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L’Observateur des médicaments émergents 2021

Meds Pipeline Monitor 2021
Avril 2022
ISSN: 2562-3834
No de cat. : H79-5F-PDF

Version PDF (2,8 Mo)
Liste complète des études analytiques

Table des matières

Renseignements connexes

Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés
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ATS : 613-288-9654

Courriel : PMPRB.Information-Renseignements.CEPMB@pmprb-cepmb.gc.ca

Remerciements

Le présent rapport a été rédigé par le CEPMB au titre de l’initiative du SNIUMP.

Le CEPMB tient à remercier les membres du Comité consultatif du SNIUMP pour leur supervision spécialisée et leur orientation dans le cadre de la rédaction du présent rapport. Veuillez noter que les énoncés et les constatations du présent rapport ne reflètent pas nécessairement ceux des membres ou de leurs organisations.

Nous remercions sincèrement Patricia Carruthers-Czyzewski, B. Sc. (phm.), M. Sc., Sintera Inc., pour son expertise du domaine pharmaceutique et sa contribution à l’évaluation scientifique.

Nous remercions Allison Carey d’avoir dirigé le projet, ainsi que Tanya Potashnik et Brian O’Shea d’avoir supervisé la rédaction du rapport. Le CEPMB tient également à souligner la contribution de Sarah Parker et de Laura Fortune, membres de l’équipe rédactionnelle.

Avis de non‑responsabilité

Le SNIUMP fonctionne indépendamment des activités réglementaires du Conseil du CEPMB. Les priorités de recherche, les données, les déclarations et les opinions présentées ou reproduites dans les rapports du SNIUMP ne reflètent pas la position du CEPMB au sujet des questions réglementaires. Les rapports du SNIUMP ne contiennent pas d’information confidentielle ou protégée en vertu des articles 87 et 88 de la Loi sur les brevets, et la mention d’un médicament dans un rapport du SNIUMP ne revient pas à reconnaître ou à nier que le médicament fait l’objet d’une demande de brevet en vertu des articles 80, 81 ou 82 de la Loi sur les brevets ou encore que son prix est ou n’est pas excessif au sens de l’article 85 de la Loi sur les brevets.

Bien que ces renseignements soient en partie fondés sur des données obtenues avec l’autorisation de GlobalData et à partir de la base de données MIDAS®, propriété exclusive d’IQVIA Solutions Canada Inc. et de ses filiales (IQVIA), les énoncés, les résultats, les conclusions, les points de vue et les opinions exprimés dans le présent rapport sont exclusivement ceux du CEPMB et ne sont pas imputables à GlobalData ou à IQVIA.

Sommaire

L’Observateur des médicaments émergents (OMÉ) est un rapport d’analyse prospective qui présente une sélection de nouveaux médicaments qui en sont aux dernières étapes de l’évaluation clinique et qui pourraient avoir une incidence importante sur la pratique clinique future ou sur les dépenses en médicaments au Canada.

Les médicaments en essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation sont considérés pour la sélection s’ils peuvent répondre à un besoin thérapeutique non comblé, offrir un mécanisme d’action nouveau ou un avantage thérapeutique par rapport aux traitements existants, ou traiter une affection grave. La sélection finale présente des médicaments provenant d’un large éventail de domaines thérapeutiques. En plus de désigner les nouveaux médicaments à inclure dans la liste, la présente édition fait le suivi de médicaments figurant dans la version précédente de l’OMÉ pour rendre compte des changements de leur état d’émergence. Une section axée sur le Canada met en évidence les médicaments potentiellement importants actuellement examinés par Santé Canada.

Cette édition du rapport comprend également une section sur la COVID‑19, qui donne un aperçu des médicaments en cours d’essais cliniques de phase I, II et III ou en attente d’homologation pour le traitement et la prévention de la nouvelle maladie à coronavirus.

Le rapport rassemble des données provenant de deux sources principales : la base de données GlobalData Healthcare est utilisée pour relever les médicaments actuellement en essais cliniques, tandis que la liste des présentations de médicaments et de produits de santé en cours d’examen (PCE) de Santé Canada fournit de l’information sur les nouveaux médicaments en cours d’examen au Canada.

Avec sa publication complémentaire, la Veille des médicaments mis en marché, cette série de rapports assure une surveillance des médicaments nouveaux ou émergents au Canada et à l’étranger et fournit des renseignements clés aux décideurs, aux chercheurs, aux patients, aux cliniciens et aux autres intervenants.

Faits saillants relatifs aux médicaments émergents en 2021

  • En 2021, les médicaments émergents comprenaient près de 8 500 nouveaux médicaments à différentes étapes de l’évaluation, comparativement à un peu moins de 7 000 l’année précédente. Le nombre plus élevé que la moyenne de nouveaux médicaments émergents pourrait être attribuable à la pandémie actuelle de COVID‑19, qui a retardé les essais cliniques dans d’autres domaines thérapeutiques.
  • Conformément aux années précédentes, les 1 145 nouveaux médicaments en cours d’essais cliniques de phase III et en attente d’homologation en 2021 représentaient un large éventail de domaines thérapeutiques ainsi que 13 % du nombre total de médicaments émergents.
  • L’oncologie a continué de dominer l’éventail thérapeutique en 2021, les traitements contre le cancer représentant plus du tiers (35 %) des médicaments à toutes les phases des essais cliniques. Les traitements contre les maladies infectieuses ont occupé la deuxième place, représentant 14 % des médicaments émergents. Ces résultats s’expliquent par les mesures d’intervention rapide prises pour lutter contre la pandémie de COVID‑19.
  • Un tiers (33 %) des médicaments en cours d’essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation avaient une désignation rapide de médicament orphelin approuvée par la FDA des États-Unis ou l’Agence européenne des médicaments, ce qui concorde avec la tendance à la hausse de la prévalence des médicaments orphelins entrant sur le marché pharmaceutique.
  • Trente et un nouveaux médicaments aux dernières étapes ont été sélectionnés pour être ajoutés à la liste de l’OMÉ 2021 en raison de leur incidence potentielle sur le système de soins de santé au Canada. Certains de ces médicaments pourraient offrir des percées dans la réponse à des besoins jusqu’ici non comblés ou encore des possibilités dans le traitement de grandes populations de patients.
  • Selon les prévisions, cinq nouveaux médicaments ajoutés à l’OMÉ en 2021 devraient générer des revenus annuels mondiaux de plus d’un milliard de dollars américains d’ici 2027.
  • Sur les 27 nouveaux médicaments présentés dans l’édition 2020 de l’OMÉ, neuf ont obtenu une autorisation de mise en marché, dix ont été maintenus sur la liste car ils répondaient toujours aux critères de sélection, et huit ont été supprimés car leurs essais cliniques avaient été abandonnés ou ils ne répondaient plus aux critères de sélection.
  • En date de septembre 2021, 663 vaccins et traitements étaient en cours d’évaluation clinique à l’échelle mondiale pour la prévention et le traitement de la COVID‑19.
  • En date de février 2022, Santé Canada examinait 18 présentations de drogues nouvelles et suppléments à une présentation de drogue nouvelle pour déterminer l’innocuité de ces médicaments et leur efficacité dans la prévention et le traitement de la COVID‑19.

Liste de termes

Les termes suivants et leurs définitions s’appliquent aux fins du présent rapport.

Efficacité clinique :
Réponse maximale possible d’un médicament en contexte de recherche médicale et capacité d’avoir un effet thérapeutique suffisant en contexte cliniqueNote de bas de page i.
Thérapie génique :
Technique utilisée pour traiter des maladies génétiques, qui consiste à remplacer un gène absent ou défectueux par un gène sain, selon la définition de Santé CanadaNote de bas de page ii.
Autorisation de mise en marché :
Processus d’approbation de la commercialisation d’un médicament dans un pays donné. Au Canada, l’approbation de la commercialisation est accordée à la suite d’une évaluation scientifique approfondie de l’innocuité, de l’efficacité et de la qualité d’un produit, conformément aux exigences de la Loi sur les aliments et drogues et de son RèglementNote de bas de page iii.
Ingrédient médicinal :
Substance chimique ou biologique responsable de l’effet pharmacologique d’un produit médicamenteux. Parfois appelé molécule, substance active ou ingrédientNote de bas de page iv.
Médicament :
Terme général englobant à la fois le produit médicamenteux final et les ingrédients médicinaux, notamment les substances actives et les produits biologiques fabriqués chimiquement, ainsi que les thérapies géniques. Les médicaments sont déclarés au niveau des ingrédients médicinaux et peuvent faire référence à un seul ingrédient ou à une combinaison unique d’ingrédients.
Médicaments émergents :
Ensemble de nouveaux médicaments candidats qui font l’objet d’un programme actif de recherche et de développement par une société de biotechnologie ou une société pharmaceutique.
Nouveau médicament :
Ingrédient médicinal dont la mise en marché n’a pas encore été autorisée par un organisme de réglementationNote de bas de page iv.
Médicament orphelin :
Médicament utilisé pour traiter une maladie rare. Pour les besoins de cette étude, les médicaments orphelins sont définis comme ayant une désignation de médicament orphelin accordée par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis ou l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour l’indication concernée.

Phases des essais cliniques

Phase I :
Ces essais permettent de tester pour la première fois un médicament expérimental sur un petit groupe de personnes. L’objectif est d’examiner l’innocuité du médicament, de déterminer une gamme de doses sûres et de surveiller les éventuels effets secondaires.
Phase II :
Dans cette phase, le médicament est administré à un plus grand groupe de personnes (généralement 100 ou plus) en vue de recueillir des données sur l’efficacité du médicament pour traiter une maladie ou une affection, de vérifier son innocuité sur un plus grand nombre de personnes et de déterminer la meilleure doseNote de bas de page v.
Phase III :
Ces essais, contrôlés ou non, sont effectués après que des données préliminaires permettent de croire que l’efficacité du médicament a été démontrée. Ces essais visent à recueillir des données supplémentaires permettant de confirmer l’efficacité et l’innocuité cliniques du médicament dans les conditions d’utilisation proposéesNote de bas de page ii. Les essais de phase III sont habituellement des essais randomisés à double insu menés auprès de plusieurs centaines ou de plusieurs milliers de patients.
En attente d’homologation :
Un médicament est en attente d’homologation lorsque tous les essais cliniques nécessaires sont terminés et que son homologation ou l’approbation de son utilisation est en cours d’examen par un organisme de réglementationNote de bas de page vi.

Introduction

La onzième édition de l’Observateur des médicaments émergents (OMÉ) présente une sélection de médicaments qui en sont à l’étape des essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation en 2021 et qui peuvent avoir une incidence importante sur la pratique clinique ou les dépenses en médicaments au Canada.

La méthodologie, qui est décrite en détail dans la section suivante, utilise un ensemble précis de critères pour dresser la liste des médicaments candidats tirés de la base de données GlobalData Healthcare, ainsi que la liste des candidats en cours d’examen au Canada selon la liste des PCE de Santé Canada. Les médicaments mentionnés dans l’édition précédente sont également passés en revue dans la présente édition, qu’il s’agisse de ceux qui continuent à figurer sur la liste des candidats ou de ceux qui ont entre-temps reçu une autorisation de mise en marché. De même, les nouveaux médicaments figurant dans le présent rapport feront l’objet d’un suivi dans les prochaines éditions de l’OMÉ afin de relever ceux qui réussissent à faire leur entrée sur le marché.

Pour mettre en contexte la sélection des médicaments, l’OMÉ comprend un aperçu de l’ensemble des médicaments émergents, qui met l’accent sur la ventilation thérapeutique de chaque phase d’essais cliniques. Cette édition du rapport met également en lumière certains vaccins et autres médicaments en cours d’évaluation pour le traitement et la prévention de la COVID‑19, dans les marchés mondiaux ainsi qu’au Canada. Les médicaments évalués pour cette partie de l’analyse comprennent de nouveaux traitements ainsi que des traitements précédemment commercialisés qui ont été repositionnés.

L’Observateur des médicaments émergents est une publication complémentaire à la Veille des médicaments mis en marché qui analyse la dynamique du marché des médicaments nouvellement approuvés au Canada et à l’étranger. Ensemble, ces deux rapports du CEPMB permettent de surveiller le continuum post-commercialisation des médicaments émergents aux dernières étapes de développement et des nouveaux médicaments approuvés, en plus de fournir de l’information sur les médicaments émergents et les pressions changeantes sur les coûts aux décideurs, aux chercheurs, aux patients, aux cliniciens et à d’autres intervenants.

Méthodologie

Aperçu des médicaments émergents

L’aperçu des médicaments émergents permet de saisir la composition des médicaments qui en sont aux diverses étapes des essais cliniques à un moment précis. Aux fins de l’analyse, une liste complète des médicaments émergents a été extraite de la base de données GlobalData Healthcare en septembre 2021.

Les nouveaux ingrédients médicinaux sont ceux qui n’ont pas été approuvés antérieurement par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, l’Agence européenne des médicaments (EMA) ou Santé Canada. La répartition des nouveaux médicaments par domaine thérapeutique correspond à l’indication en cours d’évaluation, selon les données de GlobalData. Il convient de préciser qu’un même médicament nouveau peut faire l’objet de plusieurs essais cliniques portant sur des indications distinctes.

La liste des médicaments utilisés pour l’analyse des médicaments orphelins émergents a été extraite en septembre 2021. Pour les besoins de cette analyse, les médicaments orphelins ont été définis comme de nouveaux médicaments ayant reçu une désignation de médicament orphelin par la FDA des États-Unis ou l’Agence européenne des médicaments.

L’Observateur des médicaments émergents

L’OMÉ met l’accent sur les nouveaux médicaments qui sont en cours d’essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation au Canada, aux États-Unis et en Europe. La sélection des médicaments émergents repose sur un processus en deux étapes (figure 1). À l’étape de la sélection initiale, les médicaments choisis en sont aux dernières étapes de l’évaluation clinique, tandis qu’à l’étape de l’examen analytique, une évaluation plus rigoureuse de chaque médicament potentiel est effectuée pour déterminer les médicaments qui pourraient avoir une incidence clinique ou budgétaire importante. La deuxième étape tient compte d’un ensemble précis de critères, ainsi que des résultats d’un examen approfondi des données cliniques et des publications scientifiques.

La méthodologie est examinée annuellement et perfectionnée au besoin.

Figure 1. Processus de sélection des médicaments présentés dans l’OMÉ Figure 1. Selection process for medicines featured in the Meds Pipeline Monitor

* En attente d’homologation par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.
† Essais cliniques de phase III menés au Canada, aux États-Unis ou sur le continent européen (à l’exclusion de la Russie et de la Turquie).

