ARCHIVÉE - Programme d'accès spécial : Détermination des enjeux

Help on accessing alternative formats, such as Portable Document Format (PDF), Microsoft Word and PowerPoint (PPT) files, can be obtained in the
section.

Novembre 2007

Préparé par :
Le Bureau des politiques, sciences et programmes internationaux

(BPSPI) et le Groupe de travail sur le Programme d'accès spécial

Direction des produits thérapeutiques
Direction générale des produits de santé et des aliments
Santé Canada

Table des matières

Programme d'accès spécial : Détermination des enjeux

Ce document a pour objet de déterminer les principaux enjeux et préoccupations liés aux cadres de réglementation et aux pouvoirs d'élaboration du Programme d'accès spécial (PAS)de Santé Canada pour les médicaments et les instruments médicaux. Ce document mets en évidence les enjeux soulevés lors de consultations tenues au sein de Santé Canada et lors de consultations externes tenues auprès d'intervenants et de partenaires provinciaux et territoriaux en matière de réglementation. Tous les Canadiens intéressés peuvent nous soumettre leurs commentaires sur ce document. Pour ce faire, veuillez consulter l'annexe B du document intitulée « Comment participer ».

Contexte

Santé Canada est autorisé aux termes de la Loisur les aliments et drogues à réglementer l'innocuité, l'efficacité et la qualité des produits thérapeutiques, y compris les médicaments (produits pharmaceutiques, produits pharmaceutiques radioactifs, produits biologiques et thérapies génétiques), les produits de santé naturels et les instruments médicaux. Le présent document sur la détermination des enjeux traite surtout des médicaments et des instruments médicaux, lesquels sont réglementés respectivement en vertu du Règlement sur les aliments et drogues et du Règlement sur les instruments médicaux.

Avant d'autoriser la mise en marché d'un médicament, Santé Canada en limite généralement l'accès aux essais cliniques qui sont organisés par un fabricant ou un organisme de recherche et que le Ministère a approuvés par suite d'une demande d'essai clinique. Lorsqu'un médicament n'est pas disponible par le biais d'une participation à un essai clinique, Santé Canada peut permettre une exemption prévue dans la Loisur les aliments et drogues et son règlement afin de permettre la venteNote de bas de page 1 d'un médicament non autoriséNote de bas de page 2 dans le cas d'une urgence médicale.

Au départ, l'ancienne Direction générale de la protection de la santé de Santé Canada était chargée d'accorder cette exemption réglementaire dans le cadre du Programme de médicaments d'urgence (PMU). L'objet initial du PMU était de donner accès aux médicaments non autorisés en cas d'urgence médicale ponctuelle. Dans les années 1990, un examen interne a révélé que le PMU servait de plus en plus à obtenir un accès rapide aux médicaments durant les dernières étapes des essais cliniques ou l'examen des présentations de médicament nouveau. En conséquence, l'interprétation du terme « urgence médicale » donnée dans le programme a été élargie pour inclure les maladies rares ou constituant un danger de mort et le volet « humain » du PMU a été rebaptisé Programme d'accès spécial (PAS).

Il doit être souligné, que l'exemption susmentionnée peut également permettre, dans le cadre du PMU, la vente de produits pharmaceutiques non autorisés aux vétérinaires du Canada. Cette autorisation est administrée par un programme de Santé Canada touchant le traitement des maladies chez les animaux de compagnie, les animaux destinés à l'alimentation et les espèces sauvages. Ce programme utilise toujours le nom de Programme de médicaments d'urgence (PMU). Nous y ferons référence tout au long de ce document comme le PMU pour les médicaments vétérinaires.

Santé Canada administre aussi un PASpour les instruments médicaux. Contrairement au PAS pour les médicaments, qui est une exemption du Règlement sur les aliments et les drogues, le PAS pour les instruments médicaux est une autorisation définie dans le Règlement sur les instruments médicaux. Ces règlements définissent l'accès spécial comme « l'accès à un instrument médical en cas d'urgence ou lorsque les traitements classiques ont échoué, qu'ils ne sont pas disponibles ou ne conviennent pas ».

Depuis quelques années, l'accent a été mis pour assurer un accès rapide aux nouveaux produits thérapeutiques par les patients canadiens. Bien que Santé Canada s'est penché sur un « accès rapide » via un processus de révision réglementaire, il est reconnu que le programme d'accès spécial joue un rôle clef en fournissant un accès à des produits qui n'ont pas encore obtenu leur autorisation de mise en marché.

En mars 2006, Santé Canada a fait appel au Conseil consultatif des sciences (CCS)Note de bas de page 3, pour obtenir son avis sur les enjeux inhérents au PAS. Les recommandations du CCS étaient de :

  1. élaborer un cadre stratégique complet qui tienne compte aussi bien des aspects éthiques que scientifiques de la fonction de réglementation;
  2. mettre en place des mesures propres à prévenir l'abus du PAS;
  3. accroître les exigences visant les fabricants relativement à la transmission des données sur les produits disponibles dans le cadre du PAS;
  4. développer les systèmes de gestion de l'information en place pour augmenter la capacité d'extraction des données.

En réponse aux recommandations du CCS ainsi qu'aux commentaires reçus des utilisateurs et des intervenants intéressés au PAS, Santé Canada a entrepris un examen complet du PAS pour moderniser le cadre de réglementation et le cadre stratégique qui en constituent le fondement.

