L’Observateur des médicaments émergents 2023

Sommaire

L’Observateur des médicaments émergents (OMÉ) est un rapport d’analyse prospective qui présente une sélection de nouveaux médicaments en cours d’évaluation clinique ou en attente d’homologation qui pourraient avoir une incidence sur la pratique clinique future ou sur les dépenses en médicaments au Canada.

Dans la présente édition, la portée de l’examen visant les médicaments candidats en essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation sélectionnés a été élargie et inclut désormais les médicaments en essais de phase II qui ont le même mécanisme d’action ou la même indication. Le fait de disposer de renseignements sur d’autres médicaments en cours d’évaluation (c.-à-d. en essais de phase II) peut aider à avoir une meilleure idée de la place que pourraient occuper ces médicaments candidats dans le traitement. Les médicaments en essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation sont sélectionnés pour être ajoutés, en tant que médicaments candidats, à la liste des « nouveaux médicaments » s’ils peuvent répondre à un besoin thérapeutique non comblé, offrir un mécanisme d’action nouveau ou un avantage thérapeutique par rapport aux traitements existants, ou traiter une affection grave. Les médicaments en essais de phase II sont également examinés en vue de déceler d’autres médicaments qui en sont à des phases antérieures du processus et qui présentent la même indication ou le même mécanisme d’action que les médicaments candidats sélectionnés.

Le rapport rassemble des données provenant de deux sources principales : la base de données GlobalData Healthcare, qui permet de relever les médicaments en cours d’évaluation clinique, et les listes des présentations de médicaments et de produits de santé en cours d’examen (PCE) de Santé Canada, qui fournissent de l’information sur les nouveaux médicaments en cours d’examen au Canada.

Liste de termes

Les termes suivants et leurs définitions s’appliquent aux fins du présent rapport.

Autorisation de mise en marché

Processus d’approbation de la commercialisation d’un médicament dans un pays donné. Au Canada, l’approbation de la commercialisation est accordée à la suite d’une évaluation scientifique approfondie de l’innocuité, de l’efficacité et de la qualité d’un produit, conformément aux exigences de la Loi sur les aliments et drogues et de son Règlement^{Note de bas de page i}.

Efficacité clinique

Réponse maximale possible d’un médicament en contexte de recherche médicale et capacité d’avoir un effet thérapeutique suffisant en contexte clinique^{Note de bas de page ii}.

Ingrédient médicinal

Substance chimique ou biologique responsable de l’effet pharmacologique allégué d’un produit médicamenteux. Parfois appelé molécule, substance active ou ingrédient actif^{Note de bas de page iii}.

Médicament

Terme général englobant à la fois le produit médicamenteux final et les ingrédients médicinaux, notamment les substances actives et les produits biologiques fabriqués chimiquement, ainsi que les produits de thérapie génique. Les médicaments sont déclarés par ingrédients médicinaux et peuvent faire référence à un seul ingrédient ou à une combinaison unique d’ingrédients.

Médicament orphelin

Médicament utilisé pour traiter une maladie rare. Pour les besoins de la présente étude, les médicaments orphelins sont définis comme ayant une désignation de médicament orphelin accordée par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis ou par l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour l’indication concernée.

Nouveau médicament

Ingrédient médicinal dont la mise sur le marché n’a pas encore été autorisée par un organisme de réglementation^{Note de bas de page iii}.

Perpétuation des brevets

Pratique qui consiste à acquérir des brevets supplémentaires pour des modifications mineures apportées à un produit pharmaceutique existant dans le but de prolonger la durée de vie du brevet du produit (p. ex. nouveaux systèmes d’administration, nouvelles posologies, nouvelles utilisations, nouvelles combinaisons ou nouvelles formes)^{Note de bas de page iv}.

Thérapie cellulaire

La transplantation de cellules humaines pour remplacer ou réparer des tissus ou des cellules endommagés.

Thérapie génique

Technique utilisée pour traiter des maladies génétiques, qui consiste à remplacer un gène absent ou défectueux par un gène sain, selon la définition de Santé Canada^{Note de bas de page v}.

Introduction

Cette édition de L’Observateur des médicaments émergents (OMÉ) présente une sélection de nouveaux médicaments en cours d’essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation qui peuvent avoir une incidence sur la pratique clinique ou les dépenses en médicaments au Canada.

La méthodologie, qui est décrite en détail dans la section suivante, utilise un ensemble précis de critères pour dresser la liste des nouveaux médicaments tirés de la base de données GlobalData Healthcare, ainsi que la liste des médicaments en cours d’examen selon les listes des présentations de médicaments et de produits de santé en cours d’examen (PCE) de Santé Canada. Les nouveaux médicaments indiqués dans le présent rapport sont sélectionnés d’après une revue de la littérature scientifique et les résultats des essais cliniques en vue de déterminer si le médicament peut avoir une incidence sur le système de santé canadien en répondant à un besoin thérapeutique non comblé, en offrant un mécanisme d’action nouveau ou un avantage thérapeutique par rapport aux traitements existants, ou en traitant une affection grave. Les médicaments signalés dans les éditions précédentes de l’OMÉ sont également examinés et mis à jour dans le présent rapport. Les médicaments mentionnés dans l’édition de l’OMÉ de l’année précédente ont depuis reçu depuis une autorisation de mise sur le marché de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, de l’Agence européenne des médicaments (EMA) ou de Santé Canada. De même, les nouveaux médicaments figurant dans le présent rapport feront l’objet d’un suivi dans les prochaines éditions de l’OMÉafin de relever ceux qui réussissent à faire leur entrée sur le marché.

Pour mettre en contexte la sélection des médicaments, l’OMÉ comprend un aperçu du nombre de médicaments à chaque phase des essais cliniques portant sur les médicaments émergents d’année en année (2019-2023) et une ventilation des données par domaine thérapeutique pour chaque phase de développement clinique.

L’Observateur des médicaments émergents est une publication complémentaire à la Veille des médicaments mis en marché, qui analyse les tendances relatives au lancement sur le marché des médicaments nouvellement approuvés au Canada et à l’étranger. Ensemble, ces deux rapports du CEPMB permettent de surveiller le continuum de commercialisation des médicaments émergents aux dernières étapes de développement et des nouveaux médicaments approuvés, en plus de fournir de l’information sur les médicaments émergents et les pressions changeantes sur les coûts aux décideurs, aux chercheurs, aux patients, aux cliniciens et à d’autres intervenants.

Méthode

L’Observateur des médicaments émergents

L’OMÉ retient les nouveaux médicaments qui sont en cours d’essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation au Canada, aux États-Unis et en Europe. De nombreux médicaments candidats sont premiers de leur classe ou offrent des mécanismes nouveaux pour le traitement dans un domaine thérapeutique précis. Pour cette raison, ce rapport comporte un examen supplémentaire de médicaments qui font l’objet d’essais cliniques de phase II et qui ont la même indication ou le même mécanisme d’action aux étapes précédentes du processus (c’est-à-dire, la phase II). La sélection des médicaments émergents repose sur un processus en deux étapes (figure 1). À l’étape de la sélection initiale, les médicaments choisis en sont aux dernières étapes de l’évaluation clinique, tandis qu’à l’étape de l’examen analytique, une évaluation plus rigoureuse de chaque médicament potentiel est effectuée pour déterminer les médicaments qui pourraient avoir une incidence clinique ou budgétaire importante.

Figure 1. Processus de sélection des médicaments présentés dans l’OMÉ

Description de la figure

Cet organigramme décrit la procédure de sélection des nouveaux médicaments inscrits. L’organigramme comprend deux étapes :

1. Sélection initiale

Cette étape comprend d’abord tous les médicaments faisant l’objet d’essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation par la Food and Drug Administration des États-Unis. À l’étape suivante, les seuls médicaments retenus sont ceux dont la date de fin prévue des essais cliniques est comprise dans les trois années suivant l’analyse, dans les régions du Canada, des États-Unis et de l’Europe. Pour qu’un médicament satisfasse au critère géographique, des essais cliniques de phase III doivent être menés au Canada, aux États-Unis ou sur le continent européen (à l’exclusion de la Russie et de la Türkiye).

2. Examen analytique

L’étape d’examen analytique comprend deux parties : une voie pour les nouveaux médicaments et une autre pour les thérapies géniques.

Les nouveaux médicaments doivent satisfaire au moins l’une des exigences suivantes pour figurer dans la liste :

• Preuves d’une innocuité et d’une efficacité supérieures
• Nouveau mécanisme ou premier agent de sa classe, avec au moins une désignation parmi les suivantes : découverte, traitement accéléré ou évaluation prioritaire

Les thérapies géniques et cellulaires doivent présenter un profil d’innocuité ou d’efficacité clinique prometteur pour figurer dans la liste.

Étape 1. Sélection initiale

On utilise la base de données GlobalData Healthcare pour dresser une liste de médicaments en cours d’essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation. Ces médicaments servent de fondement à l’étape de la sélection initiale.

La géographie des médicaments, qui s’entend de la région géographique ou du pays où le médicament est commercialisé ou en développement, se limite au Canada et à d’autres pays ayant des processus de réglementation et d’approbation semblables, soit les États-Unis et le continent européen (à l’exclusion de la Russie et de la Türkiye). Seuls les nouveaux ingrédients médicinaux dont l’innocuité et l’efficacité accrues démontrées dans les essais cliniques sont établies par des données adéquates peuvent être considérés pour la sélection.

Les médicaments approuvés ou vendus au Canada, aux États-Unis ou en Europe pour toute autre indication ou dans toute autre concentration ou formulation sont exclus du processus de sélection, tout comme les médicaments dont les essais cliniques sont inactifs, suspendus, retirés ou terminés.

