Groupe consultatif sur la mise en œuvre (GCMO) pour la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares

La Dre Sandra Sirrs a fait ses études en médecine interne et en endocrinologie à l'Université de la Colombie-Britannique, puis elle a suivi une formation complémentaire sur les maladies métaboliques héréditaires.

En 1999, elle a créé la première clinique autonome pour adultes atteints de ces maladies en Amérique du Nord; la clinique est maintenant l'une des plus importantes du genre au monde. La Dre Sirrs s'intéresse aux maladies rares depuis plus de vingt ans, et tout particulièrement aux maladies lysosomales. Elle a participé à l'élaboration de lignes directrices nationales et internationales sur le traitement médicamenteux d'un certain nombre de maladies rares, et elle a agi à titre de conseillère auprès d'organismes provinciaux et nationaux de réglementation et d'évaluation des technologies de la santé dans le secteur des médicaments destinés au traitement des maladies rares.

La Dre Sirrs est enseignante clinique en endocrinologie et métabolisme à l'Université de la Colombie-Britannique, et membre de la Division de l'endocrinologie de l'Hôpital général de Vancouver, qui s'est classée récemment parmi les 50 meilleurs départements universitaires d'endocrinologie au monde. Sandra est aussi la chef médicale des maladies rares à l'autorité provinciale des services de santé de la Colombie-Britannique.

Durhane Wong-Rieger, Ph. D., est présidente et chef de la direction de la Canadian Organization for Rare Disorders (Organisation canadienne pour les maladies rares). Elle est aussi présidente du réseau d'organismes de défense des consommateurs Consumer Advocare Network, présidente et chef de la direction de l'Institute for Optimizing Health Outcomes et présidente du conseil d'administration de la Canadian Heart Patient Alliance.

Sur la scène internationale, Mme Wong-Rieger est présidente des organismes Rare Disease International et Asia Pacific Rare Disease International, trésorière de l'Organisation non gouvernementale des Nations Unies pour les maladies rares, présidente du comité institutionnel de défense des droits des patients (Patient Advocates Constituency Committee) du Consortium international de la recherche sur les maladies rares (International Rare Diseases Research Consortium), conseillère représentant les patients auprès du réseau pour les maladies rares de la Coopération économique pour l'Asie-Pacifique (APEC Rare Disease Network), membre du comité de rédaction de la revue The Patient: Patient-Centered Outcomes Research, et membre du Groupe d'intérêt sur la participation des patients et des citoyens de la société Health Technology Assessment International.

Mme Wong-Rieger a siégé à de nombreux comités consultatifs et groupes d'experts sur les politiques de santé, dont le Comité directeur de l'initiative de soins de santé de précision sur les maladies rares de Génome Canada et le Comité directeur sur les preuves du contexte réel de l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé. Elle est aussi conseillère certifiée en santé personnelle.
Mme Wong-Rieger est titulaire d'un doctorat en psychologie de l'Université McGill. Elle a aussi été enseignante à l'Université de Windsor, au Canada. Elle est formatrice, conférencière réputée et auteure de trois livres et de nombreux articles.

John Adams est président du conseil d'administration de la Best Medicines Coalition, une alliance nationale d'organisations de patients qui cherchent à obtenir un accès rapide et équitable à une gamme complète de médicaments et de traitements connexes médicalement nécessaires pour tous les patients au Canada. John est le père d'un fils adulte atteint de phénylcétonurie, une maladie génétique rare, et est le président-directeur général de la Canadian PKU and Allied Disorders Inc., qu'il a cofondée. En outre, la femme de John est décédée de la sclérose latérale amyotrophique et la démence frontotemporale. Il est membre principal de l'Institut Macdonald-Laurier, spécialisé dans les questions de santé, coprésident de l'Alliance impôt pour personnes handicapées et ancien président du conseil d'administration de l'Organisation canadienne pour les maladies rares. John est un consultant en gestion chevronné et a travaillé comme journaliste au Globe and Mail, chef de cabinet d'un ministre de l'Ontario et a été élu trois fois au conseil municipal de Toronto.

Le Dr Shawn Bugden est doyen de la faculté de pharmacie de l'Université Memorial de Terre-Neuve-et-Labrador et professeur adjoint au collège de pharmacie de l'Université du Manitoba. Il a suivi sa formation initiale en pharmacie à l'Université du Manitoba et a effectué une formation postuniversitaire à l'Université du Manitoba, à l'Université McGill, à l'Université de Washington et à l'Université d'Oxford. Il a mené une longue carrière dans la gestion de pharmacies de détail et en milieu hospitalier avant d'entamer sa carrière universitaire en 2008. Shawn est également l'actuel président du conseil d'administration de l'Association pharmaceutique canadienne. Shawn est spécialisé dans la pharmacie d'hôpital, la tarification des médicaments, la politique de santé, la pharmacoépidémiologie, la pharmacovigilance et l'évaluation pharmacoéconomique. Il a publié plus de 50 publications évaluées par les pairs.

Andrew Casey est devenu président et chef de la direction de BIOTECanada en août 2012. À ce titre, Andrew est responsable des opérations stratégiques de l'association qui représente le secteur de la biotechnologie au Canada, et agit également comme principal porte-parole de l'industrie biotechnologique canadienne auprès du gouvernement, des organismes de réglementation, des organismes internationaux, des médias et du public canadien.

