Élaboration d'une stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares: ce que nous avons entendu des Canadiens

Table des matières

• Résumé exécutif
• Introduction
• Ce que nous avons entendu … sur l’amélioration de l’accès aux traitements des maladies rares et l’uniformisation de cet accès dans tout le Canada
• Ce que nous avons entendu … sur l’obtention des meilleures preuves possible pour les décisions relatives aux médicaments pour le traitement des maladies rares
• Ce que nous avons entendu … sur l’équilibre entre les dépenses consacrées aux médicaments pour le traitement des maladies rares et la viabilité globale du système de soins de santé canadien
• Ce que nous avons entendu … de la part des partenaires autochtones
• Conclusions et prochaines étapes
• Annexe A – Ce que nous avons demandé : questions du document de travail
• Annexe B – Résultats du sondage
• Annexe C – Qui s’est adressé à nous

Résumé exécutif

Les Canadiens atteints de maladies rares veulent avoir accès aux médicaments qui pourraient les aider à gérer et à traiter leur maladie. Ces médicaments peuvent toutefois être extrêmement coûteux : en 2019, on comptait 93 médicaments pour le traitement des maladies rares approuvés au Canada qui coûtaient plus de 100 000 $ par patient et par an, dont plus de la moitié coûtaient plus de 200 000 $^{Note de bas de page 1}.

La question de savoir comment assurer un accès équitable aux médicaments pour le traitement des maladies rares tout en soutenant la viabilité du système de soins de santé a été soulevée lors des consultations de 2018 du Conseil consultatif sur la mise en œuvre d’un régime national d’assurance-médicaments. Dans son rapport final, le Conseil a recommandé la création d’une stratégie nationale visant à fournir aux patients un accès à ces médicaments spécialisés qui soit équitable, cohérent et fondé sur des preuves. En réponse, le gouvernement du Canada s’est engagé à travailler avec les provinces, les territoires et d’autres partenaires afin de créer une stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares.

En janvier 2021, Santé Canada a lancé un processus national de mobilisation en ligne pour permettre aux Canadiens – en particulier les patients atteints de maladies rares, leurs familles et d’autres intervenants – de lui communiquer leurs points de vue et leurs idées pour une stratégie nationale. Le présent rapport résume les réponses à la mobilisation nationale du public et des intervenants, qui a eu lieu du 27 janvier au 26 mars 2021.

Les participants ont été invités à répondre au document intitulé : Élaboration d’une stratégie nationale sur les médicaments onéreux pour le traitement des maladies rares : Un document de travail pour solliciter la participation des Canadiens qui posait des questions sur trois enjeux principaux :

1. Comment améliorer l’accès des patients aux médicaments onéreux pour le traitement des maladies rares et garantir un accès cohérent partout au pays.
2. Comment faire en sorte que les décisions relatives à la couverture des médicaments onéreux pour le traitement des maladies rares soient fondées sur les meilleures preuves disponibles.
3. Comment garantir que les dépenses en médicaments onéreux pour le traitement des maladies rares ne mettent pas de pression sur la viabilité du système de santé canadien.

La mobilisation a été menée par l’intermédiaire de cinq séances de discussion ouvertes virtuelles, de 16 réunions virtuelles avec les intervenants, d’un questionnaire en ligne et de soumissions par courrier électronique ou postal. La mobilisation a permis de recueillir des perspectives diverses et la participation de plus de 650 personnes et organisations, y compris des patients et des membres de la famille ayant une expérience vécue. Voici un résumé de ce que nous avons entendu.

Ce que nous avons entendu … sur l’amélioration de l’accès aux traitements des maladies rares et l’uniformisation de cet accès dans tout le Canada

Le lieu de résidence d’une personne ne devrait avoir aucune incidence sur leur accès aux traitements. Les gens nous ont dit que la « loterie du code postal » existe parce que chaque administration (c.-à-d., les provinces et territoires) décide des médicaments qu’elle remboursera (ce qu’on appelle communément la « liste des médicaments assurés »). De plus, les administrations peuvent avoir des critères différents qui doivent être remplis avant que la couverture des médicaments ne soit considérée. Les gens ont souligné que des problèmes similaires se posent lorsque la couverture des médicaments d’une personne fait partie d’un régime d’assurance privé (c.-à-d. un régime d’assurance-médicaments offert aux employés par leur employeur). Cette situation engendre des lacunes dans le traitement en fonction du lieu de résidence.

Selon les participants, un cadre national unique pour les traitements des maladies rares rendrait l’accès plus équitable et constituerait l’élément le plus important d’une stratégie nationale. Toutefois, les participants ont averti qu'une stratégie nationale ne devrait pas supprimer l'accès de ceux qui y ont déjà accès par le biais de programmes publics. Ils ont également souhaité la mise en place d’un organisme de coordination transparent et une meilleure harmonisation du système, et ils ont demandé que les patients et les cliniciens aient davantage leur mot à dire à l’égard de tous les volets de la stratégie.

Ce que nous avons entendu … sur l’obtention des meilleures preuves possible pour les décisions relatives aux médicaments pour le traitement des maladies rares

En raison du petit nombre de personnes atteintes de maladies rares, il est rarement possible de respecter les normes habituelles en matière de preuves pour l’approbation des médicaments. De nombreux participants ont déclaré que les médicaments pour les maladies rares doivent être évalués différemment des médicaments pour les maladies courantes. On a demandé que les patients et leurs soignants soient mobilisés dans l’établissement de la définition de ce qui constitue un « bienfait » ou une « amélioration » lors de l’évaluation des résultats d’un traitement.

La grande majorité des personnes interrogées ont classé les modèles d’approbation et de couverture innovants, tels que le paiement pour le rendement, l’accès précoce et l’accès géré, comme l’option la plus importante pour établir une meilleure base de données probantes. Certaines des options alternatives suggérées comprenaient l’accélération de l’approbation de médicaments déjà approuvés dans d’autres pays, l’évaluation des preuves par des groupes d’experts à partir de données internationales et canadiennes, et l’adhésion à des réseaux internationaux de partage des preuves. Les participants ont souligné que les patients et les cliniciens doivent faire partie de tout groupe d’experts qui examine les avantages potentiels d’un médicament.

Ce que nous avons entendu … sur l’équilibre entre les dépenses consacrées aux médicaments pour le traitement des maladies rares et la viabilité globale du système de soins de santé canadien

De nombreuses personnes ont estimé que l’accent mis sur le coût élevé des médicaments négligeait leur valeur pour les patients, le système de santé et la société dans son ensemble. De manière générale, les participants ont estimé qu’il fallait plus de transparence dans la façon dont les prix des médicaments sont fixés et ont suggéré que les gouvernements travaillent ensemble pour faire baisser les prix. En examinant les options, la plupart des personnes ont estimé qu’un meilleur partage des coûts et une mise en commun des risques constituaient la meilleure approche. Certains participants pensaient que le gouvernement fédéral pourrait réassurer les régimes d’assurance-médicaments, en prenant en charge les coûts des médicaments dépassant un certain seuil.

Parmi les autres idées soulevées, citons le paiement pour le rendement (où les gouvernements financent les médicaments en fonction de l’efficacité du produit), mais d’autres ont mis en garde contre le fait que cette approche n’entraîne ni une baisse des coûts ni des traitements plus efficaces. Certaines personnes pensaient qu’en investissant dans la science ouverte et dans la recherche, le développement et la fabrication de médicaments au Canada, on pourrait produire des traitements rentables au fil du temps. Nous avons observé un soutien écrasant en faveur de la collaboration internationale et de nombreuses personnes souhaitaient que l’on fasse davantage pour faire venir les essais cliniques au Canada, car ils permettent aux patients d’essayer des traitements nouveaux et prometteurs.

Ce que nous avons entendu … de la part des partenaires autochtones

Les Canadiens autochtones portent un lourd fardeau de maladie et ont des résultats en matière de santé moins bons que les Canadiens non autochtones, et ils doivent faire face à une réalité différente lorsqu’ils accèdent aux services de santé. Les expériences des Premières Nations, des Inuits et des Métis avec le système peuvent différer considérablement, d’où l’importance pour la stratégie nationale de reconnaître et d’envisager une approche fondée sur les distinctions afin d’améliorer les résultats en matière de santé.

