Leurs commentaires contribueront à déterminer le rôle des contributions du public à l'approbation des médicaments orphelins
Le 6 août 2014 - Ottawa (Ontario) - Santé Canada
L'honorable Rona Ambrose, ministre de la Santé, a annoncé aujourd'hui le lancement d'un projet pilote du gouvernement du Canada visant à recueillir les commentaires des patients canadiens atteints de maladies rares pour mieux éclairer les examens futurs des médicaments orphelins. Tel qu'annoncé en octobre 2012, Santé Canada a travaillé à élaborer un Cadre pour les médicaments orphelins pour stimuler l'innovation et la recherche sur les nouveaux traitements pour les maladies rares et aussi pour encourager la participation des patients. Le projet pilote permettra de simuler la façon dont les commentaires des patients seront recueillis et incorporés dans le processus d'examen des présentations de médicaments lorsque le Cadre pour les médicaments orphelins sera en vigueur.
Les fabricants de médicaments Hoffmann-La Roche limitée et Hyperion Therapeutics, inc. ont accepté de participer au projet pilote avec deux de leurs présentations de médicaments. L'examen d'obinutuzumab, le médicament de Hoffmann-La Roche pour le traitement de la leucémie lymphoïde chronique (LLC), sera utilisé pour le projet pilote. L'examen de la présentation d'Hyperion Therapeutics, inc. portera sur Ravicti ® (phénylbutyrate de glycérol sous forme orale liquide), qui est utilisé pour le traitement des troubles du cycle de l'urée. La participation de Hoffmann-La Roche et d'Hyperion servira de modèle de la façon dont les commentaires des patients pourraient éclairer la prise des décisions concernant les approbations de médicaments.
Les patients se verront demander de commenter ce qui suit :
- les répercussions de la maladie rare sur leur aptitude à gérer leur vie quotidienne;
- les traitements qui sont disponibles à l'heure actuelle (s'il y a lieu);
- les avantages thérapeutiques qui sont les plus importants pour eux;
- leur tolérance au risque à l'égard des nouveaux traitements.
Santé Canada demandera aux groupes de défense des droits des patients, y compris à la Canadian Organization for Rare Disorders (en anglais seulement), de l'aider à faire participer au projet certains patients canadiens touchés par la LLC ou par les troubles du cycle de l'urée. Les commentaires des patients fournis au cours du projet pilote aideront Santé Canada à évaluer et à préciser son approche à la collecte des commentaires des patients. Ceci permettra de faire en sorte qu'il soit tenu compte du point de vue des patients dans la prise des décisions concernant l'approbation des médicaments orphelins à l'avenir.
- Les médicaments orphelins sont ceux qui sont utilisés pour soigner des maladies rares. Une maladie rare est une affection potentiellement mortelle, une affection gravement débilitante ou une affection chronique grave qui ne touche qu'un très petit nombre de patients (habituellement moins de cinq personnes sur 10 000).
- Lorsque le Cadre pour les médicaments orphelins sera pleinement mis en œuvre, les patients canadiens seront invités à participer aux processus futurs d'approbation des médicaments orphelins sur le site Web de Santé Canada.
Les patients atteints de LLC ou de troubles du cycle de l'urée, leurs soignants actuels ou antérieurs ainsi que les professionnels de la santé et les autres personnes qui ont une connaissance directe de la LLC ou des troubles du cycle de l'urée sont encouragés à communiquer avec Santé Canada par courriel à odpp.ppmo@hc-sc.gc.ca s'ils souhaitent participer au projet.
« Les patients touchés sont les mieux placés pour comprendre ce que c'est que d'être atteint d'une maladie rare. Les commentaires de ces patients volontaires sont absolument irremplaçables et notre gouvernement s'est engagé à faire de leur expérience et de leur point de vue un complément important de notre approche scientifique à l'évaluation des médicaments contre les maladies rares. »
Rona Ambrose
Ministre de la Santé
« Roche reconnaît que les patients et les organisations de patients jouent un rôle de plus en plus important dans l'examen des médicaments et l'évaluation de la technologie de la santé et apportent une expérience, un point de vue et des connaissances utiles au processus. En tant qu'organisation qui a un engagement à l'égard des patients, Roche est heureuse de participer à ce programme pilote de Santé Canada qui a pour but de recueillir les commentaires des patients dans le cadre du processus d'examen réglementaire. »
Lorenzo Biondi
Vice-président, Affaires médicales et réglementaires, Hoffmann-La Roche limitée
« Dans le cadre de notre engagement sans faille à servir la communauté des patients atteints de troubles du cycle de l'urée, nous serons heureux de participer au projet pilote de Santé Canada sur la participation des patients. Les maladies orphelines ont des répercussions considérables sur les vies des personnes touchées. Cette initiative est donc essentielle au processus d'examen et d'approbation des médicaments. »
Dr Bruce Scharschmidt
Premier vice-président, médecin agréé et agent du développement principal, Hyperion Therapeutics, inc.
« Félicitations à Santé Canada pour avoir reconnu la valeur de la contribution directe des patients au processus d'examen des médicaments, pour avoir conçu un modèle convivial qui encouragera la participation des patients, et pour l'avoir mis à l'essai avant l'adoption du règlement sur les médicaments orphelins. La Canadian Organization for Rare Disorders est heureuse d'avoir eu la possibilité de collaborer à cette importante initiative et de la faire connaître dans la communauté des patients. »
Durhane Wong-Rieger
Présidente, Canadian Organization for Rare Disorders
Michael Bolkenius
Bureau de l'honorable Rona Ambrose
Ministre fédérale de la Santé
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