Étape 2. Examen analytique

Critères de sélection

La seconde étape du processus tient compte d’un certain nombre de critères de sélection qui permettent de déterminer la liste finale des médicaments émergents. Ces critères sont exposés en détail dans le tableau 1.

Les étapes précédentes (c.-à-d. phase II) sont également examinées pour déterminer s’il existe d’autres médicaments ayant la même indication ou le même mécanisme d’action que les médicaments candidats en essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation sélectionnés. Il est ainsi possible d’obtenir des renseignements supplémentaires sur le nombre de médicaments nouveaux, premiers de leur classe, qui font l’objet d’essais cliniques de phase II et qui pourraient avoir une incidence sur l’importance thérapeutique des médicaments candidats en essais de phase III ou en attente d’homologation sélectionnés.

Tableau 1. Critères de sélection des médicaments présentés dans l’OMÉ

Critères de sélection
Amélioration de l’innocuité ou de l’efficacité démontrée dans les essais cliniques : médicament qui est associé à une innocuité accrue, à de nouvelles mesures des résultats, à une espérance de vie accrue ou à une meilleure qualité de vie.
Nouveau mécanisme/premier de sa classe : médicament qui utilise un nouveau mécanisme d’interaction biochimique pour produire un effet médical, ou médicament qui est le premier de sa classe thérapeutique. De plus, le médicament doit correspondre à l’une ou à plusieurs des trois désignations suivantes de la FDA pour le développement et l’examen accélérés : Découverte : médicament qui est destiné à traiter un problème de santé grave et pour lequel des données cliniques préliminaires indiquent qu’il peut améliorer considérablement un ou plusieurs paramètres cliniquement significatifs par rapport au traitement disponible. Processus accéléré : médicament qui est destiné à traiter un problème de santé grave et à répondre à un besoin médical non comblé. Examen prioritaire : médicament qui améliorerait considérablement l’innocuité ou l’efficacité du traitement, du diagnostic ou de la prévention d’un problème de santé grave par rapport aux applications standard. Thérapie génique ou cellulaire : technique utilisée pour traiter une maladie génétique, qui consiste à remplacer un gène absent ou défectueux par un gène sain, ou la transplantation de cellules humaines pour remplacer ou réparer des tissus ou des cellules endommagés.

Renseignements descriptifs supplémentaires

Le profil de chaque médicament candidat retenu est fourni, ce qui comprend l’indication et le mécanisme d’action, ainsi qu’un résumé des résultats publiés pertinents provenant des essais cliniques. Les attributs particuliers qui peuvent influer sur l’adoption éventuelle ou le coût de chaque médicament sont également énoncés. Le tableau 2 fournit une description détaillée de ces principaux attributs.

Tableau 2. Principaux attributs des nouveaux médicaments sélectionnés pour l’OMÉ

Attribut	Pertinence	Source des données
Essais cliniques de phase III au Canada	Les médicaments mis à l’essai au Canada sont susceptibles d’intéresser les Canadiens.	Base de données GlobalData Healthcare; base de données sur les essais cliniques de Santé Canada; listes des présentations de médicaments et de produits de santé en cours d’examen de Santé Canada; registre des essais cliniques des National Institutes of Health (NIH)
Désignation de médicament rare ou orphelin	Les médicaments utilisés dans le traitement de maladies ou de problèmes de santé rares ont généralement des coûts de traitement élevés et peuvent entraîner des dépenses importantes.	GlobalData Healthcare
Produit biologique	Ces molécules complexes produites par des organismes vivants devraient avoir des coûts élevés et entraîner ainsi des dépenses importantes.
Traitement d’appoint	Les médicaments conçus pour être utilisés en association avec des médicaments existants peuvent augmenter les coûts de traitement et contribuer à une augmentation des dépenses.
Perpétuation possible	Formes modifiées du même produit afin de prolonger la durée de vie du brevet (par exemple, nouveaux systèmes d’administration, nouvelles posologies, nouvelles utilisations, nouvelles combinaisons ou nouvelles formes).

Le profil précise également les répercussions possibles sur les coûts, le cas échéant, y compris les revenus mondiaux prévus déclarés par GlobalData.

Les indications et les domaines thérapeutiques des médicaments présentés sont ceux visés par le stade d’essais cliniques de phase III ou d’attente d’homologation. Un même essai clinique peut évaluer plusieurs indications dans le même domaine thérapeutique. Ces médicaments peuvent avoir d’autres indications à divers stades de l’évaluation clinique qui ne sont pas mentionnées dans le présent rapport. La description scientifique et les principaux attributs présentés portent sur l’indication ou les indications précisées pour les médicaments sélectionnés.

Les médicaments mentionnés pour une année donnée sont réévalués à chaque édition de l’OMÉ. Ils peuvent être conservés sur la liste de l’OMÉ s’ils répondent toujours aux critères de sélection. Les médicaments qui font l’objet d’essais cliniques ayant été interrompus ou qui ne répondent plus aux critères de sélection ne sont pas mentionnés dans les éditions suivantes.

Limites

La présente analyse offre un aperçu des médicaments émergents sur une période donnée. Bien qu’il soit censé être représentatif de la composition des médicaments au cours de l’année complète, l’ensemble des médicaments émergents est assez dynamique, et la part des médicaments dans un domaine thérapeutique particulier peut varier.

L’évaluation se limite aux médicaments en développement destinés à la commercialisation au Canada et dans d’autres pays ayant des processus de réglementation et d’approbation semblables, soit les États-Unis et l’Europe (à l’exclusion de la Russie et de la Türkiye). Les médicaments qui n’ont pas encore reçu d’autorisation de mise sur le marché dans ces pays ont été considérés comme des médicaments candidats potentiels, même s’ils ont été approuvés ailleurs dans le monde.

Certains des médicaments sélectionnés peuvent faire l’objet d’essais cliniques pour d’autres indications; la présente analyse ne fait état que des indications aux derniers stades de développement, c’est-à-dire lors des essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation par la FDA des États-Unis, qui répondent aux critères de sélection énoncés dans la méthodologie.

Pour chaque médicament émergent sélectionné, les principaux fabricants et le nom commercial, le cas échéant, sont précisés avec l’indication. Dans certains cas, d’autres fabricants, y compris des filiales, peuvent également participer au développement du médicament avec les principales entreprises, ou d’autres fabricants peuvent mettre au point le même médicament pour d’autres indications.

Bien que le présent rapport tente de répertorier les médicaments émergents les plus importants, la sélection n’est pas exhaustive, et certains médicaments qui ne sont pas inclus dans cette sélection peuvent avoir une incidence importante sur la pratique clinique future ou sur les dépenses en médicaments au Canada.

Sauf indication contraire, les listes présentées rendent compte de la composition des médicaments émergents à partir d’avril 2024, et elles ont été validées à la fin du mois d’août 2024. En raison de la nature imprévisible et rapide de l’entrée sur le marché des médicaments émergents, certains des médicaments énumérés dans la présente édition peuvent avoir été approuvés ou commercialisés au Canada, aux États-Unis ou en Europe après cette date. Les médicaments émergents qui n’ont pas été inclus dans le rapport en raison du moment où la sélection a eu lieu peuvent actuellement répondre aux critères de sélection; ces médicaments, ainsi que le reste de la liste des médicaments émergents, seront pris en considération dans la prochaine édition du rapport.

Aperçu des médicaments émergents en 2023

Le nombre de produits pharmaceutiques émergents augmente d’année en année. En 2023, plus de 12 000 nouveaux médicaments ont fait l’objet d’une évaluation clinique, ce qui représente une augmentation moyenne de 19 % par année depuis 2019.

La figure 2 donne un aperçu des médicaments émergents; on y présente le nombre de nouveaux ingrédients médicinaux pour chaque phase de développement clinique au cours des cinq dernières années.

Figure 2. Nombre de nouveaux médicaments à chaque phase d’évaluation clinique, 2019-2023

Description de la figure

Ce graphique à barres montre le nombre total de nouveaux médicaments en cours de développement, selon la dernière phase de développement atteinte, de 2019 à 2023. Le nombre de nouveaux médicaments est indiqué pour chaque année et chaque phase.

	Phase I	Phase II	Phase III	Pré-homologation
2019	2 240	2 647	629	68
2020	2 885	3 126	778	157
2021	3 582	3 733	991	154
2022	4 114	3 927	1 092	165
2023	5 319	4 979	1 671	234

Sources de données : Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024); base de données MIDAS© d’IQVIA.

La figure 3a illustre la répartition des nouveaux médicaments par domaine thérapeutique, de la phase I à l’attente d’homologation. Bien que les résultats montrent que les médicaments émergents s’inscrivent dans un large éventail de domaines thérapeutiques en 2023, les traitements contre le cancer dominent la combinaison thérapeutique dans l’ensemble, représentant le tiers (33 %) des médicaments à toutes les phases d’évaluation clinique. D’autres domaines thérapeutiques importants comprennent les traitements contre les maladies infectieuses (13 %) et contre les maladies du système nerveux central (12 %).

Figure 3a. Répartition par classe thérapeutique des médicaments émergents à chaque phase d’évaluation clinique, 2023

Description de la figure

Ce graphique à barres empilées illustre la répartition des nouveaux médicaments par domaine thérapeutique, de la phase I à la pré-homologation.

