Avis d’admissibilité pour Voxzogo (290788)

Direction des médicaments biologiques et radiopharmaceutiques
100, promenade Eglantine
Immeuble du LLCM
Pré Tunney, I.A. 0601C
Ottawa ON K1A 0K9

Numéro de dossier: e283698
Numéro de contrôle: 290788

[nom de l'employé enlevé]
[titre de l'employé enlevé]
BioMarin International Limited
Shanbally, Ringaskiddy County
Cork, Ireland P43 R298

c/o: [nom de l'employé enlevé]
[titre de l'employé enlevé]
BioMarin (UK) Limited
10 Bloomsbury Way
London, United Kingdom WC1 A2SL
Courriel: [adresse de l'employé enlevé]

[nom de l'employé enlevé]:

Le présent avis d'admissibilité à un avis de conformité avec conditions (AA-AC-C), émis conformément à la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C) de Santé Canada, a pour but de vous informer que les renseignements soumis à l'appui de la présentation de drogue nouvelle (PDN) pour Voxzogo (vosoritide injection), numéro de contrôle 290788, sont admissibles aux fins d'approbation en vertu de la ligne directrice susmentionnée pour l'indication suivante: Voxzogo (vosoritide pour injection) est indiqué pour augmenter la croissance linéaire chez les patients atteints d'achondroplasie âgés de 4 mois et plus dont les épiphyses ne sont pas soudées. Le diagnostic d'achondroplasie doit être confirmé par un test génétique approprié. Conformément aux dispositions de cette ligne directrice, les renseignements supplémentaires ci-après sont nécessaires pour compléter le processus d'évaluation:

1. Une lettre, signée par le chef de la direction ou le signataire autorisé désigné de BioMarin International Limited, indiquant que vous acceptez que la présentation soit examinée en vertu de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C). N'oubliez pas qu'en acceptant de recevoir un avis de conformité (AC) en vertu de cette ligne directrice, BioMarin International Limited consent à l'affichage de l'AA-AC-C sur le site Web de Santé Canada une fois l'autorisation de mise en marché reçue.
2. Une ébauche de lettre d'engagement signée par le chef de la direction ou le signataire autorisé désigné BioMarin International Limited, dont le format et le contenu satisfont Santé Canada, tel qu'indiqué dans la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C), et faisant notamment état d'un engagement à fournir les renseignements suivants:

Études de confirmation

1. Soumettre, en tant que SPDN-c, le rapport final de l'étude 4134-2 (111-confirm) : Mesurer l'effet du vosoritide sur la taille adulte finale chez des enfants atteints d'achondroplasie (ACH), dont les épiphyses ne sont pas fermées. L'essai devrait également évaluer la disproportionnalité et l'âge osseux en tant que critères d'évaluation secondaires. Les critères d'évaluation de la sécurité liés au médicament (par exemple, la pression artérielle) ou à la maladie elle-même qui peut s'améliorer ou s'aggraver avec un traitement à long terme (par exemple, les complications neurologiques, les déformations osseuses, l'apnée du sommeil) doivent également être inclus.
2. L'étude 4134-2 (111-confirm) étant maintenant terminée, avec une coupe finale des données en octobre 2025, le promoteur doit confirmer le calendrier prévu pour la finalisation du rapport d'étude (prévu pour la fin avril 2026) et s'engager à respecter la date cible proposée pour le dépôt de la demande de SPDN-c au Canada, actuellement prévue pour le 30 novembre 2026 (Réponse à la demande de clarification clinique datée du 2025-11-24). Le promoteur doit aussi reconnaître que l'indication « autorisé » dans le cadre de l'AC-C pour Voxzogo (injection de vosoritide) sous le numéro de contrôle 290788 peut être retirée ou révisée, en attendant les résultats de l'étude 4134-2 (111-confirm). La décision de la DMBR de retirer la condition ou de modifier l'indication actuellement proposée dépendra de la confirmation du bénéfice clinique (c'est-à-dire la taille adulte finale) et de la démonstration qu'il n'y a pas de problèmes d'innocuité à long terme associés à l'utilisation de vosoritide chez les sujets pédiatriques de plus de quatre mois atteints d'ACH, ce qui se traduit par un profil avantage-risque globalement favorable, après examen des éléments de données probantes supplémentaires demandées.

