L’Observateur des médicaments émergents 2022

Abélacimab

Anthos Therapeutics Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme
• Processus accéléré

Thrombose veineuse profonde (TVP); embolie pulmonaire; fibrillation auriculaire

• Essais cliniques au Canada
• Produit biologique

• Anticorps monoclonal entièrement humain à double action, administré une fois par mois, ciblant le facteur XI et facteur XIa avec une affinité et une sélectivité élevées³.
• Administré par voie sous-cutanée et par voie intraveineuse.
• L’administration d’une seule dose par voie intraveineuse après une arthroplastie totale du genou a été efficace pour prévenir la thrombo-embolie veineuse et était associée à un faible risque d’hémorragie⁴.

Essais cliniques

• Les données d’essais cliniques ont démontré que les inhibiteurs du facteur XI comme l’abélacimab sont aussi efficaces que l’énoxaparine et l’apixaban pour prévenir les TVP, mais qu’ils sont associés à une fréquence d’hémorragie nettement inférieure. Comme ils peuvent être administrés chaque jour ou chaque mois, l’intervalle de surveillance peut être plus long^{5, 6}.
• Deux essais de phase III portant sur les thromboses associées au cancer sont en cours^{7, 8}.
• Il y a d’autres médicaments en cours d’essais de phase II (n = 1), mais aucun n’a le même mécanisme d’action que l’abélacimab⁹. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Revenus mondiaux annuels prévus inconnus.

Aprocitentan

Idorsia Pharmaceutical Ltd

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme

Hypertension réfractaire

• Essais cliniques au Canada
• Perpétuation possible

• Antagoniste mixte des récepteurs de l’endothéline (ERA). Il inhibe la liaison de l’endothéline-1 aux récepteurs ETA et ETB. En bloquant l’activation des récepteurs de l’endothéline, il entraîne l’inhibition de l’activité de l’endothéline-1 et cause une vasodilatation.
• Administré par voie orale. 

Essais cliniques

• Le médicament a démontré [traduction] « une tolérabilité et un profil d’innocuité plus favorables dans le cadre des premiers essais cliniques par comparaison à d’autres antagonistes des récepteurs de l’endothéline étudiés¹⁰ ». [Remarque : La voie de l’endothéline a été décrite comme étant impliquée dans la pathogenèse de l’hypertension, mais elle n’est pas ciblée par des médicaments à l’heure actuelle¹¹.]
• L’aprocitentan présente un faible potentiel d’interaction médicamenteuse¹² et peut permettre d’élargir les options de traitement de l’hypertension réfractaire¹³.
• Une demande de drogue nouvelle a été présentée à la FDA des États-Unis¹⁴.
• Un essai clinique de phase III a été retiré^15, et un autre a été mené à bien¹⁶.
• Il y a d’autres médicaments en cours d’essais de phase II (n = 3), mais aucun n’a le même mécanisme d’action que l’aprocitentan¹⁷. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 219 millions de dollars d’ici 2028*.

Étripamil

Milestone Pharmaceuticals Inc Canada

• Nouveau mécanisme

Tachycardie paroxystique supraventriculaire (TPSV)

• Essais cliniques au Canada

• Nouvelle voie d’administration intranasale sous forme de vaporisateur nasal.
• Inhibiteur des canaux calciques à action rapide.