Il est essentiel d’instaurer la confiance et de lutter contre le racisme dans le système de santé. Les participants autochtones et de nombreux autres groupes d’intervenants souhaitent que les décisions relatives à l’admissibilité d’un patient individuel au financement des médicaments pour le traitement des maladies rares soient transparentes, et qu’une procédure d’appel soit mise en place afin que les patients à qui l’on refuse un financement aient la possibilité de contester la décision.

Les peuples autochtones assurent de plus en plus la prestation de leurs propres services de santé. Les participants se sont inquiétés de l’impact de la stratégie nationale sur les programmes de santé autochtones actuellement en place, car il existe des accords entre les gouvernements autochtones et les autres gouvernements sur le financement et la prestation des services de santé. La stratégie doit respecter ces accords existants, maintenir un dialogue continu avec les partenaires autochtones aux tables de décision et veiller à ce que les soins soient maintenus.

Les prochaines étapes importantes pour les participants sont notamment les suivantes :

• Travailler en étroite collaboration avec les provinces, les territoires, les partenaires autochtones et les intervenants afin d’élaborer une stratégie coordonnée permettant aux patients de recevoir les traitements efficaces dont ils ont besoin.
• Établir des définitions communes des « maladies rares » et des « médicaments onéreux » et de meilleures lignes directrices sur ce qui constitue des « avantages » et des « améliorations » pour évaluer les traitements des maladies rares.
• Examiner les pratiques exemplaires dans d’autres compétences, notamment en France, en Allemagne, au Royaume-Uni et en Australie.
• Veiller à ce que l’approche réglementaire, la tarification des médicaments et la capacité de recherche et d’innovation du Canada soient favorables aux médicaments pour le traitement des maladies rares.
• Réfléchir à la manière de soutenir les patients de manière plus globale, y compris en matière de dépistage, de tests et de diagnostics.

Le gouvernement du Canada examinera attentivement les idées et les suggestions que nous avons entendues tout au long du processus de mobilisation. Pendant l’été, dans le cadre du suivi du rapport, Santé Canada poursuivra les discussions avec les patients et les soignants, les professionnels de la santé, les chercheurs, les régimes d'assurance-médicaments privés, l'industrie pharmaceutique et d'autres intervenants. Santé Canada continuera également les discussions et la collaboration avec les provinces et les territoires, les partenaires du système de gestion des produits pharmaceutiques, et les partenaires autochtones pour élaborer une stratégie qui fonctionnera pour tous les Canadiens. D'autres mobilisations publiques visant à informer un modèle compréhensif pour la stratégie nationale auront lieu à l'automne. Le gouvernement canadien travaillera au lancement de la stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares en 2022 avec le soutien de toutes les personnes concernées.

Introduction

Les maladies rares sont souvent chroniques, peuvent être gravement débilitantes et même mortelles, et il existe peu ou pas de traitements pour la plupart d’entre elles. Les Canadiens atteints de maladies rares sont confrontés à la réalité que les thérapies conventionnelles et les soins de santé classiques ne suffisent pas à répondre à leurs besoins. Toutefois, ils sont déterminés à trouver un traitement qui pourrait les aider, et l’industrie pharmaceutique répond en mettant au point un nombre croissant de médicaments. Toutefois, lorsque des traitements sont disponibles, ils peuvent être extrêmement coûteux. En date de 2019, on comptait 93 médicaments pour le traitement des maladies rares approuvés au Canada qui coûtaient plus de 100 000 $ par patient et par an, dont plus de la moitié coûtaient plus de 200 000 $^{Note de bas de page 1}.

Au cours de ses travaux, le Conseil consultatif sur la mise en œuvre d’un régime national d’assurance-médicaments a entendu des préoccupations selon lesquelles le coût des médicaments pour le traitement des maladies rares peut menacer la viabilité des régimes d’assurance privés et publics – mais en même temps, les patients comptent sur ces médicaments pour changer leur vie, et souvent la sauver. Dans son rapport final, publié en 2019, le Conseil a recommandé au gouvernement fédéral de collaborer avec les gouvernements provinciaux et territoriaux pour élaborer un processus national distinct permettant d’offrir un accès équitable, cohérent et fondé sur des preuves à ces médicaments spécialisés.

Pour aider les Canadiens atteints de maladies rares à accéder aux médicaments dont ils ont besoin, le budget de 2019 prévoyait un investissement pouvant aller jusqu’à 1 milliard de dollars sur deux ans, à partir de 2022-2023, et pouvant aller jusqu’à 500 millions de dollars par année par la suite^{Note de bas de page 2}. Le gouvernement du Canada s’est engagé à travailler avec les provinces, les territoires et d’autres partenaires afin de créer une stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares. En janvier 2021, Santé Canada a lancé un processus national de mobilisation en ligne et a invité les Canadiens – en particulier les patients atteints de maladies rares, leurs familles et d’autres intervenants – à lui communiquer leurs points de vue et leurs idées sur les prochaines étapes à suivre en vue d’une stratégie nationale.

La mobilisation en ligne a duré du 27 janvier au 26 mars 2021. Un document de travail (Élaboration d’une stratégie nationale sur les médicaments onéreux pour le traitement des maladies rares : Un document de travail pour solliciter la participation des Canadiens) a été élaboré pour aider à encadrer la mobilisation. Santé Canada posait des questions (voir l'annexe A) sur trois points essentiels dans le cadre de cette consultation :

1. Comment améliorer l’accès des patients aux médicaments onéreux pour le traitement des maladies rares et garantir un accès cohérent partout au pays.
2. Comment faire en sorte que les décisions relatives à la couverture des médicaments onéreux pour le traitement des maladies rares soient fondées sur les meilleures preuves disponibles.
3. Comment garantir que les dépenses en médicaments onéreux pour le traitement des maladies rares ne mettent pas de pression sur la viabilité du système de santé canadien.

La mobilisation a été menée par l’intermédiaire de cinq séances de discussion ouvertes virtuelles, de 16 réunions virtuelles avec les intervenants, d’un questionnaire en ligne et de soumissions par courrier électronique ou postal. La mobilisation a permis de recueillir des perspectives diverses et la participation de plus de 650 personnes et organisations, y compris des patients et des membres de la famille ayant une expérience vécue. Dans un processus parallèle, Santé Canada a rencontré plusieurs groupes autochtones depuis la publication du document de travail et s’est engagé à poursuivre le dialogue tout au long de la conception et de la mise en œuvre de la stratégie.

Nous tenons à remercier tous ceux et celles qui ont pris le temps de participer. De nombreux participants nous ont fait part des détails de leurs difficultés personnelles avec les maladies rares et l’accès aux traitements. Nous tenons à exprimer notre sincère gratitude pour ces informations. Les idées que nous avons recueillies contribueront à faire en sorte que le point de vue des patients, de leurs familles et des autres intervenants alimente une stratégie nationale qui donne la priorité à l’accès des patients à des traitements efficaces dans tout le pays, qui fonctionne dans le contexte du système de santé canadien et qui respecte le rôle des provinces et des territoires dans la prestation des soins de santé.

Ce que nous avons entendu … sur l’amélioration de l’accès aux traitements des maladies rares et l’uniformisation de cet accès dans tout le Canada

Les gens ont parlé de nombreux obstacles à l’accès aux traitements. Ils ont notamment souligné que l’approche actuelle, selon laquelle chaque province ou territoire prend ses propres décisions en matière d’approbation et de financement des médicaments pour le traitement des maladies rares, entraîne une inégalité d’accès selon le lieu de résidence du patient.

Les patients ont souvent appelé cela la « loterie du code postal », c’est-à-dire que les patients souffrant d’une maladie spécifique dans une province peuvent avoir le médicament correspondant couvert, alors que les patients d’une autre province ne le sont pas. Ils ont également cité les conditions variables à remplir avant qu’un médicament soit payé comme un facteur important expliquant les différences de couverture d’un payeur à l’autre.