Description de la figure

Cet organigramme décrit la procédure de sélection des nouveaux médicaments inscrits. L’organigramme comprend deux étapes :

1. Sélection initiale

Cette étape comprend d’abord tous les médicaments faisant l’objet d’essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation par la Food and Drug Administration des États-Unis. À l’étape suivante, les seuls médicaments retenus sont ceux dont la date de fin prévue des essais cliniques est comprise dans les trois années suivant l’analyse, dans les régions du Canada, des États-Unis et de l’Europe. Pour qu’un médicament satisfasse au critère géographique, des essais cliniques de phase III doivent être menés au Canada, aux États-Unis ou sur le continent européen (à l’exclusion de la Russie et de la Turquie).

2. Examen analytique

L’étape d’examen analytique comprend deux parties : une voie pour les nouveaux médicaments et une autre pour les thérapies géniques.

Les nouveaux médicaments doivent satisfaire au moins l’une des exigences suivantes pour figurer dans la liste :

  • Preuves d’une innocuité et d’une efficacité supérieures.
  • Nouveau mécanisme ou premier agent de sa classe, avec au moins une désignation parmi les suivantes : découverte, traitement accéléré ou évaluation prioritaire.

Les thérapies géniques doivent présenter un profil d’innocuité ou d’efficacité clinique prometteur pour figurer dans la liste.

Étape 1. Sélection initiale

La base de données GlobalData Healthcare est utilisée pour dresser une liste de médicaments en cours d’essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation. Ces médicaments servent de base pour l’étape de la sélection initiale.

La géographie des médicaments, qui s’entend de la région géographique ou du pays où le médicament est commercialisé ou en développement, se limite au Canada et à d’autres pays ayant des processus de réglementation et d’approbation semblables, soit les États-Unis et le continent européen (à l’exclusion de la Russie et de la Turquie). Seuls les nouveaux ingrédients médicinaux dont l’innocuité et l’efficacité accrues démontrées dans les essais cliniques sont établies par des données adéquates peuvent être considérés pour la sélection.

Les médicaments approuvés ou vendus au Canada, aux États-Unis ou en Europe pour toute autre indication ou dans toute autre concentration ou formulation sont exclus du processus de sélection, tout comme les médicaments dont les essais cliniques sont inactifs, suspendus, retirés ou terminés.

Le processus de sélection regroupe les médicaments candidats en deux catégories : a) les nouveaux médicaments et b) les nouvelles thérapies géniques. Comme l’illustre la figure 1, le processus de sélection initiale est le même pour les deux catégories, mais l’examen analytique diffère légèrement, car les données accessibles pour les thérapies géniques sont limitées.

Étape 2. Examen analytique

Critères de sélection

La seconde étape du processus tient compte d’un certain nombre de critères de sélection pour déterminer la liste finale des médicaments émergents candidats. Ces critères sont exposés en détail dans le tableau 1.

Les thérapies géniques sont sélectionnées selon une approche plus générale, étant donné que les données cliniques accessibles sur cette catégorie sont relativement limitées. Pour rester sur la liste, une thérapie génique doit présenter des résultats préliminaires (ou définitifs) provenant d’essais de phase III, indiquant qu’il existe des données démontrant l’efficacité clinique de la thérapie et un profil d’innocuité acceptable.

Tableau 1. Critères de sélection de l’OMÉ

Critères de sélection
Amélioration de l’innocuité ou de l’efficacité démontrée dans les essais cliniques : médicament qui est associé à une innocuité accrue, à de nouvelles mesures des résultats, à une espérance de vie accrue ou à une meilleure qualité de vie.

Nouveau mécanisme/premier de sa classe : médicament qui utilise un nouveau mécanisme d’interaction biochimique pour produire un effet médical, ou médicament qui est le premier de sa classe thérapeutique.

De plus, le médicament doit correspondre à l’une ou à plusieurs des trois désignations suivantes de la FDA pour le développement et l’examen accélérés :
  • Découverte – médicament destiné à traiter un problème de santé grave et pour lequel des données cliniques préliminaires indiquent qu’il peut démontrer une amélioration importante sur un ou plusieurs paramètres cliniquement significatifs par rapport au traitement disponible.
  • Processus accéléré – médicament destiné à traiter un problème de santé grave et à répondre à un besoin médical non comblé.
  • Examen prioritaire – médicament qui améliorerait considérablement l’innocuité ou l’efficacité du traitement, du diagnostic ou de la prévention d’un problème de santé grave par rapport aux applications standard.
Thérapie génique : technique utilisée pour traiter des maladies génétiques, qui consiste à remplacer un gène absent ou défectueux par un gène sain
Renseignements descriptifs supplémentaires

Le profil de chaque médicament candidat retenu est fourni, ce qui comprend un aperçu de l’indication et du mécanisme d’action, ainsi qu’un résumé des résultats publiés applicables provenant d’essais cliniques. Les attributs particuliers qui peuvent influer sur l’adoption éventuelle ou le coût de chaque médicament sont également énoncés. Le tableau 2 fournit une description détaillée de ces principaux attributs.

Tableau 2. Principaux attributs des nouveaux médicaments sélectionnés pour l’OMÉ

Attribut Pertinence Source de données
Essais cliniques de phase III au Canada

Les médicaments mis à l’essai au Canada sont susceptibles d’intéresser les Canadiens.

GlobalData Healthcare;

base de données sur les essais cliniques de Santé Canada; présentations de médicaments et de produits de santé en cours d’examen par Santé Canada; registre des essais cliniques des National Institutes of Health (NIH)
Désignation de médicament rare ou orphelin Les médicaments utilisés dans le traitement de maladies ou de problèmes de santé rares ont généralement des coûts de traitement élevés et peuvent entraîner des dépenses importantes. GlobalData Healthcare
Produit biologique Ces molécules complexes produites par des organismes vivants devraient avoir des coûts élevés et entraîner ainsi des dépenses importantes.
Traitement d’appoint Les médicaments conçus pour être utilisés en association avec des médicaments existants peuvent augmenter les coûts de traitement et contribuer à une augmentation des dépenses.

Le profil précise également les répercussions possibles sur les coûts, le cas échéant, y compris les revenus mondiaux prévus déclarés par GlobalData.

Les indications et les domaines thérapeutiques des médicaments présentés correspondent à leur stade d’essai clinique de phase III ou d’attente d’homologation. Un même essai clinique peut évaluer plusieurs indications du même domaine thérapeutique. Ces médicaments peuvent avoir des indications supplémentaires à divers stades de l’évaluation clinique, qui ne sont pas mentionnées dans le présent rapport. La description scientifique et les principaux attributs présentés portent sur l’indication ou les indications précisées pour les médicaments sélectionnés.

Les médicaments mentionnés pour une année donnée sont réévalués à chaque édition de l’OMÉ. On peut les maintenir sur la liste de l’OMÉ s’ils continuent à répondre aux critères de sélection ou on peut les retirer lorsque la FDA des États-Unis, l’EMA ou Santé Canada leur accorde une autorisation de mise en marché. Les médicaments faisant l’objet d’essais cliniques ayant été interrompus ou dont les critères de sélection ne sont plus atteints ne sont pas mentionnés dans les éditions suivantes.

Pleins feux sur le Canada

Les PCE de Santé Canada sont évaluées selon une approche modifiée des critères de sélection afin d’établir une liste de médicaments susceptibles d’avoir une incidence importante sur les dépenses en médicaments au Canada.

Les médicaments de la liste des PCE comprennent les nouveaux médicaments contenant des ingrédients médicinaux qui n’ont pas été approuvés au Canada pour toute indication ou dans toute concentration ou formulation. Contrairement aux médicaments sélectionnés dans les listes de médicaments émergents, ceux-ci peuvent avoir déjà reçu une autorisation de mise en marché par la FDA des États-Unis ou l’EMA.

Critères de sélection

Après la sélection initiale, le médicament doit satisfaire à au moins un des trois critères de sélection pour figurer dans le rapport. Ces critères sont présentés dans le tableau 3.

Tableau 3. Critères de sélection pour la liste des médicaments en cours d’examen par Santé Canada

Critères de sélection
Amélioration de l’innocuité ou de l’efficacité démontrée dans les essais cliniques : médicament qui est associé à une innocuité accrue, à de nouvelles mesures des résultats, à une espérance de vie accrue ou à une meilleure qualité de vie.
Nouveau mécanisme/premier de sa classe : médicament qui utilise un nouveau mécanisme d’interaction biochimique pour produire un effet médical, ou médicament qui est le premier de sa classe thérapeutique.
Thérapie génique : technique utilisée pour traiter des maladies génétiques, qui consiste à remplacer un gène absent ou défectueux par un gène sain

Renseignements descriptifs supplémentaires

Le profil de chaque médicament en cours d’examen comprend les principaux attributs énoncés au tableau 2 et un aperçu de l’indication et du mécanisme d’action, ainsi qu’un résumé des résultats publiés pertinents des essais cliniques. Les attributs particuliers qui peuvent influer sur l’adoption éventuelle ou le coût de chaque médicament sont également énoncés, tout comme les répercussions possibles sur les coûts, le cas échéant, y compris les revenus mondiaux prévus selon GlobalData.

Bien que les désignations de la FDA pour le développement et l’examen accélérés ne constituent pas des critères de sélection pour cette liste, les désignations pertinentes (découverte, processus accéléré et examen prioritaire) sont mentionnées lorsqu’elles sont disponibles. Ces désignations sont décrites au tableau 1.

Les indications et les domaines thérapeutiques correspondent aux renseignements fournis par GlobalData. La description scientifique et les principaux attributs fournis sont axés sur l’indication précisée pour un médicament donné. Dans le cas des médicaments examinés pour plusieurs indications, c’est l’indication principale qui est retenue.

Traitements émergents contre la COVID-19

Les vaccins et les médicaments en cours de développement dans le monde entier comportant une indication pour la COVID‑19 ont été extraits pour cette section du rapport, en fonction de l’état d’avancement dans les essais cliniques de phase I, II et III ou de l’attente d’homologation. Tous ces médicaments ont été évalués pour cette analyse, qu’ils soient nouveaux ou existants. Les nouveaux médicaments ont été déterminés comme étant ceux qui n’ont pas encore été commercialisés pour une quelconque indication, tandis que les médicaments existants comprennent les traitements commercialisés antérieurement qui sont en cours d’évaluation pour de nouvelles indications liées au traitement de la COVID‑19.

Cette section met également en évidence les médicaments contre la COVID‑19 qui ont été approuvés au Canada, ainsi que les médicaments qui font actuellement l’objet d’un processus d’examen accéléré.

Sources des données

La base de données GlobalData Healthcare est la principale source de données pour la désignation des médicaments émergents et la consignation des renseignements cliniques correspondants, y compris la date de fin des essais cliniques. GlobalData Healthcare fait le suivi des médicaments depuis leur découverte préclinique, en passant par les essais cliniques, jusqu’au lancement sur le marché et aux ventes subséquentes. La base de données est une ressource complète de médicaments à divers stades de développement clinique. Les capacités de recherche permettent une sélection contrôlée d’attributs particuliers, notamment la phase de développement clinique, le domaine thérapeutique, le type de molécule, l’indication, la géographie du médicament, le mécanisme d’action et les désignations réglementaires.

Les listes des PCE de Santé Canada sont utilisées pour déterminer la sélection présentée des nouveaux médicaments en cours d’examen par Santé Canada. Les PCE constituent un ensemble de listes accessibles au public énumérant les présentations de produits pharmaceutiques et biologiques qui contiennent de nouveaux ingrédients médicinaux, lesquels n’ont pas encore été approuvés au Canada, et qui ont été acceptés pour examen. Cela s’applique aux présentations acceptées au plus tôt le 1er avril 2015.

Étant donné que la sélection se limite aux nouveaux médicaments, d’autres sources d’information sont comparées pour confirmer que les médicaments candidats n’ont pas été approuvés ou vendus auparavant. Ces sources comprennent les données de vente enregistrées de la base de données MIDAS® d’IQVIA (tous droits réservés), les dossiers d’approbation réglementaire des National Institutes of Health (NIH), de la FDA des États-Unis, de l’EMA et de Santé Canada, et des renseignements issus de la base de données sur les essais cliniques de Santé Canada et de ClinicalTrials.org.

Limites

La présente analyse donne un aperçu des médicaments émergents pour une période donnée. Bien qu’il soit censé être représentatif de la composition des médicaments au cours de l’année complète, l’ensemble des médicaments émergents est assez dynamique, et la part des médicaments dans un domaine thérapeutique particulier peut varier.

L’évaluation se limite aux médicaments en développement destinés à la commercialisation au Canada et dans d’autres pays ayant des processus de réglementation et d’approbation semblables, soit les États-Unis et l’Europe (à l’exclusion de la Russie et de la Turquie). Les médicaments qui n’ont pas encore reçu d’autorisation de mise en marché dans ces pays ont été considérés comme des médicaments candidats potentiels, même s’ils ont été approuvés ailleurs dans le monde.

Certains des médicaments sélectionnés peuvent faire l’objet d’essais cliniques pour des indications supplémentaires; la présente analyse ne fait état que des indications aux derniers stades de développement, c’est-à-dire lors des essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation par la FDA des États-Unis, qui répondent aux critères de sélection énoncés dans la méthodologie.

Pour chaque médicament émergent sélectionné, les principaux fabricants et le nom commercial, le cas échéant, sont précisés avec l’indication. Dans certains cas, d’autres fabricants, y compris des filiales, peuvent également participer au développement du médicament avec les principales entreprises, ou d’autres fabricants peuvent mettre au point le même médicament pour d’autres indications.

Bien que le présent rapport tente de définir les médicaments émergents les plus importants, la sélection n’est pas exhaustive, et certains médicaments qui ne sont pas inclus dans cette sélection peuvent avoir une incidence importante sur la pratique clinique future ou les dépenses en médicaments au Canada.

Sauf indication contraire, les listes présentées rendent compte de la composition des médicaments émergents à partir de septembre 2021 et elles sont valides dès mars 2022. En raison de la nature imprévisible et rapide de l’entrée sur le marché des médicaments émergents, certains des médicaments énumérés dans la présente édition peuvent avoir été approuvés ou commercialisés au Canada, aux États-Unis ou en Europe après cette date. Les médicaments émergents qui n’ont pas été inclus dans le rapport en raison du calendrier de sélection peuvent actuellement répondre aux critères de sélection et ceux-ci, ainsi que le reste de la liste des médicaments émergents, seront pris en considération pour la prochaine édition du rapport.