Essais cliniques

• Au cours des essais de phase II, des doses modérées à élevées du médicament ont démontré une efficacité comparable au traitement standard (administré dans un établissement médical). Le temps moyen entre l’administration du médicament et la conversion en rythme sinusal était de trois minutes¹⁸.
• Le médicament répond à un besoin médical non comblé puisqu’il n’existe pas de produit pour traiter les patients atteints de TPSV à l’extérieur de l’hôpital à l’heure actuelle. Le seul traitement pharmacologique d’urgence actuellement offert est un traitement (adénosine ou inhibiteurs des canaux calciques) administré par voie intraveineuse dans un milieu hospitalier ou sous surveillance médicale. Un produit auto-administré permettrait d’offrir aux patients atteints de TPSV la possibilité de mettre fin sans danger aux épisodes aigus de TPSV sans avoir à se rendre à l’hôpital et à peut-être être hospitalisés¹⁹.
• Une analyse combinant les données de l’essai RAPID et de l’étude NODE-301 a indiqué que le vaporisateur nasal avait permis de réduire considérablement le nombre d’interventions médicales et de visites au service des urgences²⁰.
• Le médicament a le potentiel d’améliorer la qualité de vie de nombreux patients atteints de TPSV, de réduire le fardeau pour le système de santé et de modifier le paradigme de prise en charge actuel²¹.
• Un essai clinique de phase III a été mené à bien²² et d’autres sont en cours^{23, 24, 25,} dont une étude de prolongation ouverte avec recrutement sur invitation²⁶.
• Aucun médicament en cours d’essais de phase II n’a été trouvé pour cette indication pour le moment²⁷.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 470 millions de dollars d’ici 2028*.

Obicétrapib

NewAmsterdam Pharma BV

• Nouveau mécanisme

Dyslipidémie; hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HFHe); athérosclérose

• Essais cliniques au Canada
• Traitement d’appoint

• Inhibiteur de la protéine de transfert des esters de cholestérol (CETP). Il a pour effet d’augmenter le cholestérol HDL et de réduire le cholestérol LDL.
• Administré par voie orale une fois par jour.

Essais cliniques

• Le médicament a permis de réduire considérablement (jusqu’à 45 %) le taux de cholestérol LDL. Il pourrait devenir le premier inhibiteur de la CETP utilisé comme traitement d’appoint chez les patients qui n’atteignent pas les valeurs cibles de cholestérol LDL recommandées²⁸.
• Il a le potentiel d’offrir une option de traitement à faible dose et à prise quotidienne aux personnes qui ont de la difficulté à réduire leurs objectifs de réduction des taux de lipides avec les traitements classiques²⁹. Les données obtenues à ce jour démontrent que l’obicétrapib se distingue des inhibiteurs de la CETP précédents et qu’il pourrait venir à bout des problèmes d’innocuité et d’efficacité qui ont, par le passé, limité le potentiel de la classe de médicaments³⁰.
• Plusieurs essais de phase III sont en cours^{31, 32, 33}.
• D’autres inhibiteurs de la CETP (dalcétrapib, évacétrapib et anacétrapib) ont été étudiés pour cette maladie, mais aucun n’est commercialisé au Canada ou en cours d’examen par Santé Canada.
• Il y a d’autres médicaments en cours d’essais de phase II (n = 9), mais aucun n’a le même mécanisme d’action que l’obicétrapib³⁴. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 222 millions de dollars d’ici 2028*.

Sotatercept

Acceleron Pharma Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme
• Découverte

Hypertension artérielle pulmonaire (HAP)

• Essais cliniques au Canada
• Traitement d’appoint
• Désignation de médicament rare ou orphelin
• Produit biologique

• Protéine de fusion ActRIIA-Fc (récepteur de l’activine de type IIA et fragment Fc) qui augmente le taux d’hémoglobine et le nombre de globules rouges^{35, 36}.
• Administré par voie sous-cutanée et par voie intraveineuse.

Essais cliniques

• Dans l’essai de phase III STELLAR, lorsque le médicament a été ajouté au traitement de fond, il a entraîné un effet cliniquement significatif sur le paramètre d’efficacité primaire, à savoir la mesure de l’amélioration au résultat au test de marche de six minutes à la semaine 24 par rapport au résultat du début de l’étude³⁷.
• Malgré quelques obstacles (comme la faible adhésion, attribuable au fait que les cinq premières doses doivent être administrées par voie sous-cutanée tous les 21 jours dans des infrastructures spécialisées, infrastructures dont ne sont pas dotés les centres communautaires), les leaders d’opinion clés sont d’avis que le sotatercept pourrait devenir un traitement de pointe sur le marché des médicaments contre l’HAP en raison de sa grande efficacité et des données cliniques solides à l’appui, et qu’il pourrait constituer, en tant que premier traitement modificateur de la maladie, une avancée considérable pour les patients atteints d’HAP³⁸.
• Plusieurs essais de phase III sont en cours^{39, 40, 41, 42}.
• Il y a d’autres médicaments en cours d’essais de phase II (n = 8), mais aucun n’a le même mécanisme d’action que le sotatercept⁴³. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 1,8 milliard de dollars d’ici 2028*.