Domaine thérapeutique	Phase I	Phase II	Phase III	Pré-homologation	Toutes les phases
Oncologie	38 %	33 %	20 %	24 %	33 %
Maladies infectieuses	12 %	13 %	18 %	8 %	13 %
Système nerveux central	12 %	13 %	12 %	10 %	12 %
Troubles métaboliques	6 %	5 %	8 %	10 %	6 %
Immunologie	6 %	5 %	5 %	7 %	5 %
Appareil digestif	5 %	5 %	3 %	4 %	5 %
Système cardiovasculaire	5 %	5 %	9 %	6 %	5 %
Appareil respiratoire	4 %	5 %	4 %	2 %	4 %
Troubles musculosquelettiques	2 %	3 %	4 %	4 %	3 %
Dermatologie	2 %	5 %	4 %	3 %	4 %
Ophtalmologie	2 %	3 %	6 %	4 %	3 %
Troubles génétiques	1 %	2 %	1 %	2 %	1 %
Troubles hématologiques	1 %	2 %	3 %	5 %	2 %
Autres	4 %	2 %	4 %	10 %	3 %

Sources des données : Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024).

La figure 3b illustre les principales indications et le nombre de médicaments en cours d’essais cliniques de phase II ou de phase III, ou en attente d’homologation dans les domaines thérapeutiques majeurs dans lesquels s’inscrivent les médicaments émergents en 2023.

Figure 3b. Principales indications des principaux domaines thérapeutiques associés aux médicaments émergents, 2023

Description de la figure

Ce graphique à barres horizontales illustre les principales indications des médicaments émergents selon le nombre de médicaments, toutes phases de développement confondues.

Domaine thérapeutique	Toutes les phases
Oncologie	33 %	Tumeur solide (228) Cancer du poumon non à petites cellules (94) Cancer de l’estomac (49) Carcinome épidermoïde de la tête et du cou (47) Cancer colorectal (46) Cancer du sein triple négatif (37) Cancer de l’ovaire (36) Leucémie myéloïde réfractaire et récidivante (35) Cancer du pancréas (33) Lymphome diffus à grandes cellules B (33) Mélanome (31)
Maladies infectieuses	13 %	COVID-19 et symptômes connexes (29) Virus de l’immunodéficience humaine (VIH) (14) Infections à Acinetobacter (6) Infections causées par le virus de l’influenza A et B (6) Infections causées par le virus respiratoire syncytial (VRS) (5)
Système nerveux central	12 %	Maladie d’Alzheimer (29) Maladie de Parkinson (22) Douleur postopératoire (15) Sclérose latérale amyotrophique (15) Douleur neuropathique (13) Sclérose en plaques (9) Dépendance à l’opium (9) Épilepsie (8) Trouble du spectre de l’autisme (5)
Troubles métaboliques	6 %	Obésité (15) Diabète de type 2 (12) Diabète de type 1 (7) Dyslipidémie (7) Hypercholestérolémie (5)
Immunologie	5 %	Polyarthrite rhumatoïde (15) Maladies auto-immunes (12) Lupus érythémateux disséminé (11) Psoriasis en plaques (7) Sclérodermie systémique (6)
Appareil digestif	5 %	MASH (20) Colite ulcéreuse (18) Maladie de Crohn (8) Maladie intestinale inflammatoire (5) Syndrome du côlon irritable (5) Fibrose/cirrhose hépatique (3)
Système cardiovasculaire	5 %	Insuffisance cardiaque (9) Hypertension artérielle pulmonaire (8) Hypertension (3) Thrombose (3) Cardiomyopathie (3)
Appareil respiratoire	4 %	Fibrose pulmonaire idiopathique (14) Fibrose kystique (4) Pneumonie à streptocoque Tuberculose pulmonaire (3)

Les médicaments désignés orphelins par la FDA des États-Unis ou par l’EMA représentent une proportion considérable des médicaments émergents en 2023. La figure 4 présente les parts des médicaments désignés orphelins à toutes les phases de 2020 à 2023. Les médicaments désignés orphelins comptent pour une plus grande part des médicaments aux dernières étapes de l’évaluation clinique, représentant 6 % des médicaments émergents faisant l’objet d’essais de phase I contre 22 % des médicaments en attente d’homologation en 2023.

Figure 4. Part des médicaments orphelins en cours de développement selon la dernière phase d’évaluation clinique atteinte, 2020-2023

Description de la figure

Ce graphique à barres empilées illustre la part des médicaments orphelins et des médicaments non orphelins émergents, selon la phase de développement, de 2020 à 2023.

	Phase de développement	2020	2021	2022	2023
Médicaments orphelins	Phase I	8 %	7 %	7 %	6 %
	Phase II	20 %	21 %	22 %	19 %
	Phase III	33 %	36 %	31 %	18 %
	Pré-homologation	40 %	30 %	31 %	22 %
Médicaments non orphelins	Phase I	92 %	93 %	93 %	94 %
	Phase II	80 %	79 %	78 %	81 %
	Phase III	67 %	64 %	69 %	82 %
	Pré-homologation	60 %	70 %	69 %	78 %

Remarque : Comprend tous les médicaments émergents ayant atteint les essais de phase I jusqu’à l’attente d’homologation, mis au point pour le marché du Canada, des États-Unis ou du continent européen (à l’exclusion de la Russie et de la Türkiye). Les médicaments orphelins ont été définis comme des médicaments émergents qui ont reçu une désignation de médicament orphelin par la FDA des États-Unis ou l’Agence européenne des médicaments.
Sources des données : Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024).

L’Observateur des médicaments émergents 2023

Les médicaments en essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation sont considérés pour la sélection aux fins d’inclusion dans l’Observateur des médicaments émergents (OMÉ) s’ils sont susceptibles d’avoir une incidence sur la pratique clinique future ou sur les dépenses en médicaments au Canada (p. ex. en répondant à un besoin thérapeutique non comblé, en offrant un mécanisme d’action nouveau ou un avantage thérapeutique par rapport aux traitements existants, ou en traitant une affection grave).

Sélection des nouveaux médicaments candidats

Parmi les 1 905 médicaments émergents en cours d’essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation en 2023, vingt (20) nouveaux médicaments ont été retenus pour être ajoutés à la liste des nouveaux médicaments (tableau 4). De nombreux médicaments candidats sont premiers de leur classe ou offrent des mécanismes nouveaux pour le traitement dans des domaines thérapeutiques précis. Le fait de disposer de renseignements sur d’autres médicaments en cours d’évaluation (c.-à-d. en essais de phase II) peut aider à avoir une meilleure idée de la place que pourraient occuper ces médicaments candidats dans le traitement. Les médicaments en essais de phase II ont été examinés en vue de déceler d’autres médicaments émergents qui présentent la même indication ou le même mécanisme d’action que ceux énumérés dans la liste des nouveaux médicaments de 2023. La description de chaque médicament figurant dans la liste des nouveaux médicaments de 2023 comprend un énoncé indiquant s’il existe des médicaments en cours d’essais de phase II qui présentent la même indication ou le même mécanisme d’action. L’annexe A (tableau A2) fournit des renseignements supplémentaires sur les médicaments en cours d’essais de phase II répertoriés pour les indications ciblées par les médicaments candidats. Il est important de souligner que les médicaments en essais de phase II ne passeront pas tous aux essais de phase III. Selon une analyse de l’industrie, ce sont les programmes cliniques de phase II qui connaissent le taux de réussite le plus faible des phases de développement, avec seulement 28,9 % des médicaments candidats en développement passant à la phase III.¹

Parmi les nouveaux médicaments présentés dans les rapports précédents, 23 ont été retenus, car ils satisfont toujours aux critères de sélection, et des données récentes continuent d’appuyer d’éventuels bienfaits cliniques prometteurs (tableau 5). Au 30 août 2024, quinze des médicaments émergents de 2022 avaient reçu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis, en Europe ou au Canada (tableau 6), tandis que 13 ont été retirés de la liste parce que les essais cliniques dont ils faisaient l’objet ont été interrompus ou parce qu’ils ne remplissaient plus les critères de sélection.

Sélection des produits biosimilaires

L’accès aux produits biosimilaires pourrait avoir une incidence de taille sur les coûts dans un large éventail de domaines thérapeutiques. L’annexe A (tableau A1) fournit une liste des produits biosimilaires en essais cliniques de phase III répertoriés et indique s’il existe actuellement un produit biosimilaire pour le médicament biologique d’origine.

Annexe A

Tableau A1. Produits biosimilaires en cours d’essais cliniques de phase III (d’après les données extraites le 3 avril 2024)

* Approuvé mais non commercialisé en date du 5 décembre 2022.
^† Produit biosimilaire en cours d’examen par Santé Canada.

Tableau A2. Médicaments en cours d’essais de phase II pour des indications ciblées par des médicaments candidats émergents, 2023

Sources des données : Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024).