Examen complet du Programme d'accès spécial de Santé Canada

L'examen complet est constitué de trois sous projets indépendants, incluant :

  1. l'angle opérationnel, pour évaluer la façon dont le programme fonctionne dans son cadre actuel;
  2. l'angle éthique, pour étudier le contexte éthique du mandat et des activités du PAS;
  3. l'angle stratégique et réglementaire globale incluant, l'ébauche de lignes directrices. Les enjeux identifiés lors des examens opérationnel et éthique seront inclus dans celui-ci. Il comprendra des activités de participation du public à des étapes clés du processus d'examen pour donner à tous les Canadiens concernés et visés la possibilité d'apporter leur contribution :
    1. première étape (printemps 2007) : consultations externes visant à déterminer les principaux enjeux et préoccupations liés au PAS;
    2. deuxième étape (automne 2007) : affichage sur le Web du document sur la détermination des enjeux afin d'assurer une compréhension commune des enjeux liés au PAS;
    3. troisième étape (printemps 2008) : forum public visant à obtenir de tous les Canadiens concernés des commentaires sur les solutions proposées pour moderniser le PAS.

Le présent document sur la détermination des enjeux reflète les points relevés tant à l'interne par Santé Canada qu'à l'externe par ses intervenants et ses partenaires provinciaux et territoriaux dans le domaine de la réglementation lors des consultations tenues à la première étape. Une liste complète des organisations rencontrées lors de la première étape de consultation est présentée à l'annexe A. Les instructions sur « comment participer » à la présente étape de consultation sont présentées à l'annexe B.

Détermination des enjeux

1.0 Les organismes de réglementation du Programme d'accès spécial

Adoptés en 1966 grâce à une modification réglementaire, les articles C.08.010 et C.08.011 du Règlement sur les aliments et drogues prévoient une exemption à la Loisur les aliments et drogueset à son règlement qui permet la vente de médicaments n'ayant pas obtenu une autorisation de mise en marché dans les cas d'urgence médicale. Le PAS est chargé d'accorder cette exemption, qui donne aux praticiens un accès limité aux médicaments nouveaux qui ne sont pas vendus ou distribués d'une autre manière au Canada. Les articles susmentionnés régissent également le Programme des médicaments d'urgence (PMU) de Santé Canada pour ce qui est des médicaments à usage vétérinaire.

Le PAS pour les instruments médicaux applique la réglementation sur les instruments faits sur mesure et instruments médicaux importés ou vendus aux fins d'un accès spécial. Ces dispositions, établies en 1998, figurent dans la partie 2 du Règlement sur les instruments médicaux et permettent expressément la vente d'un instrument médical de classe III ou de classe IV via un « accès spécial », qui est un terme défini dans ledit règlement.

Ces dispositions d'urgence ne sont pas destinées à contourner les mécanismes d'approbation suivis par les médicaments ou les appareils médicaux par le biais d'essais cliniques ou d'autorisation de mise en marché, conformément au processus d'examen. En outre, les dispositions ne sont pas conçues pour permettre la promotion ou la commercialisation ou l'usage rapide de médicaments et d'instruments médicaux dont l'innocuité et l'efficacité n'ont pas encore été clairement établies.

1.1 Définition d'une urgence médicale

Le Règlement sur les aliments et drogues régissant le PAS stipule qu'une drogue peut être vendue pour « l'utilisation dans le traitement d'urgence d'un malade traité par ledit praticien » et requiert qu'un praticien identifie « l'état pathologique urgent pour lequel la drogue est requise ». La réglementation ne définit pas explicitement en quoi consiste une « urgence médicale ». Par conséquent, le PAS a interprété le terme, dans le cas des médicaments, de manière à ce que les praticiens puissent traiter, pour des motifs humanitaires ou dans les cas d'urgence, lorsque les traitements classiques ont échoué, ne conviennent pas, ne sont pas disponibles ou offrent des possibilités limitées. Même avec cette interprétation, il y a eu un élargissement de la portée du PAS pour inclure, par exemple, les médicaments utilisés dans le traitement des maladies chroniques et pour répondre aux pénuries de médicaments au Canada. En l'absence d'une définition « d'urgence médicale », il y a un manque de clarté sur la portée des conditions et des circonstances pour lesquelles un médicament peut être demandé en vertu du PAS.

De même, faute de définition légale, le PMU pour les médicaments vétérinaires, interprète actuellement l'« urgence médicale » comme suit : a) maladie mettant la vie en danger alors qu'un diagnostic ou un traitement rapide pourrait sauver le patient; b) situation dans laquelle aucun autre médicament approuvé n'est disponible au Canada ou dans laquelle les autres médicaments disponibles n'ont pas produit de résultats cliniques satisfaisants.

Le Règlement sur les instruments médicaux ne défini pas le terme « urgence médicale ». Le règlement traite des circonstances dans lesquelles un instrument pourrait être demandé à travers la définition d'un « accès spécial », qui est la suivante : « les instruments médicaux à accès spécial s'entendent des instruments médicaux utilisés en cas d'urgence ou lorsque les traitements classiques ont échoué, ne sont pas disponibles ou ne conviennent pas ». Le règlement sur les instruments médicaux ne défini pas les conditions dans lesquelles un instrument peut être demandé.

