Guide du nouveau questionnaire sur les données désagrégées pour les présentations de drogues
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Contexte
Santé Canada utilise des données désagrégées pour analyser l’innocuité et l’efficacité des produits de santé. Ces données nous permettent de :
- vérifier si les participants aux essais cliniques reflètent la diversité des types de personnes qui utiliseront le produit
- analyser l’innocuité et l’efficacité des produits de santé par sous-population, dans la mesure du possible
- indiquer les secteurs où une surveillance ultérieure à la mise en marché pourrait être nécessaire pour vérifier l’innocuité et l’efficacité chez certaines populations
Le manque de diversité dans les essais cliniques peut entraîner des situations où les avantages et les risques de certains produits de santé ne sont pas clairs pour les populations sous-représentées. Ces groupes de population comprennent souvent les femmes, les personnes de diverses identités de genre, les sous-groupes de populations racisées et ethniques ainsi que les groupes d’âge précis.
Pour nous aider à déterminer les présentations réglementaires qui comprennent des données désagrégées, nous avons créé une liste de questions destinées aux promoteurs. Vous trouverez ces questions dans le modèle d’information sur le produit qui fait partie du processus d’inscription réglementaire. Si les promoteurs indiquent qu’ils ont des données cliniques à l’appui de leur présentation, on leur posera alors 4 questions supplémentaires sur le sexe, l’âge et la race ou l’ethnicité (veuillez consulter l’annexe I).
Le questionnaire est la première étape d’une approche à plusieurs volets pour recueillir des données désagrégées à partir des présentations de médicaments. Les autres étapes comprendront la modification des règlements et la promotion à l’échelle internationale de la nécessité d’une plus grande représentation de la diversité pendant le développement d’un médicament.
Ce travail fait partie du plan d’action sur l’analyse comparative fondée sur le sexe et le genre de Santé Canada. Notre vision est d’offrir l’accès à l’information aux personnes au Canada afin qu’elles puissent prendre les meilleures décisions au sujet de leurs options de traitement en fonction des profils d’innocuité et d’efficacité d’autres personnes comme elles.
Le présent guide vise à aider les promoteurs à répondre aux questions sur les données désagrégées.
Explication du questionnaire
Objectif de ces questions
La collecte et l’analyse de données désagrégées dans le cadre d’essais cliniques sont essentielles à la rigueur scientifique. Ces données :
- confirment que la diversité des participants aux essais cliniques reflète les groupes démographiques qui utiliseront le produit
- sont utilisées par les promoteurs et Santé Canada pour examiner l’innocuité et l’efficacité d’un médicament par sous-population, dans la mesure du possible
Les données peuvent également indiquer si nous devons vérifier l’innocuité ou l’efficacité d’un produit chez certaines populations au moyen d’une surveillance après la mise en marché.
Santé Canada demande aux promoteurs de répondre à 5 questions sur les données désagrégées dans les essais cliniques. Les questions portent sur toutes les données cliniques contenues dans une présentation, pas sur des essais cliniques individuels. Nous voulons établir une base de référence pour le pourcentage de demandes qui comprennent des données désagrégées. Il s’agit d’une première étape importante pour confirmer que les produits de santé ont été testés auprès de divers participants lors d’essais cliniques.
Les réponses aux 5 questions ne seront pas utilisées pour l’examen officiel de la présentation.
Situations où il faut répondre aux questions
Les promoteurs doivent répondre aux questions qui nous permettent de savoir si les données sont désagrégées selon le sexe, l’âge, la race ou l’ethnicité lorsqu’ils présentent une demande accompagnée de données cliniques pour l’approbation de la mise en marché d’un médicament. Autrement dit, ils devraient répondre aux questions si des essais cliniques ont été entrepris dans le cadre du développement et de la mise à l’essai de produits.
Ce que sont les données désagrégées
Les données désagrégées reflètent de plus petites sous-populations. Elles peuvent servir à analyser les effets d’un produit en fonction des populations.
Les normes sur les données désagrégées sont souvent propres à un pays et à un sujet.