De 2004 à 2012, Andrew a été vice-président, Affaires publiques et commerce international de l'Association des produits forestiers du Canada. De 1993 à 2004, il a été vice-président adjoint chargé des relations avec le gouvernement au sein de l'Association canadienne des compagnies d'assurances de personnes (ACCAP). Avant de se joindre à l'ACCAP, Andrew a travaillé sur la Colline du Parlement en tant que conseiller politique au sein du cabinet du ministre des Finances.

Andrew Casey est originaire de Montréal, au Québec. Après avoir fréquenté l'école secondaire Loyola (Montréal) et le CEGEP St. Lawrence (Québec), il a obtenu un baccalauréat ès arts en sciences politiques de l'Université Carleton (Ottawa).

En sa qualité de président de BIOTECanada, Andrew est également directeur du conseil d'administration de BIOTECanada et directeur du conseil d'administration de l'Institut de recherche en immunologie et en cancérologie – Commercialisation de la recherche.

Le Dr Chakraborty est un médecin certifié du Collège royal des médecins et chirurgiens du Canada en biochimie médicale et en pédiatrie, avec une sous-spécialité en génétique biochimique. Tout au long de sa carrière, il a mené des activités cliniques et de la recherche translationnelle axées sur l'amélioration des résultats pour les personnes atteintes de maladies métaboliques héréditaires et d'autres maladies rares. Il s'est joint au Centre hospitalier pour enfant de l'est de l'Ontario en 2003 en tant que clinicien fournissant des soins continus aux patients atteints de maladies métaboliques héréditaires. En 2006, il a dirigé la création de Dépistage néonatal Ontario (DNO). DNO est reconnu à l'échelle internationale et a considérablement grandi avec le Dr Chakraborty en tant que directeur médical et de laboratoire. Depuis 2020, il est conseiller médical principal à la Direction des laboratoires et des services diagnostiques du ministère de la Santé de l'Ontario. À l'échelle internationale, il est membre du groupe de travail ClinGen sur l'actionnabilité en pédiatrie, a fait partie du comité d'organisation du symposium 2020 de l'Association of Public Health Laboratories sur le dépistage néonatal et les tests génétiques, et a fait partie du groupe consultatif d'experts 2018 chargé d'examiner le processus décisionnel du groupe de dépistage universel recommandé par le gouvernement fédéral américain. Enfin, il est chercheur principal et codirige le Réseau canadien de recherche sur les maladies métaboliques héréditaires et le projet INFORMER RARE, financés par les Instituts de recherche en santé du Canada. À partir du 1er novembre, il sera directeur et chef, Département de pédiatrie du Centre hospitalier pour enfant de l'est de l'Ontario et de l'Université d'Ottawa.

Shelita Dattani est vice-présidente principale des affaires pharmaceutiques et de l'engagement stratégique à la Neighbourhood Pharmacy Association of Canada. À ce titre, elle dirige une équipe qui défend le rôle de la pharmacie, fondé sur des données probantes, dans la fourniture de soins de santé accessibles et de haute qualité, et dans le renforcement des capacités en matière de santé publique et de soins primaires.

Sheli est une pharmacienne dynamique et chef de file de la pharmacie avec plus de 20 ans d'expérience dans de nombreux secteurs de la profession, y compris la communauté, l'hôpital, l'université, l'industrie, les organismes de groupement d'achats et les associations de pharmaciens. Elle a obtenu son baccalauréat en pharmacie à l'Université Nipissing et son doctorat en pharmacie à l'Université de la Caroline du Nord à Chapel Hill.

Sheli exerce dans le domaine de la pharmacie communautaire et des soins primaires en équipe. Elle enseigne la pharmacie en tant que professeure adjointe à l'Université d'Ottawa, chargée de cours à l'Université Memorial de Terre-Neuve-et-Labrador et chargée de cours invitée à l'Université de Waterloo.

Sheli est une conférencière recherchée dans divers domaines de la thérapeutique, de la pratique et de la politique. Elle est passionnée par son engagement continu en tant que conseillère, consultante et éducatrice. Sheli est motivée et déterminée à contribuer au rôle croissant de la pharmacie en tant que partenaire intégral des soins de santé.

Le Dr Avram Denburg siège au conseil d'administration de l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé à titre de représentant du milieu universitaire. Il est oncologue membre du personnel et clinicien-chercheur à la Division d'hémato-oncologie de l'Hôpital pour enfants SickKids de Toronto. Il possède une maîtrise en politiques de la santé, planification et financement de la London School of Economics, et un doctorat en politiques de la santé de l'Université McMaster. Ses recherches portent sur l'analyse et le renforcement des systèmes de soins oncologiques pédiatriques, plus particulièrement sur les questions liées aux politiques pharmaceutiques et à l'accès aux médicaments chez les enfants du Canada et d'ailleurs. Son laboratoire à l'Institut de recherche de l'hôpital SickKids participe à des projets sur l'évaluation des technologies de la santé (ETS) et l'accès aux médicaments anticancéreux au sein de divers systèmes de santé dans le monde. Actuellement, ses travaux s'intéressent surtout à la mise au point de nouvelles approches relatives à l'évaluation, fondée sur la valeur, des technologies de la santé destinées à une population pédiatrique, notamment les traitements oncologiques de précision, à l'intégration des valeurs sociétales et des préférences du public à l'ETS et aux politiques pharmaceutiques, à l'analyse comparative des approches politiques à l'égard de la réglementation et du remboursement des traitements oncologiques de précision, ainsi qu'à l'analyse de la disponibilité des médicaments anticancéreux, de leur coût et de la dynamique de l'accès dans les pays à revenu faible et moyen.