1.2 Praticien ou professionnel de la santé

Les dispositions réglementaires distinctes qui visent les médicaments et les instruments ont entraîné un manque de cohérence entre deux programmes, et ce, même s'ils ont le même objectif fondamental, à savoir donner accès en cas d'urgence à des produits qui ne sont pas disponibles sur le marché canadien. Un exemple de ce manque de cohérence concerne la personne autorisée à demander un accès spécial à des produits.

L'article C.08.010 du Règlement sur les aliments et drogues permet à un praticien de demander un médicament dans le cadre du PAS tandis que l'article 71 de la partie 2 du Règlement sur les instruments médicaux précise qu'un professionnel de la santé doit présenter une demande pour obtenir un instrument médical dans le cadre du PAS.

En vertu de l'article C.01.001 du Règlement sur les aliments et drogues, le terme « praticien » désigne toute personne autorisée par la loi d'une province du Canada à traiter les malades au moyen de n'importe quel médicament mentionné ou décrit à l'annexe F du règlement. Cette définition de « praticien » a suscité des critiques de la part des infirmières, des naturopathes, des sages-femmes et des pharmaciens qui, selon eux, devraient pouvoir demander un médicament via le PAS pour les médicaments, ce qui soulève la question sur l'étendue de la définition de « praticien ».

Certaines provinces ont accordé un droit restreint de prescription aux pharmaciens. Par exemple, la province de l'Alberta a récemment conféré aux pharmaciens de nouveaux pouvoirs les autorisant à prescrire les médicaments inscrits à l'annexe 1 de la Pharmaceutical ProfessionAct figurant à l'annexe F du Règlement sur les aliments et drogues. Cette situation apporte de nouveaux défis opérationnels pour l'équipe du PAS qui doit vérifier si un pharmacien détient le droit de prescrire, donc de bénéficier du programme.

Par contre, le Règlement sur les instruments médicaux définit un professionnel de la santé comme une personne autorisée en vertu des lois d'une province à y fournir des services de santé. Cette nouvelle définition permet à un éventail plus large de personnes de présenter une demande d'accès spécial à un instrument médical.

1.3 Demandes pour « utilisation ultérieure »

Le Règlement sur les aliments et drogues énonce certaines exigences qui doivent être satisfaites avant que soit autorisée une vente dans le cadre du PAS. La première de ces conditions est que la vente doit servir au « traitement d'urgence d'un malade » soigné par le praticien qui fait la demande.

Il y a certaines circonstances pour lesquelles des institutions canadiennes peuvent avoir à conserver certains médicaments non autorisés en prévision d'urgences constituant un danger de mort. Figurent parmi ces endroits les salles d'urgence des hôpitaux, les zoos, le ministère de la Défense nationale, le Centre de mesures et d'interventions d'urgence, les premiers répondants (comme les policiers et les pompiers) et les lieux de travail où les employés sont appelés à manipuler des produits chimiques. Le PAS prend en considération les demandes pour « utilisation ultérieure » soumises par des praticiens qui désirent avoir une réserve de médicaments rapidement utilisables en prévision d'un besoin urgent. Dans ce cas, le praticien doit fournir une justification exposant les raisons pour lesquelles il ne peut demander les produits de façon ponctuelle. Les autorisations du PAS permettent la vente d'une quantité précise de médicament à un praticien donné pour traiter un patient donné, mais le programme a aussi accepté des demandes relatives à des mesures médicales d'urgence pour la protection civile. Ces demandes pour utilisation ultérieure ont été approuvées grâce à une interprétation large du Règlement sur les aliments et drogues en vigueur.

Dans le domaine de la médecine vétérinaire, les médicaments sont souvent utilisés pour traiter en même temps un groupe nombreux d'animaux, tel qu'un troupeau de bovins ou les porcs d'une porcherie. Par exemple, il ne serait pas pratique d'accorder 200 autorisations pour un troupeau de 200 vaches devant être traitées avec le même médicament d'urgence. Le PMU pour les médicaments vétérinaires considère un troupeau comme un patient traité par un vétérinaire, et une lettre d'autorisation permet la vente de la quantité totale des médicaments nécessaires pour traiter le troupeau. Encore une fois, le règlement n'est pas formulé assez clairement pour répondre aux besoins spécifiques de la médecine vétérinaire, et ce, sans recours à une interprétation étendue.

Le PAS pour les instruments médicaux prend aussi en considération les demandes d'utilisation ultérieure via ce que le programme nomme la « distribution par lots » d'instruments. Le langage utilisé dans le Règlement sur les instruments médicaux confère des pouvoirs comparativement plus souples et évite de suggérer que les autorisations d'accès spécial aux instruments médicaux doivent être accordées uniquement pour traiter des patients individuels, identifiés.

Néanmoins, les règlements ne permettent pas explicitement la « distribution en lots » ou pour une « utilisation ultérieure ». Les intervenants ont souligné que le processus d'utilisation ultérieur actuel n'est pas clair. Le PAS pour les médicaments et le PAS pour les instruments médicaux gèrent cette question différemment et il n'y a pas de directives claires sur le sujet. Les intervenants ont souhaité une plus grande flexibilité en ce qui concerne le stockage des médicaments en prévision d'une « utilisation ultérieure ».