De nombreuses personnes ont déclaré qu’il était important de définir à la fois les « maladies rares » et les « médicaments onéreux » dans la stratégie, et d’examiner comment la définition sera utilisée et ce qu’elle signifierait pour les intervenants. Si ce n’était pas le cas, cela pourrait conduire à un système qui exclurait les gens ou créerait des écarts entre les payeurs publics et privés. Néanmoins, une mise en garde a été formulée quant à la nécessité de définir les termes avec soin, en raison du risque d’exclure des médicaments ou des conditions qui ne correspondent pas aux définitions, mais qui sont peu susceptibles d’être financés par les voies standard. Les participants ont déclaré que la définition devait aller au-delà d’une simple définition numérique (c.-à-d. 1 personne sur 2 000) et inclure des éléments tels que la gravité de la maladie, le fardeau et le manque de traitements disponibles. Les gens ont également dit que la définition de la stratégie devrait tenir compte des définitions internationales afin que le Canada s’aligne sur les autres pays.

D’autres ont soulevé la nécessité de s’assurer que toutes les administrations ou tous les payeurs participent au programme. On a estimé que le fait de permettre aux payeurs de se retirer et de laisser les administrations décider des médicaments à couvrir signifierait le maintien d’un accès inégal à travers le pays. Les gens étaient également préoccupés par la proposition de fonder le montant des franchises sur le revenu du ménage des patients. Selon eux, cette démarche pourrait être injuste si elle ne tient pas compte du coût cumulé de plusieurs médicaments ou des coûts élevés non liés aux médicaments auxquels de nombreux patients sont confrontés.

Les gens ont souligné la nécessité de veiller à ce que la couverture des médicaments soit améliorée avec l’adoption de la stratégie. Certains ont exprimé la crainte que les régimes privés d’assurance-médicaments retardent ou réduisent leur couverture en raison de cette stratégie. Dans l’ensemble, les participants se sont concentrés sur les moyens de réduire la fragmentation de la couverture des médicaments. De nombreux participants ont souhaité que les payeurs privés soient intégrés à la solution, en continuant à couvrir les médicaments pour les maladies rares et en partageant les coûts avec les gouvernements et l’industrie.

Les gens ont exprimé leur inquiétude et leur frustration quant au fait qu’un médicament peut recevoir l’approbation réglementaire pour être vendu au Canada (après l’examen de Santé Canada), mais que les régimes d’assurance-médicaments provinciaux, territoriaux ou privés peuvent quand même choisir de ne pas le couvrir. Nous avons entendu qu’une partie du problème réside dans les examens et les décisions contradictoires des autorités réglementaires et des organismes d’évaluation des technologies de la santé. De nombreuses personnes ont déclaré que les organismes de réglementation et d’évaluation, ainsi que les payeurs et les négociateurs de prix, devraient travailler de manière transparente pour harmoniser leurs décisions, les adapter aux médicaments destinés aux maladies rares et les communiquer clairement au public. En outre, quelques participants ont soulevé les défis posés par le Programme d’accès spécial. Certains ont mentionné que des lacunes dans l’accès des patients sont créées lorsque les médicaments restent dans le programme pendant plusieurs années au lieu de recevoir une autorisation. Certains cliniciens ont suggéré que le processus de demande du Programme d’accès spécial pourrait être plus rationalisé, tandis que d’autres cliniciens ont suggéré que l’évaluation et les critères doivent être plus stricts.

Lorsque nous avons interrogé les gens sur les quatre options présentées dans le document de travail pour garantir un accès cohérent aux médicaments pour le traitement des maladies rares, quel que soit le lieu de résidence du patient, la majorité des participants ont déclaré qu’un cadre unique pour la prise de décision serait l’élément le plus important d’une stratégie nationale. Ils utilisaient des termes différents pour désigner cette idée : approche pancanadienne, nationale, centralisée ou unifiée, mais ont convenu qu’un cadre unique rendrait le système plus équitable, éviterait toute influence politique, réduirait le fardeau des petites provinces et fournirait des informations plus cohérentes au public. Certains ont suggéré que le Canada pourrait s’inspirer de la Société canadienne du sang, qui a une approche pancanadienne pour l’achat et la fourniture de produits sanguins dans tout le pays, avec le soutien et la participation des provinces. Bien qu’un cadre unique ait été préféré, les participants ont clairement indiqué que l’approche de la stratégie ne devrait pas réduire la couverture des médicaments déjà disponibles dans les provinces – ils ne voulaient pas que les programmes existants soient supprimés.

Un certain nombre de personnes ont estimé que les trois autres options, à savoir un organisme de coordination transparent, la mobilisation des patients et des cliniciens, et le soutien coordonné à la recherche, devraient toutes faire partie d’un cadre unique (voir l’annexe B). Comme l’a dit un professionnel de la santé, « j’ai choisi toutes les options parce que chacune d’entre elles contribuera à la mise en place d’un cadre plus équitable, plus transparent, partageant la perspective de la mobilisation des patients et des cliniciens, et conforme à un réseau national plutôt que provincial. »

Si de nombreux participants ont déclaré qu’un organisme de coordination transparent pourrait être efficace pour un cadre unique, d’autres se sont demandé s’il pouvait être réellement transparent. Ils doutaient également qu’un organisme de coordination soit exempt de conflits d’intérêts et souhaitaient que sa composition et la participation des membres soient également transparentes. « Les principaux acteurs ne doivent pas se limiter aux régimes d’assurance-médicaments privés et publics – ils doivent inclure les fournisseurs de soins de santé, les patients, les chercheurs et les développeurs de médicaments », a déclaré une personne.

Il y a un consensus sur le fait que le système a besoin de moins de bureaucratie. Certains participants pensent que la création d’une autre entité décisionnelle pour superviser les médicaments pour le traitement des maladies rares pourrait ralentir les approbations et suggèrent d’utiliser les organisations déjà en place au Canada. Les participants ont massivement convenu que le processus doit être axé sur le patient, transparent, opportun, équitable, prévisible et collaboratif, quelle que soit la manière dont il est organisé. Les patients, en particulier, ont souligné l’importance d’un accès rapide aux traitements, car certains d’entre eux peuvent en venir à dépasser le moment ou l’âge opportun et ne plus bénéficier de thérapies susceptibles de changer leur vie.

Nous avons entendu que la participation des patients et des cliniciens est essentielle. La plupart des discussions auxquelles les patients, les soignants et les cliniciens ont participé, ainsi que les propositions qu’ils ont soumises, comportaient un appel à être traités comme des partenaires et non comme des spectateurs. Leur message, « rien sur nous sans nous », était clair et récurrent. Les personnes interrogées estiment que l’opinion des médecins traitants n’est pas suffisamment prise en compte lors de la prise de décision et souhaitent que des cliniciens et des patients siègent dans des groupes ou des conseils consultatifs créés dans le cadre d’une stratégie nationale. Nous avons entendu dire que si les patients et les cliniciens sont déjà mobilisés dans une certaine mesure, néanmoins, le système pourrait créer des moyens plus significatifs et plus transparents de participer. L’Agence européenne des médicaments a été constamment citée comme un exemple de participation significative des patients, où les représentants des patients reçoivent une formation pour connaître les processus de réglementation et de remboursement, et participent à la conception du cadre et de ses lignes directrices.

Il est important de reconnaître que des préoccupations ont été exprimées quant au fait que les groupes de défense des patients et les organisations à but non lucratif représentant les maladies rares peuvent ne pas être neutres : certains peuvent avoir des conflits d’intérêts en raison de leurs bailleurs de fonds ou de leurs modèles de financement. Si le soutien de l’industrie est une ressource importante pour de nombreux groupes, la plupart des participants ont estimé que les personnes en conflit d’intérêts ne devraient pas jouer un rôle actif dans les organismes de décision engagés dans la stratégie, préférant que les patients individuels, leurs soignants et les médecins prennent ces places. Les patients, en particulier, ont indiqué qu’ils avaient parfois l’impression que leurs opinions n’étaient pas prises en compte en raison de conflits d’intérêts réels ou perçus et ont suggéré que le gouvernement s’efforce de donner plus de poids à la voix des patients et aux organisations de patients.

On nous a dit que l’approbation et la couverture des médicaments pour le traitement des maladies rares devraient être adaptées aux circonstances uniques de la maladie et des options de traitement de chaque individu, car la nature des maladies rares signifie qu’une stratégie « taille unique » laisserait inévitablement certains patients sans traitement efficace. Certains ont fait valoir que la demande d’un clinicien pour l’accès ou la poursuite d’un traitement pour un patient devrait suffire pour qu’un médicament soit approuvé et payé, d’autant plus que les options de médecine personnalisée et de thérapies géniques se multiplient.