Aperçu des médicaments émergents en 2021

L’innovation pharmaceutique transforme le développement et l’application des traitements médicaux dans le monde entier. En 2021, près de 8 500 nouveaux médicaments étaient en cours d’évaluation clinique ou en attente d’homologation.

La figure 2 donne un aperçu des médicaments émergents en 2021, y compris du nombre de nouveaux ingrédients médicinaux pour chaque phase de l’évaluation clinique. Parmi les 8 460 nouveaux médicaments, 1 145 (13 %) faisaient l’objet d’essais cliniques de phase III ou étaient en attente d’homologation.

Figure 2. Nombre de nouveaux médicaments à chaque phase d’évaluation clinique, 2021 Figure 2. Number of pipeline medicines in each stage of clinical evaluation
Description de la figure

Ce graphique à barres empilées illustre le nombre de nouveaux ingrédients médicinaux selon la dernière phase d’évaluation clinique atteinte en septembre 2021. Il y avait 8 460 nouveaux médicaments, dont 3 582 faisaient l’objet d’essais cliniques de phase I, 3 733 faisaient l’objet d’essais cliniques de phase II, 991 faisaient l’objet d’essais cliniques de phase III et 154 étaient à l’étape de la pré-homologation.

Source des données : Base de données de GlobalData Healthcare (consulté en septembre 2021); base de données IQVIA MIDAS®.

La figure 3 représente la répartition des nouveaux médicaments par domaine thérapeutique, de la phase I à l’attente d’homologation. Bien que les résultats montrent que les médicaments émergents correspondent à un large éventail de domaines thérapeutiques en 2021, les traitements contre le cancer dominent la combinaison thérapeutique dans l’ensemble, représentant plus du tiers (35 %) des médicaments à toutes les phases de l’évaluation clinique. D’autres domaines thérapeutiques importants comprenaient les traitements contre les maladies infectieuses (comme la COVID‑19) et contre les maladies du système nerveux central.

Figure 3. Répartition par classe thérapeutique des médicaments émergents à chaque phase d’évaluation clinique, 2021 FIGURE 3. Therapeutic class distribution of pipeline medicines by phase of clinical evaluation, 2020
Description de la figure

Ce graphique à barres empilées illustre la répartition des nouveaux médicaments par domaine thérapeutique. La répartition est fournie sous forme de pourcentage de l’ensemble des médicaments par phase de développement, ainsi qu’en fonction du pourcentage total pour toutes les phases.

Domaine thérapeutique Phase I Phase II Phase III Pré-homologation Toutes les phases

Oncologie

39 %

35 %

21 %

23 %

35 %

Maladies infectieuses

13 %

13 %

21 %

17 %

14 %

Système nerveux central

11 %

10 %

9 %

11 %

10 %

Troubles du métaboliques

5 %

5 %

6 %

8 %

6 %

Immunologie

5 %

5 %

4 %

4 %

5 %

Cardiovasculaire

4 %

4 %

5 %

6 %

4 %

Système digestif

5 %

5 %

4 %

1 %

5 %

Respiratoire

3 %

3 %

4 %

3 %

3 %

Ophtalmologie

2 %

3 %

6 %

6 %

3 %

Dermatologie

2 %

3 %

3 %

6 %

3 %

Troubles génétiques

1 %

3 %

3 %

4 %

2 %

Autres

9 %

10 %

13 %

13 %

10 %

Sources de données : Base de données GlobalData Healthcare (consultée en septembre 2021).

Les médicaments désignés orphelins par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis ou l’Agence européenne des médicaments (EMA) représentaient une proportion considérable du total des médicaments émergents en 2021. La figure 4 présente les parts des médicaments orphelins et des autres médicaments émergents de la phase I jusqu’à l’attente d’homologation. Les médicaments orphelins représentaient une plus grande part des médicaments aux dernières étapes de l’évaluation clinique, représentant 8 % des médicaments émergents faisant l’objet d’essais cliniques de phase I et 30 % des médicaments en attente d’homologation.

Figure 4. Part des médicaments orphelins en cours de développement selon la dernière phase d’évaluation clinique atteinte, 2021 FIGURE 3. Therapeutic class distribution of pipeline medicines by phase of clinical evaluation, 2020
Description de la figure

Ce graphique à barres empilées indique la part des médicaments orphelins à chaque phase de développement (phase I, phase II, phase III et pré-homologation) en date de septembre 2021. Les médicaments orphelins ont été définis comme des médicaments émergents qui ont reçu une désignation de médicament orphelin par la FDA des États-Unis ou l’Agence européenne des médicaments. 

  Phase I Phase II Phase III Pré-homologation

Orphelin

7 %

21 %

36 %

30 %

Non orphelin

93 %

79 %

64 %

70 %

Nombre total de médicaments

3 582

3 733

991

154

Remarque : Comprend tous les médicaments émergents ayant atteint les essais cliniques de phase I jusqu’à l’attente d’homologation, mis au point pour le marché du Canada, des États-Unis ou du continent européen (à l’exclusion de la Russie et de la Turquie). Les médicaments orphelins ont été définis comme des médicaments émergents qui ont reçu une désignation de médicament orphelin par la FDA des États-Unis ou l’Agence européenne des médicaments.
Sources de données : Base de données GlobalData Healthcare (consultée en septembre 2021).

L’observateur des médicaments émergents 2021

Les tableaux suivants présentent la sélection des nouveaux médicaments émergents en 2021, ceux conservés d’éditions antérieures de l’Observateur des médicaments émergents, ainsi que des médicaments figurant dans des éditions antérieures qui ont depuis reçu une autorisation de mise en marché. Ces médicaments émergents continueront de faire l’objet d’un suivi dans les prochaines éditions de ce rapport.

En appliquant les critères de sélection décrits dans la section « Méthodologie », 31 des 1 145 médicaments émergents aux dernières étapes de l’évaluation clinique ont été sélectionnés pour figurer dans la liste des nouveaux médicaments de 2021 (tableau 4).

Parmi les nouveaux médicaments présentés dans le rapport de 2020, 10 ont été retenus, car de récentes données continuent de soutenir d’éventuels bienfaits cliniques prometteurs et de satisfaire aux critères de sélection (tableau 5). En date de décembre 2021, neuf des médicaments émergents de 2020 avaient reçu une autorisation de mise en marché aux États-Unis, en Europe ou au Canada (tableau 6), tandis que huit ont été retirés de la liste parce que les essais cliniques dont ils faisaient l’objet ont été interrompus ou parce qu’ils ne remplissaient plus les critères de sélection.

Tableau 4. Nouveaux médicaments sélectionnés en 2021

Cardiovasculaire

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Apabétalone

Resverlogix Corp.
 

  • Nouveau mécanisme
  • Découverte

Coronaropathie
(cardiopathie ischémique); prévention des événements cardiaques indésirables majeurs

  • Essais cliniques au Canada
  • Premier inhibiteur sélectif des protéines à bromodomaine et à domaine extraterminal (BET) ciblant le bromodomaine 2 (BD2), ce qui aurait des effets potentiellement favorables sur les voies liées à l’athérothrombose1.
  • Lorsqu’il se lie au domaine BD2, il déclenche une cascade d’événements conduisant à une augmentation de la transcription du gène de l’apolipoprotéine A-I (ApoA-I) et, à terme, à la production de la protéine. Cette augmentation des protéines ApoA-I, qui élimine le cholestérol des plaques par la voie inverse du transport du cholestérol, traite l’affection.
  • Administré par voie orale.
  • Le premier essai portant sur les résultats cardiovasculaires2 n’a pas réussi à détecter la réduction supposée de 30 % des événements cardiovasculaires indésirables majeurs chez les patients atteints du diabète de type 2 (DT2) après un syndrome coronarien aigu (SCA)3. Cependant, le traitement a été associé à une réduction du nombre d’hospitalisations pour insuffisance cardiaque dans le sous-groupe de patients atteints du DT2 qui avaient subi un SCA récemment4.
  • Fait également l’objet d’un essai de phase III portant sur le traitement de la COVID‑195.

CSL-112

CSL Ltd

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme

Syndrome coronarien aigu (SCA)

  • Lipoprotéine de haute densité (HDL) reconstituée, fabriquée au moyen d’une lipoprotéine ApoA1 isolée du plasma humain, puis reconstituée avec un lipide. Présente des effets cardioprotecteurs en augmentant la capacité d’efflux du cholestérol qui imite l’action du cholestérol HDL.
  • Administré sous forme de perfusion intraveineuse.
  • Pourrait représenter un traitement novateur visant à réduire le risque d’événements cardiovasculaires récurrents de stade précoce à la suite d’un infarctus du myocarde aigu chez des patients présentant ou non une insuffisance rénale modérée6.
  • Il a été décrit comme un agent pouvant changer la donne pour les patients ayant subi une crise cardiaque, dont environ 10 % subissent un deuxième événement cardiovasculaire, souvent mortel, dans les 90 jours suivant leur première crise7.
  • Pourrait réduire le fardeau associé aux maladies cardiaques, et ce, tant pour les patients que pour le système de santé8.
  • Un essai de phase III est en cours9.

Système nerveux central

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

AL-001

Alector Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme
  • Processus accéléré

Démence

  • Essais cliniques au Canada
  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Premier représentant d’une classe d’anticorps monoclonaux conçu pour augmenter le taux de progranuline, un régulateur clé de l’activité immunitaire dans le cerveau. La diminution du taux de progranuline attribuable à des mutations génétiques est une cause connue de la démence frontotemporale (DFT), une maladie neurodégénérative rare à progression rapide constituant la forme de démence la plus courante chez les personnes de moins de 60 ans10.
  • Administré par voie intraveineuse.
  • Les résultats de phase II dressent « un portrait encourageant du potentiel de l’AL001 à ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints de DFT, une maladie aux effets dévastateurs contre laquelle il n’existe actuellement aucune option thérapeutique approuvée11 ».
  • Un essai de phase III est en cours12. Les patients, qui ont été répartis aléatoirement pour recevoir le médicament AL001 ou un placebo par voie intraveineuse toutes les quatre semaines pendant la durée de l’étude de 96 semaines, auront la possibilité de continuer à recevoir le traitement dans le cadre d’une étude de prolongation ouverte facultative après la période de traitement13.
  • Le revenu mondial devrait atteindre 264 M$ d’ici 2027*.

Valiltramiprosate

Alzheon Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme
  • Processus accéléré

Maladie d’Alzheimer (MA)

  • Inhibiteur de la protéine bêta-amyloïde 42 qui prévient la formation d’oligomères amyloïdes solubles neurotoxiques qui provoquent l’apparition et la progression de la maladie d’Alzheimer (MA)14. Il agit au début du processus de formation des oligomères, empêchant ainsi l’apparition de replis anormaux de la protéine au stade initial. Il inhibe également la croissance des oligomères existants, mettant ainsi un terme à la progression vers des protofibrilles et des fibrilles amyloïdes insolubles qui forment les plaques présentes dans le cerveau des patients atteints de la MA.
  • Administré par voie orale.
  • Agent ayant montré « des effets cliniques significatifs dans la population de patients à haut risque qui sont homozygotes pour l’allèle ε4 du gène de l’apolipoprotéine E (APOE4) et ayant permis une préservation du volume de l’hippocampe en fonction de la dose15 ». Environ 15 % des patients atteints d’une MA de stade précoce sont homozygotes pour l’APOE4/416.
  • L’ALZ-801 possède « un profil d’innocuité favorable et permet une forte pénétration dans le cerveau, pouvant ainsi inhiber de manière énergique la formation d’oligomères Aβ à la dose clinique17, 18 ».
  • Un essai de phase III est en cours19. L’étude est axée sur les patients atteints d’une MA de stade précoce qui sont porteurs du génotype APOE4/4; on entend aussi l’étudier dans le cadre d’une phase de prolongation dans la prévention de la maladie d’Alzheimer auprès de patients possédant une seule copie du gène APOE420.
  • Si cet agent est autorisé, il pourrait s’agir du premier traitement modificateur de la maladie d’Alzheimer21.

Ampion
(ampion)

Ampio Pharmaceuticals Inc.

  • Nouveau mécanisme

Douleur; arthrose

  • Produit biologique
  • Agit comme un agoniste du récepteur aryl hydrocarbone (AhR). L’activation de l’AhR élimine l’inflammation en limitant la sécrétion de cytokines pro-inflammatoires et en favorisant la surexpression de médiateurs immunomodulateurs. Il diminue également les taux des interleukines (IL) IL-23 et IL-17.
  • Il réduit de manière unique l’inflammation en agissant sur diverses voies, contrairement aux autres traitements anti-inflammatoires, qui ne ciblent qu’un seul mécanisme22.
  • Administré par voie orale et sous forme d’injection intra-articulaire.
  • Les résultats des essais de phase III terminés23, 24, 25 ont permis d’observer une réduction cliniquement et statistiquement significative de la douleur aux semaines 10 et 12 après une seule injection, en comparaison avec une injection de solution physiologique salée, d’après les résultats obtenus à l’échelle WOMAC (Western Ontario and McMaster Universities Osteoarthritis Index)26.
  • Un essai de phase III a été interrompu27 et un autre est en cours28.

Lécanemab

Eisai Co. Ltd

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Découverte
  • Processus accéléré

Maladie d’Alzheimer (MA)

  • Essais cliniques au Canada 
  • Produit biologique
  • Inhibiteur du peptide bêta-amyloïde qui agit en se liant de manière sélective aux protofibrilles solubles (les agrégats toxiques de peptide bêta-amyloïde qui causent la maladie d’Alzheimer [MA]), en les neutralisant et en les éliminant.
  • Solution administrée sous forme de perfusion intraveineuse.
  • L’agent n’a pas satisfait au critère d’évaluation principal au mois 12 dans le cadre d’études de phase II. Cependant, des analyses bayésiennes et fréquentistes prédéterminées au mois 18 ont montré une réduction de l’amyloïde cérébrale s’accompagnant d’une réduction constante du déclin clinique selon plusieurs critères d’évaluation de nature clinique et relatifs à des biomarqueurs29.
  • Comparativement à l’aducanumab, un autre anticorps utilisé dans le traitement de la MA, les données d’essais sur le lécanemab tendent à indiquer jusqu’à présent que cet agent provoque moins d’anomalies aux examens d’imagerie liées à l’amyloïde, l’incidence étant d’environ 10 %, comparativement à 35 % avec l’aducanumab. Cela tend à indiquer des résultats plus favorables lors de l’analyse risques-avantages du traitement par le lécanemab30.
  • Des essais de phase III sont en cours31, 32.
  • Le revenu mondial total devrait atteindre 1,3 G$ d’ici 2027*.

ND-0612

Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.