Bashir Jiwani, Ph. D., est directeur général des services d'éthique et de diversité de la Régie de la santé Fraser (Fraser Health Authority), en Colombie-Britannique.

Ses travaux ont porté récemment sur l'élaboration d'un cadre favorisant l'égalité en matière de respect et de traitement, l'adoption de mesures visant à relever les défis liés à l'équité, à la diversité et à l'inclusion, l'allocation de ressources financières en appui à la réponse à la COVID-19, la mise en place de structures et de processus de prise de décisions concernant les médicaments couteux destinés au traitement des maladies rares, ainsi que la création d'un environnement inclusif, favorable à l'égalité des genres.

M. Jiwani est titulaire d'un baccalauréat en philosophie de l'Université McGill et d'une maîtrise en philosophie avec spécialisation en bioéthique de l'Université de la Colombie-Britannique. Il possède également un doctorat en sciences de la santé publique de l'Université de l'Alberta, au Canada.

M. Jiwani siège au Groupe consultatif pancanadien sur un cadre en vue d'une liste de médicaments d'ordonnance, ainsi qu'au Conseil sur l'assurance-médicaments et au Comité consultatif sur les médicaments couteux destinés au traitement des maladies rares du ministère de la Santé de la Colombie-Britannique. Il est également membre de l'équipe centrale du Groupe de réflexion sur l'éthique, la recherche sur les cellules souches et la médecine régénérative de l'Université Aga Khan, et consultant pour l'Ismaili Tariqah and Religious Education Board du Canada.

M. Jiwani est aussi président du conseil d'administration de la Société canadienne de bioéthique.

Joanne Jung est la responsable de la pharmacie et de la pratique clinique auprès de Willis Towers Watson (WTW) au Canada. Forte de plusieurs décennies d'expérience en pharmacie, elle dirige une équipe nationale d'experts en pharmacie qui conseillent les employeurs sur la gestion des soins pharmacothérapeutiques destinés aux employés. En tant que pharmacienne et professionnelle expérimentée de la santé et des avantages sociaux, Joanne apporte une combinaison unique d'expertise et d'expérience pratique. Joanne a travaillé en partenariat avec un large éventail d'employeurs, de fiduciaires et de syndicats afin d'optimiser l'utilisation des régimes d'assurance-médicaments et de réduire les coûts. Elle a également conseillé un large éventail d'organisations des secteurs privé et public partout au Canada pour concevoir et mettre en œuvre des stratégies de gestion de la santé et des avantages sociaux.

Avant de se joindre à WTW, Joanne a travaillé pour le plus grand assureur privé de la Colombie-Britannique, où elle a mené des innovations clés dans les stratégies de médicaments. En outre, en tant que pharmacienne clinicienne, elle a été acclamée par la critique pour son innovation dans le développement de la pratique clinique des pharmaciens hospitaliers.

Joanne a obtenu son diplôme de pharmacie à l'Université de la Colombie-Britannique, puis a effectué une résidence en milieu hospitalier au St. Paul's Hospital. En tant que professionnelle du secteur, Joanne a publié plusieurs mémoires de recherche et participe fréquemment à des événements du secteur à titre de conférencière. Elle a été membre de plusieurs comités de l'Association canadienne des compagnies d'assurances de personnes et a fait partie de divers conseils consultatifs nationaux.

Le Dr Aneal Khan est président de MAGIC Clinic Ltd. et président-directeur général de Discovery DNA. Son principal domaine de recherche est l'étude de nouvelles méthodes pour le traitement des maladies génétiques apparaissant pendant l'enfance. En tant que pédiatre, généticien médical et spécialiste des maladies métaboliques, ses recherches cliniques ont principalement porté sur des sujets atteints d'erreurs innées du métabolisme. Le Dr Khan est actuellement chercheur principal dans plusieurs études portant sur le rôle des nouvelles thérapies, telles que la thérapie génique et le séquençage de nouvelle génération pour les troubles mitochondriaux, l'imagerie osseuse dans les maladies métaboliques, les cardiomyopathies métaboliques et les registres de maladies rares. En 2014, l'équipe du Dr Khan a réalisé la première greffe de cellules hépatiques pour les maladies du cycle de l'urée au Canada, en 2017, la première thérapie génique au monde pour la maladie de Fabry, en 2019, la première thérapie génique pour une maladie du cycle de l'urée au Canada et, en 2020, la première thérapie génique au monde pour la maladie de Gaucher. Il a suivi une formation en génétique médicale à l'Hospital for Sick Children de Toronto, où il a travaillé brièvement en génétique clinique et métabolique, puis à l'University Health Network, à l'Université McMaster et à l'Alberta Health Services, et il exerce aujourd'hui en génétique métabolique et clinique à Calgary, en Alberta.

Elizabeth Kwan est chercheuse principale au Congrès du travail du Canada (CTC). Le CTC est la plus grande centrale syndicale du Canada et s'exprime sur des questions d'importance nationale au nom de trois millions de travailleurs syndiqués à la grandeur du pays.

En tant que responsable politique du CTC pour la santé et les soins de santé, Elizabeth travaille sur toutes les priorités clés du renforcement et de la construction du système public de soins de santé au Canada. Elle participe activement aux travaux du Parlement et du gouvernement, notamment en ce qui concerne l'assurance-médicaments, la stratégie nationale sur les médicaments pour les maladies rares et l'Agence canadienne des médicaments.

