Nouveaux médicaments approuvés en 2023 - Veille des médicaments mis en marché

Traitement enzymatique substitutif (TES) en prophylaxie ou sur demande pour les patients enfants et adultes atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc)²

Traitement de l’atrophie géographique secondaire à la dégénérescence maculaire liée à l’âge²

Traitement de plaies chez les patients âgés de 6 mois ou plus atteints d’épidermolyse bulleuse dystrophique avec mutation(s) dans le gène codant pour la chaîne alpha 1 du collagène de type 7 (COL7A1)²

Amélioration de la maîtrise de la glycémie chez les adultes atteints du diabète sucré de type 2 comme un adjuvant à l’alimentation et à l’exercice²

Traitement du cancer du sein répondant à certains critères de la maladie²

Traitement de l’anémie associée à la néphropathie chronique chez l’adulte en dialyse pour au moins quatre mois²

Traitement de patients pédiatriques ambulatoires âgés de quatre à cinq ans atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) avec une mutation confirmée associée au DMD²

Traitement de patients adultes atteints du diabète de type 1 qui ne parviennent pas à atteindre le taux cible de HbA1c en raison d’épisodes répétés d’hypoglycémie sévère malgré une prise en charge intensive du diabète et de l’éducation²

Traitement de la pneumonie bactérienne nosocomiale et de la pneumonie bactérienne associée à une ventilation causées par des isolats sensibles au complexe d’Acinetobacter baumannii-calcoaceticus²

Utilisation chez les adultes et enfants atteints d’hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII) pour : (1) une prophylaxie de routine afin de réduire la fréquence des saignements; (2) un traitement ponctuel pour contrôler les saignements; et (3) la prise en charge périopératoire du saignement²

Traitement de la neutropénie²

Traitement du cancer du sein en progression, avancé ou métastasique, dont les cellules cancéreuses expriment les récepteurs des œstrogènes, mais pas les récepteurs du facteur de croissance épidermique de type 2 et ont une mutation dans le gène ESR1, chez les patients ayant préalablement reçu au moins une ligne d’hormonothérapie.²

Traitement du myélome multiple récidivant ou réfractaire chez les adultes ayant reçu au moins quatre traitements antérieurs²

Traitement de lymphome diffus à grande cellules B (sans autres précisions) en rechute ou réfractaire et de lymphome à cellules B de haut grade après au moins deux lignes de traitement systémique²

Traitement de la colite ulcéreuse modérément à fortement évolutive chez les patients adultes²

Traitement de la drépanocytose chez les patients âgés de 12 ans et plus avec crises vaso-occlusives (CVO) récurrentes²

Traitement des bouffées de chaleur modérées à sévères causées par la ménopause²

Traitement du cancer colorectal métastasique et réfractaire²

Traitement de la dépression majeure²

Traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne²

Traitement de la maladie d’Alzheimer²

Traitement du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée²

Traitement de la blépharite à Demodex²

Traitement de la drépanocytose chez les patients âgés de 12 ans et plus avec des antécédents d’événements vaso-occlusifs (EVO)²

Traitement de la myélofibrose à risque intermédiaire ou élevé chez l’adulte anémique²

En association au filgrastim (G-CSF) pour mobiliser les cellules souches hématopoïétiques dans le sang périphérique, en vue d’une collecte et d’une autogreffe ultérieure chez les patients atteints d’un myélome multiple²

Réduction des taux d’oxalate urinaire chez les patients de neuf ans et plus atteints d’hyperoxalurie primaire de type 1 avec une fonction rénale relativement préservée²

Traitement de l’adulte porteur de tumeurs desmoïdes qui nécessitent un traitement systémique²

Traitement de l’ataxie de Friedrich²

Utilisation chez les patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus atteints d’hémopathies malignes pour lesquels une greffe de sang de cordon ombilical est prévue à la suite d’un protocole myéloablatif pour réduire la durée de la neutropénie et l’incidence des infections²

Traitement des signes et symptômes de la sécheresse oculaire²

Traitement du lymphome à cellules du manteau récidivant ou réfractaire chez les adultes après avoir reçu au moins deux lignes de traitement systémique, dont un inhibiteur de BTK²

Traitement des patients d’un an et plus atteints d’entéropathies avec perte de protéines déficientes en CD55, aussi appelées maladie de CHAPLE²

Partie du schéma thérapeutique pour les patients qui ont récemment reçu un diagnostic de leucémie myéloïde aiguë qui répond à certains critères²

Traitement du cancer du poumon non à petites cellules ROS1-positif²

Traitement du carcinome à cellules de Merkel localement avancé métastasique ou récidivant²

Traitement de la candidémie et de la candidose invasive²

Traitement de la perte sévère de cheveux par plaques²

Traitement des adultes atteints de myasthénie grave généralisée qui sont positifs aux anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine ou aux anticorps de la tyrosine kinase spécifique du muscle²

Réduction de la protéinurie chez les adultes atteints de néphropathie à immunoglobulines A primitives à risque d’une progression rapide de la maladie²

Prévention de la récurrence de l’infection à Clostridioides difficile (ICD) chez les personnes âgées de 18 ans et plus à la suite d’un traitement antibactérien contre l’IDC récurrent (ICDr)²

Traitement du myélome multiple récidivant ou réfractaire chez les adultes ayant reçu au moins quatre traitements antérieurs²

Traitement de la sclérose latérale amyotrophique associée à une mutation du gène SOD1 chez l’adulte²

Traitement du carcinome du nasopharynx métastatique récidivant ou métastasique avec ou suivant d’autres traitements²

Traitement du syndrome de Rett²

Immunisation active en vue de prévenir les maladies des voies respiratoires inférieures causées par le virus respiratoire syncytial (VRS) chez les adultes de 60 ans et plus²

Traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne²

Traitement de la migraine²

Traitement des adultes atteints de myasthénie grave généralisée qui sont positifs aux anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (RACh)²

Traitement de la dépression postpartum²