  • Innocuité et efficacité accrues

Maladie de Parkinson (MP)

  •  Traitement d’appoint
  • Une association à dose fixe de lévodopa et de carbidopa à titre de traitement d’appoint à la lévodopa orale contre la maladie de Parkinson (MP) modérée à grave.
  • Administration d’une dose contrôlée en continu sous forme de perfusion sous-cutanée par une pompe de type timbre ou une pompe à ceinture. ND-0612 est offert sous forme de préparation à dose élevée et de préparation à faible dose.
  • Les résultats de BeyonND, une étude ouverte de phase IIb à répartition non aléatoire, ont montré que le traitement par le système ND0612 d’administration sous-cutanée de lévodopa/carbidopa augmentait le temps de « marche » tout en réduisant le temps d’« arrêt », ainsi que l’incapacité motrice chez les patients atteints de la MP et de fluctuations motrices33.
  • On prévoit que l’administration continue de lévodopa et de carbidopa (ND-0612) par voie sous-cutanée représentera un nouveau traitement pratique et très efficace contre la MP avancée, qui permettra éventuellement de ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints de MP de stade précoce34.
  • Un essai de phase III est en cours35.

Midomafétamine [MDMA]

Multidisciplinary Association for Psychedelic Studies

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme
  • Découverte

Trouble de stress post-traumatique (TSPT)

  • Essais cliniques au Canada
  • Premier représentant d’une classe d’inhibiteur de la recapture dopaminergique et adrénergique; agent psychédélique qui entraîne une régulation à la hausse des cytokines anti‑inflammatoires et favorise la neurorégénération. Agent utilisé en association avec une psychothérapie.
  • Administré par voie orale.
  • Des données d’essais de phase II ont montré que la midomafétamine entraînait une réduction significative des symptômes du trouble de stress post-traumatique (TSPT)36. Les symptômes du TSPT ont diminué d’intensité après 1 à 2 mois de psychothérapie assistée par la MDMA, et l’atténuation continue des symptômes s’est maintenue pendant au moins 12 mois après le traitement37. L’étude à long terme a également montré une réduction des pensées suicidaires chez les patients traités par la midomafétamine38.
  • La psychothérapie assistée par la MDMA fournie aux patients atteints d’un TSPT chronique, grave ou extrême semble permettre de réduire les coûts, tout en offrant des bienfaits cliniques substantiels aux patients39.
  • Un essai de phase III a été terminé40 et plusieurs autres sont en cours41, 42.

Troubles gastro-intestinaux

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Brazikumab

AstraZeneca PLC

  • Innocuité et efficacité accrues

Maladie de Crohn
(entérite régionale)

  • Essais cliniques au Canada
  • Produit biologique
  • Anticorps monoclonal humain de type immunoglobuline G2 qui neutralise l’interaction entre l’interleukine IL-23 et son récepteur, tout en épargnant l’IL-12. L’antagonisme de l’IL-23 constitue une approche thérapeutique prometteuse dans le traitement des maladies inflammatoires de l’intestin43.
  • Administré par injection sous-cutanée ou intraveineuse.
  • Dans le cadre d’essais comparatifs directs portant sur des affections à médiation immunitaire telles que le psoriasis, il a été montré que les antagonistes de l’IL23p19 possèdent une efficacité supérieure à celle de l’ustékinumab, un médicament de cette classe parmi les plus vendus44.
  • Agent présentant le potentiel d’offrir des avantages sur le plan de l’innocuité, par rapport à l’ustékinumab45.
  • Des essais de phase III sont en cours46, 47.
  • Le revenu mondial devrait atteindre 363 M$ d’ici 2027*.

Lirentélimab

Allakos Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme

Œsophagite à éosinophiles; gastrite; gastro‑entérite

  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Produit biologique
  • Anticorps monoclonal humanisé non fucosylé anti-Siglec-8 (IgG1) qui agit en produisant une réponse cytotoxique contre les mastocytes exprimant le Siglec-8. L’agent réduit la quantité de mastocytes surexprimés et assure ainsi une régulation de la réaction allergique.
  • Administré sous forme d’injection intraveineuse et sous-cutanée.
  • Dans le cadre d’une étude de phase II, des différences statistiquement significatives au chapitre des symptômes sont apparues un jour après l’administration du lirentélimab entre les patients du groupe recevant le médicament actif et celui recevant un placebo. En outre, les patients atteints d’une œsophagite à éosinophiles concomitante traités par le lirentélimab ont présenté une diminution statistiquement significative du nombre d’éosinophiles œsophagiens et une réduction substantielle des symptômes de dysphagie48.
  • Le traitement à long terme par le lirentélimab a entraîné des améliorations histologiques et des atténuations symptomatiques durables chez les patients atteints de gastrite et de duodénite à éosinophiles jusqu’à la semaine 94. On a également observé une réponse soutenue sur le plan de la déplétion des éosinophiles dans le sang et les tissus, ainsi qu’une amélioration de la réponse vis-à-vis des symptômes en fonction de la durée du traitement49.
  • Les options thérapeutiques existantes contre la gastrite et la duodénite à éosinophiles sont souvent inefficaces50.
  • Des essais de phase III sont en cours51, 52, 53, 54.
  • Le revenu total mondial devrait atteindre 872 M$ d’ici 2027*.

RBX-2660

Rebiotix Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Découverte
  • Processus accéléré

Infections à Clostridium difficile (maladie associée à C. difficile)

  • Essais cliniques au Canada
  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Produit biologique
  • Un traitement non antibiotique qui rétablit la composition et la fonction du microbiote intestinal chez les patients atteints de cette infection.
  • Administré par voie rectale sous forme de lavement.
  • Dans le cadre d’un essai de phase III55, l’agent a présenté une efficacité de 70,4 % 8 semaines après le traitement, comparativement à 58,1 % avec le placebo56.
  • Bien qu’ils soient nécessaires pour traiter les premiers stades d’infection, les antibiotiques constituent également un facteur de risque prédominant de récidive, car ils peuvent perturber le microbiome intestinal, laissant ainsi incomplet le paradigme actuel de traitement des infections récidivantes57.
  • Les résultats de l’essai de phase III « sont très prometteurs, et ce, tant pour les patients que pour les professionnels de la santé, car ils permettent d’espérer que ce nouveau traitement potentiel changera de manière importante la vie des patients qui contractent une infection récidivante à C. difficile »58.
  • Un essai de phase III est en cours59.

Système génito-urinaire et hormones sexuelles

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Méthyle de bardoxolone

Reata Pharmaceuticals Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues

Néphropathie chronique (insuffisance rénale chronique) causée par le syndrome d’Alport et diverses formes de néphropathie chronique

  • Essais cliniques au Canada
  • Composé triterpénoïde synthétique qui cible le facteur 2 lié au facteur nucléaire érythroïde 2 (Nrf2). Ce composé fait partie des modulateurs antioxydants de l’inflammation, qui sont les inducteurs connus les plus puissants de la voie Nrf2, une importante cible biologique émergente qui contrôle la production de nombreuses enzymes antioxydantes et enzymes de détoxication de l’organisme.
  • Administré par voie orale (capsule).
  • Lors d’études cliniques, une amélioration notable du débit de filtration glomérulaire a été observée; d’autres études sont en cours pour évaluer si ce composé procure des avantages cliniques sans causer d’importantes préoccupations sur le plan de l’innocuité chez des patients atteints d’une néphropathie chronique60.
  • L’essai CARDINAL est l’un des essais interventionnels randomisés contrôlés les plus vastes ayant été menés à ce jour sur le syndrome d’Alport. Malgré l’administration de traitements médicaux, les patients présentaient une diminution importante de leur fonction rénale avant leur inscription à l’étude61. Les résultats obtenus durant la première année de l’essai CARDINAL sont très prometteurs et offrent à l’ensemble des patients atteints du syndrome d’Alport l’espoir de pouvoir finalement bénéficier du premier traitement contre cette néphropathie génétique rare62.
  • Si ce médicament était approuvé, il s’agirait du premier traitement de la néphropathie chronique associée au syndrome d’Alport.
  • Le revenu mondial devrait être de 1,1 G$ d’ici 2027*.

Mésylate de gépotidacine

GlaxoSmithKline PLC

  • Nouveau mécanisme

Cystite; infections urinaires

  • Triazaacénaphthylène inhibiteur de la topoisomérase bactérienne, premier de sa classe, dont le mécanisme d’action diffère de celui de tous les antibiotiques actuellement approuvés63.
  • Interagit de manière sélective avec deux enzymes bactériennes clés : l’ADN gyrase et la topoisomérase IV (topoisomérases de type II), responsables de la réplication bactérienne. Son mécanisme d’action confère une activité contre la plupart des agents pathogènes visés qui sont résistants aux antibiotiques établis, y compris les fluoroquinolones64.
  • Administré par voie orale (capsule, comprimé) ou en perfusion intraveineuse.
  • Il « offre la possibilité de transformer l’éventail des traitements pour les patients atteints d’une infection urinaire ou de gonorrhée génito-urinaire non compliquée, pour qui les options thérapeutiques sont actuellement limitées65 ».
  • Des essais de phase III sont en cours66, 67.
  • Bien que les renseignements sur l’efficacité et l’innocuité soient pour l’instant limités, ce produit, étant le premier de sa classe, offre la possibilité de modifier la prise en charge clinique de cette affection.
  • Le revenu mondial devrait être de 309 M$ d’ici 2027*.

Troubles hématologiques

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Bentracimab

PhaseBio Pharmaceuticals Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme
  • Découverte

Troubles du saignement et de la coagulation

  •  Produit biologique
  • Fragment d’anticorps monoclonal humain recombinant se liant à un antigène et antidote du ticagrélor, qui inverse de façon spécifique les effets antiplaquettaires du ticagrélor. Il entre en compétition avec le ticagrélor et son métabolite pour se fixer au récepteur. En raison d’une forte affinité pour le récepteur, la liaison inverse à la fois l’activité antiplaquettaire du ticagrélor et le saignement induit par le médicament. Ce composé aide également à prévenir la formation de caillots et réduit la fréquence des événements thrombotiques.
  • Administré par voie intraveineuse.
  • A fait l’objet d’essais cliniques de phases I et II, au cours desquels il a démontré la possibilité de procurer des avantages thérapeutiques salvateurs grâce à l’inversion immédiate et soutenue de l’activité antiplaquettaire du ticagrélor, offrant ainsi la possibilité d’atténuer les craintes concernant les risques de saignement associés à l’utilisation de cet antiagrégant plaquettaire68.
  • Selon une enquête, les saignements associés au ticagrélor sont une préoccupation majeure pour les chirurgiens cardiaques. Cet agent inversant l’effet du ticagrélor permettrait de répondre à un important besoin actuellement non comblé69.
  • Un essai de phase III est en cours70.
  • Le revenu mondial devrait être de 361 M$ d’ici 2027*.

Danicopan

Alexion Pharmaceuticals Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme
  • Découverte

Hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)

  • Essais cliniques au Canada
  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Traitement d’appoint
  • Protéase sérique qui inhibe le facteur D du complément.
  • Inhibiteur en amont du facteur D du complément activé par la voie alterne, premier de sa classe, administré par voie orale71.
  • Utilisé en association avec un anticorps monoclonal anti-C5 chez les patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne et présentant une réponse sous-optimale à un inhibiteur de C5 en monothérapie72.
  • L’ajout du danicopan a entraîné une amélioration significative du taux d’hémoglobine et réduit les besoins de transfusion chez les patients atteints d’HPN qui dépendaient de transfusions sous éculizumab. Ces avantages ont été associés à une amélioration de l’indice FACIT-Fatigue73.
  • Offre la possibilité d’être le premier traitement par voie orale de l’HPN et d’améliorer l’efficacité bien caractérisée des anti-C5, sans compromettre l’innocuité74.
  • Il reste à voir si ce médicament pourra offrir un traitement autonome de longue durée ou « s’il devra continuer d’être utilisé comme traitement d’appoint à un inhibiteur de C575 ».
  • Un essai de phase III est en cours76.
  • Le revenu mondial devrait être de 352 M$ d’ici 2027*.

Dérèglements hormonaux

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

ACP-014

Ascendis Pharma AS

  • Innocuité et efficacité accrues

Hypoparathyroïdie

  • Essais cliniques au Canada
  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Promédicament de la parathormone à libération et à action prolongées.
  • Administré une fois par jour par voie sous-cutanée.
  • Il a permis d’éliminer la dépendance envers les suppléments oraux de vitamine D active et de réduire la supplémentation en calcium (≤ 500 mg/jour) chez la plupart des sujets, d’atteindre des taux normaux de calcium et de phosphate et d’améliorer la qualité de vie liée à la santé. Ces résultats laissent entrevoir son utilisation comme traitement hormonal substitutif potentiel chez les adultes atteints d’hypoparathyroïdie77.
  • L’hypoparathyroïdie touche plus de 200 000 personnes à l’échelle mondiale. « La norme actuelle de traitement, par le calcium et le calcitriol (ou l’analogue alfacalcidol/alhacalcidol) ne permet pas de traiter efficacement les symptômes à court terme et les complications à long terme de l’hypoparathyroïdie, ni d’en atténuer les effets sur la qualité de vie78. »
  • Les résultats d’essais de phase II montrent que 91 % des sujets ont pu abandonner la norme de soins, c.-à-d. éliminer la prise de vitamine D active et réduire la supplémentation en calcium à ≤ 600 mg/jour79.
  • Un essai de phase III est en cours80.
  • Le revenu mondial devrait être de 972 M$ d’ici 2027*.

Maladies infectieuses

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Otéséconazole

Mycovia Pharmaceuticals Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Processus accéléré
  • Examen prioritaire

Candidose vulvovaginale (CVV) récidivante

  • Essais cliniques au Canada
  • Inhibiteur sélectif de la 14α-stérol déméthylase (CYP51) dépendante du cytochrome P450 fongique.
  • Administré par voie orale (comprimé).
  • Les essais cliniques menés jusqu’à maintenant montrent « une efficacité impressionnante et un profil de tolérabilité positif et permettent d’espérer une meilleure option thérapeutique contre la candidose vulvovaginale récidivante ». Ce médicament s’est révélé statistiquement supérieur au fluconazole quant à la proportion de patientes présentant un ou plusieurs épisodes de CVV aiguë confirmée par culture jusqu’à la semaine 50 dans la population en intention de traiter : 42,2 % des sujets dans le groupe traité par le fluconazole contre seulement 5,1 % dans le groupe traité par l’otéséconazole (p < 0,001)81.
  • S’il est approuvé, ce médicament améliorerait de façon significative l’innocuité (réduction des interactions médicamenteuses) et l’efficacité du traitement de cette affection82.