1.4 Consentement éclairé

Les articles C.08.010 et C.08.011 du Règlement sur les aliments et drogues passe sous le silence la notion de « consentement éclairé » pour un patient qui consomme un médicaments obtenus grâce au PAS. Comme les médicaments obtenus par le PAS sont exemptés du Règlement sur les aliments et drogues, il y a une certaine incertitude quant à l'innocuité d'une partie de leurs produits constituants. Selon certains intervenants, si un médicament présente des effets nuisibles connus ou s'il existe une preuve incontestable qu'un médicament à un rapport coûts versus bénéfices défavorable, il incombe à Santé Canada de transmettre cette information au praticien et au patient. De son côté, le PAS peut refuser une demande d'accès spécial, lorsqu'il est connu qu'un médicament peut entraîner des effets nuisibles et si le praticien n'est pas en mesure ou est incapable d'informer le patient des risques encourus.

Certains intervenants croient que le « consentement éclairé » devrait être une exigence en raison des risques liés à l'utilisation de certains médicaments autorisés par le PAS. Cette mesure est jugée importante parce que les patients, en particulier ceux dont un médicament accessible par le PAS représente l'ultime option, pourraient réduire l'importance accordée aux risques en faveur des bénéfices potentiels et ce, malgré la chance d'événements indésirables ultérieurs. Dans ce cas, le patient ne pourrait prétendre à un manque de connaissances préalables à l'utilisation.

En contraste, la section 71.2(i) du Règlement sur les instruments médicaux, stipule que le professionnel de la santé qui soumet la demande doit indiquer par écrit qu'il s'engage à informer le patient des risques et des avantages liés à l'utilisation de l'instrument.

1.5 La nécessité de moderniser le cadre réglementaire

Établis en 1966, l'actuel cadre réglementaire du PAS se concentre sur un seul patient et il est muet sur les potentielles répercussions sur la santé publique. De plus, le cadre est contesté, par plusieurs avancées importantes des sciences et des technologies de la santé, ainsi que des innovations pour les traitements et la gestion des maladies. L'éventail des sources internationales des médicaments autorisés sous le PAS a également créé des défis qui n'existaient pas lorsque le cadre a été créé.

Par exemple, certains produits sanguins obtenus grâce au PAS sont fabriqués avec du plasma provenant de pays où l'encéphalopathie spongiforme bovine (ESB) est présente ou de pays où les normes de collecte de sang et de dépistage sanguin ne sont pas comparables avec celles en vigueur en Amérique du Nord. Ces prescriptions sont absentes de la réglementation actuelle. Cela pourrait présenter des risques non seulement pour le patient mais aussi pour la santé publique. Il est important d'agir correctement dans ce cas pour tous les risques connus, y compris les risques théoriques, de façon appropriée, entre autres en communiquant tous les faits connus aux praticiens et à leurs patients.

Dans le cas où le patient est un animal destiné à l'alimentation, les exemptions réglementaires énoncées dans le Règlement sur les aliments et drogues, qui permet l'autorisation d'un produit via le PMU pour les médicaments vétérinaires, ne prévoit de délai d'attente minimal ou de concentrations maximales de résidus de médicaments.

Sans pouvoir réglementaire explicite sur ces résidus de médicaments ni sur ces produits sanguins, et seule la politique traite de ces enjeux. Bien que Santé Canada dispose d'un pouvoir discrétionnaire pour accepter ou refuser une demande, un refus pourrait être contesté à cause du manque de pouvoir réglementaire.

1.6 Observation et exécution de la loi

L'alinéa C.08.010(1) b) du Règlement sur les aliments et drogues précise que le praticien a consenti à faire part au fabricant et à Santé Canada des résultats de l'usage du médicament, y compris les renseignements se rapportant à toute réaction défavorable qu'il aura observée. Par contre, les praticiens considèrent en général qu'elle est facultative et le taux de participation est faible. De plus, le PAS a peu de ressources pour la faire respecter.

L'inobservation et l'inexécution du règlement suscitent en outre des préoccupations au sujet des médicaments obtenus dans le cadre du PMU pour les animaux destinés à l'alimentation. Il nous incombe d'assurer la salubrité des vivres canadiens, et le fait de ne pas appliquer la disposition relative à la communication de renseignements peut avoir une incidence tant sur les humains que sur les animaux en cas d'une éventuelle réaction indésirable, imprévue et grave à un médicament.

2.0 Portée élargie du PAS

La portée du PAS s'est graduellement étendue en vue de permettre le traitement de demandes pour un éventail plus large de médicaments non autorisés. La nature de certaines demandes ainsi que l'usage prévu de certains médicaments ont cependant soulevé une question sur la pertinence d'une telle demande dans le cadre en vigueur.

Le PAS était à l'origine destiné à examiner les demandes de médicaments qui ne sont pas encore approuvés pour la vente par Santé Canada. Pourtant, le champ d'action a été étendu pour y inclure de nouvelles catégories de médicaments:

Médicament en pénurie/rupture de stock :
il s'agit de médicaments autorisés par Santé Canada et qui ont été autorisés Note de bas de page 4 pour la vente par le fabricant (i.e. vendus au Canada), mais qui sont temporairement indisponibles pour la distribution au Canada. Dans ce cas, le PAS peut autoriser l'accès à une autre source pour la durée de la pénurie ou de la rupture de stock.
Médicaments qui ont fait l'objet d'une décision réglementaire négative :
au cours de l'examen réglementaire d'une soumission d'un médicament, Santé Canada peut décider qu'il n'y a pas suffisamment de preuves à l'appui de l'innocuité, de l'efficacité et/ou de la qualité d'un médicament, et peut par conséquent se voir refuser l'accès au marché par l'octroi d'une décision négative. Le PAS va examiner les demandes de médicaments qui ont reçu une décision négative d'homologation, à condition que le fabricant soit disposé à divulguer les motifs de refus d'autorisation de mise en marché.
Médicaments abandonnés ou retirés du marché canadien :
médicaments dont la commercialisation a été approuvée et qui ont été vendus sur le marché canadien, mais dont la commercialisation a été abandonnée, généralement pour des raisons économiques.  Les médicaments retirés sont similaires, mais ont été retirés du marché, soit volontairement par le fabricant ou sur ordre de Santé Canada, le plus souvent en raison de problèmes d'innocuité.
Médicaments jamais commercialisés au Canada :
médicaments dont la commercialisation a été approuvée au Canada, mais qui, pour diverses raisons, n'ont jamais fait l'objet d'un avis de vente sur le marché canadien.
Médicaments utilisés par de petites populations :
médicaments dont la commercialisation n'a pas été approuvée au Canada et ne le sera vraisemblablement jamais. Ils servent à traiter des maladies rares ou de petites populations et ne sont donc pas viables sur le plan commercial. D'autres pays peuvent les avoir approuvés. Entrent par exemple dans cette catégorie les médicaments servant à traiter les maladies tropicales. En général, ces médicaments représentent une petite partie de l'ensemble des médicaments demandés dans le cadre du PAS.

Dans certains cas, des médicaments ont été utilisés pendant plusieurs années grâce au PAS, ce qui a entraîné l'autorisation de milliers de demandes chaque année. Ces cas particuliers sont considérés en dehors de l'objectif réglementaire du programme, et leur examen a posé des défis stratégiques, juridiques et opérationnels. Lorsque le PAS se penche sur une demande, ses pouvoirs limités ne lui permettent pas de tenir compte d'autres facteurs qui sont pertinents pour juger si un accès doit être autorisé ou non, tels que le volume total de demandes reçues ou le fait qu'un fabricant ne soit pas disposé à effectuer des essais cliniques au Canada.

En ce qui a trait au PMU et aux médicaments à usage vétérinaire, on ne trouve pas sur le marché de médicaments approuvés pour traiter certaines espèces d'animaux moins courantes ou communes, telles que les chèvres, les autruches, les lamas, les lapins et les furets. Le PMU autorise la vente des médicaments destinés à ces espèces, aussi bien en cas d'urgence qu'en temps ordinaire, mais les renseignements sur leur innocuité et leur efficacité sont très limités et il est souvent difficile d'évaluer les risques qu'ils présentent (y compris du point de vue juridique et pour la santé).

Étant donné qu'il incombe à Santé Canada d'assurer la salubrité d'aliments tels que le lait, la viande, les oeufs, le poisson et le miel provenant d'animaux traités avec les médicaments à usage vétérinaire, le PMU n'accordera pas d'autorisation si un médicament a fait l'objet d'une décision réglementaire négative à l'issue d'un examen de présentation. En revanche, le PAS pour les médicaments (à usage humain) peut accorder une autorisation pour des médicaments ayant fait l'objet d'une décision réglementaire négative.

3.0 Le PAS comme moyen de dissuader les fabricants de demander une autorisation de mise en  marché

Santé Canada effectue un examen approfondi des demandes d'essais cliniques et d'une demande d'autorisation d'un nouveau médicament avant que puisse débuter un essai clinique ou d'autoriser l'accès au marché à un nouveau médicament. En revanche, le PAS ne procède pas à un examen réglementaire complet. Une autorisation du PAS ne constitue donc pas une opinion ou une déclaration selon laquelle un médicament est sans danger, efficace ou de bonne qualité.

Par contre, comme une exemption au règlement, le PAS a occasionnellement été utilisé pour contourner le processus d'examen réglementaire (autant l'examen des essais cliniques que celui des présentations de médicament nouveau) et pour favoriser subtilement l'accès à des produits pharmaceutiques non autorisés. Santé Canada n'a pas le pouvoir de contraindre un fabricant à procéder à un essai clinique ou de soumettre une demande d'autorisation de mise en marché.

On constate le même manque d'incitation dans le cas des médicaments à usage vétérinaire prescrits pour les espèces peu courantes. Ce genre de médicaments est utilisé peu souvent et en petite quantité, et les fabricants ne retireraient pas forcément d'avantage économique important à financer des études sur des produits dont le marché s'avère en définitive très restreint.

4.0 Considérations opérationnelles - PAS pour les médicaments

Santé Canada a procédé à un examen opérationnel approfondi du PAS pour les médicaments afin d'évaluer le degré de fonctionnalité du programme. Au cours de la Phase 1 des consultations sur les aspects politiques et réglementaires, plusieurs questions opérationnelles ont été soulevées par les intervenants présents. Les questions opérationnelles identifiées tout au long de la consultation seront examinées par le PAS. Les problèmes recensés par le truchement de l'examen opérationnel et des consultations sont résumés dans cette section.