Évobrutinib

Merck KGaA

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme

Sclérose en plaques récurrente-rémittente (SEP-RR); sclérose en plaques progressive secondaire (SPPS)

• Essais cliniques au Canada

• Immunomodulateur sélectif pénétrant dans le système nerveux central (SNC) qui bloque de façon irréversible la tyrosine kinase de Bruton (BTK), supprimant ainsi l’auto-immunité associée à la maladie.
• Administré par voie orale.

Essais cliniques

• Aucune hémorragie n’a été signalée dans les essais cliniques à ce jour (sur la sclérose en plaques [SEP])⁴⁴.
• Certaines données indiquent que le médicament franchit la barrière hémato-encéphalique et pourrait avoir une efficacité supérieure à celle des traitements modificateurs de la maladie actuels pour ce qui est de freiner les processus neuro-inflammatoires chroniques compartimentés dans le SNC qui contribuent à l’aggravation progressive de l’état des personnes atteintes de SEP⁴⁵.
• Le médicament a le potentiel de devenir une option de traitement sûre et hautement efficace pour les patients atteints de SEP-RR, car il lutte à la fois contre les moteurs centraux et contre les moteurs périphériques de l’inflammation par l’inhibition de la BTK. Son approche à double effet pourrait permettre un meilleur contrôle de l’évolution silencieuse de la maladie entre les poussées, de même qu’un excellent contrôle des récidives chez les personnes atteintes de SEP-RR⁴⁶.
• Deux essais de phase III ont été menés à bien^{47, 48} et deux autres sont toujours en cours^{49, 50}.
• Il y a d’autres médicaments en cours d’essais de phase II (n = 9), mais aucun n’a le même mécanisme d’action que l’évobrutinib⁵¹. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 798 millions de dollars d’ici 2028*.

Reldésemtiv

Cytokinetics Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme

Sclérose latérale amyotrophique (SLA)

• Essais cliniques au Canada
• Désignation de médicament rare ou orphelin

• Activateur de la troponine des muscles squelettiques rapides qui ralentit la libération de calcium du complexe régulateur des troponines dans les fibres des muscles squelettiques rapides, entraînant une hausse de la contractilité des muscles squelettiques^{52, 53}.
• Administré par voie orale.

Essais cliniques

• Bien que l’analyse de l’efficacité primaire réalisée dans le cadre d’une étude de phase II n’ait pas permis de démontrer de signification statistique, certaines tendances favorables sont ressorties, dont des tailles d’effet généralement perçues comme étant d’importance cliniques^{54, 55}.
• Selon des analyses supplémentaires, les personnes dont la durée de la maladie est inférieure et dont la progression de la maladie est modérée ou rapide au début de l’étude sont celles qui pourraient bénéficier le plus du reldésemtiv^{56, 57}.
• Les résultats tendent à indiquer que les patients atteints de SLA qui reçoivent du reldésemtiv pourraient être moins susceptibles d’avoir besoin d’équipement médical durable lié à l’altération de la mobilité, de la respiration, de la déglutition ou de l’élocution ou pourraient en avoir besoin plus tard que les patients atteints de SLA qui ne reçoivent pas de reldésemtiv; ce besoin qui se présente plus tard cadre avec d’autres mesures indiquant que la progression de la maladie est retardée⁵⁸.
• Des essais de phase III sont en cours^{59, 60}.
• Il y a d’autres médicaments en cours d’essais de phase II (n > 10), mais aucun n’a le même mécanisme d’action que le reldésemtiv⁶¹. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 215 millions de dollars d’ici 2028*.