Ridinilazole

Summit Therapeutics Ltd.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Découverte
  • Processus accéléré

Infections à Clostridioides difficile (maladies associées à C. difficile)

  • Essais cliniques au Canada
  • Antibiotique à spectre étroit ayant une grande sélectivité bactéricide pour C. difficile, sans perturber la flore bactérienne intestinale saine.
  • Administré par voie orale (capsule et comprimé enrobé).
  • Compte tenu des résultats prometteurs obtenus lors de l’essai clinique de phase II, ce médicament pourrait offrir la possibilité de réduire le risque de récidive des infections à C. difficile et ainsi améliorer les taux de réponse clinique soutenue, un besoin médical actuellement non comblé83, 84.
  • Des essais de phase III sont en cours85, 86, 87.
  • Le revenu mondial devrait être de 151 M$ d’ici 2027*.

V-7

Immunitor Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme

Tuberculose (TB)

  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Traitement d’appoint
  • Premier vaccin thérapeutique oral (tué par la chaleur) de sa classe pour le traitement de Mycobacterium tuberculosis (TB).
  • Utilisé comme immunothérapie d’appoint à la chimiothérapie de la tuberculose. Lorsqu’une dose quotidienne de V-7 est prise en association avec les médicaments standards contre la tuberculose, il a été démontré qu’il éliminait les bactéries causant la TB en moins d’un mois, ce qui représente la durée de traitement la plus courte actuellement disponible88.
  • Un essai de phase III a été réalisé89. Des études de suivi plus longues devront être menées pour mieux étayer les résultats90.

Santé des hommes

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Triflutate de fexapotide

Nymox Pharmaceutical Corp.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme

 

Hypertrophie bénigne de la prostate (HBP)

  • Première protéine pro-apoptotique sélective injectable de sa classe, qui induit une perte focale de cellules dans la prostate, entraînant une réduction du volume de la prostate ainsi qu’une amélioration des symptômes à court et à long termes. Il favorise également, de manière sélective, la mort naturelle programmée de cellules (apoptose) de la prostate, favorisant ainsi l’apoptose des cellules pancréatiques cancéreuses.
  • Administré par injection intraprostatique.
  • Des études à long terme ont démontré une amélioration statistiquement significative des symptômes de l’hypertrophie bénigne de la prostate et de certains résultats objectifs, notamment une réduction significative de la rétention urinaire aiguë spontanée et de l’incidence subséquente du traitement chirurgical de l’HBP91. Les essais cliniques ont également démontré une amélioration de la fonction sexuelle et une réduction du recours au cathétérisme vésical, et aucun des effets secondaires habituellement associés aux pharmacothérapies actuelles n’a été observé92.
  • Plusieurs essais de phase III ont été réalisés 93, 94, 95, 96, 97.

Troubles métaboliques

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Birtamimab

Prothena Corp PLC

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Processus accéléré

Amylose systémique primaire

  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Produit biologique
  • Traitement d’appoint
  • Anticorps monoclonal ciblant les protéines amyloïdes aberrantes. Cet anticorps inhibe l’accumulation des protéines amyloïdes circulantes solubles et des dépôts de protéines amyloïdes agrégées chez les patients atteints d’amylose.
  • Administré par voie intraveineuse, comme traitement complémentaire de la chimiothérapie classique.
  • Comparativement à d’autres agents, cet anticorps offre l’avantage d’une grande sélectivité et d’une faible toxicité et il pourrait révolutionner les traitements futurs dans ce domaine98.
  • Bien que les résultats de l’étude VITAL ne soient pas statistiquement significatifs en ce qui a trait au principal critère d’évaluation, des analyses ultérieures semblent indiquer un avantage potentiel sur le plan de la survie chez les patients atteints d’une amylose à chaîne légère (AL) qui présentent le risque le plus élevé de mortalité précoce (c.-à-d. stade IV selon Mayo)99.
  • Le birtamimab est le seul médicament à ce jour ayant démontré une amélioration significative de la survie chez des patients atteints d’amylose systémique primaire de stade IV (selon le score de la clinique Mayo) dans une étude contrôlée par placebo100.
  • Un essai de phase III est en cours101.
  • Le revenu mondial devrait être de 128 M$ d’ici 2027*.

Donislecel
(Lantidra)

CellTrans Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues

Diabète de type 1 (DT1; diabète juvénile)

  • Produit biologique
  • Traitement à base de cellules souches, composé d’îlots pancréatiques humains allogéniques, pour le traitement du diabète instable de type 1 (DT1).
  • Pour les personnes atteintes de DT1 instable, la greffe d’îlots pancréatiques répond à un important besoin médical, est efficace pour rétablir le contrôle de la glycémie chez la plupart des patients, peut ralentir, voire inverser, les complications secondaires souvent associées au DT1, améliore la qualité de vie des patients et présente un risque acceptable sur le plan de l’innocuité102.
  • Un essai de phase III est en cours103.

KSI-301

Kodiak Sciences Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues

Œdème maculaire diabétique; rétinopathie diabétique

  •  Produit biologique
  • Biopolymère conjugué anti-facteur de croissance endothéliale vasculaire (VEGF), constitué de deux éléments : un anticorps monoclonal recombinant humanisé pleine longueur anti-VEGF et un biopolymère ramifié de phosphorylcholine optiquement clair et fixé de manière stable à l’anticorps, dans le but d’augmenter la stabilité et le temps de séjour du bioconjugué dans l’œil sans en compromettre l’activité anti-VEGF.
  • Administré par voie intravitréenne.
  • Sa durée d’action prolongée (6 mois), sa durabilité, son profil d’innocuité et son efficacité semblent tous répondre aux problèmes associés aux agents existants, notamment le fardeau thérapeutique lié à la fréquence des injections et des visites de suivi. Il pourrait donc entraîner de meilleurs résultats en situation réelle104, 105.
  • Les données sur un an confirment un profil de durabilité hautement différencié, une grande efficacité ainsi qu’un profil d’innocuité encourageant. Il offre la possibilité de devenir la norme de soins pour les patients atteints de maladies rétiniennes médiées par le VEGF106.
  • Plusieurs essais de phase III sont en cours107, 108, 109, 110.
  • Le revenu mondial total devrait atteindre 1,3 G$ d’ici 2027*.

Oncologie

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Arfolitixorine
(Modufolin)

Isofol Medical AB

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Processus accéléré

Cancer colorectal métastatique

  • Essais cliniques au Canada
  • Traitement d’appoint
  • Médicament à base d’acide folique, qui agit comme un inhibiteur de la thymidylate synthase.
  • Administré par voie intraveineuse.
  • Énantiomère biologiquement actif du [6R] 5,10-méthylène­tétrahydrofolate, qui ne requiert pas d’activation métabolique.
  • Devrait être efficace chez une large proportion de patients et présenter une moins grande variabilité interindividuelle et intraindividuelle que la leucovorine, par exemple111.
  • A démontré une activité supérieure au traitement standard lorsqu’il est administré en association avec le 5-fluorouracile (5‑FU)112, 113.
  • Un essai de phase III est en cours114.

Élacestrant

A. Menarini Industrie Farmaceutiche Riunite SRL

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Processus accéléré

Cancer du sein négatif pour le récepteur 2 du facteur de croissance épidermique humain (cancer du sein HER2); cancer du sein métastatique

  • Agent de dégradation non stéroïdien sélectif des récepteurs œstrogéniques (SERD), biodisponible par voie orale. À plus faibles doses, il agit comme un modulateur sélectif des récepteurs œstrogéniques (SERM) et, à plus fortes doses, comme un SERD.
  • Les essais cliniques menés jusqu’à maintenant montrent une amélioration statistiquement et cliniquement significative de la survie sans progression (SSP) par rapport au traitement endocrinien standard chez des patientes auparavant traitées par un traitement endocrinien (p. ex. le fulvestrant) et des inhibiteurs des kinases CDK4 et CDK6 (p. ex. le palbociclib). Les résultats représentent une avancée significative pour les patientes atteintes de cette maladie dévastatrice.
  • Des données positives ont aussi été obtenues chez des patientes présentant des mutations du gène ESR1, lesquelles sont connues pour conférer une résistance accrue au traitement endocrinien standard115.
  • Dans l’hypothèse où les essais de phase III confirment les données préliminaires sur l’innocuité et l’activité, l’élacestrant pourrait améliorer encore plus la prise en charge du cancer du sein HR positif, les résultats et la qualité de vie des femmes qui en sont atteintes116.
  • Un essai de phase III est en cours117.

SGX-301
(HyBryte)

Soligenix Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Processus accéléré

Lymphome T cutané (LTC)

  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Traitement photodynamique utilisant la lumière visible inactinique comme source d’activation. L’hypericine de synthèse est un photosensibilisant d’application topique activé par la lumière fluorescente, qui est utilisée pour le traitement de lésions cutanées. L’hypericine est un inhibiteur de la protéine de choc thermique 90 (HSP 90).
  • Comme ce traitement utilise la lumière fluorescente, et non des rayonnements ultraviolets qui causent le cancer, il ne devrait pas être associé à la formation à long terme de lésions cutanées actiniques ou à une augmentation du risque de cancer de la peau, qui est un risque très important pour les patients atteints d’un lymphome T cutané et qui requièrent un traitement de longue durée118, 119.
  • Les essais cliniques réalisés à ce jour montrent un avantage statistiquement significatif dans le traitement du LTC ainsi qu’un profil d’innocuité supérieur à celui des traitements de deuxième intention et hors indication120.
  • Un essai de phase III est en cours121.
  • Le revenu mondial devrait être de 14 M$ d’ici 2027*.

Motixafortide

BioLineRx Ltd.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme

Myélome multiple (maladie de Kahler)

  • Essais cliniques au Canada
  • Produit biologique
  • Traitement d’appoint
  • Antagoniste haute affinité du récepteur 4 (CXCR4) des chimiokines (motif CXC). CXCR4 est un récepteur des chimiokines qui intervient directement dans la progression des tumeurs, l’angiogenèse (formation de nouveaux vaisseaux sanguins dans la tumeur), la formation de métastases (propagation de la maladie à d’autres organes ou d’autres parties d’un organe) et la survie des cellules.
  • Administré par voie sous-cutanée ou intraveineuse.
  • Induit la mobilisation de cellules souches hématopoïétiques saines de la moelle osseuse vers le sang périphérique, ainsi que des cellules cancéreuses de la moelle osseuse et d’autres sites. Il peut ainsi exposer ces cellules à des chimiothérapies et des biothérapies anticancéreuses et provoquer l’apoptose (mort des cellules).
  • Les premières données cliniques sont encourageantes122.
  • Les résultats de l’étude GENESIS ont été qualifiés d’« extrêmement impressionnants », d’autant plus que près de 90 % des patients ayant reçu le traitement ont pu subir une greffe après seulement une séance d’aphérèse123.
  • S’il est approuvé, le motixafortide représentera une avancée importante dans la mobilisation des cellules souches, pour le bénéfice à la fois des patients et des payeurs124.
  • Le revenu mondial devrait être de 236 M$ d’ici 2027*.

Ophtalmologie

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Avacincaptad pégol sodique
(Zimura)

Iveric Bio Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Processus accéléré

Atrophie géographique

  • Essais cliniques au Canada
  • Inhibiteur de la protéine C5 du complément.
  • Administré par voie intravitréenne.
  • Dans un essai clinique, l’administration par voie intravitréenne a entraîné une réduction significative de l’accroissement de l’atrophie géographique associée à une dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) sur une période de 12 mois, ainsi qu’une réduction supplémentaire sur 18 mois. Comme l’inhibition de la protéine C5 préserve en théorie l’activité de la protéine C3, ce traitement pourrait également offrir d’autres avantages sur le plan de l’innocuité125, 126.
  • Un essai de phase III est terminé127 et un autre est en cours128.
  • Le revenu mondial devrait être de 1,1 G$ d’ici 2027*.

NCX-470

NicOx SA

  • Innocuité et efficacité accrues

Hypertension oculaire; glaucome à angle ouvert

  • Analogue du bimatoprost donneur d’oxyde nitrique, qui cible le récepteur de la prostaglandine F2 alpha et la guanylate cyclase soluble.
  • Administré par voie ophtalmique.
  • Durant un essai de phase II, a démontré une efficacité supérieure au latanoprost, qui constitue actuellement le traitement de première intention129.
  • Il pourrait devenir le médicament à agent unique contre le glaucome le plus puissant sur le marché en ce qui concerne l’efficacité à réduire la pression intraoculaire130.
  • Des essais de phase III sont en cours131, 132.
  • Le revenu mondial devrait être de 178 M$ d’ici 2027*.

Toxicologie

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Avasopasem manganèse

Galera Therapeutics Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme

Mucosite buccale induite par la chimiothérapie

  • Essais cliniques au Canada
  • Petite molécule mimétique hautement sélective de la superoxyde dismutase (SOD), conçue pour convertir rapidement et de manière sélective le superoxyde en peroxyde d’hydrogène et en oxygène, de manière à protéger les tissus normaux des dommages associés à la radiothérapie.
  • Administrée sous forme de perfusion intraveineuse.
  • A donné des résultats prometteurs quant à sa capacité à réduire l’incidence, la gravité et la durée de la mucosite buccale grave chez les patients traités par chimioradiothérapie pour un cancer de la tête et du cou133, 134.
  • Un essai de phase III est en cours135.
  • Le revenu mondial devrait être de 869 M$ d’ici 2027*.

Santé des femmes

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Fézolinétant

Astellas Pharma Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme

Symptômes vasomoteurs de la ménopause (bouffées de chaleur)

  • Essais cliniques au Canada
  • Premier traitement non hormonal de sa classe, qui réduit rapidement les symptômes vasomoteurs modérés à graves de la ménopause, par son action antagoniste sur le récepteur de la neurokinine-3 (NK3).
  • Administré par voie orale.
  • A été associé à des taux de réponse plus élevés que le placebo et à de meilleures améliorations des indicateurs de la qualité de vie, notamment une réduction des effets des symptômes vasomoteurs sur la qualité de vie136.
  • Offre une solution de remplacement non hormonale au traitement hormonal substitutif pour le traitement des symptômes vasomoteurs associés à la ménopause137.
  • Dans les essais de phase III réalisés à ce jour, tous les critères d’évaluation principaux ont été satisfaits, et une réduction statistiquement significative par rapport au début de l’étude a été observée quant à la fréquence et à la gravité des symptômes vasomoteurs modérés à graves observés à la semaine 4 et à la semaine 12 chez les femmes traitées par le fézolinétant par rapport au placebo.
  • Certains essais de phase III sont terminés138, 139 et d’autres sont en cours140, 141, 142.
  • Le revenu mondial devrait être de 1,1 G$ d’ici 2027*.

