Médicaments pour le traitement des maladies rares – Accord avec la Nouvelle-Écosse

Aujourd'hui, le gouvernement du Canada et la Nouvelle-Écosse ont annoncé l'accord relatif à la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares (MTMR) qui prévoit un investissement total de 39 millions de dollars sur trois ans en vue d'améliorer l'accès des résidents néo-écossais aux nouveaux médicaments pour le traitement des maladies rares, ainsi qu'aux médicaments existants, et à favoriser le diagnostic précoce et le dépistage des maladies rares.

Mars 2025

Aujourd'hui, le gouvernement du Canada et la Nouvelle-Écosse ont annoncé l'accord relatif à la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares (MTMR) qui prévoit un investissement total de 39 millions de dollars sur trois ans en vue d'améliorer l'accès des résidents néo-écossais aux nouveaux médicaments pour le traitement des maladies rares, ainsi qu'aux médicaments existants, et à favoriser le diagnostic précoce et le dépistage des maladies rares.

En mars 2023, le gouvernement du Canada a annoncé un investissement pouvant atteindre 1,5 milliard de dollars sur trois ans à l'appui de la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares (la Stratégie), dont jusqu'à 1,4 milliard de dollars pour des accords bilatéraux avec les provinces et les territoires afin d'aider les patients atteints de maladies rares à avoir accès à des traitements le plus tôt possible, pour pouvoir jouir d'une meilleure qualité de vie.

Ces accords triennaux font partie de la première phase de la Stratégie, qui est axée sur l'élaboration, la mise à l'essai et l'apprentissage en collaboration avec les gouvernements et les partenaires du système de santé. Les enseignements tirés des premiers accords de financement bilatéraux triennaux conclus avec les provinces et les territoires, ainsi que des projets financés par des partenaires pancanadiens dans le cadre de la Stratégie (par exemple, les travaux relatifs à la filière des médicaments), seront intégrés dans les recommandations concernant la conception des phases ultérieures de la Stratégie.

En amont de ce premier accord bilatéral, les provinces et les territoires, à l'exception du Québec, ont conjugué leurs efforts pour établir une petite liste commune de nouveaux médicaments qui seront financés et dont les coûts seront partagés dans tout le pays, et ont entamé des discussions à propos d'une approche concertée visant à améliorer le dépistage et le diagnostic des maladies rares.

Liste commune

La liste commune des nouveaux médicaments a été développée avec les provinces et les territoires pour s'assurer que la Stratégie nationale apporte le plus d'avantages possible aux patients atteints de maladies rares. Reconnaissant les défis uniques associés à la prise de décisions concernant les médicaments pour traiter les maladies rares, la liste commune vise à favoriser le développement, la collecte, l'évaluation et l'utilisation de données concrètes et de données probantes pour permettre de prendre des décisions concernant l'inscription et le remboursement des médicaments pour le traitement des maladies rares au sein du système de gestion des produits pharmaceutiques en vigueur au Canada.

Avec la signature d'accords bilatéraux, les provinces et les territoires, dont la Nouvelle-Écosse, s'engagent à collaborer avec le Canada et d'autres provinces et territoires susceptibles de signer des accords bilatéraux pour concevoir et mettre en œuvre des projets de collecte de données probantes. Cette démarche s'ajoute aux projets connexes actuellement menés par l'Agence canadienne des médicaments (CDA-AMC) et l'Institut canadien d'information sur la santé, qui contribueront à la collecte et à l'utilisation futures de données concrètes et de données probantes pour la prise de décisions concernant d'autres nouveaux médicaments destinés à soigner des maladies rares.

Après la conclusion des négociations sur les prix de l'Alliance pharmaceutique pancanadienne (APP) pour chaque médicament figurant sur la liste commune, ces prix seront publiés en ligne ici, médicament par médicament. Les provinces et territoires qui auront choisi de signer des accords bilatéraux pourront choisir de mettre ces médicaments à la disposition de leurs résidents.