Un système électronique de gestion :
l'une des constatations les plus importantes est que le PAS ne dispose pas d'un système électronique de gestion adéquat, ce qui a causé plusieurs problèmes d'ordre opérationnel. Quelque 30 000 demandes annuelles sont traitées dans le cadre du PAS. Le programme dispose de trois bases de données distinctes : la première sert à saisir les données, la deuxième, à assurer le suivi des demandes incomplètes et la troisième, à répondre aux besoins de renseignements sur les médicaments. Rien ne relie ces bases, ce qui limite les capacités du programme à obtenir l'historique complète d'un dossier sur un médicament.
Un système de gestion de l'information centralisé :
la mise en place d'un système de gestion de l'information centralisé s'impose également. Il existe actuellement des dossiers électroniques et des dossiers papier de tous les médicaments autorisés dans le cadre du PAS. Faute d'un environnement entièrement électronique, le PAS doit accroître sa capacité de classement, d'entreposage et d'archivage des documents papier faisant état de ses activités. Bien que son personnel ait réussi à gérer le volume important de demandes, on s'accorde généralement pour dire que le processus de traitement est inefficace.
L'absence d'une base de données en ligne :
lors des consultations, les intervenants ont maintes fois déploré et demandé une base de données en ligne qui permettrait de gérer les demandes de renseignements ainsi que le grand volume de demandes d'accès. Les intervenants ont suggéré que l'accessibilité à une liste de produits préalablement autorisés permettrait d'accélérer le processus d'autorisation.
Le processus d'examen une nouvelle demande (nouveau produit) n'est pas claire :
les intervenants ont mentionné que le processus pour l'examen d'un nouveau produit devrait être clarifié.
L'absence d'un suivi rapide sur les demandes refusées par le PAS :
le fait que les demandes refusées ne fassent pas l'objet d'un suivi rapide constitue un problème important pour les praticiens qui attendent l'autorisation d'administrer un médicament susceptible de sauver une vie.
L'obligation de déposer une demande tous les six mois quand le patient a besoin d'un traitement pour une maladie chronique :
le processus du PAS est le même quel que soit les circonstances.
Différence entre les heures d'ouverture des deux programmes :
les intervenants ont voulu savoir pourquoi ils pouvaient faire appel au PAS pour les instruments médicaux uniquement durant les heures de bureau plutôt qu'en tout temps (24 heures par jour, 7 jours par semaine), comme c'est le cas avec le PAS pour les médicaments. Certains ont affirmé avoir dû attendre jusqu'à trois jours pour recevoir une autorisation du PAS pour les instruments médicaux de Santé Canada. Il a été proposé que le PAS pour les instruments médicaux vise un délai de traitement de 24 heures, à l'instar du PAS pour les médicaments.
Les délais d'importation des instruments médicaux :
un autre point qui soulève depuis longtemps le mécontentement est le délai d'importation imposé aux instruments médicaux. Il est en effet impossible d'importer ce genre de matériel sans obtenir d'autorisation. Or, le processus d'importation se trouve entravé lorsque l'industrie doit attendre jusqu'à trois jours avant de recevoir une autorisation et, par conséquent, de mettre la machine en branle. Autre cause d'insatisfaction, le fait que le PAS pour les instruments médicaux autorise la vente par lots de matériel qui, s'il est fabriqué au Canada, ne peut être distribué sans avoir obtenu l'homologation d'un instrument médical. Les intervenants du domaine estiment que les deux programmes, qui ont le même objectif, devraient fonctionner de la même manière.

5.0 Considérations économiques

L'accessibilité aux produits pharmaceutiques a été citée comme principale préoccupation des intervenants. Le prix des médicaments obtenus grâce au PAS varie de nul à prohibitif. La décision de faire payer ces produits revient entièrement au fabricant. Par conséquent, la décision du fabricant de faire payer un produit dont la vente est autorisée dans le cadre du PAS peut limiter l'accès d'un patient à ce produit.

Le coût des médicaments d'accès spécial peut être supporté par d'autres parties. Or, les provinces n'acceptent d'inscrire un médicament sur leurs formulaires que si elles ont la preuve de son innocuité et de son efficacité et de sa rentabilité. L'innocuité et l'efficacité sont démontrées par l'homologation de Santé Canada. Les produits autorisés par le PAS sont exemptés du Règlement sur les aliments et les drogues et ne sont pas assujettis à un examen réglementaire. Conséquemment, les produits autorisés par le PAS ne figurent pas sur les formulaires provinciaux, et les provinces n'en acquittent donc pas la facture. En règle générale, les régimes d'assurance privés refusent eux aussi de rembourser les médicaments fournis dans le cadre du PAS. Quant aux produits obtenus par l'entremise d'un médecin ou d'un hôpital, ils peuvent être couverts, mais ne le sont pas toujours.

Présentement, le PAS ne tient pas compte du coût d'un produit lorsqu'il prend la décision d'en autoriser l'usage. Par exemple, les demandes de médicaments commercialisés coûteux présentées dans le cadre du PAS sont fondées uniquement sur les données cliniques disponibles. Il arrive aussi qu'un médicament ait reçu son avis de conformité et soit commercialisé, mais que son inscription sur un formulaire provincial ait été retardée. Même si le fabricant voulait rendre ce même médicament disponible via le PAS à un coût réduit pour le patient, une telle requête ne serait pas autorisée à cette étape, puisque le médicament se trouve déjà sur le marché.

Les intervenants ont aussi été critique à l'égard de certaines occasions où un médicament a été initialement obtenu dans le cadre du programme sans frais, et que lorsque le médicament s'est retrouvé sur le marché canadien, les prix ont drastiquement augmentés.

