À propos des médicaments orphelins et des maladies rares au Canada

De Santé Canada

À propos des médicaments orphelins et des maladies rares

Les médicaments destinés à soigner les maladies rares sont également appelés médicaments orphelins dans certaines administrations. Une maladie rare est une maladie mettant la vie en danger, sévèrement débilitante ou grave et chronique qui touche un nombre relativement restreint de patients.

Il y a des milliers de maladies rares. Dans le monde, on a identifié de 6 000 à 8 000 maladies rares.  

Plus de 80 % des maladies rares sont d’origine génétique.

Plus de la moitié des maladies rares se manifestent dès la petite enfance et sont :

  • dégénératives
  • potentiellement mortelles de nature

Environ 1 Canadien sur 12 souffre d’une maladie rare.

Il n’y a pas de définition commune d’un médicament orphelin ou d’un médicament destiné au traitement d’une maladie ou d’une affection rare. Les autorités réglementaires nationales définissent les « médicaments orphelins » de différentes façons.

De nombreuses définitions comprennent la prévalence ou l’incidence de l’affection visée par le médicament. Par exemple :

  • une maladie chronique débilitante qui met la vie en danger, dont la prévalence ne dépasse pas 5/10 000 et pour laquelle aucun autre traitement n’est disponible (Europe)
  • une présomption de non-rentabilité lorsqu’une maladie ou un problème ne touche pas plus 200 000 personnes aux États-Unis (É.-U.)

Pour faciliter la communication lorsque nous approuvons un médicament considéré comme un médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis ou l’Agence européenne des médicaments (EMA), nous les présentons dans le rapport Faits saillants sur les médicaments et les instruments médicaux autorisés pour la mise en marché de Santé Canada

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