Références

1. Clinical Development Success Rates and Contributing Factors 2011–2020. https://go.bio.org/rs/490-EHZ-999/images/ClinicalDevelopmentSuccessRates2011_2020.pdf (consulté le 21 octobre 2024). 
2. Sebastian SA, Padda I, Lehr EJ, Johal G. Aficamten: A Breakthrough Therapy for Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. Am J Cardiovasc Drugs. 2023 Sep;23(5):519-532. doi: 10.1007/s40256-023-00599-0. Epub 2023 Aug 1.
3. O’Riordan M. 2024. SEQUOIA-HCM: Aficamten Boosts Exercise Capacity in Obstructive HCM. 13 mai 2024. https://www.tctmd.com/news/sequoia-hcm-aficamten-boosts-exercise-capacity-obstructive-hcm#:~:text=Effect%20on%20LVEF%3A%20No%20Worrisome%20Signs&text=To%20TCTMD%2C%20Maron%20explained%20that,wider%20therapeutic%20window%20than%20mavacamten.
4. A Phase 3, Multi-Center, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of CK-3773274 in Adults With Symptomatic Hypertrophic Cardiomyopathy and Left Ventricular Outflow Tract Obstruction. ClinicalTrials.gov:NCT05186818 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05186818?intr=Aficamten%20&aggFilters=phase:3&rank=5
5. A Phase 3, Multi-Center, Randomized, Double-Blind Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Aficamten Compared to Placebo in Adults With Symptomatic Non-Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. ClinicalTrials.gov : NCT06081894 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06081894?intr=Aficamten%20&aggFilters=phase:3&rank=3
6. A Phase 3, Multi-center, Randomized, Double-blind Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Aficamten Compared to Metoprolol in Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. ClinicalTrials.gov : NCT05767346 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05767346?intr=Aficamten%20&aggFilters=phase:3&rank=4
7. An Open-Label Study of Aficamten for Chinese Patients With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. ClinicalTrials.gov : NCT06116968 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06116968?intr=Aficamten%20&aggFilters=phase:3&rank=1
8. A Phase 2/3 Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled and Open-Label Extension Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Aficamten in a Pediatric Population With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. ClinicalTrials.gov : NCT06412666 (recrutement non amorcé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06412666?intr=Aficamten%20&aggFilters=phase:3&rank=2
9. Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024; liste d’essais de phase II).
10. Dammavalam V, Lin S, Nessa S, Daksla N, Stefanowski K, et al. Neuroprotection during Thrombectomy for Acute Ischemic Stroke: A Review of Future Therapies. Int J Mol Sci. 2024 Jan 10;25(2):891. doi: 10.3390/ijms25020891.
11. A Multicentre, Randomized, Double-blinded, Placebo-controlled, Parallel Group, Single-dose Design to Determine the Efficacy and Safety of Nerinetide in Participants With Acute Ischemic Stroke Undergoing Endovascular Thrombectomy Excluding Thrombolysis. ClinicalTrials.gov : NCT04462536 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04462536?intr=Nerinetide&aggFilters=phase:3&rank=1
12. A Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Determine the Efficacy and Safety of Intravenous NA-1 Initiated by Paramedics in the Field for Acute Cerebral Ischemia Within Three Hours of Symptom Onset. ClinicalTrials.gov : NCT02315443 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT02315443?intr=Nerinetide&aggFilters=phase:3&rank=2
13. A Multicentre, Randomized, Double-blinded, Placebo-controlled, Parallel Group, Single-dose Design to Determine the Efficacy and Safety of Intravenous NA-1 in Subjects With Acute Ischemic Stroke Undergoing Endovascular Thrombectomy. ClinicalTrials.gov : NCT02930018 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT02930018?intr=Nerinetide&aggFilters=phase:3&rank=3
14. Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024; liste d’essais de phase II).
15. Kosmas CE, Bousvarou MD, Papakonstantinou EJ, Tsamoulis D, Koulopoulos A, et al. Novel Pharmacological Therapies for the Management of Hyperlipoproteinemia(a).  Int J Mol Sci. 2023 Sep 3;24(17):13622. doi : 10.3390/ijms241713622.
16. A Single Arm, Open Label Extension (OLE), Multicenter Study to Evaluate Long-term Safety and Tolerability of Pelacarsen (TQJ230) in Patients With Cardiovascular Disease Who Have Successfully Completed the Apheresis Parent Study. ClinicalTrials.gov : NCT05900141 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05900141?intr=pelacarsen%20&aggFilters=phase:3&rank=1
17. A Randomized Double-blind, Placebo-controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Tolerability of Pelacarsen (TQJ230) in US Black/African American & Hispanic Patient Populations With Elevated Lp(a) and Established Atherosclerotic Cardiovascular Disease. ClinicalTrials.gov : NCT06267560 (recrutement non amorcé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06267560?intr=pelacarsen%20&aggFilters=phase:3&rank=2
18. A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multicenter Trial Assessing the Reduction of the Rate of Lipoprotein Apheresis After Treatment With Pelacarsen (TQJ230) Compared to Placebo in Patients With Hyperlipoproteinemia(a) and Established Cardiovascular Disease Undergoing Weekly Lipoprotein Apheresis in Germany. ClinicalTrials.gov : NCT05305664 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05305664?intr=pelacarsen%20&aggFilters=phase:3&rank=3
19. A Randomized Double-blind, Placebo-controlled, Multicenter Trial Assessing the Impact of Lipoprotein (a) Lowering With Pelacarsen (TQJ230) on Major Cardiovascular Events in Patients With Established Cardiovascular Disease. ClinicalTrials.gov: NCT04023552 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04023552?intr=pelacarsen%20&aggFilters=phase:3&rank=4
20. Calico/AbbVie. ABBV-CLS-7262 for ALS. HEALEY ALS Platform Trial Regimen F. 2023. https://www.massgeneral.org/assets/mgh/pdf/neurology/als/regimenf_calicosabbv-cls-7262drugsciencewebinar_2023.pdf
21. HEALEY ALS Platform Trial - Regimen F ABBV-CLS-7262. ClinicalTrials.gov : NCT05740813 (recrutement sur invitation). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05740813?intr=NCT05740813&rank=1
22. Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024; liste d’essais de phase II).
23. Rosenbrock H, Desch M, Wunderlich G(2). Development of the novel GlyT1 inhibitor, iclepertin (BI 425809), for the treatment of cognitive impairment associated with schizophrenia. Eur Arch Psychiatry Clin Neurosci. 2023 Oct;273(7):1557-1566. doi : 10.1007/s 00406-023-01576-z. Epub 2023 Mar 27.
24. Dudzik P, Lustyk K, Pytka K. Beyond dopamine: Novel strategies for schizophrenia treatment. Med Res Rev. 2024 Apr 23. doi : 10.1002/med.22042. Publication en ligne avant impression.
25. An Open Label, Single Arm, Extension Trial to Examine Long-term Safety of Iclepertin Once Daily in Patients With Schizophrenia Who Have Completed Previous Iclepertin Phase III Trials (CONNEX-X). ClinicalTrials.gov: NCT05211947 (recruiting). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05211947?intr=Iclepertin&aggFilters=phase:3&rank=1
26. A Phase III Randomized, Double-blinded, Placebo-controlled Parallel Group Trial to Examine the Efficacy and Safety of Iclepertin Once Daily Over 26 Week Treatment Period in Patients With Schizophrenia (CONNEX-2). ClinicalTrials.gov : NCT04846881 (actif, aucun recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04846881?intr=Iclepertin&aggFilters=phase:3&rank=2
27. A Phase III Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Parallel Group Trial to Examine the Efficacy and Safety of Iclepertin Once Daily Over 26 Week Treatment Period in Patients With Schizophrenia (CONNEX-1). ClinicalTrials.gov : NCT04846868 (actif, aucun recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04846868?intr=Iclepertin&aggFilters=phase:3&rank=3
28. A Phase III Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Parallel Group Trial to Examine the Efficacy and Safety of Iclepertin Once Daily Over 26 Week Treatment Period in Patients With Schizophrenia (CONNEX-3). ClinicalTrials.gov : NCT04860830 (actif, aucun recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04860830?intr=Iclepertin&aggFilters=phase:3&rank=4
29. A Phase 3, Multi-Center, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Reldesemtiv in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). NCT04944784 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04944784?term=Reldesemtiv&phase=2&draw=2&rank=1
30. A Phase 3, Open-Label Extension of COURAGE-ALS (CY 5031). NCT05442775 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05442775?term=Reldesemtiv&phase=2&draw=2&rank=2
31. Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024; liste d’essais de phase II).
32. Szallasi A. Resiniferatoxin: Nature's Precision Medicine to Silence TRPV1-Positive Afferents  Int J Mol Sci. 2023 Oct 10;24(20):15042. doi: 10.3390/ijms242015042.
33. Communiqué de presse Grünenthal. 2023. Grünenthal`s resinferatoxin receives Breakthrough Therapy Designation from U.S. FDA for pain associated with osteoarthritis of the knee. 22 mai 2023. https://www.grunenthal.com/en/press-room/press-releases/2023/pr-fda-breakthrough-therapy-designation-resiniferatoxin
34. Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024; liste d’essais de phase II).
35. Kaul I, Sawchak S, Correll CU, Kakar R, Breier A, et al. Efficacy and safety of the muscarinic receptor agonist KarXT (xanomeline-trospium) in schizophrenia (EMERGENT-2) in the USA: results from a randomised, double-blind, placebo-controlled, flexible-dose phase 3 trial.Lancet. 2024 Jan 13;403(10422):160-170. doi: 10.1016/S0140-6736(23)02190-6. Epub 2023 Dec 14.