6.0 Considérations éthiques

Le mandat du PAS est souvent vu comme un moyen d'obtenir un accès à des médicaments pour des « motifs humanitaires », même s'il y a un débat sur ce que ce terme signifie et comment il devrait être intégrée dans le cadre réglementaire national. Les activités du PAS sont de haut niveau et il existe des tensions entre les intervenants (ex. : patients, professionnels de la santé, compagnies pharmaceutiques et institutions) et l'organisme de réglementation, en particulier dans le cas où un patient souffre d'une maladie grave, parfois mortelle, et/ou une maladie pour laquelle il n'y a peu ou même pas de d'option pour le traitement. Dans ces situations, les règlements sont rarement précis ou suffisamment étendus pour tenir compte de la gamme des émotions et des intérêts qui se trouvent au centre de ces conflits. Beaucoup de ces tensions peuvent ou ont été réglées par une communication ouverte, transparente, et en appliquant progressivement la philosophie de gestion des risques. Trop souvent le programme est souvent attiré vers de plus vastes débats sur les délais, l'équité, et l'étendue de l'accès à un médicament en particulier. Ces questions ne touchent pas directement les aspects strictement scientifiques et réglementaires, mais plutôt la dimension éthique des activités du PAS.

L'actuel examen du PAS vise à assurer que le système de réglementation pour l'accès aux nouvelles thérapies soit progressif, éthique et conforme aux principes fondamentaux de protection de la santé. Une partie de cet examen comprend une analyse des dimensions éthiques de ce programme et la manière de transformer les bonnes pratiques en matière d'éthique en une bonne politique publique. Les travaux préliminaires ont révélé que malgré le fait que la plupart des pays occidentaux ont des réglementations comparables et que beaucoup d'attention est accordée aux questions d'éthiques inhérentes à la recherche, relativement peu d'attention est accordée à la dimension éthique de l'accès aux nouvelles thérapies à l'extérieur des essais cliniques. Néanmoins, tout le monde s'accorde pour dire que les intérêts des patients sont primordiaux et des systèmes complets doivent être mis en place pour s'assurer que les patients reçoivent les meilleurs soins possibles dans des conditions optimales d'innocuité. Le défi est donc de trouver un consensus sur la mesure par laquelle la réglementation devrait fournir ou restreindre l'accès à ces thérapies et sur la base sur laquelle ces décisions doivent être prises.

Les intervenants ont un éventail différent de points de vue concernant le rôle que devrait jouer le régulateur dans l'examen des demandes d'accès à des médicaments non autorisés. D'une part, il y a ceux qui croient qu'un patient a le droit de choisir et d'avoir accès à une thérapie qu'ils et/ou leur médecin estiment qu'ils pourraient en bénéficier. Ceux qui tiennent ce point de vue mentionnent aussi que la décision de refuser l'accès à ces médicaments constitue une violation de l'article 7 de la Charte des droits, qui stipule que « chacun a droit à la vie, à la liberté et à la sécurité de sa personne; il ne peut être porté atteinte à ce droit qu'en conformité avec les principes de justice fondamentale ». D'autre part, il y a ceux qui pensent que cet accès doit être soutenu par des preuves scientifiques et l'expérience clinique, et que l'accès via le PAS ne devrait pas être utilisé comme un moyen de contourner l'examen réglementaire régulier. D'un autre côté, d'autres affirment que l'accent doit être mis sur les avantages potentiels versus les risques éventuels liés à l'utilisation du médicament.

Au cours des consultations, la majorité des intervenants ont mentionné que l'innocuité et l'efficacité ne doivent pas être un motif de refus d'une demande de PAS et que seulement un praticien qualifié peut juger si l'utilisation d'un médicament est à proscrire. En outre, l'absence de connaissances cliniques au sein du PAS, soulève des questions sur l'autorité du PAS à questionner un praticien sur le plan de l'expertise médicale ou de refuser l'accès à un médicament.

7.0 Nouvelles considérations scientifiques

Plusieurs nouvelles découvertes scientifiques se sont traduites dans le développement de nouvelles thérapies et dans des innovations pour la gestion et le traitement des maladies. Dans certains cas, la base de ces nouvelles thérapies n'a pas été entièrement validée avant qu'elle ne devienne disponible pour les patients, soit par le biais d'essais cliniques ou d'un accès pour des motifs humanitaires. C'est le résultat de l'équilibre entre le développement ordonné des thérapies et la nécessité de répondre aux besoins non satisfaits ou mal remplis des patients. Par exemple, l'utilisation de marqueurs de substitution comme point final pour le développement clinique des thérapies, a sensiblement progressé au cours des 10 dernières années, mais il est encore nécessaire de veiller à ce que ces marqueurs prédisent davantage les bénéfices pour les patients. Les marqueurs de substitution sont les mesures qui se substituent aux véritables mesures de la santé. C'est une mesure de l'effet d'un certain traitement qui peut correspondre à un véritable critère d'évaluation, mais n'a pas forcément une garantie de relation. De même, les techniques reposant sur l'utilisation des récepteurs sont une force motrice dans le développement pharmaceutique actuel. Les données sur les médicaments sont appuyées par des récepteurs de technologie basée sur les médicaments, sont ceux qui ciblent les récepteurs, par exemple, dans le traitement des tumeurs. Toutefois, l'expérience a montré que les médicaments qui ciblent les récepteurs ne peuvent être efficaces dans le traitement de toutes les tumeurs.