Les inquiétudes concernant la satisfaction des besoins individuels ont conduit à demander que la stratégie ait un mécanisme d’appel, où un groupe d’experts pourrait être utilisé efficacement. Entre autres exemples, les gens craignaient que si la stratégie autorise des modèles de couverture et d’approbation, comme le paiement pour le rendement ou l’accès géré^{Note de bas de page 4}, les patients pourraient se voir retirer un médicament qui fonctionne pour eux ou devoir le payer eux-mêmes si le gouvernement décide que les preuves ne sont pas suffisantes. Comme l’a dit un participant, « je pense que tout processus mis en place devrait également comporter une procédure d’appel. Si une personne estime que le médicament est efficace ou précieux bien qu’il n’atteigne pas un objectif prédéterminé, qu’est-ce qui est mis en place pour y remédier? »

Moins de personnes ont indiqué que le soutien coordonné à la recherche sur les maladies rares permettrait d’améliorer l’accès aux soins, bien que certains aient déclaré que la recherche pourrait contribuer à soutenir le système de soins de santé en améliorant la base de données probantes et en découvrant de nouveaux traitements.

Ce que nous avons entendu … sur l’obtention des meilleures preuves possible pour les décisions relatives aux médicaments pour le traitement des maladies rares

Tout le monde veut des traitements pharmaceutiques qui fonctionnent et sont sûrs. Toutefois, les normes habituelles en matière de preuves peuvent ne pas s’appliquer en raison du faible nombre de personnes touchées par les maladies rares. De nombreuses personnes ont déclaré que les médicaments pour le traitement des maladies rares devaient être évalués et surveillés différemment afin que les patients ne soient pas obligés d’attendre les traitements dont ils ont désespérément besoin. Les patients ont parlé des années et des efforts qui peuvent être consacrés à la collecte de fonds pour la recherche et les essais cliniques, pour ensuite être déçus lorsque l’approbation des nouvelles thérapies est retardée ou qu’elles ne sont pas approuvées du tout.

Certaines personnes nous ont dit que la réglementation canadienne en matière d’évaluation et d’approbation des traitements pour les maladies rares est trop restrictive, prend trop de temps et n’encourage pas les partenaires industriels à entrer sur le marché canadien. Les gens étaient frustrés par le fait que de nombreux médicaments utilisés dans d’autres pays ne sont pas disponibles ici. Parfois, c’est parce que le Canada n’a pas approuvé un médicament, d’autres fois, c’est parce que les entreprises n’apportent pas de médicaments ici parce que le système d’approbation est difficile à naviguer et que le marché est trop petit pour valoir l’investissement.

Parmi les options proposées dans le document de travail pour résoudre ce problème, d'une manière écrasante, les gens ont classé les approches innovantes en matière d’approbation et de couverture comme l’option la plus importante pour établir une meilleure base de données probantes. Ces approches comprennent le paiement pour le rendement, l’accès précoce et l’accès géré, dans le cadre desquels des données du monde réel sont recueillies afin d’informer les décisions relatives à la couverture. Les patients, leurs soignants et les cliniciens ont déclaré qu’ils devraient participer dans la définition du « rendement », car les résultats diffèrent d’un patient à l’autre, tout comme la perception de ce qui constitue un bon résultat. Certaines personnes ont prévenu que les modèles de paiement pour le rendement pourraient ne pas fonctionner pour tous les médicaments. Il serait important de tirer des enseignements de la manière dont d’autres pays ont utilisé ces accords et d’examiner comment ils peuvent être utilisés et gérés au mieux dans un contexte canadien.

Certains ont estimé que les notions de « bienfait » et d’ « amélioration » devraient être redéfinies pour les médicaments pour le traitement des maladies rares afin d’éclairer les décisions prises en partenariat avec les patients et les cliniciens. Trop souvent, les médicaments pour le traitement des maladies rares sont abandonnés ou ne sont pas couverts parce qu’ils ne répondent pas aux critères d’admissibilité. Avec la participation des patients et des cliniciens, il a été jugé important d’établir des critères de début et de fin pour les médicaments pour le traitement des maladies rares. Comme l’a dit un participant, « il est évident que les modèles traditionnels ne fonctionnent pas pour les médicaments pour le traitement des maladies rares. Un groupe d’experts national sera bien placé pour examiner les preuves… la collaboration internationale permettra de recueillir davantage de preuves. »

De nombreuses personnes ont souligné que les processus d’approbation des médicaments pour le traitement des maladies courantes ne sont pas adaptés à l’évaluation des médicaments pour le traitement des maladies rares. Ils ont déclaré que les gouvernements devraient être plus ouverts à l’acceptation de différents types et quantités de preuves – en mentionnant notamment les preuves anecdotiques et l’expérience des patients (c.-à-d. les résultats rapportés par les patients), pour compléter les preuves disponibles.

Les gens ont appuyé plusieurs idées visant à améliorer la rapidité de l’approbation des médicaments au Canada. L’une d’entre elles consistait à utiliser les décisions d’organismes de réglementation étrangers de confiance, en accélérant l’approbation de médicaments pour le traitement des maladies rares déjà approuvés en Europe et aux États-Unis, sans exiger de preuves canadiennes supplémentaires. Une autre solution consistait à créer des bases de données nationales ou des registres de patients qui permettraient de suivre les traitements, les résultats et l’évolution de la maladie des patients au fil du temps. Étant donné que les preuves sont souvent incertaines dans les premiers stades de l’autorisation de mise sur le marché, la collecte de ces informations permettrait aux décideurs, aux patients et à leurs cliniciens de disposer de plus d’informations pour commencer, poursuivre ou arrêter un traitement. Les participants ont mentionné l’utilisation des registres^{Note de bas de page 5} de patients canadiens existants comme base de données. Les cliniciens et les chercheurs en pédiatrie ont appelé à la création de bases de données permettant de suivre l’évolution de la maladie et l’efficacité des traitements, en particulier chez les enfants, pour lesquels les données du monde réel sont encore plus rares que pour les patients plus âgés atteints de maladies rares. Il a été noté que les enfants qui reçoivent des traitements curatifs qui changent leur vie connaissent souvent des effets secondaires à vie, et que la recherche et le traitement de ces effets secondaires sont un volet important du traitement des maladies rares chez les enfants qui ne doit pas être négligé.

Bien que les « modèles d’approbation et de couverture innovants » aient été l’option la plus populaire pour renforcer les preuves sur les médicaments pour le traitement des maladies rares, la plupart des participants ont estimé qu’ils devraient être soutenus par une combinaison des autres options – un système de données national, des réseaux nationaux et internationaux indépendants de communication des preuves, et un groupe d’experts national (pour examiner le registre de preuves).

Nous avons entendu dire que les groupes d’experts devraient comprendre une bonne combinaison de personnes ayant une expertise dans la maladie et le traitement particuliers envisagés, y compris des patients ayant une expérience vécue, des cliniciens et des chercheurs. Certaines personnes ont estimé que les groupes d’experts devraient inclure des membres internationaux et être liés à des réseaux de preuves nationaux et internationaux indépendants. Il a été mentionné que certains pays ont des sièges ouverts tournants pour les spécialistes dans le cadre de leur processus d’évaluation. Certains craignent que la création d’un groupe d’experts national chargé d’étudier les données et de surveiller l’impact des médicaments n’ajoute qu’une nouvelle couche de bureaucratie à un système déjà onéreux.

Les participants ont déclaré que les bases de données sur les maladies rares devraient être transparentes, financées par des fonds publics et gérées par des organisations tierces neutres. Nous avons entendu que le leadership et le soutien du gouvernement sont importants pour créer et gérer un système de données intégré à d’autres bases de données sur la santé, qui protège la vie privée des patients et qui n’est accessible qu’à ceux qui ont besoin de l’information. Les patients ont déclaré qu’il n’est pas toujours évident de savoir qui finance un essai, un programme ou un groupe de défense des patients, et que la transparence quant à savoir qui voit et utilise les données des patients, et pourquoi, augmenterait la confiance dans le système et permettrait aux patients de se sentir plus en sécurité en participant à la recherche. Les gens ont clairement indiqué que les bases de données doivent respecter l’expertise des patients et des familles et être reliées à travers le pays et au niveau international pour aider les Canadiens à recevoir les meilleurs soins.