Actuellement, Elizabeth est activement engagée dans les principales campagnes du CTC : Allons de l'avant, pour une assurance-médicaments publique universelle et la campagne sur les soins.

Elizabeth défend la justice et l'équité en matière de santé, en travaillant sur l'intersectionnalité des inégalités et des facteurs socio-économiques, notamment le racisme et la haine, les faibles revenus, le genre, le capacitisme, le statut d'immigrant et l'(in)sécurité alimentaire.

Avant d'occuper ce poste, elle a travaillé pour un large éventail d'organisations liées à la santé, notamment les services de santé du Service correctionnel du Canada, le Centre hospitalier pour enfants de l'est de l'Ontario, la Direction générale de la santé des Premières Nations et des Inuits de Santé Canada, l'Agence de la santé publique du Canada, des refuges pour femmes et familles, des centres de santé communautaires et des organisations de services de santé pour les immigrants et les réfugiés.

Erin Little est la fière maman de deux magnifiques filles, dont l'une est atteinte d'une maladie rare, la cystinose. Elle a passé les douze dernières années à s'occuper de sa fille tout en défendant ses besoins médicaux et en luttant pour l'accès à des médicaments sûrs, efficaces et abordables. Elle est cofondatrice et présidente de la fondation Liv-A-Little, une fondation qui se consacre au financement de meilleurs traitements et, à terme, à la guérison de la cystinose. Elle détient un baccalauréat en sciences avec spécialisation en psychologie de l'Université de Marian.

Elle sait de première main ce que c'est que d'être jetée à la dérive dans le système de santé canadien à la suite d'un diagnostic inattendu et potentiellement mortel d'un membre de sa famille, avec peu ou pas d'expérience ou de connaissances préalables pertinentes, et elle a appris toutes les leçons durement gagnées qui découlent de la navigation dans ce système par la seule force de la volonté et en se concentrant sans relâche sur les besoins et l'intérêt véritable de sa fille.

Erin est convaincue que tous les êtres humains atteints de maladies rares devraient avoir accès à des traitements dont l'innocuité, l'efficacité et le prix ont été prouvés.

Bob McLay est le vice-président et directeur général de Sobi Canada. En tant que directeur général de Sobi Canada, il supervise toutes les opérations et tous les aspects commerciaux de la stratégie d'entreprise et de rendement. Il a également dirigé la franchise d'immunologie pour les États-Unis. À ce titre, il était responsable du processus commercial, du rendement et du succès de Sobi en Amérique du Nord.

Depuis plusieurs années, Bob est président de RAREi. RAREi est un réseau informel d'organisations biopharmaceutiques canadiennes fondées sur la recherche et engagées dans le développement de thérapies pour les maladies rares. Ce forum a pour objectif d'aborder des questions communes de politique publique afin de contribuer à façonner le système de santé canadien et l'environnement politique pour faciliter l'accès des patients aux diagnostics et aux médicaments qui améliorent la vie des Canadiens atteints de maladies rares.

Bob a obtenu une maîtrise en administration des affaires en finance au Harbert College of Business de l'Université d'Auburn en Alabama. Pendant qu'il était à Auburn, Bob a été entraîneur adjoint de football pour les Tigres d'Auburn. Avant cela, il a obtenu un baccalauréat en sciences de l'Université de Guelph, en Ontario. Il réside à Burlington, en Ontario.

Médicaments novateurs Canada est l'association nationale représentant l'industrie pharmaceutique novatrice du Canada.

Gail Ouellette, généticienne et conseillère en génétique, est ex-présidente fondatrice du Regroupement québécois des maladies orphelines (RQMO). Elle a un doctorat en biologie moléculaire de l'Université de Montréal. Elle a été chercheure postdoctorale au Centre de génétique humaine à Leuven en Belgique et a fait de la recherche en génétique humaine chez Algène Biotechnologies et Signalgene. Elle a fait une maîtrise en conseil génétique à l'Université McGill et a travaillé comme conseillère en génétique au Centre hospitalier universitaire de Sherbrooke. En 2010, elle a cofondé le RQMO avec des associations de maladies rares et a mis sur pied le Centre iRARE (centre d'information et de soutien en maladies rares). Elle a également un site web et blogue visant à faire de l'éducation sur la génétique médicale: Génétique simplement. Comme diplômée de la Faculté des sciences de l'UQAM, elle a été lauréate du prix Reconnaissance UQAM 2015 pour son travail dans le domaine des maladies rares.

Gary est un actuaire qui a travaillé dans le domaine des régimes d'avantages sociaux et de l'assurance-médicaments privée au cours des 35 dernières années, et ce, pour des assureurs privés, un réassureur et, plus récemment, pour un administrateur tiers. Il a présenté des mémoires personnels sur l'assurance-médicaments nationale et les médicaments pour les maladies rares à la Commission Hoskins, au Comité spécial des Communes sur les soins de santé et à Santé Canada. Il a également été coauteur de mémoires présentés par l'Institut canadien des actuaires et la Third Party Administrators' Association of Canada.