Par exemple, les catégories de race et d’ethnicité de la Food and Drug Administration des États-Unis représentent les populations qui sont pertinentes pour les États-Unis :
- Blanc
- Asiatique
- Noir ou Afro-Américain
- natif d'Hawaï ou habitant des îles du Pacifique
- Amérindien ou Autochtone de l’Alaska
Cependant, il serait logique de tenir compte de groupes de population supplémentaires dans d’autres régions du monde.
Statistique Canada utilise les catégories de données suivantes pour produire des rapports sur les groupes au Canada :
- Arabe
- Noir
- Blanc
- Philippin
- Coréen
- Chinois
- Japonais
- Latino-Américain
- Asiatique occidental (par exemple Iranien, Afghan)
- Sud-Asiatique (par exemple Indien d’Asie, Pakistanais, Sri-Lankais)
- Asiatique du Sud-Est (par exemple Vietnamien, Cambodgien, Laotien, Thaïlandais)
Statistique Canada pose également des questions sur l’identité autochtone (Premières Nations, Inuits et Métis).
Demande relative aux présentations en continu
Les promoteurs doivent répondre aux questions en fonction de l’inscription prévue et de la collecte de données pour les présentations déposées conformément aux directives suivantes sur la COVID-19 :
- Exigences relatives aux autorisations de mise en marché des médicaments contre la COVID-19 : Présentations en continu et examens
Dans le cas où les données désagrégées sur l’innocuité et l’efficacité ne seraient pas statistiquement significatives
De nombreux essais cliniques ne permettent pas de déceler les différences d’innocuité ou d’efficacité d’un médicament en fonction des sous-populations.
Cependant, il est important d’entreprendre une analyse comparative et de vérifier qu’il n’existe aucune preuve cliniquement significative de l’innocuité ou de l’efficacité d’un produit de santé dans différentes sous-populations. Ce type d’analyse comparative peut permettre de déterminer les cas où il est justifié de procéder à d’autres essais ou de recueillir des données une fois qu’un produit est mis sur le marché.
Il n’est pas nécessaire de regrouper les données pour entreprendre des analyses de l’innocuité ou de l’efficacité afin de répondre à ce questionnaire.
Raisons pour lesquelles nous ne posons pas de questions sur le genre
Le « sexe » et le « genre » sont souvent utilisés de manière interchangeable. Pourtant, ces deux termes ont des significations différentes. Les Instituts de recherche en santé du Canada définissent ces termes comme suit :
- Le sexe fait référence à un ensemble de caractéristiques biologiques chez les humains et les animaux. Ces caractéristiques physiques ou physiologiques concernent principalement les chromosomes, l’expression des gènes, les niveaux d’hormones et leur fonction ainsi que l’anatomie de l’appareil reproducteur. Le sexe comporte habituellement 2 catégories (mâle, femelle); cependant, les caractéristiques biologiques liées au sexe et l’expression de ces caractéristiques peuvent varier.
- Le genre fait référence aux rôles, aux comportements, aux expressions et aux identités des filles, des femmes, des garçons, des hommes et des personnes de diverses identités de genre. Le genre influence la perception que les personnes ont d’elles-mêmes ou d’autrui, leur manière d’agir ou d’interagir ainsi que la répartition du pouvoir et des ressources dans la société. L’identité de genre ne se limite pas à une conceptualisation binaire (fille/femme et garçon/homme) et n’est pas statique. Elle s’inscrit dans un continuum et peut changer avec le temps. Il existe une grande diversité dans la manière dont les personnes et les groupes comprennent, vivent et expriment le genre par les rôles qu’elles assument, les attentes nourries à leur égard, leurs relations avec les autres et les manières complexes dont le genre est institutionnalisé dans la société.
La pratique actuelle des essais cliniques consiste souvent à poser des questions sur la variable biologique du sexe (homme ou femme). C’est pourquoi notre question ne porte que sur le sexe.
Si les catégories de la race ou de l’ethnicité sont différentes de celles du contexte canadien ou si la présentation comprend des essais cliniques dans plusieurs sites avec plusieurs catégories de la race ou de l’ethnicité
À l’heure actuelle, Santé Canada demande seulement si les données sur la race ou l’ethnicité ont été recueillies de manière désagrégée. Ce qui importe est que les participants aux essais cliniques reflètent les diverses populations qui utiliseront le produit. Les catégories de race ou d’ethnicité utilisées dépendront des éléments suivants :
- Le pays où l’essai a lieu
- Si certaines populations sont plus susceptibles d’utiliser le produit
Populations pédiatriques
Depuis un certain temps, l’accès aux médicaments pour les enfants au Canada représente un défi. De nombreux médicaments prescrits aux enfants du Canada sont utilisés de façon non conforme à l’étiquette. Il n’y a donc pas de données sur l’innocuité ou l’efficacité du produit pour la population pédiatrique.
