Optimisation de l’utilisation des données probantes du monde réel pour éclairer la prise de décisions réglementaires

Avis de la Direction générale des produits de santé et des aliments

Le 16 avril 2019

Approche évolutive utilisée par Santé Canada pour tirer parti des données probantes du monde réel dans les décisions réglementaires portant sur les médicaments

Santé Canada est ravi d’annoncer que nous nous employons à optimiser l’utilisation des données probantes du monde réel dans les décisions réglementaires afin d’améliorer l’étendue et le taux d’accès aux médicaments sur ordonnance au Canada. Les travaux sont menés en partenariat avec des organismes clés, dont l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS).

Le présent avis a pour but d'inviter les partenaires de l'industrie à soumettre des présentations à l'aide de données probantes du monde réel de haute qualité. Nous encourageons les présentations de données probantes du monde réel (1) visant à élargir les indications fondées sur des données probantes pour les populations souvent exclues des essais cliniques (p. ex. les enfants, les personnes âgées et les femmes enceintes) ; (2) pour les médicaments/maladies pour lesquels les essais cliniques sont irréalisables, comme dans le cas des maladies rares ; et/ou (3) lorsque les essais cliniques sont non éthiques, comme ça pourrait être le cas en situation d'urgence, où les doses tirées des études animales doivent être extrapolées pour traiter des humains exposés aux menaces chimiques ou biologiques possibles.

Santé Canada tient déjà compte des données probantes du monde réel pendant le processus de réglementation des médicaments avant et après leur mise en marché, et ce, de manière à éclairer la prise de décisions. Toutefois, notre expertise dans le domaine continue d’évoluer à mesure que nous acquérons de l’expérience dans l’évaluation des données probantes du monde réel. Le projet de Santé Canada « Renforcer l’utilisation des données probantes du monde réel sur les médicaments » est une initiative menée dans le cadre de l’examen de la réglementation des médicaments et des instruments (R2D2) qui vise à optimiser la prise en compte des données probantes du monde réel tout au long du cycle de vie des médicaments. Pour atteindre cet objectif, Santé Canada collabore avec des partenaires clés, dont les membres de l’industrie et les organismes d’évaluation des technologies de la santé (ETS), afin d’établir une approche systématique et transparente de l’utilisation des données probantes du monde réel tout au long du cycle de vie des médicaments.

Pour éclairer les décisions relatives à l’autorisation de mise en marché des médicaments, les essais cliniques prospectifs ont été et continuent d’être considérés comme étant l’outil le plus solide pour prouver l’innocuité et l’efficacité des médicaments. Bien que le suivi de populations de patients précises dans un environnement hautement spécialisé facilite la collecte de données contrôlées de grande qualité, il peut limiter la généralisabilité dans des contextes réels. De plus, la réalisation d’essais cliniques n’est pas toujours possible ou éthique pour certaines maladies (comme les maladies rares) ou pour certaines populations de patients (comme les enfants, les femmes enceintes et les personnes âgées).

La disponibilité des données du monde réel ne cesse d’augmenter à l’échelle mondiale, et les données probantes tirées de l’analyse de ces données peuvent contribuer à évaluer l’innocuité et l’efficacité des médicaments tout au long du cycle de vie des produits. L’élargissement des sources de données et de données probantes aux données et aux données probantes du monde réel peut offrir de nouvelles occasions d’en apprendre davantage sur la santé publique, de faire progresser les soins de santé et d’accroître l’étendue et le taux d’accès aux médicaments pour certaines populations de patients.

Pour appuyer ce travail, Santé Canada a préparé un document sur la qualité des données probantes, qui est joint en annexe. Il collaborera également avec l’ACMTS et l’INESSS à l’élaboration d’un document conjoint sur l’utilisation des données probantes du monde réel tout au long du cycle de vie des produits, lequel sera lancé cette année.

Les leçons tirées de cette approche de collaboration seront communiquées aux partenaires au Canada et à l’échelle internationale.

Éléments de la qualité des données et des données probantes du monde réel tout au long du cycle de vie des médicaments

La qualité des données probantes du monde réel déterminera la mesure dans laquelle Santé Canada tient compte de ces sources d’information dans la prise de décisions réglementaires. Certains facteurs sont à prendre en considération dans l’évaluation de la qualité des données probantes, notamment la fiabilité et la validité des données, la question d’intérêt scientifique, le plan d’étude, les méthodes et les analyses statistiques, et l’interprétation des résultats. Le document d’accompagnement intitulé « Éléments de la qualité des données et des données probantes du monde réel tout au long du cycle de vie des médicaments sur ordonnance » donne un aperçu des éléments du protocole et de la qualité des données dont il faut tenir compte au moment de recueillir des données et d’évaluer la qualité des données probantes du monde réel.