Fermement convaincu que tous les Canadiens méritent une couverture abordable pour les médicaments approuvés pour les maladies rares qui sont efficaces pour le patient canadien individuel à un prix que lui et le Canada peuvent se permettre, en particulier, sans tenir compte de la situation familiale du patient, de son statut professionnel ou de sa localisation, Gary a lancé il y a plus de dix ans le concept et a ensuite présidé à la mise en œuvre de la Société canadienne de mutualisation en assurance-médicaments (SCMAM). La SCMAM est un accord volontaire entre tous les assureurs privés pour partager le coût des médicaments onéreux dans le cadre des régimes privés d'assurance, afin qu'aucun employeur ne voie ses primes d'assurance maladie devenir inabordables en raison d'une demande de remboursement de médicaments onéreux de la part d'un employé ou de ses personnes à charge.

Joan est vice-présidente des avantages sociaux collectifs de l'ACCAP (Association canadienne des compagnies d'assurances de personnes), une association professionnelle volontaire dont les compagnies membres représentent toutes les activités d'assurance vie et maladie au Canada. Dans son rôle, Joan est responsable de l'analyse des enjeux de l'industrie, de l'élaboration de stratégies politiques et de l'établissement d'un consensus sur les préoccupations importantes pour les sociétés membres. Une partie importante du portefeuille de la santé consiste à travailler au sein de l'industrie, notamment avec les associations nationales de soins de santé ainsi qu'avec les payeurs provinciaux et fédéraux sur les programmes d'avantages sociaux, en particulier sur les meilleures pratiques, la stratégie, la défense des intérêts et la durabilité. Joan travaille à l'ACCAP depuis plus de 9 ans dans ce rôle.

Joan apporte plus de 20 ans d'expertise en gestion des avantages sociaux à son poste à l'ACCAP, ayant travaillé pour des assureurs et des administrateurs sur des programmes des secteurs privé et public, notamment avec First Canadian Health et Santé Canada sur le programme SSNA et plus récemment avec Croix Bleue Medavie.

• Les coprésidents, le Dr Avi Denburg et la Dre Gail Ouellette, ouvrent la réunion en reconnaissant les territoires, souhaitent la bienvenue aux participants du Groupe consultatif sur la mise en œuvre (GCMO) et reconnaissent la présence des organisations autochtones nationales et d'autres observateurs. Chaque participant au GCMO fait une brève présentation de son rôle et de son expertise. Il est souligné que les organisations nationales autochtones sont présentes en tant qu'observateurs pendant qu'elles évaluent leur invitation à devenir membres.
• Daniel MacDonald, directeur général de Santé Canada chargé des médicaments pour les maladies rares, fait le point sur la mise en œuvre de la stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares et présente une vue d'ensemble du mandat du GCMO.
• Les membres posent des questions de clarification sur la stratégie nationale. Il est également précisé, en réponse aux questions posées, que les membres sont invités à collaborer avec la communauté des maladies rares (« rôle d'ambassadeur ») pour veiller à ce que toutes les discussions soient éclairées par la perspective la plus large possible.
• Les membres formulent plusieurs suggestions initiales concernant les domaines susceptibles d'être discutés par le groupe, notamment :
  • la cohérence dans l'accès à la nutrition médicale, aux aliments et aux suppléments médicaux;
  • la coordination dans l'ensemble du système de gestion pharmaceutique pour l'élaboration et l'utilisation de données concrètes;
  • l'utilité des indicateurs pour mesurer la portée de la stratégie nationale (par ex., le « délai d'accès au public »);
  • la fixation d'objectifs pour le GCMO et la stratégie nationale;
  • le processus d'accès aux thérapies et aux médicaments;
  • le rôle des payeurs privés dans le cadre de la stratégie nationale;
  • les soins globaux pour les patients atteints de maladies rares, tels que les mesures de soutien physiothérapeutique et nutritionnel;
  • l'importance d'adopter une approche de cycle de vie pour les traitements des maladies rares;
  • la manière dont le Canada peut tirer des leçons des autres pays sur la manière dont ils gèrent les traitements des maladies rares et l'accès aux médicaments pour le traitement des maladies rares.
• Il est admis que la stratégie nationale porte sur les médicaments et qu'elle constitue un élément d'un ensemble plus large d'actions politiques relatives aux maladies rares. Il est également noté que la prestation de soins de santé relève de la compétence des provinces et territoires.
• Les coprésidents clôturent la réunion en confirmant que le GCMO se réunira à intervalles réguliers. Les prochaines réunions permettront d'élaborer un programme prévisionnel de discussions.

