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Avis d’admissibilité pour Albrioza

Direction des médicaments pharmaceutiques
Holland Cross, « Tour B »
6e étage, 1600 rue Scott
Indice de l’adresse no 3106B
Ottawa ON  K1A 0K9

Numéro de dossier : e239160
Numéro de contrôle : 253502

[nom de l’employé enlevée]
[titre de l'employé enlevé]
Amylyx Pharmaceuticals Inc.
43 rue Thorndike
Cambridge (Massachusetts)
États-Unis 02141

[nom de l’employé enlevée],

Cet Avis d’admissibilité d’un Avis de conformité avec conditions (AA-AC-C), émis en vertu de la Ligne directrice de Santé Canada sur les avis de conformité avec conditions (AC-C), a pour but de vous informer que les renseignements fournis en soutien à la présentation de drogue nouvelle pour Albrioza, numéro de contrôle 253502, pour l’indication Traitement de patients atteints de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), permettent une autorisation en vertu de la Ligne directrice sur les AC-C. Conformément aux dispositions de la Ligne directrice, les renseignements supplémentaires suivants sont requis pour compléter l’évaluation :

  1. Une lettre, signée par le chef de la direction ou le signataire autorisé d’Amylyx Pharmaceuticals Inc., indiquant que vous acceptez que cette présentation soit examinée en vertu de la Ligne directrice sur les AC-C. Il convient de vous rappeler qu’en convenant d’accepter un Avis de conformité (AC) en vertu de la Ligne directrice sur les AC-C, Amylyx Pharmaceuticals Inc. consent à ce que le présent AA-AC-C soit affiché sur le site Web de Santé Canada une fois que l’autorisation de mise sur le marché a été reçue.
  2. Une Lettre d’engagement signée par le chef de la direction, ou par le signataire autorisé d’Amylyx Pharmaceuticals Inc., la forme et le contenu de laquelle satisfont aux exigences de Santé Canada, conformément à la Ligne directrice sur les AC-C, et laquelle comprend les engagements de fournir ce qui suit :

Études de confirmation

  1. Une étude clinique de phase 3 de l’efficacité et de l’'innocuité d’AMX0035 contrôlée par placebo, d’une durée d’au moins 48 semaines de double insu aléatoire, préférablement auprès d’un nombre suffisant de patients ayant des niveaux d’atteinte variées, dans le but de fournir des résultats statistiquement significatifs sur des paramètres fonctionnels (ALSFRS-R) et de survivance et de caractériser davantage le profil avantages-préjudices-incertitudes d’Albrioza. De plus, l’achèvement et la présentation de la sous-étude prévue sur l’exposition à AMX0035 et la prolongation de l’intervalle QTc chez au moins 50 participants sont requis. Il est prévu que l’étude prenne fin le 1er mars 2024. Santé Canada s’attend à recevoir le rapport d’analyse de l’étude dans les 3 mois suivant la date de l’achèvement.

Études supplémentaires

  1. Une évaluation de la pharmacocinétique de doses multiples du phenylbutyrate (PB) et du taurursodiol (TURSO) (dans la combinaison exclusive d’Albrioza) et de l’activité pharmacodynamique de substitution, à l’aide de la mesure du niveau d’acétylation de l’Histone 3 et de l’Histone 4. Santé Canada s’attend à recevoir le rapport d’analyse de l’étude dans les 3 mois suivant la date d’achèvement. Cette étude (en anglais seulement) est en cours et il est prévu qu’elle prenne fin en août 2022:
    [n = 14 patients atteints de SLA; durant la première période, les sujets reçoivent quotidiennement pour environ 14 jours une dose d’AMX0035,; durant la deuxième période, ils reçoivent une dose d’AMX0035 deux fois par jour, matin et soir, pendant une période pouvant atteindre 25 jours].
  2. Une étude pharmacocinétique consacrée à l’insuffisance rénale et une étude pharmacocinétique consacrée à l’insuffisance hépatique (de conception standard, pouvant inclure des participants par ailleurs en bonne santé), étant donné la clairance, le métabolisme et l’élimination rénale et hépatique importantes avec Albrioza. On s’attend à ce que les rapports soient présentés avec les résultats de l’analyse de la phase 3 dans les 3 mois suivant l’achèvement (date d’achèvement prévue: 1er mars 2024).
  3. Des analyses des effets possibles d’interactions médicamenteuses, comprenant une évaluation de l’innocuité, lors de l’utilisation concomitante d’Albrioza avec les médicaments les plus fréquemment administrés aux patients atteints de SLA. En l’absence d’étude consacrée aux interactions médicamenteuses chez les humains, l’analyse pourrait t reposer sur l’ensemble de données le plus complet et regroupant des patients de phases 2 et 3. On s’attend à ce que les rapports soient présentés en même temps que les résultats de l’analyse de la phase 3 (date d’achèvement prévue: 1er mars 2024).

