Vivre avec la SLA : Avis recueillis auprès des patients

Sur cette page

• Première séance d'écoute à l'intention des patients vivant avec la SLA
• Patients ayant une tolérance élevée au risque
• Progrès réalisés par étape, un élément clé
• Évaluation prioritaire des traitements contre la SLA
• Accès plus rapide grâce à l'innovation

Première séance d'écoute à l'intention des patients vivant avec la SLA

Santé Canada souhaitait obtenir l'avis des personnes vivant avec la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Nous avons tenu notre première séance d'écoute avec des représentants de la communauté de la SLA au Canada le 7 décembre 2021. Les membres de la Société canadienne de la SLA et de SLA Action Canada ont également participé à cette séance.

Les membres ont :

• partagé leurs expériences de vie avec la SLA
• nous ont décrit la façon dont nous pourrions utiliser notre autorité réglementaire pour améliorer la vie des personnes ayant la SLA

La SLA (aussi appelée maladie de Lou-Gehrig) est une maladie évolutive du système nerveux qui touche les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière, ce qui entraîne une perte du contrôle musculaire. Avec le temps, au fur et à mesure que les muscles du corps se détériorent, les personnes vivant avec la SLA perdent la capacité de marcher, de parler, de manger, d'avaler et, finalement, de respirer.

À l'heure actuelle, il n'existe aucun remède contre la SLA et les options de traitement offertes aux personnes vivant avec la maladie sont limitées. Près de 80 % des personnes ayant la SLA mourront de 2 à 5 ans après leur diagnostic.

Le thème principal de la séance était l'accès aux traitements contre la SLA au Canada. Santé Canada a distribué plusieurs questions aux participants à l'avance. Ces questions portaient sur les sujets à propos desquels nous souhaitions en savoir davantage et ceux sur lesquels les participants souhaitaient nous informer.

Les participants ont soulevé un certain nombre de points à l'intention de Santé Canada (et d'autres intervenants dans le processus d'accès aux médicaments) afin qu'il les prenne en considération.

Patients ayant une tolérance élevée au risque

De nombreux patients vivant avec la SLA ont une tolérance élevée au risque que comportent les traitements potentiels en raison de la nature débilitante et létale de la maladie, ainsi que du manque d'options thérapeutiques. De nombreux participants à la séance ont mentionné que les risques ne peuvent pas être trop élevés. D'après l'un d'eux, « si l'on proposait aux patients un traitement qui avait la moitié des chances de les guérir complètement de la SLA ou de causer leur mort, la totalité des patients opterait tout de même pour ce traitement ».

Les participants ont précisé que les patients, plutôt que les organismes de réglementation, doivent prendre la décision à savoir si un traitement potentiel présente un risque trop élevé. À ce jour, ils peuvent évaluer le risque d'un produit lorsqu'ils choisissent de participer à un essai clinique. Pourtant, c'est Santé Canada qui prend la décision d'autoriser (approuver) la vente d'un produit au Canada à la suite d'essais cliniques.

Ils proposent d'indiquer les risques sur l'étiquette du produit et de laisser le patient décider s'il utilisera le produit.

Progrès réalisés par étape, un élément clé

La SLA est une maladie qui présente des variations. Sa progression varie grandement d'une personne à l'autre. Cela signifie qu'un seul médicament ne fonctionnera probablement pas pour tous les patients vivant avec la SLA. De nombreux médicaments différents peuvent être requis.

Les participants ont mis l'accent sur la nécessité que les organismes de réglementation n'attendent pas qu'un traitement médicamenteux curatif très sécuritaire et efficace soit offert à tous les patients. Des progrès sont réalisés par étape, ce qui exige de prendre un risque calculé.

Évaluation prioritaire des traitements contre la SLA

Santé Canada devrait hiérarchiser l'évaluation de tous les traitements contre la SLA. Les participants ont mentionné la nature rapide et dégénérative de la maladie et le peu d'options de traitement offertes au Canada. En vue de garantir l'évaluation rapide des présentations futures de médicaments contre la SLA, les participants recommandent à Santé Canada de mettre à jour les critères aux fins de l'évaluation prioritaire et de créer de nouvelles voies accélérées pour l'approbation des médicaments.

Accès plus rapide grâce à l'innovation

Selon les participants, la mesure la plus significative que peut mettre en place Santé Canada consiste à améliorer l'accès pour aider la communauté de la SLA. L'autorisation de nouveaux traitements est une première étape essentielle, mais elle ne représente qu'un élément du problème.

Une fois que nous avons autorisé un médicament, l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) ou l'Institut national d'excellence en santé et services sociaux (INESSS) évaluera le médicament. Ces organisations évaluent la « valeur d'optimisation » du médicament et formulent des recommandations aux payeurs du médicament, soit les provinces et les territoires. Ces derniers décident ensuite s'ils assumeront le coût du médicament.

Ce processus, allant de la présentation d'un nouveau médicament à son remboursement, peut exiger du temps et dure en moyenne de 2 à 3 ans.

Les participants ont recommandé que tous les groupes participant au processus d'examen et d'approbation d'un médicament étudient des moyens novateurs d'accélérer la période d'accès. Voici certaines de leurs recommandations :

• Harmoniser le processus d'examen entre Santé Canada, l'ACMTS et l'INESSS, ainsi que les provinces et les territoires (par exemple, à l'aide d'un examen concomitant)
• Tirer parti des activités de partage du travail menées avec nos partenaires internationaux
• Élaborer des voies d'approbation transparentes et définies afin d'accélérer le processus d'examen des médicaments pour les maladies rares
• Mettre en œuvre un programme de financement temporaire qui permettrait aux patients d'avoir accès aux traitements approuvés par Santé Canada avant que les provinces et les territoires prennent une décision concernant le remboursement du médicament
• Approuver les médicaments de manière provisoire et utiliser d'autres données (par exemple, données probantes tirées du monde réel, études de suivi) pour contribuer à la prise de décision relative à l'autorisation
• Veiller à ce que les monographies du produit ne limitent pas l'admissibilité au traitement seulement en fonction de l'apparition de la maladie
• Comprendre le rôle émergent des biomarqueurs dans l'accélération du développement et de l'approbation de nouveaux médicaments

Santé Canada remercie tous les participants à cette séance d'écoute. Nous vous sommes reconnaissants d'avoir partagé vos idées et vos commentaires, qui nous serviront à renforcer notre capacité en tant qu'organisme de réglementation. Nous tiendrons compte de votre contribution dans le cadre de nos futures initiatives de réglementation à l'appui de l'accès aux nouveaux médicaments pour les patients atteints d'une maladie mettant leur vie en danger ou d'une maladie sévèrement débilitante.