• Les coprésidents, Avi Denburg et Gail Ouellette, ouvrent la réunion par une reconnaissance des terres, passent en revue l’ordre du jour de la réunion et reçoivent l’approbation des membres sur le résumé de la réunion précédente du 26 octobre 2023.
• Avi Denburg a ensuite présenté le projet d’agenda prévisionnel du GCMO.
  • Il a souligné que le contenu de l’ordre du jour prévisionnel reflétait les thèmes choisis par les membres, à savoir : le dépistage et le diagnostic, les données sanitaires, l’évaluation des stratégies nationales et l’équité dans l’accès.
  • Un ordre de réunion possible a également été présenté aux membres pour qu’ils en discutent.
• Plusieurs membres ont posé des questions à ce sujet :
  • Mieux comprendre où en est la mise en œuvre de la stratégie des MTMR et quel est le plan stratégique.
  • La raison de l’ordre des réunions et la suggestion que la discussion sur l’évaluation de la stratégie nationale devrait peut-être être la première. Gail Ouellette mentionne que l’ordre de l’ordre du jour prévisionnel a été déterminé en fonction de l’intérêt porté à chaque sujet et il est indiqué que l’ordre du jour prévisionnel présenté n’est qu’un projet et qu’il est destiné à la discussion.
  • Les objectifs de l’assemblée publique et la nécessité d’un contenu substantiel lors de cette réunion élargie. Avram Denburg a indiqué que cette première assemblée publique devait être virtuelle. Il a également été mentionné que Santé Canada sera le principal centre d’intérêt de l’assemblée publique, et que l’objectif serait uniquement de présenter le GCMO et pas nécessairement de rendre compte du travail effectué par le groupe à ce jour.
• En outre, les membres ont mis l’accent sur les questions et les suggestions suivantes concernant les priorités du GCMO :
  • Si ce groupe est responsable devant le public ou s’il ne donne son avis qu’à Santé Canada.
  • Suggestion d’approfondir pendant des mois l’une des questions, au lieu d’un thème par mois. Pour Avram Denburg, il appartient au groupe de choisir et de trouver un équilibre entre la manière de fournir la meilleure contribution et d’être un canal pour les communautés.
  • La suggestion d’une réunion mensuelle sur un thème avec des présentations suivies d’une brève discussion ne suffit pas. Le groupe a besoin de temps pour réfléchir, discuter et formuler des recommandations.
  • L’accent a été mis sur la nécessité de convenir d’un cadre stratégique, d’utiliser au mieux les compétences du groupe dans le temps imparti et de définir les résultats attendus du GCMO.
  • Suggestion selon laquelle le groupe doit entendre les PT (les personnes qui fournissent les services) et les raisons pour lesquelles il peut y avoir des difficultés avec diverses questions.
  • Suggestion selon laquelle le meilleur rôle du groupe pourrait être de recommander ce que devraient être l’évaluation et les résultats de la stratégie. Avram Denburg a convenu qu’il ne s’agissait pas d’un organe technique, mais de refléter les points de vue des membres et des communautés et la manière d’améliorer l’équité en matière d’accès.
  • Suggestion de se concentrer sur les problèmes pour lesquels le GCMO peut avoir le plus grand impact.
  • Suggestion de se concentrer sur une approche qui privilégie avant tout l’équité et la cohérence de l’accès.
  • Il a été souligné également l’importance de se concentrer sur l’accès aux traitements, tels que les aliments et les compléments médicaux. Certaines maladies rares ne bénéficient que de ce type de traitement. Gail Ouellette a suggéré qu’il s’agissait d’un problème lié à l’absence d’une stratégie nationale globale pour les maladies rares qui englobe tous les aspects, et pas seulement les médicaments.
  • Savoir comment chaque sujet de discussion est lié à la stratégie nationale et quelle est la question qu’il permet de résoudre. Obtenir suffisamment de contexte et savoir de quoi le groupe discute pour que les participants puissent poser des questions et faire des suggestions à leur communauté.
  • Étant donné que chaque membre aborde les questions relatives aux maladies rares sous un angle différent, il est suggéré de créer des sous-groupes ou des groupes de travail pour se concentrer sur des questions plus particulières.
• En conclusion, les coprésidents ont remercié les participants et ont reconnu la nécessité de clarifier davantage les cadres et les processus. Les coprésidents ont entendu parler de la nécessité d’inverser l’ordre et de penser d’abord à un niveau élevé en termes de stratégie et d’objectifs, puis de passer à des domaines d’action particuliers, et enfin de faire le tour de la question pour affiner les normes d’évaluation.
• Prochaines étapes :
  • Le secrétariat des MTMR de Santé Canada s’efforcera de résumer et de traiter les renseignements reçus au cours de la réunion.
  • Les membres pourront ensuite consulter le résumé de cette réunion au début du mois de janvier et déterminer si les prochaines étapes sont judicieuses.
  • Le secrétariat des MTMR de Santé Canada s’efforcera également de programmer à l’avance les réunions de janvier et de février.

Présentation des coprésidents

• Les coprésidents Avi Denburg et Gail Ouellette ont défini l'objectif de la réunion : recevoir des mises à jour détaillées sur les activités que Santé Canada et ses partenaires (ACMTS, ICIS et IRSC) soutiennent dans le cadre des activités liées à la stratégie nationale, afin d'éclairer la discussion des membres lors de la prochaine réunion sur les activités que le GCMO entreprendra.
• Les coprésidents ont également invité les membres à retourner dans leurs circonscriptions avec ces renseignements afin d'éclairer la manière dont ils souhaitent contribuer au travail du comité à l'avenir.

Mise à jour de Santé Canada

• Accords bilatéraux :
  • Les discussions FPT se poursuivent sur les trois éléments des accords bilatéraux (ensemble de médicaments nouveaux et émergents à inscrire sur la liste commune et à partager les coûts, dépistage et diagnostic, soutien aux médicaments existants pour le traitement des maladies rares).
• Gouvernance :
  • Le groupe exécutif sur les produits pharmaceutiques a précédé la stratégie et reste un élément central de sa mise en œuvre.
  • Le secrétariat des MTMR a été créé pour soutenir l'élaboration des politiques, la recherche, les négociations d'accords bilatéraux, la mobilisation des parties prenantes, l'ordre et l'harmonisation des différentes activités de la stratégie, et pour assurer l'harmonisation de la stratégie avec d'autres initiatives au-delà de la stratégie.
  • Communauté unique d'expérience et d'expertise en matière de maladies rares, le GCMO se veut un forum d'échange et de renseignements ainsi que de bonnes pratiques sur les médicaments pour le traitement des maladies rares. Ses trois rôles consistent à :
    • fournir une vision normative des objectifs et des résultats de la stratégie;
    • préparer le terrain pour se positionner de manière à fournir des conseils pratiques/à fort impact afin d'assurer au mieux le succès de la stratégie;
    • rassembler l'expertise de l'ensemble de la communauté des maladies rares.