36. Psychology Today. 2024. Why This Potential New Medication for Schizophrenia Is Important. 6 février 2024. https://www.psychologytoday.com/ca/blog/demystifying-psychiatry/202402/why-this-potential-new-medication-for-schizophrenia-is
37. A Phase 3, Randomized, Double-blind, Parallel-group, Placebo-controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of KarXT in Acutely Psychotic Hospitalized Adults With DSM-5 Schizophrenia. ClinicalTrials.gov : NCT04659161 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04659161?intr=KarXT&aggFilters=phase:3&page=1&rank=7
38. An Open-label Extension Study to Assess the Long-term Safety, Tolerability, and Efficacy of KarXT in Subjects With DSM-5 Schizophrenia. ClinicalTrials.gov : NCT04659174 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04659174?intr=KarXT&aggFilters=phase:3&page=1&rank=8
39. A Phase 3, Randomized, Double-blind, Parallel-group, Placebo-controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of KarXT in Acutely Psychotic Hospitalized Adults With DSM-5 Schizophrenia. ClinicalTrials.gov : NCT04738123 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04738123?intr=KarXT&aggFilters=phase:3&page=2&rank=11  
40. An Open-label Extension Study to Assess the Long-term Safety and Tolerability of Adjunctive KarXT in Subjects With Inadequately Controlled Symptoms of Schizophrenia. ClinicalTrials.gov: NCT05304767 (enrolling by invitation). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05304767?intr=KarXT&aggFilters=phase:3&page=1&rank=4
41. A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Adjunctive KarXT in Subjects With Inadequately Controlled Symptoms of Schizophrenia. ClinicalTrials.gov : NCT05145413 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05145413?intr=KarXT&aggFilters=phase:3&page=1&rank=5
42. An Open-label Study to Assess the Long-term Safety, Tolerability, and Efficacy of KarXT in De Novo Subjects With DSM-5 Schizophrenia. ClinicalTrials.gov : NCT04820309 (actif, aucun recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04820309?intr=KarXT&aggFilters=phase:3&page=1&rank=9
43. A Phase 3, Multicenter, Two-part Study With a 5-week Double-blind Part (Randomized, Parallel-group, Placebo-controlled) Followed by a 12-week Open-label Extension Part, to Evaluate the Efficacy and Safety of KarXT in Acutely Psychotic Hospitalized Chinese Adult Subjects With DSM-5 Schizophrenia. ClinicalTrials.gov: NCT05919823 (recruiting). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05919823?intr=KarXT&aggFilters=phase:3&page=1&rank=10
44. A Multi-center, Open-label Study to Assess the Effectiveness, Long-term Safety, Tolerability, and Durability of Effect of KarXT in Patients With DSM-5 Diagnosis of Schizophrenia. ClinicalTrials.gov : NCT05643170 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05643170?intr=KarXT&aggFilters=phase:3&page=1&rank=6
45. A Phase 3 Global, Multicenter, Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety and Tolerability of KarXT in Subjects With Psychosis Associated With Alzheimer's Disease. ClinicalTrials.gov : NCT05980949 (recrutement sur invitation). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05980949?intr=KarXT&aggFilters=phase:3&page=1&rank=1
46. A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Relapse Prevention Study to Evaluate the Safety and Efficacy of KarXT for the Treatment of Psychosis Associated With Alzheimer's Disease. ClinicalTrials.gov : NCT05511363 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05511363?intr=KarXT&aggFilters=phase:3&page=1&rank=2
47. A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Study to Evaluate the Safety and Efficacy of KarXT for the Treatment of Psychosis Associated With Alzheimer's Disease. ClinicalTrials.gov : NCT06126224 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06126224?intr=KarXT&aggFilters=phase:3&page=1&rank=3
48. Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024; liste d’essais de phase II).
49. Abeona Therapeutics Inc. Communiqué de presse, 2024. Abeona Therapeutics Provides Regulatory Update on Pz-cel, 22 avril 2024. https://investors.abeonatherapeutics.com/press-releases/detail/276/abeona-therapeutics-provides-regulatory-update-on-pz-cel
50. VIITAL: A Phase 3 Study of EB-101 for the Treatment of Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB). ClinicalTrials.gov : NCT04227106 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04227106?intr=EB-101&aggFilters=phase:3&rank=1
51. Ernst D. 2024. FDA’s Decision on Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa Treatment Delayed. 24 avril 2024. https://www.empr.com/home/news/drugs-in-the-pipeline/fdas-decision-on-recessive-dystrophic-epidermolysis-bullosa-treatment-delayed/
52. Abeona Therapeutics Inc. Press Release, 2024. Abeona Therapeutics Provides Regulatory Update on Pz-cel, 22 April 2024. https://investors.abeonatherapeutics.com/press-releases/detail/276/abeona-therapeutics-provides-regulatory-update-on-pz-cel
53. A Phase 3b Study for the Treatment of Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) in New and Previously EB-101 Treated Patients. ClinicalTrials.gov : NCT05725018 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05725018?intr=EB-101&aggFilters=phase:3&rank=2
54. Abeona Therapeutics® Reports Second Quarter 2024 Financial Results and Concludes Type A Meeting with FDA to Align on Upcoming Pz-cel BLA Resubmission. Press Release 2024. https://investors.abeonatherapeutics.com/press-releases/detail/285/abeona-therapeutics-reports-second-quarter-2024-financial
55. Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024; liste d’essais de phase II).
56. Harrison SA, Ruane PJ, Freilich BL, Neff G, Patil R, et al.  Efruxifermin in non-alcoholic steatohepatitis: a randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 2a trial. Nat Med. 2021 Jul;27(7):1262-1271. doi: 10.1038/s41591-021-01425-3. Epub 2021 Jul 8.
57. Harrison SA, Frias JP, Neff G, Abrams GA, Lucas KJ, et al; HARMONY Study Group. Safety and efficacy of once-weekly efruxifermin versus placebo in non-alcoholic steatohepatitis (HARMONY): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2b trial.Lancet Gastroenterol Hepatol. 2023 Dec;8(12):1080-1093. doi: 10.1016/S 2468-1253(23)00272-8. Epub 2023 Oct 3.
58. Harrison SA, Frias JP, Lucas KJ, Reiss G, Neff G, et al. Safety and Efficacy of Efruxifermin in Combination With a GLP-1 Receptor Agonist in Patients With NASH/MASH and Type 2 Diabetes in a Randomized Phase 2 Study. Clin Gastroenterol Hepatol. 2024 Mar 4:S1542-3565(24)00226-X. doi: 10.1016/j.cgh.2024.02.022. Publication en ligne avant impression.
59. A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study Evaluating the Safety and Efficacy of Efruxifermin in Subjects With Non-Cirrhotic Nonalcoholic Steatohepatitis (NASH)/Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) and Fibrosis. ClinicalTrials.gov : NCT06215716 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06215716?intr=Efruxifermin&aggFilters=phase:3&rank=1
60. A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study Evaluating the Safety and Efficacy of Efruxifermin in Subjects With Non-invasively Diagnosed Nonalcoholic Steatohepatitis (NASH)/Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) and Nonalcoholic Fatty Liver Disease (NAFLD)/Metabolic Dysfunction-Associated Steatotic Liver Disease (MASLD). ClinicalTrials.gov : NCT06161571 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06161571?intr=Efruxifermin&aggFilters=phase:3&rank=2
61. Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024; liste d’essais de phase II).
62. Vermeire S, Solitano V, Peyrin-Biroulet L, Tilg H, Danese S, et al. Obefazimod: A First-in-class Drug for the Treatment of Ulcerative Colitis. J Crohns Colitis. 2023 Nov 8;17(10):1689-1697. doi: 10.1093/ecco-jcc/jjad067.
63. A Randomized, Double-blind, Multicenter Phase III Study to Evaluate the Long-term Efficacy and Safety of ABX464 25 mg or 50 mg Once Daily as a Maintenance Therapy in Subjects With Moderately to Severely Active Ulcerative Colitis. ClinicalTrials.gov : NCT05535946 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05535946?intr=obefazimod&aggFilters=phase:3&rank=1
64. Étude de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer la sécurité et l’efficacité du fazirsiran dans le traitement de la maladie hépatique associée au déficit en alpha-1-antitrypsine avec une fibrose de stade F1 selon METAVIR. ClinicalTrials.gov : NCT06165341 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06165341?intr=Fazirsiran%20&aggFilters=phase:3&rank=2
65. A Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Fazirsiran in the Treatment of Alpha-1 Antitrypsin Deficiency-Associated Liver Disease With METAVIR Stage F2 to F4 Fibrosis. ClinicalTrials.gov : NCT05677971 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05677971?intr=Fazirsiran%20&aggFilters=phase:3&rank=3
66. Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024; liste d’essais de phase II).
67. A Phase 3, Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Efficacy of Fazirsiran in Participants With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency-Associated Liver Disease. ClinicalTrials.gov : NCT05899673 (recrutement sur invitation). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05899673?intr=Fazirsiran%20&aggFilters=phase:3&rank=1
68. Étude de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer la sécurité et l’efficacité du fazirsiran dans le traitement de la maladie hépatique associée au déficit en alpha-1-antitrypsine avec une fibrose de stade F1 selon METAVIR. ClinicalTrials.gov : NCT06165341 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06165341?intr=Fazirsiran%20&aggFilters=phase:3&rank=2