Plusieurs personnes ont estimé que le document de travail négligeait une option importante pour améliorer les preuves – investir dans la science ouverte, où les chercheurs partagent librement des données anonymes pour que tout le monde puisse travailler et s’en servir. Cela pourrait permettre aux institutions universitaires et de recherche de mettre au point de nouveaux traitements plus rapidement, comme cela s’est produit lorsque des scientifiques du monde entier ont travaillé ensemble sur les vaccins contre la COVID-19. Les traitements mis au point grâce à la science ouverte pourraient également être vendus au Canada et à l’étranger à un prix inférieur à celui que demanderaient les sociétés pharmaceutiques établies.

Les participants ont suggéré qu’un investissement relativement faible dans l’infrastructure de données au départ contribuerait grandement à créer une stratégie plus durable en matière de maladies rares en encourageant l’industrie à faire de la recherche ici et à promouvoir également les initiatives de science ouverte. Les personnes interrogées ont estimé qu’un tel investissement permettrait d’améliorer les traitements et les résultats pour les patients et de réaliser des économies importantes à long terme.

Ce que nous avons entendu … sur l’équilibre entre les dépenses consacrées aux médicaments pour le traitement des maladies rares et la viabilité globale du système de soins de santé canadien

De nombreuses personnes se sont opposées à l’accent mis sur le coût élevé des médicaments, qui ne tient pas compte de la valeur qu’ils apportent aux patients, au système de santé et au pays dans son ensemble. De nombreux participants, dont des patients, des soignants, des cliniciens et des membres de l’industrie, ont suggéré de supprimer le mot « onéreux » du nom de la stratégie. Les participants de toutes les plateformes de la mobilisation ont souligné que les patients qui bénéficient de traitements médicamenteux sont susceptibles d’avoir besoin de moins d’opérations, de visites à l’hôpital et de traitements de suivi à l’avenir. Les gens ont également mentionné les avantages potentiels des médicaments, qui réduisent la charge des soignants et augmentent la productivité.

Malgré ces préoccupations, les participants ont offert une grande quantité de commentaires précieux sur la façon d’améliorer la couverture tout en maintenant la viabilité des soins de santé au Canada. Les cliniciens en pédiatrie et les autres intervenants ont appelé à investir davantage dans le dépistage, les tests et les technologies de diagnostic, car le diagnostic précoce des maladies infantiles permet un traitement plus rapide et, en fin de compte, une vie adulte plus saine pour de nombreux enfants atteints de maladies rares. À long terme, cela pourrait réduire les coûts des soins de santé.

Beaucoup se sont interrogés sur les raisons pour lesquelles les médicaments pour le traitement des maladies rares sont aussi chers qu’ils le sont. Comme l’a dit un participant : « Bien que les coûts de conception soient généralement un facteur important, rien ne prouve qu’il existe une relation entre le prix de détail d’un médicament et le coût réel de conception de ce médicament. Le prix des médicaments semble plutôt reposer sur une combinaison de prix de référence externes visant à maintenir des prix de détail artificiellement élevés sur un marché mondial, ainsi que sur la volonté de payer des grands régimes (publics et privés)… généralement parmi les médicaments pour le traitement des maladies rares, il peut n’y avoir aucun produit comparable par rapport auquel comparer la valeur. »

D’une manière générale, les participants ont estimé qu’une plus grande transparence était nécessaire dans la fixation des prix des médicaments et que les gouvernements devaient collaborer pour faire baisser les prix des médicaments pour le traitement des maladies rares. Nous avons entendu que l’environnement canadien de fixation des prix et de remboursement devrait garantir que les médicaments sont abordables et accessibles, et encourager l’industrie à commercialiser des médicaments pour les patients canadiens.

Les participants ont classé le « partage des coûts et la mise en commun des risques » comme l’option la plus efficace pour garantir que les patients obtiennent les médicaments dont ils ont besoin tout en contrôlant les coûts. En général, les participants ont soutenu la nécessité d’établir un modèle de financement à long terme et durable avec la participation et la collaboration des payeurs et de l’industrie. Cependant, les participants n’étaient pas tous d’accord sur la manière dont le partage et la mise en commun devaient fonctionner. Certains ont suggéré de partager le risque avec l’ensemble de la population canadienne en permettant au gouvernement fédéral de réassurer les régimes d’assurance-médicaments (régimes publics provinciaux et territoriaux ou régimes d’assurance privés), de sorte que les coûts des médicaments dépassant un certain seuil seraient payés par le gouvernement fédéral. Comme l’a dit un participant ayant une expérience vécue, « si les compagnies d’assurance et le gouvernement établissaient un plan commun de couverture des médicaments pour le traitement des maladies rares, les coûts pourraient être répartis sur un grand nombre de personnes afin de réduire l’impact sur chaque payeur… [et] cela pourrait créer une plus grande capacité à négocier les prix avec les compagnies pharmaceutiques en raison du pouvoir d’achat. »

Comme nous l’avons vu tout au long de ce rapport, le paiement pour le rendement a suscité de nombreuses discussions sur les questions d’accès et d’amélioration des preuves limitées. Il est apparu comme un moyen de favoriser la viabilité des régimes d’assurance-médicaments, mais certains chercheurs et universitaires ont averti que ce mécanisme ne pouvait pas faire grande chose pour la viabilité et qu’il ne conduisait ni à une baisse des coûts ni à des traitements plus efficaces. Un chercheur a déclaré : « en fin de compte, il s’agit simplement d’un système qui fait peser une plus grande partie du coût de la conception des médicaments sur les finances publiques, tout en récupérant le prix par unité de bénéfice pour l’entreprise. Alors je pense que nous devons faire preuve d’innovation en matière de couverture. Je pense que nous avons besoin d’une innovation réglementaire. Mais il faut que ce soit avant tout pour le patient et les systèmes de santé. »

La suggestion selon laquelle toute solution élaborée par le Canada doit faire appel à la collaboration internationale a reçu un soutien généralisé. Les participants ont demandé à Santé Canada d’examiner les modèles d’accès précoce et de paiement pour le rendement en vigueur dans d’autres pays, notamment la France, l’Allemagne, l’Australie et le Royaume-Uni. Les avis étaient partagés quant à l’utilité d’étudier la situation aux États-Unis, mais dans l’ensemble, la plupart des participants ont estimé que l’étude des juridictions européennes serait plus bénéfique.

Les participants se sont montrés intéressés par le soutien à l’innovation « fabriquées au Canada » et par les investissements initiaux pour réduire les risques. Les chercheurs ont notamment parlé de la perte de capacité de fabrication de médicaments au Canada au fil du temps et de l’importance de revitaliser cette capacité comme solution à long terme. Tout au long de la consultation, de nombreuses personnes ont exhorté Santé Canada à réduire la portée de la stratégie et à concentrer les fonds disponibles sur les médicaments pour le traitement des maladies rares, tout en ayant la possibilité de les étendre à d’autres initiatives importantes dans le futur.

Beaucoup ont également estimé qu’il fallait faire davantage pour encourager les essais cliniques au Canada, car ils permettent aux patients d’essayer des traitements nouveaux et prometteurs. Cependant, les gens ont reconnu que, parfois, les entreprises effectuent des essais de médicaments au Canada dans le cadre d’une stratégie visant à obtenir l’approbation du marché dans des marchés plus importants, mais ne les rendent pas disponibles ici lorsque la recherche est terminée. Certaines personnes nous ont dit que le gouvernement fédéral devrait prendre des mesures pour empêcher que cela ne se produise sans réduire le nombre d’essais cliniques disponibles au Canada.

Ce que nous avons entendu … de la part des partenaires autochtones

Santé Canada a invité les représentants des gouvernements et des organisations autochtones à participer au processus de mobilisation de la manière qui leur convenait le mieux. Ces conversations n’étaient qu’un début; Santé Canada s’est engagé à entretenir un dialogue continu tout au long de la conception et de la mise en œuvre de la stratégie, mais ce qui suit est un aperçu initial.