Questions et discussion

• Les participants se sont interrogés sur la question de savoir si Santé Canada a défini ce qu'est un médicament « rare » et ont souligné l'impact qu'une définition pourrait avoir sur la détermination des médicaments couverts.
  • La discussion a souligné l'importance d'une définition plus large/inclusive qu'une liste de médicaments.
  • Santé Canada a noté la flexibilité que l'absence de définition fixe apporte dans la première phase de développement de la stratégie.

Mise à jour de l'ACMTS

• L'ACMTS a présenté une vue d'ensemble et une mise à jour de ses activités liées à la stratégie nationale, notamment :
  • des registres basés sur les maladies et preuves réelles;
  • un examen préliminaire des nouveau-nés;
  • un référentiel du portefeuille des MTMR;
  • des travaux personnalisés sur les produits pharmaceutiques sur demande.

Questions et discussion

• Les participants ont noté que de nombreuses conditions n'ont pas de registres développés et ont souligné l'importance d'une infrastructure qui pourrait soutenir le développement de nouveaux registres en plus du renforcement des capacités ou de l'utilisation de ceux qui existent déjà.
• Les participants ont également évoqué le potentiel des plateformes existantes où les patients peuvent introduire leurs propres données.
• Il a été souligné que Rqmo.org a créé un répertoire des registres gérés par les patients.

Mises à jour de l'ICIS

• L'ICIS a présenté une vue d'ensemble et une mise à jour de ses activités liées à la stratégie nationale :
  • Paysage des données relatif aux médicaments pour le traitement des maladies rares;
  • Outil Web de données pharmaceutiques;
  • Analyse couplée des maladies rares.

Questions et discussion :

• Les participants ont soulevé la question de la saisie des données relatives aux médicaments qui peuvent être couverts, mais qui ne figurent pas sur une liste de médicaments.

Mise à jour des IRSC

• Les IRSC ont présenté une vue d'ensemble et une mise à jour de leurs activités liées à la stratégie nationale :
  • Amélioration du diagnostic pour les patients atteints de maladies rares;
  • Amélioration des données sanitaires et administratives et suivi des maladies rares;
  • Progression des thérapies géniques pour les maladies rares au stade de l'essai clinique;
  • Réseau d'essais cliniques et de traitement des maladies rares en pédiatrie.

Discussions et prochaines étapes

Les participants ont généralement reconnu le travail des partenaires de mise en œuvre et la manière dont ils contribuent à réduire les lacunes en matière de connaissances pour les MTMR, et dans l'ensemble.

Registres

• La discussion a mis en évidence l'importance de l'analyse des données qui permet de recueillir des renseignements à différents niveaux (par ex., patient, population, système).
• Il a été noté que le travail sur les registres est excellent, mais des inquiétudes ont été soulevées concernant les maladies rares qui n'ont pas de registres.
  • Les partenaires ont souligné que l'un des objectifs du travail sur le registre consiste à renforcer les capacités des différentes sources de données afin de permettre l'établissement de liens et les analyses.

Collecte de données

• Une discussion s'est tenue sur les défis et les occasions liés à l'inclusion de données provenant d'assureurs privés et de fabricants, ainsi que sur les différentes indications/utilisations des MTMR, y compris la prescription non indiquée sur l'étiquette.
• Des questions ont également été soulevées concernant le consentement des patients à l'utilisation des données
  • Les partenaires ont expliqué les protections en place (consentement, etc.).

Équité

• Plusieurs participants ont souligné le principe d'équité et ont demandé comment il était pris en compte dans les projets de données et de registres.
  • Les partenaires ont souligné la manière dont les considérations d'équité sont prises en compte dans l'ensemble de leurs activités
• Il a été suggéré qu'une des priorités du GCMO pourrait être d'examiner ces projets et de veiller à ce qu'ils puissent s'appliquer à tous les patients atteints de maladies rares, sans pour autant exclure de nombreuses maladies rares.
  • Les coprésidents ont fait remarquer qu'un sous-groupe pourrait être axé sur l'équité si le GCMO devait s'organiser en sous-groupes par le biais de piliers ou de projets de partenaires particuliers.

Considérations d'ordre général

• Rôle potentiel de groupes de travail plus restreints pour permettre des approfondissements et un examen plus ciblé des questions d'intérêt.
• L'importance d'entreprendre les travaux (dans le cadre de la stratégie) aussi rapidement que possible : il a été noté que les travaux devraient être entrepris sur plusieurs fronts en même temps, dans la mesure du possible.

Conclusion

• Les coprésidents ont invité les participants à examiner les documents, à les passer en revue avec leurs électeurs et à déterminer comment le GCMO peut avoir le plus d'impact.
• Les coprésidents ont invité les membres du comité à réfléchir aux questions suivantes :
  • Quels sont, selon vous, les domaines dans lesquels il serait le plus efficace que le GCMO commence par agir?
  • Quels sont les domaines qui, selon vous, permettraient à votre organisation/adhésion d'apporter la plus grande valeur ajoutée?
• Le comité reprendra ces questions lors de la prochaine réunion (à fixer).