Types de médicaments couverts au moment de la signature de l'accord avec la Nouvelle-Écosse

Dans le cadre de l'annonce d'aujourd'hui, le gouvernement de la Nouvelle-Écosse confirme qu'il choisit initialement de mettre les six médicaments suivants à la disposition de ses résidents :

• Poteligeo, un médicament de chimiothérapie intraveineuse, pour le traitement des patients adultes atteints de mycosis fongoïde (MF) récidivant ou réfractaire ou du syndrome de Sézary (SS) qui ont essayé et échoué au moins un autre traitement. Pour les 4 à 7 personnes en Nouvelle-Écosse qui, selon les estimations, recevront chaque année un diagnostic de mycose fongoïde, la couverture publique des médicaments sera de l'ordre de 35 000 $ pour le premier traitement et de 17 000 $ pour les cycles de traitement suivants.
• Oxlumo, pour les patients pédiatriques et adultes atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 (HP1), une maladie qui entraîne la formation de cristaux dans l'organisme. Ces cristaux peuvent causer des dommages permanents aux tissus, en particulier aux reins, entraînant une perte de fonction. Oxlumo pourrait aider à prévenir la formation de cristaux. Pour les 2 à 4 personnes atteintes de cette maladie rare en Nouvelle-Écosse à un moment donné, les coûts de traitement peuvent atteindre 1,7 million de dollars pour le premier traitement chez les adultes et plus de 500 000 $ chez les enfants. Chaque année par la suite, les patients adultes doivent faire face à des coûts de plus d'un million de dollars et jusqu'à 400 000 $ pour les enfants.
• Welireg, pour le traitement de la maladie de von Hippel-Lindau (VHL) chez les adultes, une maladie génétique héréditaire associée à des tumeurs se développant dans plusieurs organes. Pour les 21 à 97 personnes atteintes de cette maladie rare en Nouvelle-Écosse, le coût de la couverture publique des médicaments pour chaque cycle de traitement de 28 jours devrait être de 18 000 $.
• Yescarta est un médicament utilisé pour traiter plusieurs formes de lymphomes à cellules B récidivants ou réfractaires chez l'adulte : lymphome folliculaire, lymphome à grandes cellules B (LGCB), lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) et du lymphome à cellules B de haut grade. Il s'agit de toutes les formes de cancer. Yescarta est une thérapie par lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique (thérapie CAR-T), un type d'immunothérapie qui utilise les propres cellules immunitaires d'une personne pour combattre le cancer. Pour les 37 à 42 personnes atteintes de cette maladie rare en Nouvelle-Écosse à un moment donné, le traitement par Yescarta (une seule perfusion) devrait coûter 485 000 $.
• Koselugo, pour les patients pédiatriques âgés de 2 ans et plus atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) et présentant des neurofibromes plexiformes (NP) symptomatiques et inopérables. Pour les 229 à 336 enfants de Nouvelle-Écosse qui seront diagnostiqués chaque année avec cette maladie rare, la couverture publique des médicaments devrait coûter environ 268 678 $ par patient et par an.
• Epkinly, pour le traitement des adultes atteints d'un lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) récidivant ou réfractaire, un type de cancer du sang qui provoque des tumeurs dans les ganglions lymphatiques ou d'autres organes, notamment la rate, le foie ou la moelle osseuse. Pour les quelque 37 personnes diagnostiquées chaque année avec cette maladie en Nouvelle-Écosse, la couverture publique du médicament pour le premier cycle de traitement de 28 jours pour chaque patient sera de 14 000 $, les cycles suivants ayant un coût variable.

Epkinly est le premier médicament à recevoir une recommandation de remboursement limitée dans le temps de l'AMC-CDA, qui est une recommandation de financer publiquement un médicament pendant une certaine période à condition que le fabricant mène des études cliniques continues qui répondent à l'incertitude des données probantes.

De plus, il s'agit du premier médicament à passer par le Processus d'accès temporaire de l'APP, une nouvelle voie de négociation développée par l'APP pour établir un accès temporaire aux médicaments ayant reçu une recommandation de remboursement limitée dans le temps de la part de l'AMC-CDA.

Après la soumission de données supplémentaires, les recommandations finales et les accords de tarification à long terme peuvent être respectivement finalisés et négociés. Ces mesures permettent aux patients d'accéder plus rapidement à de nouveaux médicaments prometteurs tout en créant des mécanismes permettant de réexaminer les données probantes cliniques et économiques au fur et à mesure de leur évolution.

Dépistage, diagnostic et autres MTMR

Outre l'amélioration de l'accès aux nouveaux MTMR figurant sur la liste commune, les accords bilatéraux visent à améliorer le dépistage et le diagnostic des maladies rares ainsi que l'accès à d'autres MTMR existants. Par le biais de cet accord, la Nouvelle-Écosse promet de collaborer avec le Canada et d'autres provinces et territoires susceptibles de signer des accords bilatéraux à l'élaboration et à la mise en œuvre d'un plan d'amélioration du dépistage et du diagnostic des maladies rares. Ces travaux de planification se dérouleront au cours des deux premières années de la période de validité de l'accord, et les investissements commenceront au plus tard la troisième année.