Troubles génétiques

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• Cerdelga^O
• Galafold^O
• Haegarda^B,O
• Kanuma^B,C,O
• Procysbi^P,O
• Replagal^B,C,O
• Spinraza^C,O

Cerdelga^O

(nouvelle substance active)

Ingrédient médicinal :

Tartrate d'éliglustat

Indication :

Cerdelga est un médicament utilisé pour soigner les patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1.

Pour en savoir plus, consultez le Sommaire de décision réglementaire.

Galafold^O

(nouvelle substance active)

Ingrédient médicinal :

Chlorhydrate de migalastat

Indication :

Galafold est utilisé pour le traitement à long terme de la maladie de Fabry chez les adultes qui présentent certaines mutations (changements) dans une enzyme appelée alpha-galactosidase A (α-Gal A).

Pour en savoir plus, consultez le Sommaire de décision réglementaire.

Haegarda^B,O

Ingrédient médicinal :

Inhibiteur de la C1 estérase (humaine)

Indication :

Haegarda est un médicament injectable utilisé pour prévenir l'enflure et/ou les crises douloureuses chez les adultes et les adolescents atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH).

Pour en savoir plus, consultez le Sommaire de décision réglementaire.

Kanuma^B,C,O

(nouvelle substance active)

Ingrédient médicinal :

Sebelipase alfa

Indication :

Kanuma est utilisé pour soigner les nourrissons, les enfants et les adultes qui présentent un déficit en lipase acide lysosomique (déficit en LAL) - une affection qui compromet la capacité d'une personne à décomposer et à utiliser les graisses et le cholestérol. Il est utilisé pour soigner les nourrissons, les enfants et les adultes qui présentent un déficit en lipase acide lysosomique (déficit en LAL).

Pour en savoir plus, consultez le Sommaire de décision réglementaire.

Procysbi^P,O

(nouvelle substance active)

Ingrédient médicinal :

Bitartrate de cystéamine

Indication :

Procysbi est utilisé pour le traitement de la cystinose néphropathique, une maladie métabolique rare.

Pour en savoir plus, consultez le Sommaire de décision réglementaire.

Replagal^B,C,O

Ingrédient médicinal :

Agalsidase alfa

Indication :

Replagal est utilisé pour soigner les patients qui présentent un diagnostic confirmé de maladie de Fabry.

Pour en savoir plus, consultez le Sommaire de décision réglementaire.

Spinraza^C,O

(nouvelle substance active)

Ingrédient médicinal :

Nusinersen sodique

Indication :

Spinraza est utilisé pour soigner une maladie génétique appelée 5q amyotrophie spinale (AMS). L'amyotrophie spinale est une maladie du système nerveux qui touche le mouvement des muscles volontaires.

Pour en savoir plus, consultez le Sommaire de décision réglementaire.