Présentation des coprésidents

• Les coprésidents Avi Denburg et Gail Ouellette commencent la réunion en souhaitant la bienvenue aux membres et en faisant une reconnaissance du territoire.
• Ils demandent ensuite aux représentants de Santé Canada de faire part des récents développements.

Discussion :
Santé Canada

• On rappelle aux membres que les ententes bilatérales avec les provinces et les territoires visent trois éléments :
  1. MTMR nouveaux et émergents
  2. MTMR existants
  3. Amélioration du dépistage et des diagnostics
• Les coprésidents du panel de dépistage néonatal de l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé ainsi que les coprésidents du GCMO seront invités à une prochaine réunion avec des représentants des gouvernements provinciaux et territoriaux pour indiquer les domaines où ils pourraient donner des conseils.
• Il sera possible pour le GCMO de présenter une proposition sur la façon dont il peut faire profiter sa composition unique à des questions plus vastes sur le dépistage et les diagnostics (de façon complémentaire au panel de dépistage néonatal), tout en adoptant une perspective plus large.

Principaux commentaires des membres sur la préparation d’une présentation sur le dépistage et les diagnostics du GCMO à l’intention des provinces et territoires :

• Les membres soulignent que le panel de dépistage néonatal travaille déjà sur cette question et se demandent si des données ont déjà été recueillies.
• Les coprésidents proposent la tenue d’une réunion pour discuter de l’ébauche de la présentation et précisent que l’idée est de communiquer les domaines dans lesquels le GCMO pourrait être utile aux provinces et territoires.
• Les coprésidents rappellent ensuite aux membres qu’on leur a demandé de déterminer les domaines où le GCMO est le mieux placé pour commencer à travailler et où leurs membres pourraient éventuellement éclairer les travaux. Voici les domaines établis :
  • Dépistage et diagnostics
  • Registres
  • Collecte de données
  • Équité
  • Définition de « maladie rare »

Prochaines étapes

• On demande aux membres du GCMO de réfléchir davantage à la proposition sur le dépistage et les diagnostics ainsi qu’aux priorités du comité dans ce domaine.
• Les membres sont invités à faire parvenir leurs commentaires au Secrétariat des médicaments pour le traitement des maladies rares, aux fins de discussion lors de la prochaine réunion.

Le comité s'est réuni à huis clos

Le comité s'est réuni à huis clos

Mot de bienvenue

• Les coprésidents Avi Denburg et Gail Ouellette souhaitent la bienvenue aux membres à la première réunion en personne du GCMO.
• Michelle Boudreau (sous-ministre adjointe, Santé Canada) est également présente et fournit aux membres une brève mise à jour sur la Stratégie nationale et la planification pour les prochaines phases.
  • Les membres du GCMO posent des questions sur les ententes bilatérales, l’efficacité d’une stratégie propre aux médicaments et la façon dont les points stratégiques et réglementaires pourraient être liés.

Présentation de Santé Canada avec un représentant de la Colombie-Britannique

• Daniel MacDonald (directeur général, Santé Canada) fait un bref suivi de la mise à jour que les membres ont reçue lors d’une réunion précédente à huis clos du GCMO sur les ententes bilatérales.
• Un représentant de la Colombie-Britannique était présent virtuellement pour répondre aux questions.
• Il a parlé de la façon dont la liste commune des médicaments a été élaborée et de la façon dont le rôle des données probantes du monde réel sera pris en compte pour la sélection des médicaments. À cette fin, le représentant de la Colombie-Britannique a fait remarquer qu’elle aurait besoin de projets pilotes à l’avenir, où l’expertise du GCMO pourrait être bénéfique.
• Les membres ont soulevé des questions sur la façon dont les registres de patients et les groupes de patients participeraient à ce processus. Ils ont aussi souligné qu’ils étaient heureux d’apprendre que le dépistage et les diagnostics sont inclus dans l’entente.
  • Le représentant de la Colombie-Britannique a précisé que le dépistage et le diagnostic étaient un autre domaine dans lequel, selon elle, le GCMO pourrait aider.
• Les membres ont également demandé comment la Colombie-Britannique prévoit collaborer avec les intervenants pour la prestation des soins et la collecte des données nécessaires à la production de données probantes.
  • Le représentant de la Colombie-Britannique a expliqué que la participation des intervenants serait incluse dans les discussions.

Discussion sur le cadre de prestation de conseils

• Les membres discutent ensuite de la possibilité d’élaborer un cadre pour appuyer leur évaluation éventuelle de divers aspects de la mise en œuvre de la Stratégie nationale.
• Ils soulignent l’importance de l’analyse des lacunes au cours de cet exercice et la façon dont le cadre pourrait les aider à mieux évaluer si l’uniformité est atteinte à l’échelle nationale. Les membres discutent également de l’élaboration d’un modèle logique qui aiderait à déterminer les indicateurs de réussite par rapport à la Stratégie nationale.

Prochaines étapes

• Les membres indiquent qu’ils aimeraient avoir une assemblée publique en 2025 pour informer l’ensemble de la communauté des maladies rares de leur travail.
• Le Secrétariat des médicaments pour le traitement des maladies rares planifiera la prochaine réunion.