Rapports d'étape sur les essais de confirmation

3. Des rapports d'étape annuels sur le déroulement des essais de confirmation en cours doivent être présentés dans les 60 jours suivant la date de délivrance de l'autorisation de mise en marché ou à une date convenue au moment de la délivrance de l'autorisation de mise en marché, conformément à la section 3.2 et à l'annexe 4 de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C). Les détails concernant les exigences relatives à la présentation du rapport d'étape annuel et à sa cessation, tel qu'il est convenu par BioMarin International Limited et Santé Canada, doivent être indiqués dans la lettre d'engagement.

Surveillance de l'innocuité

4. Déclarer tous les effets indésirables (EI) graves qui se sont survenus au Canada et tous les EI graves imprévus qui se sont survenus à l'extérieur du Canada dans un délai de 15 jours à la Direction des produits de santé commercialisés. Les rapports sur les événements indésirables et les effets indésirables liés aux médicaments commercialisés survenant au cours des essais de confirmation sous réserve des demandes d'essai clinique, tel qu'indiqué dans la lettre d'engagement, doivent être déclarés conformément à la section 3.4.1 de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C) et selon les règlements et directives en vigueur (par exemple, Document d'orientation à l'intention de l'industrie : Déclaration des effets indésirables des produits de santé commercialisés et la Ligne directrice à l'intention des promoteurs d'essais cliniques : Demandes d'essais cliniques).
5. Rapports périodiques actualisés de sécurité ou rapports périodiques d'évaluation des avantages et des risques-C pour les produits AC-C (RPPV-C ou RPEAR-C) tous les ans jusqu'à ce que les conditions associées à l'autorisation de mise sur le marché soient supprimées. Les RPPV-C et les RPEAR-C devraient être préparés en fonction du guide E2C(R2) de l'International Council on Harmonisation (ICH), y compris le format et le contenu, conformément à la section 3.4.2 de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C). Veuillez noter qu'une fois tous les engagements remplis, les rapports périodiques d'évaluation des avantages et des risques – pharmacovigilance (RPEAR-PV) ou les rapports périodiques actualisés de sécurité – pharmacovigilance (RPPV-PV) doivent être soumis sur demande, comme le stipule le règlement (paragraphe C.01.018(5)). De plus, lorsque le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché (AMS) constate un changement important dans les profils généraux d'avantages, de risques et d'innocuité du produit, il doit en informer Santé Canada sans délai (paragraphe C.01.018(4)).
6. Se conformer à la notification et établir des rapports sur les questions préoccupantes particulières, conformément à la section 3.4.4 de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C).

Renseignements supplémentaires

7. Obtenir une autorisation préalable du Conseil consultatif de publicité pharmaceutique (CCPP) pour tout le matériel promotionnel portant sur Voxzogo (vosoritide injection) conformément à la section 5.1 de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C). Pour plus d'information sur les exigences réglementaires en matière de publicité, veuillez consulter : https://www.canada.ca/fr/sante-canada/services/medicaments-produits-sante/exigences-reglementaires-publicite.html.
8. Fournir une liste complète et à jour des essais cliniques supplémentaires en cours portant sur Voxzogo (vosoritide injection), en annexe à l'ébauche de la lettre d'engagement, conformément à la section 4.5 de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C).
9. Fournir des copies de toutes les autorisations de mise en marché Voxzogo (vosoritide injection) accordées par tout autre autorité de réglementation des médicaments, conformément à la section 4.6 de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C).

Je tiens à vous informer que le présent avis d'admissibilité est émis en vertu de la Ligne directrice : Gestion des présentations et des demandes de drogue et de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C) respectivement.

Veuillez soumettre tous les renseignements manquants (voir la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C) dans les 30 jours civils suivant la date de la présente lettre, directement au Bureau des présentations et de la propriété intellectuelle (BPPI), par le biais du Portail commun de demandes électroniques (PCDE), en utilisant le Processus d'inscription réglementaire (PIR).

Afin de faciliter et d'assurer le traitement adéquat de votre réponse, veuillez indiquer le nom du produit, le numéro de dossier qui lui a été attribué, ainsi que le numéro de contrôle de la présentation initiale.

Veuillez agréer, Monsieur, l'expression de nos sentiments distingués.

Sophie Sommerer
Directrice générale