Tendances concernant les médicaments émergents en développement à l’échelle mondiale, 2021-2025
Présentation à la conférence ISPOR 2025, du 13 au 16 mai 2025 et à la conférence de l’ACRSPS, du 26 au 29 mai 2025
Brian O’Shea
Objectif
L’industrie pharmaceutique investit énormément dans le développement de nouveaux médicaments pour lancer des thérapies innovantes sur les marchés dans le monde. L’étude de la recherche et du développement des médicaments émergents, particulièrement dans les stades avancés, donne un aperçu des nouvelles thérapies qui modifieront le contexte pharmaceutique dans un futur proche.
La présente étude donne un aperçu des médicaments émergents à l’échelle mondiale et des différents traitements faisant l’objet d’évaluations cliniques en plus de présenter les principales tendances concernant la mise au point de médicaments de 2021 à 2025.
Approche et données
Une liste complète des médicaments émergents a été extraite de la base de données GlobalData Healthcare en mars 2025. Afin d’analyser les tendances historiques, ces données sont comparées aux données historiques extraites en avril 2024, en septembre 2022 et en septembre 2021. Ces aperçus des médicaments émergents au cours d’une période donnée ont été choisis pour être représentatifs de la composition des médicaments au cours de l’année complète. Toutefois, l’ensemble des médicaments émergents est assez dynamique, et la part des médicaments dans un domaine thérapeutique particulier peut varier.
Les nouveaux ingrédients médicinaux sont ceux qui, selon la base de données GlobalData Healthcare, n’ont pas reçu antérieurement une autorisation de mise en marché par le Canada, les États-Unis, le Royaume-Uni, la France, l’Allemagne, l’Italie, l’Espagne, le Brésil, la Russie, l’Inde, la Chine, l’Afrique du Sud, le Japon, la Corée du Sud et neuf autres pays. Les médicaments sont mis en relation avec les données de ventes enregistrées actuelles au T4 2024 de la base de données MIDASMD d’IQVIA (tous droits réservés) pour confirmer leur nouveauté.
Les médicaments orphelins sont définis comme ayant reçu une désignation de médicaments orphelins par les É.-U., l’Europe, le R.-U. ou le Japon. Le domaine thérapeutique est assigné en fonction de l’indication en cours d’évaluation, selon les données de GlobalData. Un même médicament nouveau peut faire l’objet de plusieurs essais cliniques portant sur des indications distinctes et peut apparaître plus d’une fois dans la répartition par classe thérapeutique d’un stade de développement.
Résultats
1. Tendances en matière de nouveaux médicaments en cours de développement
- Malgré une baisse de ce qui est observé en 2024, le nombre de nouveaux médicaments émergents en cours de développement dans toutes les phases montre une augmentation par rapport aux totaux de 2021-2022 (Figure 1).
- Les 10 134 nouveaux médicaments en cours de développement en mars 2025 représentent une expansion de 20 % comparativement aux médicaments émergents en septembre 2021.
- Les médicaments désignés orphelins par les organismes de réglementation aux É.-U., au R.-U., en Europe et au Japon représentent une proportion croissante des médicaments émergents dans les dernières phases de l’évaluation (Figure 2).
- Tandis que la proportion de médicaments orphelins en attente d’homologation était inférieure en 2024-2025 comparativement à 2021-2022, en valeurs absolues, il y en avait entre 50 et 51 dans chacun des extraits des données sur les médicaments émergents.
Figure 1. Nombre de nouveaux médicaments selon la dernière phase d’évaluation clinique atteinte, 2021-2025
Figure - Version texte
| Septembre 2021 | Septembre 2022 | Avril 2024 | Mars 2025 | |
|---|---|---|---|---|
Phase I |
3,582 |
4,114 |
5,319 |
4,504 |
Phase II |
3,733 |
3,927 |
4,979 |
4,231 |
Phase III |
991 |
1,092 |
1,671 |
1,197 |
En attente d’homologation |
154 |
165 |
234 |
202 |
Figure 2. Part des médicaments orphelins en cours de développement selon la dernière phase d’évaluation clinique atteinte, 2021-2025
Figure - Version texte
| Septembre 2021 | Septembre 2022 | Avril 2024 | Mars 2025 | |
|---|---|---|---|---|
Phase I |
7 % |
7 % |
6 % |
5 % |
Phase II |
21 % |
22 % |
19 % |
16 % |
Phase III |
26 % |
31 % |
18 % |
21 % |
En attente d’homologation |
30 % |
31 % |
22 % |
25 % |
2. Classes thérapeutiques et indications des nouveaux médicaments émergents
- En 2025, les médicaments oncologiques sont nombreux et variés dans toutes les étapes du processus. Ils représentent 38 % des nouveaux médicaments en cours de développement en général et 25 % de ceux en attente d’homologation (Figure 3).
- Les troubles métaboliques (qui comptent pour seulement 6 % de tous les médicaments émergents) représentent 15 % des médicaments en attente d’homologation; ceux-ci comprennent de nombreux médicaments contre le diabète de type 2 et l’hyperlipidémie dans ce stade avancé du développement.