Santé Canada a élaboré un plan d’action sur les médicaments pédiatriques pour veiller à ce que les enfants et les jeunes du Canada aient accès aux médicaments dont ils ont besoin dans des formulations adaptées à leur âge. La collecte de ces données aidera à appuyer la mise en œuvre de ce plan d’action en fournissant une base de référence du nombre de demandes qui comprennent des populations pédiatriques.
Si seulement certains des essais comprennent des données désagrégées
Si seulement une partie des données cliniques contenues dans la présentation sont désagrégées, les promoteurs doivent tout de même répondre « oui » à la question pertinente.
Notre objectif général est de faire en sorte que toutes les données cliniques soient désagrégées par sous-populations, surtout dans le cadre d’essais cliniques pivots. Ce n’est pas toujours possible pour certaines études ou présentations.
Si nous ne répondons pas aux questions
Pendant les 2 premiers mois, à compter de la mise en œuvre des questions le 3 octobre 2022, les promoteurs seront encouragés à répondre aux questions. Dès le 1er décembre 2022, ils devront répondre à toutes les questions lorsqu’ils présentent leur demande. Après le 1er décembre, si une demande est soumise sans réponse, elle sera rejetée. Remarque : La première question vise à savoir s’il existe des preuves cliniques à l’appui de la demande. Si la réponse est négative, les 4 autres questions ne s’afficheront pas.
Si nos données d’essais cliniques ne sont pas désagrégées
La collecte et l’analyse de données désagrégées dans le cadre d’essais cliniques constituent un élément important. Les données confirment que la diversité des participants aux essais cliniques reflète les populations qui utiliseront le produit. Elles permettent également aux promoteurs et à Santé Canada d’analyser l’innocuité et l’efficacité d’un produit par sous-population, dans la mesure du possible, et peuvent indiquer la nécessité de surveiller le produit après sa mise en marché.
Comme pour toutes les présentations de produits de santé, Santé Canada appliquera des pratiques d’examen normalisées. Les évaluateurs qui ont des préoccupations au sujet des données communiqueront avec le promoteur.
Explication des réponses
Vous ne pourrez pas fournir de texte pour les cases à cocher Oui/Non. Toutefois, vous pouvez inclure des renseignements dans votre présentation, que nos évaluateurs scientifiques examineront dans le cadre de leurs pratiques habituelles.
Les questions seront normalisées
Étant donné l’importance des données désagrégées pour le développement de produits de santé, nous continuerons de poser des questions sur ces données. Le questionnaire est la première étape d’une approche à plusieurs volets pour recueillir des données désagrégées à partir des présentations de médicaments.
Santé Canada s’attend à ce qu’une modification réglementaire assure l’harmonisation internationale des exigences en matière de données désagrégées d’ici le milieu de l’année 2023. Des phases supplémentaires peuvent entraîner d’autres exigences.
Pour toute question, veuillez faire parvenir un courriel au Centre de la politique, la pédiatrie et de la collaboration internationale à l’adresse brddopic-bpcidmbr@hc-sc.gc.ca.
Annexe 1
| Questions | ||
|---|---|---|
| Cette soumission inclut-elle des données d’essais cliniques? | Oui/Non |
|
| Questions de suivi | Efficacité | Innocuité |
| Les données des essais cliniques contenues dans votre soumission sont-elles désagrégées par sexe? (homme/femme)? | Oui/Non | Oui/Non |
| Les données des essais cliniques contenues dans votre soumission sont-elles désagrégées par âge? | Oui/Non | Oui/Non |
| Les données des essais cliniques contenues dans votre soumission sont-elles désagrégées par race/ethnie? | Oui/Non | Oui/Non |
| Cette soumission inclut-elle des données d’essais cliniques provenant de populations pédiatriques (personnes âgées de moins de 18 ans)? | Oui/Non | |
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