Nous avons appris que les Canadiens autochtones (Premières Nations, Inuits et Métis) sont confrontés à un fardeau de maladies important et à des résultats de santé moins bons que les Canadiens non autochtones. C’est pourquoi, nous a-t-on dit, il est important que les discussions sur les soins de santé et les bienfaits sur la santé des Autochtones reconnaissent et abordent les défis sociaux et communautaires plus larges auxquels les peuples autochtones sont confrontés. De plus, nous avons appris que les Premières Nations, les Inuits et les Métis ont souvent des expériences uniques en matière de prestations de santé et d’accès aux soins dans le système de santé – l’expérience des Inuits, par exemple, n’est pas nécessairement la même que celle des Métis. L’importance pour la stratégie nationale de reconnaître et d’utiliser une approche fondée sur les distinctions a été soulignée tout au long des conversations.

Les peuples autochtones ont accès aux médicaments sur ordonnance de diverses manières : par l’intermédiaire de régimes d’assurance-médicaments privés, de programmes des gouvernements provinciaux et territoriaux, de programmes communautaires ou du programme des services de santé non assurés administré par le gouvernement fédéral ou les gouvernements autonomes. Il a été réaffirmé que Santé Canada doit prendre des mesures pour combler l’écart grandissant entre l’état de santé des peuples autochtones et celui des peuples non autochtones.

Voici quelques-uns des défis dont nous avons entendu parler :

• Les peuples des Premières Nations sont parfois pris dans un « vide juridictionnel », car les soins de santé sont dispensés par l’administration provinciale ou régionale, mais les Premières Nations bénéficient également de programmes et de services fédéraux. Cela peut entraîner des lacunes dans les soins. Un participant a décrit les frontières provinciales comme étant « un produit de la colonisation », et il a été souligné que la cohérence nationale est déterminante pour la santé des peuples autochtones.
• Les peuples autochtones sont confrontés à un racisme systémique généralisé dans le système de santé, tant de la part des prestataires de soins que par l’intermédiaire des politiques. Cela peut décourager les gens de chercher à obtenir les soins nécessaires et affecter la qualité des soins qu’ils obtiennent, deux facteurs qui nuisent à la santé générale des populations. À son tour, une mauvaise santé peut renforcer les stéréotypes et perpétuer les inégalités.
• Lorsque les programmes de soutien aux patients fournissent une couverture pour des médicaments non couverts par les régimes d’assurance-médicaments provinciaux (souvent sous la forme de « soins de compassion ») et que cette couverture est ensuite interrompue, les patients se sentent abandonnés et désespérés parce qu’ils n’ont pas les moyens de poursuivre leur traitement. Dans de nombreux cas, le patient ne connaissait pas ou ne comprenait pas les conditions de la couverture compassionnelle.
• La difficulté d’obtenir l’approbation et l’accès aux médicaments sur ordonnance ne se limite pas aux médicaments pour le traitement des maladies rares, et tout programme ou cadre devrait permettre un accès rapide et souple aux médicaments sur ordonnance.
• Certains peuples autochtones peuvent avoir une compréhension différente de ce qu’est une maladie rare. Il est nécessaire de s’assurer que les peuples autochtones soient mobilisés et comprennent comment la stratégie nationale définira une maladie rare. Il est également important d’examiner et de comparer les définitions d’organisations mondiales telles que l’Organisation mondiale de la santé.
• Il y a souvent des lacunes dans la collecte des données, ainsi que des retards dans le diagnostic et l’accès aux services de santé dans les collectivités autochtones, de sorte qu’il n’existe pas de portrait précis de la présence des maladies rares chez les peuples autochtones.

Les gens nous ont dit qu’une stratégie nationale doit être construite sur une base de confiance. Cela signifie qu’il faut intégrer les valeurs de justice sociale et la formation à la sécurité culturelle, et indiquer clairement comment l’équité sera abordée. Il devrait exister des mécanismes permettant de cerner et de résoudre le racisme et les préjugés systémiques, y compris des formations de sensibilisation et d’éducation pour les cliniciens. Les patients doivent également recevoir des soins tenant compte des traumatismes, qui reconnaissent les liens entre les traumatismes, la mauvaise santé et les comportements négatifs.

Les participants autochtones ont estimé qu’il serait important de garantir la transparence des décisions relatives à l’admissibilité d’un patient individuel au financement des médicaments pour le traitement des maladies rares, y compris un processus clair pour déterminer qui est atteint d’une maladie rare, une explication claire des raisons pour lesquelles un patient s’est vu refuser le financement et un processus d’appel lorsque cela se produit. D’autres ont déclaré que la stratégie devrait prévoir une couverture continue pour les patients qui ont perdu le financement de leurs médicaments, et protéger les familles et les collectivités pour qu’elles n’aient pas à assumer ce fardeau financier. Dans les cas où les preuves ne justifient plus le financement, un suivi doit être assuré pour aider les patients à trouver des ressources alternatives. Dans le même ordre d’idées, nous avons entendu parler de la nécessité d’un soutien solide des services sociaux, ce qui est souvent étroitement lié à l’amélioration de la santé des peuples autochtones, mais il peut être difficile de s’y retrouver dans les deux systèmes. On nous a dit qu’il était très important d’avoir un point d’accès commun pour que les peuples autochtones puissent avoir un accès plus homogène aux services provinciaux et communautaires dont ils ont besoin.

Les participants se sont inquiétés de l’impact de la stratégie nationale sur les programmes existants. Il existe de nombreux accords entre les gouvernements autochtones, fédéral et provinciaux sur le financement et la prestation des services de santé. De plus en plus, les nations autochtones conçoivent et fournissent leurs propres services de santé. La stratégie doit respecter les accords existants, maintenir un dialogue continu avec les partenaires autochtones aux tables de décision et veiller à ce que les soins soient maintenus.

Conclusions et prochaines étapes

Il est évident que garantir l’accès à un traitement efficace pour les maladies rares est un défi complexe et multiforme, qui nécessite des solutions créatives, une coordination et une collaboration. Tout au long de la consultation, les gens ont estimé, à une écrasante majorité, que toutes les options proposées dans le document de travail sous les trois questions étaient importantes et interdépendantes. Cependant, pour la première question sur la cohérence nationale, les participants ont déclaré qu’un cadre unique pour les traitements des maladies rares rendrait l’accès plus équitable dans tout le pays. Une approche nationale est l’élément le plus important pour une stratégie; elle devrait être guidée par des principes et des valeurs clés, comme l’orientation vers le patient, la transparence, la responsabilité et la flexibilité. Quant à la deuxième question sur l’établissement d’une meilleure base de données probantes pour la prise de décision, la majorité des personnes ont soutenu les modèles d’approbation et de couverture innovants. Enfin, pour la troisième question axée sur la viabilité, les participants ont classé le « partage des coûts et la mise en commun des risques » comme l’option la plus efficace pour que les payeurs et l’industrie travaillent ensemble afin de garantir que les patients obtiennent les médicaments dont ils ont besoin en temps voulu.

D’autres aspects importants que nous avons entendus consistent à s’assurer que la stratégie améliore les résultats pour les patients, s’appuie sur les programmes publics et les infrastructures existantes, développe une meilleure coordination et conformité des systèmes, et comprend une collaboration internationale. Tous les groupes d’intervenants ont fait savoir qu’ils souhaitaient participer à l’orientation, à l’élaboration, à la mise en œuvre et au maintien d’une stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares. Pour les patients, les soignants et les cliniciens en particulier, cela signifie avoir une voix à toutes les occasions où les traitements pour les maladies rares sont discutés, où les preuves sont évaluées ou les données sont recueillies et évaluées, et finalement, où sont prises les décisions qui façonneront leur vie et leur accès aux traitements.

Dans l’ensemble, les Canadiens que nous avons entendus sont passionnés par la création d’une stratégie pour les médicaments pour le traitement des maladies rares. Les gens ont dit à Santé Canada qu’il n’était pas nécessaire de tout réussir du premier coup – il suffit de faire de petits pas. Les personnes interrogées ont estimé qu’il valait mieux commencer le plus tôt possible, en partant du principe qu’il vaut mieux essayer des projets pilotes, être flexible et apporter des améliorations en cours de route que de passer trop de temps à planifier. Comme l’a dit un participant, nous ne devons pas laisser la perfection être l’ennemi du bien.