Soticlestat

Takeda Pharmaceutical Co Ltd

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme

Syndrome de Lennox-Gastaut; syndrome de Dravet (épilepsie myoclonique sévère du nourrisson)

• Essais cliniques au Canada
• Traitement d’appoint
• Désignation de médicament rare ou orphelin

• Le médicament inhibe l’activité de l’enzyme cholestérol 24-hydroxylase, l’une des enzymes responsables du catabolisme du cholestérol. L’inhibition de l’enzyme fait baisser le taux de 24S-hydroxycholestérol, un métabolite spécifique au cerveau qui module une large variété de récepteurs et de canaux ioniques, dont le récepteur N-méthyl- D-aspartate (NMDA)⁶².
• Administré par voie orale.

Essais cliniques

• Le médicament peut améliorer les symptômes convulsifs grâce à un mécanisme distinct de celui des médicaments anticonvulsifs classiques⁶³.
• Dans un essai de phase II, le traitement a permis de réduire de façon statistiquement et cliniquement significative soit la fréquence médiane des crises convulsives, soit la fréquence des crises convulsives, par rapport à la fréquence observée au début de l’essai⁶⁴.
• Des essais de phase III sont en cours^{65, 66, 67}.
• Il y a d’autres médicaments en cours d’essais de phase II (n = 2), mais aucun n’a le même mécanisme d’action que le soticlestat⁶⁸. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 241 millions de dollars d’ici 2028*.

Ulotaront (SEP-363856)

Sunovion Pharmaceuticals Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme
• Découverte

Schizophrénie

• Agoniste des récepteurs de la sérotonine 5-HT1A et du récepteur 1 associé aux amines traces (TAAR1).
• Administré par voie orale.

Essais cliniques

• Dans une étude de phase II, le médicament a apporté une amélioration durable des symptômes négatifs d’anhédonie et d’aboulie chez des patients âgés de 18 à 40 ans atteints de schizophrénie. Chez les patients qui ont participé à l’étude de prolongation ouverte de 26 semaines, on a observé une réduction du score total à l’échelle PANSS (Positive and Negative Syndrome Scale)⁶⁹.
• Le médicament ne semble pas induire de prise de poids, de problèmes métaboliques ou de symptômes extrapyramidaux associés aux antipsychotiques classiques⁷⁰.
• Il n’est pas susceptible de poser de risque d’usage récréatif et pourrait avoir une utilité thérapeutique dans le traitement des troubles liés à la consommation de substances⁷¹.
• Plusieurs essais de phase III sont en cours^{72, 73, 74, 75, 76, 77, 78}.
• Il y a d’autres médicaments en cours d’essais de phase II (n = 9), dont un qui a le même mécanisme d’action que l’ulotaront⁷⁹. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 507 millions de dollars d’ici 2028*.

Bérémagène géperpavec

Krystal Biotech Inc

• Nouveau mécanisme
• Thérapie génique ou cellulaire
• Examen prioritaire
• Processus accéléré

Épidermolyse bulleuse

• Produit biologique
• Désignation de médicament rare ou orphelin

• Produit de thérapie génique composé d’un vecteur viral non intégratif à réplication déficiente, mis au point pour introduire des gènes humains COL7A1 fonctionnels⁸⁰.
• Administré sous forme de gel topique.
• Il n’existe pas de traitement approuvé pour cette maladie grave.

Essais cliniques

• Les résultats d’un essai de phase III⁸¹ ont démontré que l’utilisation du produit a permis d’améliorer la cicatrisation avec une bonne tolérabilité sur six mois, 67 % des plaies traitées ayant complètement cicatrisé à six mois, comparativement à 22 % des plaies traitées avec un gel placebo^{82, 83}. L’essai était limité par un échantillon relativement petit (n = 31) et par l’utilisation de l’agent sur de petites plaies. Il manque aussi de données à long terme⁸⁴.
• Un essai ouvert visant à évaluer l’innocuité du produit à long terme est en phase de recrutement⁸⁵.
• Aucun médicament en cours d’essais de phase II n’a été trouvé pour cette indication pour le moment.
• Aucun essai clinique canadien ne figure actuellement dans la base de données sur les essais cliniques de Santé Canada.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 613 millions de dollars d’ici 2028*.