Le PAS a reçu des demandes d'accès à des médicaments pris en charge uniquement par un récepteur, ou par un marqueur de substitution. Les arguments théoriques sur l'éventuelle efficacité de tels médicaments sont difficiles à évaluer pour le PAS qui exige, selon l'article C.08.010.1 (a)(ii) de l'actuel cadre réglementaire, que la requête soit appuyée par les données concernant l'utilisation, l'innocuité et l'efficacité du médicament. Cela implique qu'il doit y avoir une expérience directe de l'humain avec la drogue et que le PAS ne devrait pas être le contexte dans lequel un médicament est testé sur l'humain pour la première fois.

Il est nécessaire de veiller à ce que tout projet de modernisation du cadre réglementaire du PAS évolue au diapason des innovations et des avancées importantes dans le monde du développement de médicaments.

Prochaines étapes

Ce document reflète les questions identifiées par le biais de consultations internes et externes à Santé Canada tenue au début de 2007. Il reflète également les problèmes recensés lors de l'examen opérationnel et éthique du PAS. Le document sera affiché sur le site Web de Santé Canada pour une durée approximative de 30 jours afin de valider auprès des intervenants si les questions ont été correctement comprises et correctement présentées. Ce document servira alors de base à une nouvelle analyse des enjeux et permettra l'élaboration d'options qui mèneront à la modernisation de la politique et du cadre réglementaire pour les programmes d'accès aux médicaments et instruments médicaux, et le PMU pour les médicaments vétérinaires.

Annexe A Les organisations rencontrées dans la première étape de consultation

  • Best Medicines Coalition
  • British Columbia Cancer Agency
  • British Columbia Centre for Disease Control
  • British Columbia Hospital and Health Centre
  • British Columbia Persons with AIDS Society
  • British Columbia Veterinary Medical Association (BCVMA)
  • Calgary Health Region
  • Canada's Research-Based Pharmaceutical Companies (Rx&D)
  • Canadian Association for AIDS Research, British Columbia Centre for Health and Excellence in HIV/AIDS
  • Canadian Blood Services (CBS)
  • Canadian Fabry Association
  • Canadian Forces Health Services
  • Canadian Generic Pharmaceutical Association (CGPA)
  • Canadian Medical Association (CMA)
  • Canadian Organization for Rare Disorders
  • CancerCare Manitoba
  • Groupe de recherche universitaire sur le médicament
  • Groupement provincial de l'industrie du medicament (GPIM)
  • Hamilton Health Sciences Centre - Henderson General Hospital
  • Health Canada's Provincial and Territorial partners in Health
  • Héma-Québec
  • Hôpital Maisonneuve-Rosemont, Montréal
  • Hôpital Saint-Luc du Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Hospital for Sick Children, Toronto
  • MEDEC
  • Montreal Children's Hospital
  • PharmaWatch
  • Provincial Blood Coordinating Office (PBCO)
  • St. Paul's Hospital, Vancouver
  • University of British Columbia - Faculty of Medicine Pediatrics

Annexe B - Comment participer

Santé Canada veut connaître votre opinion!

Maintenant que vous avez lu le document sur la détermination des enjeux liés au Programme d'accès spécial, Santé Canada aimerait connaître votre avis sur quatre questions clés :

  • Les enjeux mentionnés dans ce document vous semblent-ils décrits avec exactitude?
  • Avons-nous bien cerné la nature des préoccupations des intervenants?
  • Avons-nous oublié des enjeux importants?
  • Pouvez-vous proposer des solutions ou des moyens éventuels de résoudre un problème particulier posé par un ou plusieurs des enjeux abordés?

Envoi de vos commentaires

Vous pouvez envoyer vos commentaires, en français ou en anglais, par courriel, par télécopieur ou par la poste avant le 17 décembre 2007.

Secteur d'activité :
Veuillez clairement identifier votre secteur d'activité (ex. : groupes de patients, industrie, professionnel de la santé, etc.).
Format :
Les formats électroniques acceptés sont : Word, WordPerfect, PDF, Txt ou RTF.
Commentaires :
Nous vous recommandons d'indiquer clairement l'enjeu sur lequel porte votre commentaire ou votre suggestion, puis d'organiser toutes vos observations par blocs de sujets. Les remarques d'ordre général peuvent être adressées dans un bloc séparé.
Exemple :
Enjeu : considérations économiques
  1. Exactitude de la définition de l'enjeu
  2. Point oublié
  3. Solutions

Pour nous joindre

Vous pouvez nous adresser vos commentaires ou obtenir de l'information par :

  • Courriel : special_access_programme_review@hc-sc.gc.ca
  • Télécopieur : 613-941-6458
  • Poste :
    Programmes d'accès spéciaux - Consultations électroniques
    Santé Canada - Direction des produits thérapeutiques
    Division de la politique / Bureau des politiques, sciences et programmes internationaux
    1620, rue Scott, Tour B
    Ottawa (Ontario) K1A 0K9
    Indice d'adresse 3102C5
Signaler un problème ou une erreur sur cette page
Veuillez cocher toutes les réponses pertinentes :

Déclaration de confidentialité

Merci de votre aide!

Vous ne recevrez pas de réponse. Pour toute question, contactez-nous.

Date de modification :