Les prochaines étapes importantes pour les participants sont notamment les suivantes :

• Travailler en étroite collaboration avec les provinces, les territoires, les partenaires autochtones et les autres intervenants afin d’élaborer une stratégie coordonnée permettant aux patients de recevoir les traitements efficaces dont ils ont besoin;
• Établir des définitions communes des « maladies rares » et des « médicaments onéreux » et de meilleures lignes directrices sur ce qui constitue des « avantages » et des « améliorations » pour évaluer les traitements des maladies rares;
• Étudier les meilleures pratiques dans les juridictions internationales (notamment en France, en Allemagne, au Royaume-Uni et en Australie) pour en tirer des enseignements et éviter de réinventer la roue;
• Veiller à ce que l’approche réglementaire du Canada, le paysage des prix des médicaments et les capacités canadiennes en matière de recherche et développement, de commercialisation et de fabrication de médicaments soient favorables aux médicaments pour le traitement des maladies rares; et
• Envisager la meilleure façon de soutenir les patients de manière plus globale, y compris en ce qui a trait aux diagnostics, au dépistage et aux tests génétiques.

Le gouvernement du Canada tient à remercier tous ceux et celles qui ont participé à cette mobilisation, qui nous a permis d’obtenir des informations précieuses et des suggestions pratiques pour mieux servir les patients atteints de maladies rares. Nous avons clairement entendu que le progrès nécessite une collaboration étroite entre les gouvernements, les patients et les familles, les peuples autochtones, la communauté clinique, l’industrie, les régimes d’assurance-médicaments privés et d’autres groupes d’intervenants. Comme prochaines étapes, Santé Canada examinera de près les idées et les suggestions que nous avons entendues de la part de tout le monde tout au long du processus de mobilisation. Pendant l’été, dans le cadre du suivi du rapport, Santé Canada poursuivra les discussions avec les patients et les soignants, les professionnels de la santé, les chercheurs, les régimes d'assurance-médicaments privés, l'industrie pharmaceutique et d'autres intervenants. En plus, Santé Canada continuera à poursuivre les discussions et la collaboration avec les provinces et les territoires, les partenaires du système de gestion des produits pharmaceutiques, et les partenaires autochtones pour élaborer une stratégie qui fonctionnera pour tous les Canadiens. D'autres mobilisations publiques visant à informer un modèle compréhensif pour la stratégie nationale auront lieu à l'automne. Le gouvernement du Canada travaillera au lancement de la stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares en 2022 avec le soutien de toutes les personnes concernées.

Annexe A – Ce que nous avons demandé : questions du document de travail

Il s’agit des questions posées dans le questionnaire en ligne, les assemblées publiques et les réunions avec les intervenants.

1a. Comment rendre cohérent l’accès aux médicaments onéreux pour le traitement des maladies rares afin d’améliorer l’accès des patients à ces traitements?

1b. Laquelle des options proposées, ou combinaison d’options, serait la plus efficace pour améliorer l’accès et la cohérence? [Sélectionner toutes les réponses applicables.]

• Un cadre unique pour la prise de décision sur les médicaments onéreux.
• Un organisme de coordination transparent
• Mobilisation des patients et des cliniciens
• Soutien coordonné à la recherche sur les maladies rares au Canada

1c. Veuillez expliquer la ou les options que vous avez sélectionnées ci-dessus.

2a. Comment peut-on prendre des décisions sur la couverture des médicaments onéreux pour le traitement des maladies rares lorsque les preuves sont limitées?

2b. Laquelle des options proposées, ou combinaison d’options, serait la plus efficace pour renforcer la base de preuves? [Sélectionner toutes les réponses applicables.]

• Des modèles d’approbation et de couverture innovants
• Un groupe d’experts national
• Un système de données national
• Des réseaux nationaux et internationaux indépendants

2c. Veuillez expliquer la ou les options que vous avez sélectionnées ci-dessus.

3a. Laquelle des options proposées, ou combinaison d’options, serait la plus efficace pour fournir des traitements contre les maladies rares aux patients? [Sélectionner toutes les réponses applicables.]

• Partage des coûts et mise en commun des risques
• Investissements initiaux pour réduire le risque dans les premiers stades du développement
• Payer pour le rendement
• Soutien à l’innovation « fabriquée au Canada »
• Collaboration internationale

3b. Veuillez expliquer la ou les options que vous avez sélectionnées ci-dessus.

4. Avez-vous d’autres idées qui pourraient contribuer à améliorer l’accès et réduire les coûts des médicaments pour le traitement des maladies rares?

Après notre premier cycle de mobilisation des intervenants sur les questions du document de travail, nous avons organisé des réunions de synthèse multipartites afin de recueillir davantage d’informations sur trois thèmes qui ont émergé et de donner aux intervenants une autre occasion d’apporter leur contribution. Voici les questions que nous avons posées lors des réunions de synthèse.

• Thème 1 : Portée et définition de la stratégie
  • 1. Comment définir un médicament pour le traitement d’une maladie rare?
  • 2. Comment pouvons-nos faire en sorte que la stratégie comprenne des médicaments pour de multiples domaines thérapeutiques, ainsi que différents types ou formats de traitements?
• Thème 2 : Modèles de financement et de partage des risques
  • 3. Que signifie pour vous la mise en commun des risques ou le partage des coûts et qui devrait y participer selon vous?
  • 4. Que signifie pour vous payer pour le rendement et quelle forme pourrait-elle prendre au Canada?
• Thème 3 : Infrastructure et soutien
  • 5. Comment pourrait-on simplifier davantage le système actuel de gestion des produits pharmaceutiques?
  • 6. Comment un ou plusieurs systèmes de données pourraient-ils être utilisés? Quels genres de décisions ces données pourraient-elles aider à guider?
• Question primordiale
  • 7. S’agissant de ces thèmes, existe-t-il des modèles que le Canada devrait étudier? Existe-t-il des pratiques exemplaires ou des leçons retenues dont vous souhaitez nous faire part?

Annexe B – Résultats du sondage

Le tableau suivant montre les options posées dans le document de discussion pour chaque question, et la proportion totale de participants qui ont choisi l’option comme importante ou efficace.

Les participants ont été interrogés lors des séances de discussion ouvertes virtuelles et des réunions avec les intervenants, et ont pu sélectionner « toutes les réponses applicables » dans le questionnaire en ligne. Le nombre total pour les réunions virtuelles correspond au nombre de personnes qui ont participé au sondage, pas nécessairement toutes les personnes présentes. Il convient de souligner que les participants n’ont pas considéré les options comme étant mutuellement exclusives et ont estimé que la plupart étaient importantes et interdépendantes.

Réponses	Questionnaire en ligne	Réunions virtuelles	Nombre total	Proportion totale
Q1 : cadre unique pour les décisions	95/136	184/281	279/417	67 %
Q1 : organisme de coordination transparent	83/136	118/281	201/417	48 %
Q1 : mobilisation des patients et des cliniciens	89/136	123/281	212/417	51 %
Q1 : soutien à la recherche	86/136	62/281	148/417	35 %
Q2 : modèles de couverture innovants	86/136	164/291	250/427	59 %
Q2 : groupe d’experts	73/136	88/291	161/427	38 %
Q2 : système de données national	87/136	146/291	233/427	55 %
Q2 : réseaux nationaux ou internationaux indépendants	99/136	117/291	216/427	51 %
Q3 : partage des coûts et des risques	93/136	184/298	277/434	64 %
Q3 : Payer pour le rendement	61/136	105/298	166/434	38 %
Q3 : solutions fabriquées au Canada	89/136	51/298	140/434	32 %
Q3 : investissements initiaux	68/136	56/298	124/434	29 %
Q3 : collaboration internationale	92/136	126/298	218/434	50 %

Annexe C – Qui s’est adressé à nous

Santé Canada tient à remercier chaque personne et chaque organisation qui a donné son temps, ses conseils et ses idées sur la façon de concevoir et de mettre en œuvre une stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares.

