Position de Santé Canada sur les orientations de l’ACMTS concernant la déclaration des DPMR pour étayer les processus décisionnels

L’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) a collaboré avec Santé Canada et d’autres parties prenantes pour mettre au point les orientations sur la déclaration des DPMR pour étayer les processus décisionnels . Ces orientations encouragent l’utilisation de données du monde réel (DMR) et de données probantes du monde réel (DPMR) de grande qualité dans le cadre du développement de médicaments et du processus décisionnel en matière de réglementation. Elles soulignent également l’importance de la transparence et de l’exhaustivité de la présentation d’études comportant des DPMR afin d’en évaluer la fiabilité et la reproductibilité.

Bien que les essais cliniques traditionnels restent la principale source de données probantes pour la prise de décisions réglementaires, Santé Canada reconnaît la valeur de l’utilisation des DMR/DPMR.

Nous sommes disposés à recevoir des présentations qui s’appuient sur des DMR/DPMR de grande qualité dans certaines situations, comme :

• l’élargissement des indications fondées sur des données probantes pour les populations souvent exclues des essais cliniques
• par exemple, les enfants, les personnes âgées et les femmes enceintes
• le traitement de maladies pour lesquelles il n’est pas possible d’effectuer des essais cliniques
• par exemple, les maladies rares
• la réponse aux situations d’urgence où les essais cliniques sont contraires à l’éthique

Pour soutenir l’utilisation des DMR/DPMR dans la prise de décisions réglementaires, nous avons rédigé plusieurs documents, notamment :

• Optimisation de l’utilisation des données probantes du monde réel pour éclairer la prise de décisions réglementaires
• Éléments de la qualité des données et des données probantes du monde réel tout au long du cycle de vie des médicaments sur ordonnance

Les orientations de l’ACMTS cadrent avec les principes énoncés dans ces documents. Vous pouvez également trouver des modèles de présentations tels que HARmonized Protocol Template to Reproducibility (HARPER) (en anglais seulement) d’ISPE-ISPOR et STaRT-RWE (en anglais seulement) qui sont utiles pour concevoir des études comportant des DPMR de grande qualité.

La prise de décisions en matière de réglementation nécessite des considérations particulières qui vont au-delà de la portée des orientations de l’ACMTS. Ainsi, nous encourageons les promoteurs à nous présenter des plans concrets qui justifient les DMR/DPMR pour une présentation de médicament et la manière dont ils s’appuieront sur ces données afin de présenter des médicaments. Nous recommandons aux promoteurs de consulter les documents suivants :

• Réunion de consultation préalable au dépôt d’une demande d’essais clinique
• Ligne directrice : Gestion des présentations et des demandes de drogue

L’utilité des DMR/DPMR dans la prise de décisions réglementaires sera déterminée au cas par cas. Nous fonderons notre décision sur les méthodes utilisées pour produire les éléments probants, ainsi que sur la fiabilité et la pertinence des DMR/DPMR.

Dans leurs présentations, les promoteurs doivent :

• indiquer clairement où les DMR/DPMR se situent par rapport aux données probantes dans leur ensemble et la façon dont les DMR/DPMR répondent à une ou plusieurs questions ou lacunes dans les données probantes
• expliquer les raisons pour lesquelles il est préférable de s’appuyer sur les DMR/DPMR plutôt que sur les données d’essais cliniques conventionnels
• reconnaître les limites et les biais potentiels des DMR/DPMR sous-jacentes

Santé Canada continue de collaborer avec des partenaires nationaux et internationaux quant à l’utilisation des DMR/DPMR dans la prise de décisions en matière de réglementation, ainsi que pour élaborer et harmoniser les normes de déclaration des DMR/DPMR.

Les promoteurs peuvent nous faire parvenir un courriel à l’adresse rwe-dpmr@hc-sc.gc.ca s’ils ont des questions concernant les DMR/DPMR ou s’ils souhaitent en savoir plus.