Le document ne se veut pas normatif. Il fournit des principes généraux pour orienter la production de données probantes du monde réel qui sont conformes à la norme réglementaire en matière de preuve en vigueur au Canada et à l’échelle internationale. Santé Canada mettra à jour le document à mesure que notre expertise et notre expérience dans l’évaluation des données probantes du monde réel évolueront.

Élaboration d’un document conjoint sur l’utilisation des données probantes du monde réel tout au long du cycle de vie des médicaments

Pour favoriser l’accessibilité, l’abordabilité et l’utilisation appropriée des médicaments au Canada, Santé Canada collabore avec ses partenaires en matière d’ETS afin de préparer un document conjoint qui optimisera et officialisera l’utilisation des données probantes du monde réel tout au long du cycle de vie des médicaments. Cet engagement découle d’un atelier intitulé « Définir les données concrètes utiles à la prise de décisions et leur rôle en contexte canadien : un modèle de conception », qui a eu lieu le 21 octobre 2018 et qui a été organisé conjointement par l’ACMTS, Santé Canada, l’Institute for Health Economics et l’Association canadienne pour la thérapeutique de population.

Le rapport intégral de l’atelier (en anglais seulement) est disponible sur le site Web Institute of Health Economics. Nous prévoyons publier le document conjoint cette année.

Renseignements pour les promoteurs de médicaments

Toutes les présentations de médicaments, quel que soit le plan d’étude ou la source de données probantes, continueront de faire l’objet d’un examen rigoureux par Santé Canada avant qu’une décision définitive ne soit prise relativement à l’autorisation de mise en marché. Les promoteurs qui envisagent d’utiliser les données probantes du monde réel dans une présentation de médicament à l’intention de Santé Canada, particulièrement en cas d’utilisation à titre de preuve essentielle, doivent consulter le document « Éléments de la qualité des données et des données probantes du monde réel tout au long du cycle de vie des médicaments sur ordonnance ». Comme il a été mentionné ci-dessus, le document ne se veut pas normatif; il propose plutôt des principes directeurs pour une norme réglementaire traitant des données probantes du monde réel.
Les promoteurs qui soumettent à Santé Canada une présentation de médicament contenant des données probantes du monde réel comme preuve essentielle doivent :

  • indiquer clairement dans leur lettre d’accompagnement que la présentation contient des données probantes du monde réel et dans quel(s) module(s) de la soumission elles sont incluses;
  • justifier dans leur lettre d’accompagnement l’utilisation de données probantes du monde réel pour la présentation plutôt que l’utilisation d’approches plus conventionnelles afin de démontrer les bénéfices et les risques du produit;
  • fournir une explication détaillée dans leur lettre d’accompagnement de la façon dont les données probantes du monde réel ont été recueillies et analysées;
  • démontrer de quelle façon les biais ou les facteurs de confusion réels ou potentiels dans la collecte des données ont été atténués;
  • communiquer avec Santé Canada pour déterminer s’il serait avantageux de tenir une réunion préalable à la présentation pour discuter des données probantes du monde réel proposées à titre de preuve à l’appui de l’autorisation de mise en marché et des exigences de Santé Canada en matière de données.

Les promoteurs qui soumettent à Santé Canada une présentation de médicament contenant des données probantes du monde réel comme preuve à l’appui doivent :

  • indiquer clairement dans leur lettre d’accompagnement que la présentation contient des données probantes du monde réel et dans quel(s) module(s) de la soumission elles sont incluses.

Santé Canada reconnaît que les données probantes du monde réel peuvent fournir un soutien précieux dans les domaines où les essais cliniques contrôlés ne sont pas réalisables ou sont difficiles à réaliser, et il continuera d’examiner l’utilisation des données probantes du monde réel pour améliorer l’accès des Canadiens à des médicaments sûrs et efficaces.

Liens utiles

Coordonnées

Les questions relatives au document « Éléments de la qualité des données et des données probantes du monde réel tout au long du cycle de vie des médicaments sur ordonnance » doivent être transmises à l’adresse suivante : hc.mhpd-dpsc.sc@canada.ca.

Les demandes de renseignements des promoteurs au sujet d’une éventuelle réunion pour une présentation de médicament pharmaceutique contenant des données probantes du monde réel comme preuve essentielle doivent être transmises à la Division de la gestion de projets réglementaires de la Direction des produits thérapeutiques, à l’adresse suivante : hc.rpmd-dgpr.sc@canada.ca.

Les demandes de renseignements des promoteurs au sujet d’une éventuelle réunion pour une présentation de médicament biologique ou radiopharmaceutique contenant des données probantes du monde réel comme preuve essentielle doivent être transmises au Bureau des affaires réglementaires de la Direction des produits biologiques et des thérapies génétiques, à l’adresse suivante : hc.bgtd.ora.sc@canada.ca.

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