- Parmi les 10 principaux domaines thérapeutiques des nouveaux médicaments en attente d’homologation, le Tableau 1 met en évidence les indications courantes observées pour les 202 médicaments dont l’entrée sur le marché est prévue à court terme.
- En plus des 10 candidats en attente d’homologation indiqués pour le traitement du diabète de type 2 et des 9 contre le cancer du sein HER2 négatif, on retrouve également des médicaments contre l’hémophilie B (3), la maladie d’Alzheimer (2), l’hémophilie A (2) et le cancer de l’ovaire (2), entre autres indications.
Figure 3. Répartition par classe thérapeutique des nouveaux médicaments émergents à chaque phase d’évaluation clinique, 2025
Figure - Version texte
| Classe thérapeutique | Phase I | Phase II | Phase III | En attente d'homologation | Toutes les phases |
|---|---|---|---|---|---|
Oncologie |
42% |
38% |
23% |
25% |
38% |
Troubles métaboliques |
6% |
5% |
7% |
15% |
6% |
Maladies infectieuses |
10% |
11% |
18% |
9% |
11% |
Système nerveux central |
10% |
11% |
10% |
8% |
10.3% |
Système cardiovasculaire |
4% |
4% |
6% |
8% |
4.4% |
Immunologie |
6% |
4% |
5% |
6% |
5.0% |
Troubles hématologiques |
1% |
2% |
2% |
6% |
1.8% |
Ophtalmologie |
2% |
4% |
5% |
4% |
3.2% |
Dermatologie |
3% |
4% |
4% |
3% |
3.3% |
Appareil respiratoire |
4% |
4% |
4% |
2% |
3.8% |
Autre |
13% |
14% |
16% |
15% |
13.4% |
Tableau 1. Principales indications des principaux domaines thérapeutiques associés aux médicaments en attente d’homologation, 2025
Oncologie |
25% |
Cancer du sein HER2 négatif (9) |
Cancer du poumon non à petites cellules (7) |
||
Lymphome diffus à grandes cellules B (3) |
||
Myélofibrose primaire (3) |
||
Myélome multiple en rechute ou réfractaire (3) |
||
Cancer de l’ovaire (2) |
||
Troubles métaboliques |
15% |
Diabète de type 2 (10) |
Hyperlipidémie (5) |
||
Autres types de diabète (4) |
||
Obésité (3) |
||
Maladies infectieuses |
9% |
Infections à influenza (6) |
COVID-19 (2) |
||
Virus respiratoire syncytial (VRS) (2) |
||
Système nerveux central |
8% |
Douleur postopératoire (3) |
Maladie d’Alzheimer (2) |
||
Insomnie (2) |
||
Système cardiovasculaire |
8% |
Hypertension (5) |
AVC ischémique (3) |
||
Cardiomyopathie hypertrophique (2) |
||
Ischémie aiguë des membres (2) |
||
Tachycardie supraventriculaire (2) |
||
Immunologie |
6% |
Psoriasis en plaques (5) |
Angio-œdème héréditaire (3) |
||
Polyarthrite rhumatoïde (2) |
||
Myasthénie grave (2) |
||
Troubles hématologiques |
6% |
Purpura thrombopénique immunologique (3) |
Hémophilie B (3) |
||
Hémophilie A (2) |
||
Anémie rénale (2) |
||
Ophtalmologie |
4% |
Sécheresse oculaire (4) |
Dermatologie |
3% |
Eczéma atopique (2) |
Alopécie (2) |
||
Appareil respiratoire |
2% |
Pneumonie à streptocoque (2) |
Conclusion
Le développement des médicaments émergents à l’échelle internationale reste solide au cours des années suivant la pandémie de COVID-19. Dans l’ensemble, les médicaments émergents en 2025 comprennent plus de 10 000 nouveaux médicaments en cours de développement clinique — une réduction comparativement à 2024, mais une croissance par rapport aux données de 2021 et de 2022.
On retrouve de plus en plus de nouveaux médicaments pour les maladies rares vers la fin du processus. Les médicaments orphelins se retrouvent dans chacun des 10 domaines thérapeutiques les plus courants pour les médicaments en attente d’homologation. Cette tendance témoigne des efforts continus pour améliorer les options de traitement pour les populations de patients mal desservis.
L’industrie pharmaceutique continue de prioriser le développement de nouveaux traitements oncologiques, qui représentent le quart des médicaments en attente d’homologation. Après l’oncologie, le domaine thérapeutique le plus courant en attente d’homologation est les troubles métaboliques, ce qui comprend les traitements contre le diabète de type 2 et l’hyperlipidémie. Conformément aux observations antérieures concernant les médicaments émergents, l’oncologie constitue la plus grande classe thérapeutique à travers tous les stades de développement, suivie par les médicaments contre les maladies infectieuses et ceux contre les maladies du système nerveux central.
Étant donné la mondialisation croissante du développement des médicaments, des efforts d’analyse prospective donnent des informations nécessaires pour se préparer au contexte thérapeutique de demain.
Avis de non‑responsabilité
Bien que ces informations soient en partie fondées sur des données sous licence d’IQVIAMC, les déclarations, les résultats, les conclusions, les points de vue et les opinions présentés dans le présent rapport sont exclusivement ceux du CEPMB.
Détails de la page
- Date de modification :