Rapports sur l’état d’avancement des essais de conformité

  1. Annuellement et dans les 60 jours suivant la date de délivrance de l’autorisation de mise en marché ou à une date convenue au moment de la délivrance de l’autorisation de mise en marché, des rapports d’état annuels sur l’avancement des essais de confirmation en cours doivent être présentés, conformément à l’article 3.2 et à l’annexe 4 de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C). Les détails des exigences relatives au dépôt et à l’achèvement du rapport d’état annuel, tels que convenus par Amylyx Pharmaceuticals Inc. et Santé Canada, devraient être décrits dans la Lettre d’engagement.

Surveillance de l’innocuité à la suite de la mise en marché

  1. Présentation annuelle de Rapports périodiques de pharmacovigilance ou de Rapports périodiques d’évaluation des avantages et des risques pour les produits AC-C (RPPV-C ou RPEAR-C), jusqu’au retrait des conditions liées à l’autorisation de mise en marché ou jusqu’à ce que cela soit jugé nécessaire à la suite des évaluations de RPPV-C et de RPEAR-C. Les RPPV-C et RPEAR-C devraient être préparés conformément aux lignes directrices E2C (R1) et E3C (R2) de l’ICH, y compris en ce qui a trait au format et au contenu, conformément à l’article 3.4.2 de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C). Veuillez noter qu’une fois les engagements respectés, des rapports sommaires (Rapports périodiques d’évaluation des avantages et des risques – pharmacovigilance [RPEAR-PV] ou Rapports périodiques sur la pharmacovigilance [RPPV-PV]) devraient être présentés, conformément au règlement (paragraphe C.01.018(4)), sur demande ou dans des situations durant lesquelles le détenteur d’une autorisation de mise en marché identifie un problème d’innocuité ou des changements importants au niveau du profil bénéfices-risques.
  2. Signalement de préoccupations précises, tel que mentionné à l’article 3.4.4, Notification et rapport sur des questions spécifiques, de la Ligne directrice sur les AC-C de Santé Canada.
  3. La déclaration à la Direction des produits de santé commercialisés, dans un délai de 15 jours, de tous les effets indésirables (EI) graves survenus au Canada et de tous les EI graves non prévus survenus à l’extérieur du Canada, conformément au Règlement sur les aliments et drogues (C.01.017) et aux lignes directrices actuels.
  1. Une version préliminaire de la monographie de produit (MP) qui satisfait aux exigences énoncées à l’article 5.2.1 de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C). Veuillez noter qu’un texte doit paraître dans un encadré sur la page de couverture, ainsi qu’au début de chaque section principale de la MP [parties I, II et III, le cas échéant], indiquant la nature de l’autorisation accordée pour Albrioza pour l’indication Traitement de patients souffrant de sclérose latérale amyotrophique.
  2. Une ébauche finale de la notice d’emballage (le cas échéant), conforme aux exigences présentées dans le Document d’orientation : Questions et réponses : Le règlement sur l’étiquetage en langage clair pour les médicaments vendus sans ordonnance de Santé Canada, comprenant un texte décrivant la nature de l’autorisation accordée pour Albrioza pour l’indication Traitement de patients atteints de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Je vous informe que cet Avis d’admissibilité est émis en conformité avec les lignes directrices de Santé Canada portant sur la Gestion des présentations de drogues et sur l’Avis de conformité avec conditions. Les promoteurs doivent soumettre une réponse complète [veuillez consulter la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C)] et fournir les renseignements demandés dans les 30 jours civils suivant la date de la présente lettre.

Afin de faciliter et d’assurer un traitement adéquat, veuillez indiquer le nom du produit et le numéro de contrôle de la présentation dans votre réponse et acheminer les transactions directement au Bureau des présentations et de la propriété intellectuelle (BPPI) par l’entremise du Portail commun de demandes électroniques (PCDE) et selon le Processus d’inscription réglementaire (PIR) :

  1. Pour les transactions en format eCTD, comme indiqué dans la Ligne directrice : Préparation des activités de réglementation en format « Électronique autre que le format eCTD » et les Lignes directrices, Processus d’inscription réglementaire (PIR) pour les médicaments à usage humain et vétérinaire et les désinfectants
  2. Pour les transactions qui ne sont pas en format eCTD, comme indiqué dans la Ligne directrice : Préparation des activités de réglementation en format « Électronique autre que le format eCTD » et dans les Lignes directrices, Processus d’inscription réglementaire (PIR) pour les médicaments à usage humain et vétérinaire et les désinfectants

Veuillez agréer, Madame, l’expression de mes sentiments les meilleurs.

Melissa Hunt pour Dr John Patrick Stewart, MD, CCMF(MU)
Directeur général
Direction des médicaments pharmaceutique
JPS/jg

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