Plus de 650 personnes et organisations ont participé au processus de consultation. Les représentants des organisations suivantes se sont inscrits à diverses séances virtuelles ou ont fait une soumission à Santé Canada. Pour des raisons de confidentialité, la liste ne comprend pas les noms de plus de 70 personnes, membres du public et patients qui ont participé aux réunions ou fait des soumissions écrites.

Participants

*Organisations avec des noms en anglais seulement

20Sense*

3Sixty Public Affairs*

Aetion*

Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé

Alberta Blue Cross*

Alexion Canada*

Alliance canadienne des patients en dermatologie

Alliance des patients pour la santé

Alnylam Pharmaceuticals

Alpha-1 Canada*

Amicus Therapeutics*

Angioedème Héréditaire (AOH) Canada

Answering TTP Foundation*

Aon Health Solutions*

Assemblée des Premières Nations

Association canadienne de Fabry

Association canadienne de la gestion de l’approvisionnement pharmaceutique

Association canadienne des compagnies d’assurances de personnes

Association canadienne des infirmières et infirmiers autochtones

Association canadienne des patients atteints d’HPN

Association canadienne des tiers administrateurs

Association canadienne du médicament générique

Association d’Anémie Falciforme du Canada

Association de l’hypertension pulmonaire du Canada

Association des pharmaciens des établissements de santé du Québec

Association des pharmaciens du Canada

Association des pharmacies de quartier du Canada

Association Garrod

Association médicale canadienne

Association nationale des organismes de réglementation de la pharmacie

Association québécoise des personnes de petite taille

Association québécoise des pharmaciens propriétaires

Associations des retraités des collèges et universités du Canada

Astellas Pharma Canada*

AstraZeneca

Avir Pharma Inc.

Barbara Jaszewski, consultante

Bayer

Bayshore Soins de santé

BC Housing*

BC Transplant*

Beneva

Bigstone Health Commission*

BioAlberta*

Biogen Canada

Biosimilaires Canada

BIOTECanada

Boehringer Ingelheim Canada

Bristol Myers Squibb

Canada Vie

Canadian CML Network

Canadian MPN Research Foundation

Canadian MPS Society for Mucopolysaccharide & Related Diseases*

Cancer colorectal Canada

Centre des sciences de la santé de Kingston

Centre for Health Evaluation and Outcome Sciences*

Centre hospitalier pour enfants de l’est de l’Ontario

Centre hospitalier pour enfants de l’ouest de l’Ontario

Centre Peter Gilgan pour la recherche et l’apprentissage (The Hospital for Sick Children)

Centre universitaire de santé McGill

CF Get Loud*

Chambre de commerce de Surrey

Clinique Gaucher Mark Freedman et Judy Jacobs (Hôpital Mount Sinai)

Coalition canadienne de la santé

Coalition canadienne des organismes bénévoles en santé

Coalition pour de meilleurs médicaments

Cœur et AVC Canada

Collège Humber

Comité des Usagers de la Mauricie-et-du-Centre – du – Québec

Congrès du travail du Canada

Connex Health Consulting*

Conseil canadien des affaires

Conseil canadien des aveugles

Conseil du patronat du Québec

Conseil national de recherches Canada

Conseil scolaire du district de Durham

Consortium de génomique structurelle

Croix Bleue Medavie

CSL Behring Canada

Cure SMA Canada

Denis Garand et Associés

Dépistage néonatal Ontario

Dystrophie musculaire Canada

Edmonton Medical Genetics Clinic*

Entrepreneuriat et innovation pour l'amaurose congénitale de Leber

Equal Access for Rare Disorders*

Express Scripts Canada*

Fédération canadienne de l’entreprise indépendante

Fédération canadienne des syndicats d’infirmières et d’infirmiers

Fibrose kystique Canada

Fibrose kystique Canada

Fiducies de soins de santé au bénéfice d’employés en Ontario

Financière Manuvie

Financière Sun Life

First Nations Health Authority*

Fondation canadienne de la fibrose pulmonaire

Fondation canadienne de la thalassémie

Fondation canadienne des tumeurs cérébrales

Fondation canadienne pour la recherche sur le syndrome de Prader-Willi

Fondation Liv A Little

Fondation pour les maladies rares

Fondation Sauve ta peau

FORUS Therapeutics*

Fraser Health*

Gilead Sciences Canada*

Green Shield Canada*

Grifols Canada

GroupHEALTH*

H3 Consulting*

Health Coalition of Alberta*

Health Sciences Centre Winnipeg*

Hoffmann-La Roche Ltd

Hôpital général de Vancouver

Hôpital pour enfants de la C.-B.

Hôpital pour enfants malades

Hôpital pour enfants McMaster

Hôpital Sunnybrook

Horizon Therapeutics*

iA Groupe financier

IMV Technologies Inc.

Independent Voices for Safe and Effective Drugs*

Inforoute Santé du Canada

Initiative d’innovation mitochondriale (Université de Toronto)

Innomar Strategies*

Institut canadien des actuaires

Institut de recherche SickKids

Institute of Health Economics*

Institut-hôpital neurologique de Montréal

Instituts de recherche en santé du Canada

Intercept Pharma Canada Inc.

Inuit Tapiriit Kanatami

Ipsen Biopharmaceuticals Canada

IQVIA Canada

iRARE

IWK Health Centre

J.L. Glennie Consulting Inc.*

Janssen

Jazz Pharmaceuticals Canada*

Johnson & Johnson

L’association d’assistance mutuelle de l’ACTRA

L’Institut de recherche de l’hôpital pour enfants du Manitoba

Société de la leucémie myéloïde chronique du Canada

L’Organisation canadienne des personnes immunodéficientes (CIPO)

La Fondation Isaac

La Fondation Miracle Marnie

La Régie de la santé de la Nouvelle-Écosse

La Société LMC du Canada

Le rêve de Jesse

Life Sciences Ontario*

L'organisation Canadienne des maladies rares

Manitoba Blue Cross*

McKesson Canada

Médecins canadiens pour le régime public

Médicaments novateurs Canada

Mercer

Merck Canada

Ministère de la Santé de la C.-B.

Mitsubishi Tanabe Pharma Canada

mls Financial Services

Montréal InVivo

Mouvement Desjardins

Myélome Canada

Nation métisse de la C.-B.

Nation métisse de l’Ontario

Foundation MitoCanada

Nova Scotia Health Coalition*

Novartis Pharmaceuticals Canada

OMG Benefits Consulting Inc.

Pacific Blue Cross*

Parti Républicain Souverainiste

PCU et maladies apparentées Canada Inc.

Pfizer Canada

Prairie Mines & Royalty ULC*

Protéger notre accès

Quality HTA*

RBC Assurances

Recherche Canada

Régime d’avantages sociaux des employés des écoles de l’Alberta

Regroupement québécois des maladies orphelines

Réseau canadien du cancer du sein

Réseau de santé Spécialisé par Shoppers Drug Mart

Réseau des Associations Vouées aux Troubles Sanguins Rares

Roche

Sanofi Canada

Santé des enfants Canada

Santé Ontario

Sclérose tubéreuse Canada

SécurIndemnité Inc.

Services de santé Alberta

SHUa Canada

SLA Action Canada

SLA Canada

Sobi Canada

Société canadienne de l’hémophilie

Société canadienne de la mastocytose

Société canadienne de la sclérose en plaques

Société canadienne de pédiatrie

Société canadienne des pharmaciens d’hôpitaux

Société canadienne du cancer

Société canadienne du sang

Société de l’arthrite

Société de la leucémie myéloïde chronique du Canada

Société gastro-intestinale

Société Huntington du Canada

Soins communs

Syndicat canadien de la fonction publique

Takeda Canada

tc Health Consulting Inc.

The Cute Syndrome Foundation*

The Hospital for Sick Children*

Tumour Foundation of BC*

Ultragenyx Canada Inc.

Unifor

Unity Health Toronto*

Université Carleton/Carleton University

Université d’Ottawa

Université Dalhousie

Université de Calgary

Université de l’Alberta

Université de la Colombie-Britannique

Université de la Saskatchewan

Université de Toronto

Université de York

Université du Manitoba

Université McMaster

Université Queen’s

Université Ryerson

University Health Network*

Vaincre la cécité Canada

Vertex Pharmaceuticals Canada*

Vivre avec la fibrose kystique

weCANreg Consulting Group Inc.*

Willis Towers Watson