69. A Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Fazirsiran in the Treatment of Alpha-1 Antitrypsin Deficiency-Associated Liver Disease With METAVIR Stage F2 to F4 Fibrosis. ClinicalTrials.gov : NCT05677971 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05677971?intr=Fazirsiran%20&aggFilters=phase:3&rank=3
70. Egbuna O, Zimmerman B, Manos G, Fortier A, Chirieac MC, et al; VX19-147-101 Study Group. Inaxaplin for Proteinuric Kidney Disease in Persons with Two APOL1 Variants. N Engl J Med. 2023 Mar 16;388(11):969-979. doi: 10.1056/NEJMoa2202396.
71. Gbadegesin R, Lane B. Inaxaplin for the treatment of APOL1-associated kidney disease. Nat Rev Nephrol. 2023 Aug;19(8):479-480. doi: 10.1038/s41581-023-00721-0.
72. A Phase 2/3 Adaptive, Double-blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VX-147 in Adult and Pediatric Subjects With APOL1-mediated Proteinuric Kidney Disease. ClinicalTrials.gov : NCT05312879 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05312879?intr=VX-147&aggFilters=phase:3&rank=1
73. Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024; liste d’essais de phase II).
74. Communiqué de presse. REGENXBIO Inc. 2024. REGENXBIO Announces Pivotal Trial of RGX-121 for the Treatment of MPS II Achieves Primary Endpoint, February 2024. https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-announces-pivotal-trial-of-rgx-121-for-the-treatment-of-mps-ii-achieves-primary-endpoint-302056283.html
75. A Phase 1/2/3 Multicenter, Open-Label Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of RGX-121 in Pediatric Subjects With MPS II (Hunter Syndrome). ClinicalTrials.gov : NCT03566043 (actif, aucun recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT03566043?intr=RGX-121&aggFilters=phase:3&rank=1
76. Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024; liste d’essais de phase II).
77. European Society for Medical Oncology (ESMO). News, 2024. Datopotamab Deruxtecan Shows Promising Activity in Heavily Pretreated Advanced HR-positive/HER2-negative and Triple-Negative Breast Cancers.  07 mai 2024. https://www.esmo.org/oncology-news/datopotamab-deruxtecan-shows-promising-activity-in-heavily-pretreated-advanced-hr-positive-her2-negative-and-triple-negative-breast-cancers
78. AstraZeneca/Daiichi Sankyo. Communiqué de presse, 2024. Datopotamab deruxtecan Biologics License Application accepted in the US for patients with previously treated metastatic HR-positive, HER2-negative breast cancer. 2 avril 2024. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2024/fda-accepts-dato-dxd-bla-for-breast-cancer.html
79. AstraZeneca. Communiqué de presse, 2024. Datopotamab deruxtecan Biologics License Application accepted in the US for patients with previously treated metastatic HR-positive, HER2-negative breast cancer. 2 avril 2024. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2024/fda-accepts-dato-dxd-bla-for-breast-cancer.html
80. European Society for Medical Oncology (ESMO). News, 2024. Datopotamab Deruxtecan Shows Promising Activity in Heavily Pretreated Advanced HR-positive/HER2-negative and Triple-Negative Breast Cancers.  07 mai 2024. https://www.esmo.org/oncology-news/datopotamab-deruxtecan-shows-promising-activity-in-heavily-pretreated-advanced-hr-positive-her2-negative-and-triple-negative-breast-cancers
81. A Phase 3, Open-label, Randomised Study of Datopotamab Deruxtecan (Dato-DXd) Versus Investigator's Choice of Chemotherapy in Patients Who Are Not Candidates for PD-1/PD-L1 Inhibitor Therapy in First-line Locally Recurrent Inoperable or Metastatic Triple-negative Breast Cancer (TROPION Breast02). ClinicalTrials.gov : NCT05374512 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05374512?intr=Datopotamab%20&aggFilters=phase:3&rank=6
82. A Phase III, Open-label, Randomised Study of Datopotamab Deruxtecan (Dato-DXd) With or Without Durvalumab Compared With Investigator's Choice of Chemotherapy (Paclitaxel, Nab-paclitaxel or Gemcitabine + Carboplatin) in Combination With Pembrolizumab in Patients With PD-L1 Positive Locally Recurrent Inoperable or Metastatic Triple-negative Breast Cancer (TROPION-Breast05). ClinicalTrials.gov : NCT06103864 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06103864?intr=Datopotamab%20&aggFilters=phase:3&rank=8
83. A Phase-3, Open-Label, Randomized Study of Dato-DXd Versus Investigator's Choice of Chemotherapy (ICC) in Participants With Inoperable or Metastatic HR-Positive, HER2-Negative Breast Cancer Who Have Been Treated With One or Two Prior Lines of Systemic Chemotherapy (TROPION-Breast01). ClinicalTrials.gov : NCT05104866 (actif, aucun recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05104866?intr=Datopotamab%20&aggFilters=phase:3&rank=9
84. A Phase 3 Open-label, Randomised Study of Datopotamab Deruxtecan (DatoDXd) With or Without Durvalumab Versus Investigator's Choice of Therapy in Patients With Stage I-III Triple-negative Breast Cancer Who Have Residual Invasive Disease in the Breast and/or Axillary Lymph Nodes at Surgical Resection Following Neoadjuvant Systemic Therapy (TROPION-Breast03). ClinicalTrials.gov : NCT05629585 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05629585?intr=Datopotamab%20&aggFilters=phase:3&rank=10
85. A Phase III, Open-label, Randomised Study of Neoadjuvant Datopotamab Deruxtecan (Dato-DXd) Plus Durvalumab Followed by Adjuvant Durvalumab With or Without Chemotherapy Versus Neoadjuvant Pembrolizumab Plus Chemotherapy Followed by Adjuvant Pembrolizumab With or Without Chemotherapy for the Treatment of Adult Patients With Previously Untreated Triple-Negative or Hormone Receptor-low/HER2-negative Breast Cancer (D926QC00001; TROPION-Breast04). ClinicalTrials.gov : NCT06112379 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06112379?intr=Datopotamab%20&aggFilters=phase:3&page=2&rank=11
86. AstraZeneca/Daiichi Sankyo. Communiqué de presse, 2024. Datopotamab deruxtecan Biologics License Application accepted in the US for patients with previously treated metastatic HR-positive, HER2-negative breast cancer. 2 avril 2024. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2024/fda-accepts-dato-dxd-bla-for-breast-cancer.html
87. Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024; liste d’essais de phase II).
88. Broderick JM. 2023. TAR-200 Produces High CR Rates, Tolerability in BCG-unresponsive NMIBC. 1^er mai 2023. https://www.onclive.com/view/tar-200-produces-high-cr-rates-tolerability-in-bcg-unresponsive-nmibc
89. Johnson & Johnson. Communiqué de presse, 2024. TAR-200 monotherapy shows greater than 80% complete response rate in patients with high-risk non–muscle-invasive bladder cancer. 4 mai 2024. https://www.prnewswire.com/news-releases/tar-200-monotherapy-shows-greater-than-80-complete-response-rate-in-patients-with-high-risk-nonmuscle-invasive-bladder-cancer-302135628.html
90. A Phase 3, Open-Label, Multi-Center, Randomized Study Evaluating the Efficacy and Safety of TAR-200 in Combination With Cetrelimab or TAR-200 Alone Versus Intravesical Bacillus Calmette-Guérin (BCG) in Participants With BCG-naïve High-Risk Non-Muscle Invasive Bladder Cancer. ClinicalTrials.gov : NCT05714202 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05714202?intr=TAR-200&aggFilters=phase:3&rank=1
91. A Phase 3, Randomized, Open-label, Multi-center Study Evaluating the Efficacy and Safety of TAR-200 Versus Investigator's Choice of Intravesical Chemotherapy in Participants Who Received Bacillus Calmette-Guérin (BCG) and Recurred With High-risk Non-muscle-invasive Bladder Cancer (HR-NMIBC) and Who Are Ineligible for or Elected Not to Undergo Radical Cystectomy. ClinicalTrials.gov : NCT06211764 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06211764?intr=TAR-200&aggFilters=phase:3&rank=2
92. A Phase 3, Multi-center, Randomized Study Evaluating Efficacy of TAR-200 in Combination With Cetrelimab Versus Concurrent Chemoradiotherapy in Participants With Muscle-Invasive Urothelial Carcinoma (MIBC) of the Bladder Who Are Not Receiving Radical Cystectomy. ClinicalTrials.gov : NCT04658862 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04658862?intr=TAR-200&aggFilters=phase:3&rank=3
93. Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024; liste d’essais de phase II).
94. Cosio T, Di Prete M, Di Raimondo C, Garofalo V, Lozzi F, et al. Patidegib in Dermatology : A Current Review.  Int J Mol Sci. 2021 Oct 3;22(19):10725. doi: 10.3390/ijms221910725.
95. A Multicenter, Randomized, Double-blind, Vehicle-controlled, Phase 3 Efficacy and Safety Study of Patidegib Topical Gel, 2%, for the Reduction of Disease Burden of Persistently Developing Basal Cell Carcinomas (BCCs) in Subjects With Basal Cell Nevus Syndrome. ClinicalTrials.gov : NCT03703310 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT03703310?intr=patidegib%20&aggFilters=phase:3&rank=2
96. A Multicenter, Randomized, Double Blind, Vehicle-controlled, Phase 3 Efficacy and Safety Study of Patidegib Gel 2% for the Reduction of Disease Burden of Persistently Developing Basal Cell Carcinomas (BCCs) in Subjects With Gorlin Syndrome. ClinicalTrials.gov : NCT06050122 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06050122?intr=patidegib%20&aggFilters=phase:3&rank=1
97. A Phase 3, Multicenter, Open-Label Extension Study of Patidegib Topical Gel, 2% in Subjects With Gorlin Syndrome (Basal Cell Nevus Syndrome). ClinicalTrials.gov : NCT04308395 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04308395?intr=patidegib%20&aggFilters=phase:3&rank=3
98. Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024; liste d’essais de phase II).
