Document d’information sur les médicaments pour le traitement des maladies rares – Accord avec le Yukon

Aujourd’hui, le gouvernement du Canada et le Yukon ont annoncé l’accord relatif à la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares (MTMR) qui prévoit un investissement total de 194 millions de dollars sur trois ans en vue d’améliorer l’accès des résidents aux nouveaux médicaments pour le traitement des maladies rares, ainsi qu’aux médicaments existants, et à favoriser le diagnostic précoce et le dépistage des maladies rares.

Mars 2025

Aujourd’hui, le gouvernement du Canada et le Yukon ont annoncé l’accord relatif à la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares (MTMR) qui prévoit un investissement total de 194 millions de dollars sur trois ans en vue d’améliorer l’accès des résidents aux nouveaux médicaments pour le traitement des maladies rares, ainsi qu’aux médicaments existants, et à favoriser le diagnostic précoce et le dépistage des maladies rares.

En mars 2023, le gouvernement du Canada a annoncé un investissement pouvant atteindre 1,5 milliard de dollars sur trois ans à l’appui de la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares (la Stratégie), dont jusqu’à 1,4 milliard de dollars pour des accords bilatéraux avec les provinces et les territoires afin d’aider les patients atteints de maladies rares à avoir accès à des traitements le plus tôt possible, pour pouvoir jouir d’une meilleure qualité de vie.

Ces accords triennaux font partie de la première phase de la Stratégie, qui est axée sur l’élaboration, la mise à l’essai et l’apprentissage en collaboration avec les gouvernements et les partenaires du système de santé. Les enseignements tirés des premiers accords de financement bilatéraux triennaux conclus avec les provinces et les territoires, ainsi que des projets financés par des partenaires pancanadiens dans le cadre de la Stratégie (par exemple, les travaux relatifs à la filière des médicaments), seront intégrés dans les recommandations concernant la conception des phases ultérieures de la Stratégie.

En amont de ce premier accord bilatéral, les provinces et les territoires, à l’exception du Québec, ont conjugué leurs efforts pour établir une petite liste commune de nouveaux médicaments qui seront financés et dont les coûts seront partagés dans tout le pays, et ont entamé des discussions à propos d’une approche concertée visant à améliorer le dépistage et le diagnostic des maladies rares.

Liste commune

La liste commune des nouveaux médicaments a été développée avec les provinces et les territoires pour s’assurer que la Stratégie nationale apporte le plus d’avantages possible aux patients atteints de maladies rares. Reconnaissant les défis uniques associés à la prise de décisions concernant les médicaments pour traiter les maladies rares, la liste commune vise à favoriser le développement, la collecte, l’évaluation et l’utilisation de données concrètes et de données probantes pour permettre de prendre des décisions concernant l’inscription et le remboursement des médicaments pour le traitement des maladies rares au sein du système de gestion des produits pharmaceutiques en vigueur au Canada.

Avec la signature d’accords bilatéraux, les provinces et les territoires, dont le Yukon, s’engagent à collaborer avec le Canada et d’autres provinces et territoires susceptibles de signer des accords bilatéraux pour concevoir et mettre en œuvre des projets de collecte de données probantes. Cette démarche s’ajoute aux projets connexes actuellement menés par l’Agence canadienne des médicaments (CDA-AMC) et l’Institut canadien d’information sur la santé, qui contribueront à la collecte et à l’utilisation futures de données concrètes et de données probantes pour la prise de décisions concernant d’autres nouveaux médicaments destinés à soigner des maladies rares.

Après la conclusion des négociations sur les prix de l’Alliance pharmaceutique pancanadienne (APP) pour chaque médicament figurant sur la liste commune, ces prix seront publiés en ligne ici, médicament par médicament. Les provinces et territoires qui auront choisi de signer des accords bilatéraux pourront choisir de mettre ces médicaments à la disposition de leurs résidents.

Types de médicaments couverts au moment de la signature de l’accord avec le Yukon

Dans le cadre de l’annonce d’aujourd’hui, le gouvernement du Yukon confirme qu’il choisit initialement de mettre le Yescarta à la disposition de ses résidents.

Le Yescarta est un médicament qui sert à traiter plusieurs formes de lymphomes à cellules B récidivants ou réfractaires chez l’adulte : le lymphome folliculaire, le lymphome à grandes cellules B, le lymphome diffus à grandes cellules B et le lymphome à cellules B de haut grade. Yescarta est une thérapie cellulaire T à récepteur d’antigène chimérique, un type d’immunothérapie qui fait appel aux cellules immunitaires d’une personne pour combattre le cancer. Pour les quelque 1 402 à 1 571 personnes atteintes de cette maladie rare au Canada, le traitement par Yescarta est estimé à 485 000 dollars, pour une seule perfusion.

Après la soumission de données supplémentaires, des recommandations finales et des accords de tarification à long terme peuvent être respectivement finalisés et négociés. Ces mesures permettent aux patients d’accéder plus rapidement aux nouveaux médicaments prometteurs tout en créant des mécanismes permettant de réexaminer les preuves cliniques et économiques à mesure qu’elles évoluent.

Dépistage, diagnostic et autres MTMR

Outre l’amélioration de l’accès aux nouveaux MTMR figurant sur la liste commune, les accords bilatéraux visent à améliorer le dépistage et le diagnostic des maladies rares ainsi que l’accès à d’autres MTMR existants. Par le biais de cet accord, le Yukon promet de collaborer avec le Canada et d’autres provinces et territoires susceptibles de signer des accords bilatéraux à l’élaboration et à la mise en œuvre d’un plan d’amélioration du dépistage et du diagnostic des maladies rares. Ces travaux de planification se dérouleront au cours des deux premières années de la période de validité de l’accord, et les investissements commenceront au plus tard la troisième année.