* Les données sur les prévisions consensuelles pour les revenus globaux ont été recueillies auprès de GlobalData, T4-2021, et sont présentées en dollars américains.

Sources de données : base de données GlobalData Healthcare.

Tableau 5. Médicaments émergents conservés de l’Observateur des médicaments émergents 2020

Système nerveux central

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Ganténérumab

Hoffmann-La Roche Ltd

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme
  • Découverte

Maladie d’Alzheimer

  • Essais cliniques au Canada
  • Produit biologique
  • Des essais de phase III sont en cours143, 144, 145, 146.
  • Anticorps monoclonal entièrement humain qui se lie aux protéines bêta-amyloïdes agrégées et les éliminent par phagocytose à médiation par récepteur Fc.
  • Plusieurs études de phase III sont en cours quant à son effet sur les fonctions vitales et cognitives des participants atteints de la maladie d’Alzheimer prodromique147, 148, 149, 150.
  • Mis à l’essai par l’unité d’essais cliniques du Réseau de la maladie d’Alzheimer à transmission dominante (DIAN)151.
  • Le revenu mondial devrait être de 1,5 G$ d’ici 2027*.

Troubles génétiques

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Pégunigalsidase alfa

Chiesi Farmaceutici SpA

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme
  • Processus accéléré

Maladie de Fabry

  • Essais cliniques au Canada
  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Après avoir autorisé l’examen prioritaire de ce traitement, la FDA des États-Unis a rejeté la demande en avril 2021 en raison de problèmes liés à l’inspection des installations et aux procédés de fabrication, en partie causés par les restrictions de voyage imposées durant la pandémie de COVID‑19. Cette décision n’était pas liée à des préoccupations soulevées dans les essais cliniques quant à l’innocuité ou à l’efficacité du traitement152.
  • Nouveau traitement enzymatique substitutif à base d’α‑galactosidase A sous forme pégylée et réticulée de façon covalente153.
  • Dans l’étude de phase III BRIDGE comprenant douze mois de traitement, l’analyse des données provisoires montre une amélioration significative de la fonction rénale chez les patients qui sont passés de l’agalsidase alfa (Replagal) à la pégunigalsidase alfa154.
  • Ce médicament pourrait représenter une avancée dans le traitement enzymatique substitutif de la maladie de Fabry, en raison de sa pharmacocinétique unique et de son immunogénicité en apparence faible155.

Troubles hématologiques

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Étranacogène dezaparvovec

CSL Ltd

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme
  • Thérapie génique
  • Découverte

Hémophilie B (déficit en facteur IX)

  • Essais cliniques au Canada
  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Produit biologique
  • Des données de l’étude pivot HOPE-B montrent une augmentation durable et soutenue de l’activité du facteur IX (FIX) 52 semaines après l’administration d’une seule dose par voie intraveineuse156.
  • Offre la possibilité d’être la première thérapie génique approuvée pour le traitement de l’hémophilie B, ce qui pourrait changer la vie des personnes qui en sont atteintes, car cette thérapie procure des avantages curatifs en permettant aux patients atteints d’hémophilie B de produire eux-mêmes des taux fonctionnels de facteur IX pendant des années157.
  • Vecteur AAV5 recombinant qui comprend une cassette d’expression contenant le variant Padua du facteur IX, sous le contrôle d’un promoteur spécifique du foie158.
  • Les études cliniques ont montré des augmentations cliniquement pertinentes dans l’activité du facteur IX, l’arrêt des saignements et la cessation du besoin de substitution du facteur IX159.
  • Une dose unique pourrait faire passer la maladie à un phénotype bénin et réduire ou arrêter le risque de saignement et la consommation de concentré de facteur IX160.
  • Le revenu mondial devrait être de 49 M$ d’ici 2027*.

Fidanacogène élaparvovec

Pfizer Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme
  • Thérapie génique
  • Découverte

Hémophilie B (déficit en facteur IX)

  • Essais cliniques au Canada
  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Produit biologique
  • Vecteur viral adéno-associé (VAA) hépatotrope, produit par génie biologique, qui introduit un transgène du facteur IX hautement actif sous le contrôle d’un promoteur spécifique du foie161.
  • Les données d’une étude menée auprès de 15 patients ayant reçu une perfusion unique ont montré une forte diminution de la fréquence des saignements et de l’utilisation de facteur IX exogène, 52 semaines après la perfusion162.
  • Il y a lieu de croire qu’après le traitement, les patients produiront eux‑mêmes le facteur IX et n’auront plus à s’en injecter régulièrement163.
  • Le revenu mondial devrait être de 470 M$ d’ici 2027*.

Fitusiran

Sanofi

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Processus accéléré

Hémophilie A; hémophilie B

  • Essais cliniques au Canada
  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • L’étude de phase III a été interrompue en 2020 après que l’on ait observé la formation de caillots sanguins, principalement chez des patients dont les taux d’antithrombine (AT) avaient diminué à 10 % ou moins. Le schéma posologique pour les essais sur le fitusiran a été revu et la dose a été réduite à 50 mg (plutôt que 80 mg) administrés tous les deux mois, ce qui devrait maintenir le taux d’AT de la plupart des patients entre 15 % et 35 %164.
  • Petit ARN interférent (ARNi) mis au point pour supprimer la synthèse hépatique de l’antithrombine.
  • L’administration sous-cutanée mensuelle de fitusiran a entraîné une diminution dose-dépendante de la concentration d’antithrombine et une plus grande production de thrombines chez les participants atteints d’hémophilie A ou B qui n’avaient pas d’alloanticorps inhibiteurs165.
  • Le revenu mondial devrait être de 360 M$ d’ici 2027*.

Vadadustat

Otsuka Holdings Co., Ltd

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme
  • Examen prioritaire


Anémie dans la maladie rénale chronique (MRC); anémie rénale

  • Essais cliniques au Canada
  • Inhibiteur titrable de l’enzyme à domaine prolyl-hydroxylase (PHD), qui constitue un nouveau traitement pharmacologique de l’anémie.
  • Il a été démontré qu’il augmente les taux d’hémoglobine166 et maintient les concentrations moyennes d’hémoglobine chez les patients en hémodialyse qui recevaient auparavant de l’époétine alfa167.
  • En cours d’examen par la FDA des États-Unis168.
  • Le revenu mondial devrait être de 894 M$ d’ici 2027*.

Troubles métaboliques

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Téplizumab

Provention Bio Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme
  • Découverte

Diabète de type 1 (DT1; diabète juvénile)

  • Essais cliniques au Canada
  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Produit biologique
  • La FDA des États-Unis n’a pas donné son approbation en raison de problèmes liés à la qualité du produit (données de comparabilité pharmacocinétique insuffisantes); le promoteur prévoit d’y remédier169.
  • Plusieurs études menées auprès de patients atteints de diabète de type 1 ont montré que ce médicament réduit la perte de la fonction des cellules bêta aussi longtemps que sept ans après le diagnostic170.
  • Il s’agit du premier médicament modifiant l’évolution de la maladie pour lequel les données montrent qu’il peut retarder à long terme l’insulinodépendance171.
  • Le revenu mondial devrait être de 522 M$ d’ici 2027*.

Oncologie

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Ipatasertib

Genentech Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme

Cancer de la prostate métastatique hormono-résistant (résistant à la castration, androgéno-indépendant)

  • Essais cliniques au Canada
  • Traitement d’appoint
  • Les résultats de la phase III ont montré que l’ajout de l’ipatasertib à l’abiratérone améliorait significativement la survie sans progression radiographique (rPFS) chez les patients atteints de cancer de la prostate métastatique résistant à la castration et avec perte du gène suppresseur de tumeur PTEN (phosphatase and tensin homolog)172, 173. Inhibiteur oral de l’homologue de l’oncogène viral du thymome murin (v-Akt); premier de sa classe.
  • Dans le cas du cancer de la prostate métastatique résistant à la castration, le blocage combiné avec l’abiratérone et l’ipatasertib a révélé une activité antitumorale supérieure à celle de l’abiratérone seul, en particulier chez les patients présentant une tumeur avec perte du gène suppresseur de tumeur PTEN174.
  • Le revenu mondial devrait être de 753 M$ d’ici 2027*.

Ofranergène obadénovec

Vascular Biogenics Ltd

  • Nouveau mécanisme
  • Thérapie génique


 
 

Cancer épithélial de l’ovaire

 
  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Produit biologique
  • Traitement d’appoint
  • A satisfait au critère provisoire d’efficacité préspécifié dans l’étude de phase III OVAL menée chez des patientes atteintes d’un cancer de l’ovaire résistant au platine; l’essai se poursuit sans modification175, 176.
  • Première thérapie génique anticancéreuse de sa classe, ayant un mécanisme ciblé double : effet anti-angiogénique/antivasculaire et induction d’une réponse immunitaire antitumorale dirigée; combinée avec le paclitaxel chez les patientes atteintes d’un cancer de l’ovaire résistant au platine177.
  • Les réponses antitumorales favorables et les taux de survie globaux ont été associés à l’induction d’un effet immunothérapeutique178.
  • Le revenu mondial devrait être de 158 M$ d’ici 2027*.

Ublituximab

TG Therapeutics Inc.; LFB S.A.

  • Innocuité et efficacité accrues

Leucémie lymphoïde chronique (LLC); LLC récidivante; sclérose en plaques cyclique

  • Essais cliniques au Canada
  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Produit biologique
  • Traitement d’appoint
  • Supériorité démontrée par rapport au tériflunomide dans la réduction des taux de rechute annualisés et des lésions cérébrales à l’IRM179. Anticorps monoclonal anti‑CD20 glycomodifié de prochaine génération.
  • Nouvelle génération avec une cytotoxicité dépendante du complément et une cytotoxicité cellulaire dépendante des anticorps contre les cellules B malignes plus élevées180.
  • Efficacité démontrée chez les patients présentant un lymphome non hodgkinien à cellules B ou une LLC à risque élevé dans les traitements de première intention et les traitements subséquents et chez les patients dont la maladie est réfractaire au traitement par le rituximab181.
  • En combinaison avec l’ibrutinib, les taux de réponse ont été rapides et élevés dans les cas de LLC182.
  • Le revenu mondial devrait être de 1,3 G$ d’ici 2027*.

* Les données sur les prévisions consensuelles pour les revenus mondiaux ont été recueillies auprès de GlobalData, T4-2021, et sont présentées en dollars américains.

Sources de données : base de données GlobalData Healthcare.

Tableau 6. Médicaments émergents de l’OMÉ 2020 ayant reçu une autorisation de mise en marché

Cardiovasculaire

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Inclisiran
(Leqvio)

Novartis Pharmaceuticals Corp.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme
     

Athérosclérose

  • Essais cliniques au Canada
  • Traitement d’appoint
  • Approuvé par Santé Canada (Leqvio; 26 juillet 2021); pas encore commercialisé.
  • Approuvé par l’EMA (Leqvio; 12 décembre 2020).
  • Le revenu mondial devrait être de 2,5 G$ d’ici 2027*.

Système nerveux central

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Aducanumab
(Aduhelm)

Biogen Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Processus accéléré
  • Examen prioritaire

Maladie d’Alzheimer

  • Essais cliniques au Canada
  • Produit biologique
  • Traitement d’appoint
  • Approuvé par la FDA (Aduhelm; 7 juin 2021).
  • Également en cours d’examen par Santé Canada (en juin 2021).
  • Le revenu mondial devrait être de 8,3 G$ d’ici 2027*.

Immunologie

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Anifrolumab
(Saphnelo)

AstraZeneca PLC

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Processus accéléré

Lupus érythémateux disséminé

  • Essais cliniques au Canada
  • Produit biologique
  • Approuvé par la FDA (Saphnelo; 30 juillet 2021).
  • Le revenu mondial devrait être de 877 M$ d’ici 2027*.

Maladies infectieuses

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Ibrexafungerp
(Brexafemme)

Scynexis Inc.

  • Nouveau mécanisme
  • Processus accéléré

Candidose vulvo-vaginale

  • Approuvé par la FDA (Brexafemme; 1er juin 2021).
  • Le revenu mondial devrait être de 394 M$ d’ici 2027*.

Troubles métaboliques

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Dasiglucagon
(Zegalogue)

Zealand Pharma US Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues

Hypoglycémie

  • Essais cliniques au Canada
  • Approuvé par la FDA (Zegalogue; 22 mars 2021).
  • Le revenu mondial devrait être de 288 M$ d’ici 2027*.

Oncologie

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Idecabtagene vicleucel
(Abecma)

Celgene Inc.

  • Nouveau mécanisme
  • Thérapie génique
  • Découverte
  • Examen prioritaire

Myélome multiple réfractaire; myélome multiple récidivant

  • Essais cliniques au Canada
  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Produit biologique
  • Approuvé par Santé Canada (Abecma; 26 mai 2021); pas encore commercialisé.
  • Approuvé par l’EMA (Abecma; 18 août 2021).
  • Le revenu mondial devrait être de 2,4 G$ d’ici 2027*.

Lisocabtagène maraleucel
(Breyanzi)

Juno Therapeutics Inc.

  • Nouveau mécanisme
  • Thérapie génique
  • Découverte
  • Examen prioritaire

Lymphome diffus à grandes cellules B; lymphome folliculaire; lymphome primaire médiastinal à grandes cellules B.

  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Produit biologique
  • Traitement d’appoint
  • Approuvé par la FDA (Breyanzi; 5 février 2021).
  • Le revenu mondial devrait être de 1,6 G$ d’ici 2027*.

Umbralisib tosylate
(Ukoniq)
TG Therapeutics Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme
  • Découverte
  • Examen prioritaire

Lymphome à cellules B de la zone marginale (tissu lymphoïde associé aux muqueuses ou lymphome du MALT); lymphome folliculaire (FL).

  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Traitement d’appoint
  • Approuvé par la FDA (Ukoniq; 5 février 2021).
  • Le revenu mondial devrait être de 237 M$ d’ici 2027*.

Respiratoire

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Tézépélumab
(Tezspire)

Amgen Inc.

  • Nouveau mécanisme
  • Découverte

 

Asthme

  • Essais cliniques au Canada
  • Produit biologique
  • Traitement d’appoint
  • Approuvé par la FDA (Tezspire; décembre 2021).
  • Le revenu mondial devrait être de 876 M$ d’ici 2027*.

* Les données sur les prévisions consensuelles pour les revenus mondiaux ont été recueillies auprès de GlobalData, T4-2021, et sont présentées en dollars américains.

Sources de données : base de données GlobalData Healthcare.

