Tendances concernant les médicaments en développement qui façonnent l’avenir de la mise au point de médicaments
Présentation à l'ACMTS 2023, du 16 au 18 mai 2023, et à l'ACRSPS 2023, du 19 au 31 mai 2023
Allison Carey
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Introduction
La mise au point de médicaments continue de croître d'une année à l'autre; de plus en plus de médicaments font l'objet d'évaluations cliniques avec de courts délais d'approbation. À l'échelle mondiale, plus de 9 000 nouveaux médicaments émergents étaient à divers stades de développement clinique en 2022, comparativement à un peu moins de 8 500 l'année précédente. L'oncologie a continué d'être le domaine thérapeutique prédominant en 2022 : les traitements anticancéreux ont représenté près du tiers (30 %) des médicaments à toutes les phases d'essai clinique. Près du tiers (31 %) des médicaments faisant l'objet d'essais cliniques de phase III ou en attente d'homologation avaient obtenu une désignation rapide de médicament orphelin approuvée par la FDA ou l'EMA des États-Unis. En 2022, les médicaments émergents comprenaient un nombre croissant de nouvelles thérapies géniques étendues à des groupes de patients de plus en plus importants (p. ex. dystrophie musculaire de Duchenne). Le portefeuille des biosimilaires est aussi en train de s'étendre à de nouveaux domaines thérapeutiques, dont l'asthme, la santé des os, et l'infarctus du myocarde.
La présente affiche donne un aperçu des médicaments émergents à l'échelle mondiale et des différents traitements faisant l'objet d'évaluations cliniques en plus de présenter les principales tendances concernant la mise au point de médicaments en 2022.
Approche
Pour les besoins de la présente analyse, la liste complète des médicaments émergents a été extraite de la base de données GlobalData Healthcare en septembre 2022.
Les nouveaux ingrédients médicinaux sont ceux qui n'ont pas été approuvés antérieurement par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, l'Agence européenne des médicaments (EMA) ou Santé Canada. La répartition des nouveaux médicaments par domaine thérapeutique correspond à l'indication en cours d'évaluation, selon les données de GlobalData. Il convient de préciser qu'un même médicament nouveau peut faire l'objet de plusieurs essais cliniques portant sur des indications distinctes.
La liste des médicaments utilisés pour l'analyse des médicaments orphelins émergents a été extraite en septembre 2022. Pour les besoins de cette analyse, les médicaments orphelins ont été définis comme les médicaments ayant reçu une désignation de médicament orphelin de la FDA des États-Unis ou de l'Agence européenne des médicaments.
- Le nombre d'innovations pharmaceutiques en développement augmente d'une année à l'autre. En 2022, plus de 9 000 nouveaux médicaments faisaient l'objet d'une évaluation clinique. Ce nombre augmente de 11 % par année en moyenne depuis 2018.
Figure 1 : Nombre de nouveaux médicaments à chaque phase d’évaluation clinique, 2018-2022
Figure 1 - version texte
Ce graphique à barres illustre le nombre de nouveaux médicaments en développement selon la dernière phase d'évaluation clinique atteinte de 2018 à 2022.
| Phase | 2018 | 2019 | 2020 | 2021 | 2022 |
|---|---|---|---|---|---|
| Phase I | 2 275 | 2 240 | 2 285 | 3 582 | 4 114 |
| Phase II | 2 812 | 2 647 | 3 126 | 3 733 | 3 927 |
| Phase III | 659 | 629 | 778 | 991 | 1 092 |
| En attente d'homologation | 74 | 68 | 157 | 154 | 165 |
- Les médicaments désignés orphelins par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis ou l'Agence européenne des médicaments (EMA) représentaient une proportion considérable du total des médicaments émergents en 2022. La figure 2 présente les parts des médicaments désignés orphelins à toutes les phases de 2020 à 2022. Les plus fortes proportions de médicaments désignés orphelins ont été constatées aux stades avancés des essais cliniques : leur part allait de 7 % des médicaments faisant l'objet d'essais de phase I à 31 % des médicaments en attente d'homologation en 2022. Cette tendance est constante depuis 2020.
Figure 2 : Part des médicaments orphelins en cours de développement selon la dernière phase d’évaluation clinique atteinte, 2020-2022
Figure 2 - version texte
Ce graphique à barres empilées illustre la proportion de médicaments désignés orphelins par rapport à ceux qui n’ont pas obtenu la désignation de médicament orphelin.