99. Sava J. 2022. FDA Grants Breakthrough Therapy Designation to SNDX-5613 for R/R KMT2Ar Acute Leukemia. 6 décembre 2022. https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-to-sndx-5613-for-r-r-kmt2ar-acute-leukemia
100. Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024; liste d’essais de phase II).
101. Mellinghoff IK, van den Bent MJ, Blumenthal DT, Touat M, Peters KB, et al.; INDIGO Trial Investigators. Vorasidenib in IDH1- or IDH2-Mutant Low-Grade Glioma. N Engl J Med. 2023 Aug 17;389(7):589-601. doi: 10.1056/NEJMoa2304194. Epub 2023 Jun 4.
102. Corcept Therapeutics to Start Phase 3 Trial of Relacorilant Plus Nab-Paclitaxel in Patients With Platinum-Resistant Ovarian Cancer. Le 2 juin 2022. https://www.globenewswire.com/en/news-release/2022/06/06/2456669/0/en/Corcept-Therapeutics-to-Start-Phase-3-Trial-of-Relacorilant-Plus-Nab-Paclitaxel-in-Patients-With-Platinum-Resistant-Ovarian-Cancer.html
103. A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled Study of AG-881 in Subjects With Residual or Recurrent Grade 2 Glioma With an IDH1 or IDH2 Mutation. ClinicalTrials.gov : NCT04164901 (actif, aucun recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04164901?intr=Vorasidenib%20&aggFilters=phase:3&rank=1
104. Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024; liste d’essais de phase II).
105. Apnimed, Inc. Communiqué de presse, 2023. Apnimed Announces First Patient Dosed in LunAIRo, the First Phase 3 Clinical Study of AD109, a Potential Nighttime Oral Treatment for Obstructive Sleep Apnea. 21 septembre 2023. https://apnimed.com/apnimed-apnimed-announces-first-patient-dosed-in-lunairo-the-first-phase-3-clinical-study-of-ad109-a-potential-nighttime-oral-treatment-for-obstructive-sleep-apnea/
106. Rosenberg R, Abaluck B, Thein S. Combination of atomoxetine with the novel antimuscarinic aroxybutynin improves  mild to moderate OSA. J Clin Sleep Med. 2022 Dec 1;18(12):2837-2844. doi: 10.5664/jcsm.10250.
107. Schweitzer PK, Taranto-Montemurro L, Ojile JM, Thein SG, Drake CL, et al. The Combination of Aroxybutynin and Atomoxetine in the Treatment of Obstructive Sleep Apnea (MARIPOSA): A Randomized Controlled Trial.Am J Respir Crit Care Med. 2023 Dec 15;208(12):1316-1327. doi: 10.1164/rccm.202306-1036OC.
108. Apnimed, Inc. Communiqué de presse, 2023. Apnimed Announces First Patient Dosed in LunAIRo, the First Phase 3 Clinical Study of AD109, a Potential Nighttime Oral Treatment for Obstructive Sleep Apnea. 21 septembre 2023. https://apnimed.com/apnimed-apnimed-announces-first-patient-dosed-in-lunairo-the-first-phase-3-clinical-study-of-ad109-a-potential-nighttime-oral-treatment-for-obstructive-sleep-apnea/
109. Phase 3 Randomized Double-Blind Placebo-Controlled 1-year Parallel-Arm Study to Compare a Fixed Dose Combination of Aroxybutynin/Atomoxetine (AD109) to Placebo in Obstructive Sleep Apnea (LunAIRo Study). ClinicalTrials.gov : NCT05811247 (actif, aucun recrutement). https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05811247?intr=AD109&aggFilters=phase:3&rank=1
110. Phase 3 Randomized Double-Blind Placebo-Controlled 6-month Parallel-Arm Study to Compare a Fixed Dose Combination of Aroxybutynin/Atomoxetine (AD109) to Placebo in Obstructive Sleep Apnea (SynAIRgy Study). ClinicalTrials.gov : NCT05813275 (en cours de recrutement). https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05813275?intr=AD109&aggFilters=phase:3&rank=2
111. Base de données GlobalData Healthcare (consultée en avril 2024; liste d’essais de phase II).
112. Gunsolley JC, Chalmers JD, Sibila O, Fernandez C, Scannapieco FA. Periodontal Effects of the Reversible Dipeptidyl Peptidase 1 Inhibitor Brensocatib in Bronchiectasis. JDR Clin Trans Res. 2023 Sep 25:23800844231196884. doi: 10.1177/23800844231196884. Publication en ligne avant impression.
113. Chalmers JD, Haworth CS, Metersky ML, Loebinger MR, Blasi F, et al; WILLOW Investigators. Phase 2 Trial of the DPP-1 Inhibitor Brensocatib in Bronchiectasis. N Engl J Med. 2020 Nov 26;383(22):2127-2137. doi: 10.1056/NEJMoa2021713. Epub 2020 Sep 7.
114. A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Assess the Efficacy, Safety, and Tolerability of Brensocatib Administered Once Daily for 52 Weeks in Subjects With Non-Cystic Fibrosis Bronchiectasis - The ASPEN Study. ClinicalTrials.gov : NCT04594369 (actif, aucun recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04594369?intr=Brensocatib&aggFilters=phase:3&rank=1
115. A Randomised Double-blind Placebo-controlled Trial of Brensocatib (INS1007) in Patients With Severe COVID-19. ClinicalTrials.gov: NCT04817332 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04817332?intr=Brensocatib&aggFilters=phase:3&rank=2
116. Base de données Healthcare de GlobalData (consultée en avril 2024; liste d’essais de phase II).
117. Anthos Therapeutics. Communiqué de presse, 2024. First-Ever Cost-Effectiveness Analysis of a Factor XI Inhibitor Demonstrates that Abelacimab, if Approved, Could Offer Significant Cost Savings as Compared to a Current Standard of Care Anticoagulant. 6 mai 2024.  https://anthostherapeutics.com/press-release/anthos_2024-08-15_release-16/
118. A Multicenter, Randomized, Open-label, Blinded Endpoint Evaluation, Phase 3 Study Comparing the Effect of Abelacimab Relative to Apixaban on Venous Thromboembolism (VTE) Recurrence and Bleeding in Patients With Cancer Associated VTE. ClinicalTrials.gov: NCT05171049 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05171049?term=Abelacimab&draw=2&rank=2
119. A Multicenter, Randomized, Open-label, Blinded Endpoint Evaluation, Phase 3 Study Comparing the Effect of Abelacimab vs. Dalteparin on Venous Thromboembolism (VTE) Recurrence and Bleeding in Patients With GI/GU Associated VTE. ClinicalTrials.gov: NCT05171075 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05171075?term=Abelacimab&draw=2&rank=3 
120. A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Parallel-group Study to evaLuate the effIcacy and Safety of abeLacimab in High-risk Patients With Atrial Fibrillation Who Have Been Deemed Unsuitable for Oral antiCoagulation (LILAC-TIMI 76). ClinicalTrials.gov: NCT05712200 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05712200?intr=Abelacimab&aggFilters=phase:3&rank=1
121. Stambler BS, Camm AJ, Alings M, Dorian P, Heidbuchel H, et al; RAPID Investigators. Self-administered intranasal etripamil using a symptom-prompted, repeat-dose regimen for atrioventricular-nodal-dependent supraventricular tachycardia (RAPID): a multicentre, randomised trial. Lancet. 2023 Jul 8;402(10396):118-128. doi: 10.1016/S 0140-6736(23)00776-6. Epub 2023 Jun 15.
122. Multi-Centre, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Efficacy, and Safety Study of Etripamil Nasal Spray for the Termination of Spontaneous Episodes of Paroxysmal Supraventricular Tachycardia. NODE 301 Trial. ClinicalTrials.gov: NCT03464019 (terminé). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03464019?term=Etripamil&phase=2&draw=2&rank=5
123. The NODE-303 Study: Multi-Centre, Multi-National,Open Label, Safety Study of Etripamil Nasal Spray for Patients With Paroxysmal Supraventricular Tachycardia. ClinicalTrials.gov: NCT04072835 (terminé). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04072835?term=Etripamil&phase=2&draw=2&rank=1
124. Multi-Center, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Efficacy and Safety Study of Etripamil Nasal Spray Self-Administration for the Termination of Spontaneous Episodes of Paroxysmal Supraventricular Tachycardia in Chinese Patients. ClinicalTrials.gov: NCT05410860 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05410860?term=Etripamil&phase=2&draw=2&rank=3
125. An Open Label Extension Study of Etripamil Nasal Spray in Patients With Paroxysmal Supraventricular Tachycardia. ClinicalTrials.gov : NCT04952610 (recrutement sur invitation). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04952610?term=Etripamil&phase=2&draw=2&rank=2
126. Iapoce C. 2023. Etripamil Nasal Spray Application Submitted to FDA for PSVT Treatment. 24 octobre 2023. https://www.hcplive.com/view/etripamil-nasal-spray-application-submitted-fda-psvt-treatment
127. Rehman WU, Yarkoni M, Ilyas MA, Athar F, Javaid M, et al.  Cholesteryl Ester Transfer Protein Inhibitors and Cardiovascular Outcomes: A Systematic Review and Meta-Analysis. J Cardiovasc Dev Dis. 2024 May 16;11(5):152. doi: 10.3390/jcdd11050152.
128. A Placebo-Controlled, Double-Blind, Randomized, Phase 3 Study to Evaluate the Effect of 10 mg Obicetrapib in Participants With a History of HeFH Who Are Not Adequately Controlled by Their Lipid Modifying Therapies. ClinicalTrials.gov: NCT05425745 (actif, aucun recrutement). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05425745?term=Obicetrapib&phase=2&draw=2&rank=1
129. A Placebo-Controlled, Double-Blind, Randomized Phase 3 Study to Evaluate the Effect of 10mg Obicetrapib in Participants With HeFH and/or ASCVD Who Are Not Adequately Controlled by Their Lipid Modifying Therapies. ClinicalTrials.gov: NCT05142722 (actif, aucun recrutement). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05142722?term=Obicetrapib&phase=2&draw=2&rank=2
130. Placebo Controlled, Double Blind, Randomized Cardiovascular Outcome Study to Evaluate the Effect of 10 mg Obicetrapib in Participants With ASCVD Not Adequately Controlled Despite Maximally Tolerated Lipid Modifying Therapies. ClinicalTrials.gov: NCT05202509 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05202509?term=Obicetrapib&phase=2&draw=2&rank=3