Pleins feux sur le Canada

Cette section comprend une liste de certains médicaments en cours d’examen par Santé Canada qui pourraient avoir une incidence importante sur la pratique clinique et les dépenses en médicaments à l’avenir. Les médicaments figurant sur cette liste sont nouveaux au Canada mais peuvent avoir été approuvés dans d’autres pays.

Le tableau 7 présente quatre nouveaux médicaments actuellement inscrits sur la liste des PCE de Santé Canada et qui ont un nouveau mécanisme d’action ou dont l’innocuité et l’efficacité ont été améliorées pendant des essais cliniques. Sur les six médicaments figurant dans l’édition 2020, cinq ont depuis reçu une autorisation de mise en marché de Santé Canada, tandis qu’une demande a été annulée par le promoteur.

Les PCE constituent un ensemble de documents accessibles au public énumérant les présentations de produits pharmaceutiques et biologiques qui contiennent de nouveaux ingrédients médicinaux et qui ont été acceptés pour examen au Canada.

Tableau 7. Nouveaux médicaments sélectionnés en cours d’examen par Santé Canada, 2021

Système nerveux central

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Phénylbutyrate de sodium, ursodoxicoltaurine

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues

Sclérose latérale amyotrophique (SLA)

  • Examen prioritaire
  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Une coformulation à dose fixe de phénylbutyrate de sodium et d’ursodoxicoltaurine, conçue pour cibler les voies de dégénérescence neuronale dépendant du réticulum endoplasmique et des mitochondries dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et d’autres maladies neurodégénératives.
  • Administré par voie orale.
  • Dans un essai clinique multicentrique incluant 137 participants, l’association a entraîné un déclin fonctionnel plus lent que le placebo, mesuré par le score ALSFRS-R sur une période de 24 semaines. Les résultats secondaires n’étaient pas significativement différents entre les deux groupes183.
  • Les résultats à plus long terme suggèrent que l’association présente des avantages tant sur le plan fonctionnel que sur le plan de la survie; elle a entraîné une survie médiane supérieure de 6,5 mois par rapport au placebo184.
  • A été décrit comme « un développement significatif offrant l’espoir d’une nouvelle option de traitement potentiel qui s’est avéré ralentir la progression de la SLA et prolonger le temps que les familles confrontées à cette maladie mortelle ont ensemble185 ».
  • Également en cours d’examen par la FDA186.

Troubles génétiques

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Sélumétinib
(Koselugo)

AstraZeneca Canada Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues

Neurofibromatose de type 1

  • Découverte
  • Examen prioritaire
  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Inhibiteur des protéines kinases 1 et 2 activées par des agents mitogènes (MEK1/2).
  • Administré par voie orale187.
  • Dans un essai de phase II, la plupart des enfants atteints de neurofibromatose de type 1 et de neurofibromes plexiformes inopérables ont présenté une réduction durable de la tumeur et un bénéfice clinique grâce au sélumétinib188.
  • S’il est approuvé, il s’agira de la première thérapie approuvée pour traiter cette maladie génétique rare. Il n’existe aucune thérapie approuvée pour les neurofibromes plexiformes inopérables chez les patients atteints de neurofibromatose de type 1189. La chirurgie a été la seule thérapie potentiellement efficace pour ces tumeurs190.
  • A été décrit comme « une avancée thérapeutique importante pour les patients et leurs familles191 ».
  • A été approuvé par la FDA (Koselugo; 10 avril 2020) et l’EMA (Koselugo; 17 juin 2021).
  • Le revenu mondial devrait être de 378 M$ d’ici 2027*.

Oncologie

Médicament (nom commercial) entreprise Indication(s) Description et principaux attributs

Chlorhydrate d’asciminib
(Scemblix)

Novartis Pharmaceuticals Canada Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues
  • Nouveau mécanisme

Leucémie myéloïde chronique (LMC)

  • Découverte
  • Processus accéléré
  • Examen prioritaire
  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Inhibiteur spécifique de l’activité tyrosine kinase (TK) de l’ABL1 native, ainsi que de celle de l’oncoprotéine chimérique BCR‑ABL1 (inhibiteur de BCR‑ABL1)192.
  • Présente un nouveau mécanisme d’action en tant qu’inhibiteur STAMP (ciblant spécifiquement la poche myristoyle ABL), et agit en se liant à la poche myristoyle ABL193.
  • Administré par voie orale.
  • Dans l’essai pivot de phase III ASCEMBL, il a démontré une supériorité notable et cliniquement significative du taux de réponse moléculaire majeure par rapport au bosutinib (25 % contre 13 %) à 24 semaines, et il était associé à des taux d’abandon plus de 3 fois inférieurs en raison d’effets secondaires (7 % contre 25 %)194, 195.
  • Il représente une évolution importante pour les patients qui présentent une résistance et/ou une intolérance aux inhibiteurs de la TK actuellement disponibles, et fournit un nouveau traitement aux patients atteints de LMC qui se sont avérés résistants/intolérants à ≥2 inhibiteurs de la TK196, 197. La FDA a accordé une autorisation accélérée (Scemblix; 29 octobre 2021)198.
  • Le revenu mondial devrait être de 494 M$ d’ici 2027*.

Mogamulizumab
(Poteligeo)

Kyowa Kirin Inc.

  • Innocuité et efficacité accrues

Mycose fongoïde

  • Découverte
  • Examen prioritaire
  • Désignation de médicament rare ou orphelin
  • Produit biologique
  • Anticorps monoclonal humanisé recombinant qui cible les cellules exprimant le récepteur 4 des chimiokines CC (CCR4)199.
  • Administré sous forme de perfusion intraveineuse.
  • Dans l’étude de phase III MAVORIC, il a été comparé au vorinostat (qui a été approuvé au Canada en 2009) et s’est avéré procurer une survie sans progression supérieure avec une médiane de 7,7 mois contre 3,1 mois pour le vorinostat200.
  • A été décrit comme représentant « un ajout important à l’arsenal des pharmacothérapies » pour cette affection201.
  • A été approuvé par la FDA (Poteligoe; 8 août 2018) et l’EMA (Poteligeo; 22 novembre 2018).
  • Le revenu mondial devrait être de 293 M$ d’ici 2027*.

* Les données sur les prévisions consensuelles pour les revenus mondiaux ont été recueillies auprès de GlobalData, T4-2021, et sont présentées en dollars américains.

Sources de données : base de données GlobalData Healthcare.

Traitements émergents contre la COVID-19

Cette section de l’OMÉ comprend un aperçu des médicaments émergents, nouveaux et existants, qui sont en cours d’évaluation pour des indications liées à la prévention et au traitement de la COVID‑19. Une analyse des marchés mondiaux fournit de l’information sur les médicaments contre la COVID‑19 à toutes les phases des essais cliniques et en attente d’homologation.

Marchés mondiaux

Des progrès considérables ont été réalisés dans le monde entier en ce qui concerne les médicaments émergents contre la COVID‑19. Cependant, les données publiées visant à confirmer l’innocuité et l’efficacité des divers traitements contre la COVID‑19 sont limitées, et les renseignements disponibles évoluent constamment.

En plus de la grande variété de vaccins en cours d’élaboration, de nombreux médicaments nouveaux et repositionnés sont actuellement évalués dans le cadre d’essais cliniques pour leurs bienfaits possibles dans le traitement de la COVID‑19. Ces médicaments comprennent des antiviraux, des anticorps monoclonaux, des cellules souches mésenchymateuses, des plasmas de convalescents et des adsorbeurs de cytokines202.

La figure 5 présente une ventilation des vaccins et des traitements émergents contre la COVID‑19 en fonction de la phase d’évaluation clinique. Pour cet aperçu, des données ont été extraites concernant les médicaments indiqués pour le traitement de la COVID‑19 en phase I, II, III ou en attente d’homologation. Ces médicaments sont présentés en trois catégories : les vaccins, qui sont utilisés pour prévenir l’infection du nouveau coronavirus; les traitements contre la COVID‑19 (nouveaux), qui sont de nouveaux médicaments utilisés pour la prévention ou la réduction de certaines complications associées à la COVID‑19 (p. ex. pneumonie ou complications respiratoires et hyperinflammation); et les traitements contre la COVID‑19 (existants), qui sont des médicaments déjà commercialisés repositionnés en vue de traiter la COVID‑19 ou ses symptômes.

Aperçu

Les médicaments émergents pour traiter la COVID‑19 prennent rapidement de l’ampleur, de nombreuses études cliniques étant menées sur les médicaments nouveaux et existants :

  • Les traitements actuels contre la COVID‑19 se divisent généralement en deux catégories : les antiviraux, qui empêchent le virus de se multiplier, et les modulateurs immunitaires, qui aident le système immunitaire à combattre le virus.
  • En 2020, il y avait 53 essais portant sur la COVID‑19 qui étaient catégorisés comme des études pivots ou d’homologation, alors qu’en 2021, ce nombre a diminué à 41. Un essai clinique pivot ou d’homologation est un essai visant à prouver l’efficacité de nouveaux traitements et vaccins.
  • À mesure que de nouvelles souches virales, comme le variant Omicron, propulsent le nombre de cas dans le monde entier, l’accent est mis sur l’efficacité des vaccinations de rappel.
  • L’OMÉ de 2020 comptait davantage d’essais cliniques en cours et terminés, tandis que celui de 2021 compte un plus grand nombre d’essais cliniques prévus.
  • Après l’approbation des quatre vaccins les plus couramment utilisés au Canada et aux États-Unis – Comirnaty de Pfizer/BioNTech, Spikevax de Moderna, Vaxzevria d’AstraZeneca et le vaccin de Janssen – les promoteurs ont continué à axer les essais sur différents groupes d’âge en 2021 (p. ex. l’autorisation du vaccin Comirnaty de Pfizer/BioNTech pour les enfants âgés de 5 à 11 ans).
  • Les fabricants de vaccins ont estimé qu’à la fin de l’année 2021, 12 milliards de doses de vaccin contre la COVID‑19 auront été produites dans le monde.

Source : Pharma COVID-19 Bulletin, GlobalData (30 décembre 2021); Santé Canada (décembre 2021).

La figure 5 présente une ventilation des vaccins et des traitements nouveaux ou existants contre la COVID‑19 en fonction de la dernière phase de développement atteinte. La majorité des traitements faisant l’objet d’une évaluation clinique sont de nouveaux médicaments, et une proportion croissante de médicaments existants se trouve aux derniers stades du développement clinique.

Figure 5. Nombre de médicaments destinés à la prévention et au traitement de la COVID-19, en fonction de la phase de développement, 2021 Figure 5. Number of COVID-19 vaccines and treatments in the pipeline, by phase of clinical evaluation, 2020
Source de données : GlobalData (consultée en septembre 2021).
Description de la figure

Ce graphique à barres empilées illustre le nombre de traitements et de vaccins contre la COVID-19 selon la dernière phase d’évaluation clinique atteinte en septembre 2021. Il montre les totaux pour les vaccins et les traitements contre la COVID-19 ainsi que des totaux distincts pour les nouveaux médicaments et les médicaments existants.

  Phase I Phase II Phase III Pré-homologation

Vaccin

33

55

43

5

Traitement contre la COVID-19 (nouveaux médicaments)

74

183

106

4

Traitement contre la COVID-19 (médicaments existants)

12

42

73

33

Totaux

119

280

222

42

La figure 6 présente les vaccins contre la COVID‑19 en fonction de leur mécanisme d’action (p. ex. les vaccins vivants atténués ciblent le virus entier, mais les vaccins sous‑unitaires et recombinants ciblent une partie du virus) et en fonction de la dernière phase de développement atteinteNote de bas de page vii.

Figure 6. Répartition des vaccins contre la COVID-19 par mécanisme d’action et phase d’évaluation clinique, 2021 Distribution of COVID-19 vaccines by category and phase of clinical evaluation, 2020

Source de données : GlobalData (consultée en septembre 2021).

Description de la figure

Ce graphique à barres empilées illustre la répartition des vaccins contre la COVID-19 à chacune des phases d’évaluation clinique, par type de vaccin, en date de septembre 2021.

  Vaccin sous-unitaire Vaccin inactivé Vaccin à ARNm Vaccin à vecteur recombinant Vaccin à ADN Vaccin conjugué Vaccin vivant atténué Vaccin (prophylactique) Totaux

Phase I

10

3

4

6

6

–

1

1

31

Phase II

21

6

11

7

5

–

–

5

55

Phase III

16

13

4

5

3

1

1

–

43

Pré-homo-logation

–

1

2

2

–

–

–

–

5

Canada

L’activité de la COVID‑19 continuant de s’accélérer, les autorités sanitaires du Canada se sont engagées à respecter le plan de vaccination publié en décembre 2020. Les principaux éléments du plan de vaccination du Canada comprennent la garantie d’un approvisionnement suffisant, l’autorisation réglementaire pour des vaccins sûrs et efficaces, la gestion de la répartition et de la distribution des vaccins de manière efficace et sécuritaire, l’administration rapide et équitable des vaccins et la surveillance continue de l’innocuité, de l’efficacité et de la couverture des vaccins. Depuis décembre 2021, les règles d’admissibilité pour les doses de rappel permettent aux personnes âgées de 18 ans et plus résidant dans de nombreuses provinces canadiennes de recevoir une troisième injection.

Le tableau 8 indique le nombre de médicaments approuvés par Santé Canada pour la prévention et le traitement de la COVID‑19, tandis que le tableau 9 indique le nombre de médicaments contre la COVID‑19 actuellement à l’étude. Comme la pandémie de la COVID‑19 demeure une priorité absolue au Canada, les demandes actuelles faisant l’objet du processus d’examen de Santé Canada relatif à la COVID‑19 sont examinées selon des délais d’approbation accélérés. Cet effort a été soutenu par l’utilisation d’arrêtés d’urgence destinés à mettre en place des règlements temporaires afin de rendre les médicaments disponibles pour faire face à des urgences de santé publique de grande envergure. Par exemple, l’Arrêté d’urgence concernant l’importation, la vente et la publicité de drogues à utiliser relativement à la COVID‑19, approuvé le 23 mai 2020, présente une autre voie pour faciliter les essais cliniques de potentiels médicaments et instruments médicaux liés à la COVID‑19, tout en maintenant des exigences strictes en matière de sécurité des patients et de validité des données d’essais.

Tableau 8. Traitements et vaccins contre la COVID‑19 approuvés par Santé Canada, 2021

Domaine thérapeutique Demandeur Ingrédient(s) médicinal(aux) Résultat de la demande Date de la décision ou du résultat

Antiviraux à usage systémique

Veklury
Gilead Sciences Canada Inc.