| Phase de développement | 2020 | 2021 | 2022 | |
|---|---|---|---|---|
| Désignation de médicament orphelin | Phase I | 8 % | 7 % | 7 % |
| Phase II | 20 % | 21 % | 22 % | |
| Phase III | 33 % | 36 % | 31 % | |
| En attente d'homologation | 40 % | 30 % | 31 % | |
| Pas de désignation de médicament orphelin | Phase I | 92 % | 93 % | 93 % |
| Phase II | 80 % | 79 % | 78 % | |
| Phase III | 67 % | 64 % | 69 % | |
| En attente d'homologation | 60 % | 70 % | 69 % |
- La figure 3a illustre la répartition des nouveaux médicaments par domaine thérapeutique, de la phase I à l'attente d'homologation. Bien que les résultats montrent que les médicaments émergents correspondaient à un large éventail de domaines thérapeutiques en 2022, les traitements anticancéreux ont dominé la combinaison thérapeutique dans l'ensemble, représentant près du tiers (30 %) des médicaments à toutes les phases de l'évaluation clinique. Les autres domaines thérapeutiques importants comprenaient les traitements contre les maladies infectieuses (comme la COVID-19) et contre les maladies du système nerveux central. La figure 3b présente les indications les plus courantes et le nombre de médicaments qui ont fait l'objet d'essais de phase II ou III ou qui étaient en attente d'homologation par principal domaine thérapeutique en 2022.
Figure 3a : Répartition par classe thérapeutique des médicaments émergents à chaque phase d’évaluation clinique, 2022
Figure 3a - version texte
Ce graphique à barres empilées illustre la répartition des nouveaux médicaments par domaine thérapeutique.
| Domaine thérapeutique | Phase I | Phase II | Phase III | En attente d'homologation | Toutes les phases |
|---|---|---|---|---|---|
| Oncologie | 39 % | 36 % | 21 % | 25 % | 30 % |
| Maladies infectieuses | 12 % | 13 % | 21 % | 15 % | 15 % |
| Système nerveux central | 10 % | 9 % | 10 % | 14 % | 11 % |
| Troubles métaboliques | 5 % | 5 % | 6 % | 10 % | 6 % |
| Immunologie | 5 % | 5 % | 5 % | 1 % | 4 % |
| Appareil digestif | 5 % | 4 % | 4 % | 5 % | 4 % |
| Appareil cardiovasculaire | 3 % | 4 % | 5 % | 4 % | 4 % |
| Appareil respiratoire | 3 % | 3 % | 3 % | 2 % | 3 % |
| Troubles musculo-squelettiques | 2 % | 2 % | 3 % | 2 % | 2 % |
| Dermatologie | 2 % | 3 % | 3 % | 4 % | 3 % |
| Ophtalmologie | 2 % | 3 % | 5 % | 6 % | 4 % |
| Troubles génétiques | 1 % | 3 % | 4 % | 3 % | 3 % |
| Troubles hématologiques | 1 % | 2 % | 4 % | 4 % | 3 % |
| Autres | 9 % | 8 % | 6 % | 5 % | 8 % |
Figure 3b : Indications les plus courantes des médicaments émergents par principal domaine thérapeutique, 2022
Figure 3b - version texte
Ce graphique à barres horizontales présente les indications les plus courantes selon le nombre de médicaments émergents.
| Domaine thérapeutique | Toutes les phases | |
|---|---|---|
| Oncologie | 30 % |
|
| Maladies infectieuses | 15 % |
|
| Système nerveux central | 11 % |
|
| Troubles métaboliques | 6 % |
|
| Immunologie | 4 % |
|
| Appareil digestif | 4 % |
|
| Appareil cardiovasculaire | 4 % |
|
| Appareil respiratoire | 3 % |
|
Veille des tendances
1. Approbations de médicaments orphelins
Les approbations de médicaments spécialisés continuent d'augmenter. Les médicaments désignés orphelins ont représenté 58 % (29) des médicaments approuvés en 2020 au Canada. Si les médicaments orphelins anticancéreux sont pris en compte, environ 80 % des médicaments spécialisés mis au point en 2022 visaient des affections orphelines.
2. Thérapies géniques et cellulaires
Le portefeuille des thérapies géniques et cellulaires croît rapidement : plus de 600 thérapies géniques et cellulaires étaient en développement en 2022. Les nombreuses thérapies faisant l'objet d'une évaluation clinique comprenaient notamment de nouveaux traitements contre la dystrophie musculaire de Duchenne (6 médicaments faisant l'objet d'essais de phase III et un en attente d'homologation), l'épidermolyse bulleuse (3 médicaments faisant l'objet d'essais précliniques, un faisant l'objet d'essais de phase II et un en attente d'homologation) et la bêta-thalassémie/drépanocytose (10 médicaments au stade de découverte ou en phase préclinique).
3. Portefeuille des biosimilaires
Les biosimilaires peuvent offrir aux patients et aux médecins des options thérapeutiques abordables qui se traduisent par des économies et qui contribuent à la pérennité de l'assurance-médicaments. En date de juin 2022, 47 biosimilaires de 15 produits de marque de référence novateurs avaient été approuvés au Canada. À l'échelle mondiale, les médicaments émergents comprennent plus de 140 biosimilaires faisant l'objet d'essais de phase III et en attente d'homologation, notamment pour de nouveaux domaines thérapeutiques comme les hormones de croissance, la stérilité, la santé des os et les immunosuppresseurs.
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