131. A Placebo-Controlled, Double-Blind, Randomized, Phase 3 Study to Evaluate the Effect of Obicetrapib 10 mg and Ezetimibe 10 mg Fixed Dose Combination Daily on Top of Maximally Tolerated Lipid-Modifying Therapy in Participants With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia (HeFH) and/or Atherosclerotic Cardiovascular Disease (ASCVD) or Multiple ASCVD Risk Factors. ClinicalTrials.gov: NCT06005597 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06005597?intr=Obicetrapib&aggFilters=phase:3&rank=4
132. A Placebo-controlled, Double-blind, Randomized, Phase 3 Study to Evaluate the Effect of Obicetrapib/Ezetimibe Fixed Dose Combination Daily on Coronary Plaque Characteristics in Participants With Atherosclerotic Cardiovascular Disease on Coronary CT Angiography (REMBRANDT Trial). ClinicalTrials.gov: NCT06305559 (recrutement non amorcé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06305559?intr=Obicetrapib&aggFilters=phase:3&rank=5 
133. A Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Soticlestat as Adjunctive Therapy in Pediatric and Young Adult Subjects With Dravet Syndrome (DS). ClinicalTrials.gov: NCT04940624 (terminé). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04940624?term=Soticlestat&phase=2&draw=2&rank=2
134. A Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Soticlestat as Adjunctive Therapy in Pediatric and Adult Subjects With Lennox-Gastaut Syndrome (LGS). ClinicalTrials.gov: NCT04938427 (terminé). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04938427?term=Soticlestat&phase=2&draw=2&rank=3
135. A Phase 3, Prospective, Open-Label, Multisite, Extension of Phase 3 Studies To Assess the Long-Term Safety and Tolerability of Soticlestat as Adjunctive Therapy in Subjects With Dravet Syndrome or Lennox-Gastaut Syndrome (ENDYMION 2). ClinicalTrials.gov: NCT05163314 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05163314?term=Soticlestat&phase=2&draw=2&rank=1
136. An Open-label, Nonrandomized, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Soticlestat in Participants With Dravet Syndrome or Lennox-Gastaut Syndrome Who Have Been Exposed to Fenfluramine. ClinicalTrials.gov: NCT06422377 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06422377?intr=Soticlestat&aggFilters=phase:3&rank=1 
137. Meglio M. 2023. Latozinemab Shows No Impact on Disease Progression in C9orf72 Frontotemporal Dementia Despite increasing Progranulin Expression. 1^er novembre 2023. https://www.neurologylive.com/view/latozinemab-shows-no-impact-disease-progression-c9orf72-frontotemporal-dementia-increasing-progranulin-expression
138. A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double Blind, Placebo Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of AL001 in Individuals at Risk for or With Frontotemporal Dementia Due to Heterozygous Mutations in the Progranulin Gene. ClinicalTrials.gov: NCT04374136 (actif, aucun recrutement).  https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04374136?term=AL001&phase=2&draw=2&rank=1
139. A Continuation Study of Latozinemab in Participants With Neurodegenerative Disease. ClinicalTrials.gov: NCT06111014 (recrutement sur invitation). https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06111014?intr=AL001&aggFilters=phase:3&rank=2
140. Alector, Inc. Communiqué de presse. 2024. FDA Grants Latozinemab Breakthrough Therapy Designation for Frontotemporal Dementia Due to a Progranulin Gene Mutation (FTD-GRN). 7 février 2024. https://investors.alector.com/news-releases/news-release-details/fda-grants-latozinemab-breakthrough-therapy-designation
141. A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study of the Efficacy, Safety and Biomarker Effects of ALZ-801 in Subjects With Early Alzheimer's Disease and APOE4/4 Genotype. ClinicalTrials.gov: NCT04770220 (completed). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04770220?term=NCT04770220&draw=2&rank=1
142. Long-term Extension of a Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo- Controlled Study of the Efficacy, Safety, and Biomarker Effects of ALZ-801 in Subjects With Early Alzheimer's Disease and APOE4/4 Genotype. ClinicalTrials.gov: NCT06304883 (recrutement sur invitation). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06304883?intr=ALZ-801&aggFilters=phase:3&rank=1
143. A Multi-Site Open-Label Safety Extension Study of Manualized MDMA-Assisted Psychotherapy for the Treatment of Participants With Posttraumatic Stress Disorder. ClinicalTrials.gov: NCT04714359 (terminé). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04714359?term=NCT04714359&draw=2&rank=1.
144. MDMA-assisted Massed Prolonged Exposure for PTSD. ClinicalTrials.gov: NCT06117306 (recrutement non amorcé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06117306?intr=Midomafetamine%20&aggFilters=phase:3&rank=4
145. IISPT2: Examining 3,4-methylenedioxymethamphetamine (MDMA) Effects on Psychological, Relational and Hyperarousal-Related Neural Reactivity Mechanisms in Veterans With PTSD and MI. ClinicalTrials.gov: NCT06394284 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06394284?intr=Midomafetamine%20&aggFilters=phase:3&rank=5
146. Shinozuka K, Tabaac BJ, Arenas A, Beutler BD, Cherian K, et al. Psychedelic Therapy: A Primer for Primary Care Clinicians-3,4-Methylenedioxy-methamphetamine (MDMA). Am J Ther. 2024 Mar-Apr 01;31(2):e141-e154. doi: 10.1097/MJT.0000000000001722.
147. Lykos Therapeutics Communiqué de presse. 2024. Lykos Therapeutics Announces FDA Acceptance and Priority Review of New Drug Application for MDMA-Assisted Therapy for PTSD. 9 février 2024. https://www.prnewswire.com/news-releases/lykos-therapeutics-announces-fda-acceptance-and-priority-review-of-new-drug-application-for-mdma-assisted-therapy-for-ptsd-302058901.html
148. Formulary Watch. 2024. FDA Sets Date for Advisory Committee Meeting for Midomafetamine for PTSD. 8 mai 2024. https://www.formularywatch.com/view/fda-sets-date-for-advisory-committee-meeting-for-midomafetamine-for-ptsd
149. NeuroDerm Ltd. Communiqué de presse. 2023. NeuroDerm Announces Highly Positive Results from the Pivotal Phase III BouNDless Trial Evaluating ND0612 in Parkinson's Disease Patients with Motor Fluctuations. 9 janvier 2023. https://www.prnewswire.com/news-releases/neuroderm-announces-highly-positive-results-from-the-pivotal-phase-iii-boundless-trial-evaluating-nd0612-in-parkinsons-disease-patients-with-motor-fluctuations-301715848.html
150. Espay AJ, Stocchi F, Pahwa R, Albanese A, Ellenbogen A, et al; BouNDless Study Group. Safety and efficacy of continuous subcutaneous levodopa-carbidopa infusion (ND0612) for Parkinson's disease with motor fluctuations (BouNDless): a phase 3, randomised, double-blind, double-dummy, multicentre trial. Lancet Neurol. 2024 May;23(5):465-476. doi: 10.1016/S 1474-4422(24)00052-8. Epub 2024 Nov 15.
151. A Multicenter, Randomized, Active-controlled, Double-blind, Double-dummy, Parallel Group Clinical Trial, Investigating the Efficacy, Safety, and Tolerability of Continuous Subcutaneous ND0612 Infusion in Comparison to Oral IR-LD/CD in Subjects With Parkinson's Disease Experiencing Motor Fluctuations (BouNDless). ClinicalTrials.gov: NCT04006210 (actif, aucun recrutement). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04006210?term=NCT04006210&draw=2&rank=1.
152. Hirschfield GM, Bowlus CL, Mayo MJ, Kremer AE, Vierling JM, et al; Groupe d’étude RESPONSE. A Phase 3 Trial of Seladelpar in Primary Biliary Cholangitis. N Engl J Med. 2024 Feb 29;390(9):783-794. doi: 10.1056/NEJMoa2312100. Epub 2024 Feb 21.
153. A 52-week, Placebo-controlled, Randomized, Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Seladelpar in Subjects With Primary Biliary Cholangitis (PBC) and an Inadequate Response to or an Intolerance to Ursodeoxycholic Acid (UDCA). ClinicalTrials.gov: NCT03602560 (terminé). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03602560?term=Seladelpar&phase=2&draw=2&rank=2
154. RESPONSE: A Placebo-controlled, Randomized, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Seladelpar in Patients With Primary Biliary Cholangitis (PBC) and an Inadequate Response to or an Intolerance to Ursodeoxycholic Acid (UDCA). ClinicalTrials.gov: NCT04620733 (terminé). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04620733?term=Seladelpar&phase=2&draw=2&rank=3
155. ASSURE: An Open Label Long-Term Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Seladelpar in Subjects With Primary Biliary Cholangitis (PBC). ClinicalTrials.gov: NCT03301506 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03301506?term=Seladelpar&phase=2&draw=2&rank=1
156. CymaBay Therapeutics, Inc. Communiqué de presse, 2024. CymaBay Announces FDA Acceptance of NDA and Priority Review for Seladelpar for the Treatment of Primary Biliary Cholangitis. 12 février 2024. https://www.prnewswire.com/news-releases/cymabay-announces-fda-acceptance-of-nda-and-priority-review-for-seladelpar-for-the-treatment-of-primary-biliary-cholangitis-302059522.html
157. A Parallel-group, Two-staged, Phase 2/3, Randomized, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of REC-2282 in Participants With Progressive NF2 Mutated Meningiomas. ClinicalTrials.gov: NCT05130866 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05130866?term=REC-2282&draw=2&rank=1
158. GSK to submit drug application for new antibiotic to US FDA. Le 4 novembre 2022. https://www.pmlive.com/pharma_news/gsk_to_submit_drug_application_for_new_antibiotic_to_us_fda_1480238
159. The Pharmaceutical Journal. 2024. First-in-class antibiotic provides effective treatment for UTIs, trial results suggest. 14 février 2024. https://pharmaceutical-journal.com/article/news/first-in-class-antibiotic-provides-effective-treatment-for-utis-trial-results-suggest
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