Remdesivir (solution pour injection)

Approuvé en vertu du
Règlement sur les aliments et drogues; Avis de conformité délivré dans le cadre des lignes directrices sur les AC‑C

 

2020-07-27

Antiviraux à usage systémique

Paxlovid
Pfizer Canada ULC

Nirmatrelvir et ritonavir (comprimés pour administration orale)

Approuvé en vertu du
Règlement sur les aliments et drogues; autorisé avec conditions

 

2022-01-17

Antisérums et immunoglobulines

Casirivimab et imdevimab
Hoffmann-La Roche Ltd

Casirivimab et imdevimab (solution pour injection)

Approuvé en vertu de
l’arrêté d’urgence*; autorisé avec conditions

 

2021-06-09

Antisérums et immunoglobulines

Bamlanivimab
Eli Lilly Canada Inc.

Bamlanivimab (solution pour injection)

Approuvé en vertu de
l’arrêté d’urgence*; autorisé avec conditions

 

2020-11-20

Antisérums et immunoglobulines

Sotrovimab
GlaxoSmithKline Inc.

Sotrovimab (solution pour injection)

Approuvé en vertu de
l’arrêté d’urgence*; autorisé avec conditions

 

2021-07-30

Vaccins

Covifenz
Medicago Inc.

Particules de type viral de la protéine Spike du SRAS-CoV-2

Approuvé en vertu du
Règlement sur les aliments et drogues; autorisé avec conditions

 

2022-02-24

Vaccins

Nuvaxovid
Novavax Inc.

Protéine Spike recombinante du SRAS-CoV-2

Approuvé en vertu du
Règlement sur les aliments et drogues; autorisé avec conditions

 

2022-02-17

Vaccins

Vaxzevria
AstraZeneca Canada Inc.

ChAdOx1-S [recombinant]
(solution pour injection)

Approuvé en vertu du
Règlement sur les aliments et drogues; autorisé avec conditions

 

2021-11-19

Approuvé en vertu de
l’arrêté d’urgence

2021-02-26

Vaccins

Comirnaty
BioNTech Manufacturing GmbH

Tozinameran [vaccin à ARNm, BNT162b2] (suspension pour injection)

Approuvé en vertu du
Règlement sur les aliments et drogues; indication pédiatrique (5 à 11 ans)

2021-11-19

Approuvé en vertu du
Règlement sur les aliments et drogues; dose de rappel

2021-11-09

Approuvé en vertu du
Règlement sur les aliments et drogues; autorisé avec conditions

2021-09-16

Approuvé en vertu de
l’arrêté d’urgence; indication pédiatrique (12‑15 ans)

2021-05-05

Approuvé en vertu de
l’arrêté d’urgence

2020-12-20

Vaccins

Spikevax
Moderna TX, Inc.

Elasomeran
(suspension pour injection)

Approuvé en vertu de Règlement sur les aliments et drogues; Indication pédiatrique (6-11 ans) 2022-03-17

Approuvé en vertu du
Règlement sur les aliments et drogues;
dose de rappel

2021-11-12

Approuvé en vertu du
Règlement sur les aliments et drogues; autorisé avec conditions

2021-09-16

Approuvé en vertu de
l’arrêté d’urgence; indication pédiatrique (12‑17 ans)

2021-08-27

Approuvé en vertu de
l’arrêté d’urgence

2020-12-23

Vaccins

Janssen Inc.

AD26.COV2.S [recombinant]
(suspension pour injection)

Approuvé en vertu du
Règlement sur les aliments et drogues; autorisé avec conditions

 

2021-11-23

Approuvé en vertu de
l’arrêté d’urgence

2021-03-05

Vaccins

Covishield
Verity Pharmaceuticals Inc./Serum Institute of India (en partenariat avec AstraZeneca Canada Inc.)

ChAdOx1-S (recombinant)

Approuvé en vertu de
l’arrêté d’urgence*; autorisé avec conditions

 

26-02-2021 (expiré le
16-10-2021)

* L’Arrêté d’urgence concernant l’importation, la vente et la publicité de drogues à utiliser relativement à la COVID‑19, approuvé le 23 mai 2020, présente une autre voie pour faciliter les essais cliniques de potentiels médicaments et instruments médicaux liés à la COVID‑19, tout en maintenant de solides exigences strictes en matière de sécurité des patients et de validité des données d’essais.
Source de données : Autorisations de médicament et de vaccin contre la COVID‑19 : Liste des demandes reçues, Santé Canada (consultée en février 2022) : https://www.canada.ca/fr/sante-canada/services/medicaments-produits-sante/covid19-industrie/medicaments-vaccins-traitements/demandes.html

Tableau 9. Traitements et vaccins contre la COVID‑19 en cours d’examen par Santé Canada, 2021

Domaine thérapeutique Demandeur Ingrédient(s) médicinal(aux) Date d’acceptation de la soumission

Vaccin

Pfizer Canada ULC/BioNTech SE

Tozinameran

Févr. 2022

Vaccins – Dose de rappel

AstraZeneca Canada Inc.

ChAdOx1-S; [recombinant]

Déc. 2021

Vaccins – Dose de rappel

Janssen Inc.

Ad26.COV2.S

Déc. 2021

Vaccins

Novavax Inc.

NVX-CoV2373

Août 2021

Vaccins

Sanofi Pasteur Ltée.

Protéine Spike préfusion delta TM du SRAS-CoV-2 [recombinante]

Juil. 2021

Vaccins

Vaccigen Ltd

Coronavirus inactivé à virion entier

Juil. 2021

Antisérums et immunoglobulines

AstraZeneca Canada Inc.

Cilgavimab, tixagevimab

Nov. 2021

Antisérums et immunoglobulines

Celltrion HealthCare Co. Ltd

Regdanvimab

Mai 2021

Antisérums et immunoglobulines

Eli Lilly Canada Inc.

Bamlanivimab*

Juin 2021

Antisérums et immunoglobulines

Hoffmann-La Roche Ltd

Casirivimab, imdevimab*

Sept. 2021

Antisérums et immunoglobulines

GlaxoSmithKline Inc.

Sotrovimab*

Oct. 2021

Antisérums et immunoglobulines

Eli Lilly Canada Inc.

Etesevimab

Sept. 2021

Immunosuppresseurs

Eli Lilly Canada Inc.

Baricitinib

Sept. 2021

Antiviraux à usage systémique

Gilead Sciences Canada Inc.

Remdesivir

Avr. 2021

Antiviraux à usage systémique

Merck Canada Inc.

Molnupiravir

Août 2021

Examens annulés

Antisérums et immunoglobulines

CytoDyn Inc.

Leronlimab

Mars 2021
(expiré)

Préparations contre la goutte

Pendopharm, division de Pharmascience Inc.

Colchicine

Janv. 2021
7 juin 2021 : annulée par le promoteur

Autres médicaments agissant sur le système nerveux

Sanotize Research & Development Corp.

Oxyde nitrique

Juin 2021
1er sept. 2021 : annulée par le promoteur

* Le demandeur a déposé une présentation de drogue nouvelle au titre du Règlement sur les aliments et drogues afin que son produit, approuvé en vertu de l’arrêté d’urgence, puisse être autorisé en vertu du Règlement. La vente du produit demeure autorisée au Canada pendant cette période de transition.
Source de données : Autorisations de médicament et de vaccin contre la COVID‑19 : Liste des demandes reçues, Santé Canada (consulté en février 2022) : https://www.canada.ca/fr/sante-canada/services/medicaments-produits-sante/covid19-industrie/medicaments-vaccins-traitements/demandes.html

Références

  1. Ray KK, Nicholls SJ, Buhr KA, et al.; BETonMACE Investigators and Committees. 2020. Effect of Apabetalone Added to Standard Therapy on Major Adverse Cardiovascular Events in Patients With Recent Acute Coronary Syndrome and Type 2 Diabetes: A Randomized Clinical Trial. JAMA. 323(16):1565-73. doi: 10.1001/jama.2020.3308.
  2. A Phase III Multi-Center, Double-Blind, Randomized, Parallel Group, Placebo-Controlled Clinical Trial in High-Risk Type 2 Diabetes Mellitus (T2DM) Subjects With Coronary Artery Disease (CAD) to Determine Whether Bromodomain Extraterminal Domain (BET) Inhibition Treatment With RVX000222 Increases the Time to Major Adverse Cardiovascular Events (MACE). ClinicalTrials.gov: NCT02586155 (terminée). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02586155?term=NCT02586155&draw=2&rank=1
  3. Brandts J, Ray KK. 2020. Apabetalone — BET protein inhibition in cardiovascular disease and Type 2 diabetes. Future Cardiol. 16(5):385-95. doi: 10.2217/fca-2020-0017.
  4. Nicholls SJ, Schwartz GG, Buhr KA, et al.; BETonMACE Investigators. 2021. Apabetalone and hospitalization for heart failure in patients following an acute coronary syndrome: a prespecified analysis of the BETonMACE study. Cardiovasc Diabetol. 20(1):13. doi: 10.1186/s12933-020-01199-x.
  5. An Open-Label Study to Assess the Safety and Effect on Clinical Course and Key Biomarkers of Oral Apabetalone in Hospitalized Subjects With COVID‑19 Infection in Addition to Standard of Care (SOC). ClinicalTrials.gov: NCT04894266 (recrutement en cours). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04894266?term=NCT04894266&draw=2&rank=1
  6. Gille A, Duffy D, Tortorici MA, Wright SD, Deckelbaum LI, D’Andrea DM. 2019. Moderate Renal Impairment Does Not Impact the Ability of CSL112 (Apolipoprotein A-I [Human]) to Enhance Cholesterol Efflux Capacity. J Clin Pharmacol. 59(3):427-36. doi: 10.1002/jcph.1337.
  7. Hatch P. 2019. Heart-stopper: CSL’s $800m heart attack trial. 30 Dec 2019. The Sydney Morning Herald. Consultable en ligne à l’adresse : https://www.smh.com.au/business/companies/heart-stopper-csl-s-800m-heart-attack-trial-20191210-p53iog.html
  8. Hatch P. 2019. Heart-stopper: CSL’s $800m heart attack trial. 30 Dec 2019. The Sydney Morning Herald. Consultable en ligne à l’adresse : https://www.smh.com.au/business/companies/heart-stopper-csl-s-800m-heart-attack-trial-20191210-p53iog.html
  9. A Phase 3, Multicenter, Double-blind, Randomized, Placebo-controlled, Parallel-group Study to Investigate the Efficacy and Safety of CSL112 in Subjects With Acute Coronary Syndrome. ClinicalTrials.gov: NCT03473223 (recrutement en cours). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03473223?term=NCT03473223&draw=2&rank=1
  10. Alector, Inc. 2021. Press Release: Alector Presents 12-Month Results from the INFRONT-2 Phase 2 Open-label Clinical Study of AL001 for the Treatment of Symptomatic Frontotemporal Dementia Patients with a Progranulin Mutation. 29 juillet 2021. Consultable en ligne à l’adresse : https://www.globenewswire.com/en/news-release/2021/07/29/2271495/0/en/Alector-Presents-12-Month-Results-from-the-INFRONT-2-Phase-2-Open-label-Clinical-Study-of-AL001-for-the-Treatment-of-Symptomatic-Frontotemporal-Dementia-Patients-with-a-Progranulin.html
  11. Alector, Inc. 2021. Press Release: Alector Presents 12-Month Results from the INFRONT-2 Phase 2 Open-label Clinical Study of AL001 for the Treatment of Symptomatic Frontotemporal Dementia Patients with a Progranulin Mutation. 29 juillet 2021. Consultable en ligne à l’adresse : https://www.globenewswire.com/en/news-release/2021/07/29/2271495/0/en/Alector-Presents-12-Month-Results-from-the-INFRONT-2-Phase-2-Open-label-Clinical-Study-of-AL001-for-the-Treatment-of-Symptomatic-Frontotemporal-Dementia-Patients-with-a-Progranulin.html
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  20. Alzheon. 2021. Press Release: Alzheon CEO Presents Overview of Oral Anti-Amyloid ALZ-801 Phase 3 Program at 9th Neurodegenerative Drug Development Summit. Business Wire. 24 février 2021. Consultable en ligne à l’adresse : https://www.businesswire.com/news/home/20210224005082/en/Alzheon-CEO-Presents-Overview-of-Oral-Anti-Amyloid-ALZ-801-Phase-3-Program-at-9th-Neurodegenerative-Drug-Development-Summit
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  26. Ampio Pharmaceuticals, Inc. 2021. Press Release: Ampio Provides Update on Osteoarthritis of the Knee (OAK) Program, Reiterates Compelling Data in Earlier Phase III Trials of Ampion in Severe OAK. BioSpace. 17 juin 2021. Consultable en ligne à l’adresse : https://www.biospace.com/article/releases/ampio-provides-update-on-osteoarthritis-of-the-knee-oak-program-reiterates-compelling-data-in-earlier-phase-iii-trials-of-ampion-in-severe-oak/
  27. An Open Label Extension Study to Assess the Safety of Long-Term Treatment With a 4 mL Intra-Articular Injection of Ampion in Adults With Pain Due to Severe Osteoarthritis of the Knee. ClinicalTrials.gov: NCT03349645 (étude interrompue par le promoteur en raison de l’absence de résultats significatifs en matière d’innocuité). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03349645?term=NCT03349645&draw=2&rank=1
  28. A Randomized, Controlled, Double-Blind Study to Evaluate the Efficacy and Safety of an Intra-Articular Injection of Ampion in Adults With Pain Due to Severe Osteoarthritis of the Knee. ClinicalTrials.gov: NCT03988023 (active, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03988023?term=NCT03988023&draw=2&rank=1
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  36. Jerome L, Feduccia AA, Wang JB, et al. 2020. Long-term follow-up outcomes of MDMA-assisted psychotherapy for treatment of PTSD: a longitudinal pooled analysis of six phase 2 trials. Psychopharmacology (Berl). 237(8):2485-97. doi: 10.1007/s00213-020-05548-2.
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  59. A Phase 3 Open-Label Clinical Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Rebiotix RBX2660 (Microbiota Suspension) in Subjects With Recurrent Clostridium Difficile Infection. ClinicalTrials.gov: NCT03931941 (recrutement en cours). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03931941?term=NCT03931941&draw=2&rank=1
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  141. A Phase 3, Randomized, Placebo-controlled, 12-week Double-blind Study, Followed by a Non-Controlled Extension Treatment Period, to Assess the Efficacy and Safety of Fezolinetant in Women in Asia Suffering From Moderate to Severe Vasomotor Symptoms (Hot Flashes) Associated With Menopause. ClinicalTrials.gov: NCT04234204 (active, recrutement à venir). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04234204?term=NCT04234204&draw=2&rank=1
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