Resmétirom

Madrigal Pharmaceuticals Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme
• Découverte
• Processus accéléré

Stéatohépatite non alcoolique (NASH); stéatose hépatique non alcoolique (NAFLD)

• Essais cliniques au Canada

• Agoniste du récepteur bêta des hormones thyroïdiennes ciblant le foie.
• Administré par voie orale.
• Il n’existe pas de traitement spécifique approuvé pour la NASH/NAFLD⁸⁶. De nombreux agents sont en cours d’étude.

Essais cliniques

• Dans une étude de phase II, le médicament a permis d’améliorer de façon marquée la capacité physique fonctionnelle et les scores à l’échelle Sommaire de la composante physique (PCS). Chez les patients présentant une amélioration de la NASH et de la fibrose à la biopsie du foie, on a également observé une amélioration des composantes de la qualité de vie liée à la santé (QVLS)⁸⁷.
• Les résultats non publiés de l’essai de phase IIIb MAESTRO-NAFLD-1 ont démontré que le médicament semble sûr et bien toléré, et qu’il pourrait apporter des améliorations statistiquement significatives aux principales mesures de la santé hépatique et cardiovasculaire⁸⁸.
• Plusieurs essais de phase III sont en cours^{89, 90, 91, 92}.
• Il y a d’autres médicaments en cours d’essais de phase II (n >10), dont plusieurs ont le même mécanisme d’action que le resmétirom⁹³. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 1,5 milliard de dollars d’ici 2028*.

Séladelpar lysine

CymaBay Therapeutics Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme
• Découverte

Cholangite biliaire primitive (cirrhose biliaire primitive)

• Essais cliniques au Canada
• Désignation de médicament rare ou orphelin

• Agoniste sélectif du récepteur delta activé par les proliférateurs des peroxysomes (PPARd).
• Administré par voie orale.

Essais cliniques

• Les options de traitement de la cholangite biliaire primitive sont limitées⁹⁴.
• L’administration d’un traitement à base de séladelpar pendant un an a mené à une amélioration constante du fardeau des symptômes et de la réponse biochimique, ce qui donne à penser que le médicament pourrait être utilisé en monothérapie pour répondre aux principaux besoins non comblés des patients atteints de cholangite biliaire primitive^{95, 96}.
• Le médicament semble sûr et bien toléré, et il n’a pas été associé à une augmentation du prurit⁹⁷.
• Un essai de phase III a été mené à bien⁹⁸ et d’autres sont en cours^{99, 100}.
• Il y a d’autres médicaments en cours d’essais de phase II (n = 6), mais aucun n’a le même mécanisme d’action que le séladelpar¹⁰¹. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 704 millions de dollars d’ici 2028*.

Délandistrogène moxéparvovec

Sarepta Therapeutics Inc

• Nouveau mécanisme
• Thérapie génique ou cellulaire
• Examen prioritaire
• Processus accéléré

Myopathie de Duchenne

• Produit biologique
• Désignation de médicament rare ou orphelin

• Gène de micro-dystrophine porté par un vecteur à base de virus adéno-associé recombinant de sérotype 74 (AAV74). Il agit par activation de la dystrophine¹⁰².
• Administré par voie intramusculaire et par voie intraveineuse.

Essais cliniques

• Selon les résultats cliniques de plus de 80 patients traités, le produit a démontré des résultats positifs à différents moments, notamment un an, deux ans et jusqu’à quatre ans après le traitement, en plus de présenter un profil d’innocuité constant¹⁰³.
• Un essai de phase III est en cours¹⁰⁴.
• Aucun médicament en cours d’essais de phase II n’a été trouvé pour cette indication pour le moment.
• Aucun essai clinique canadien ne figure actuellement dans la base de données sur les essais cliniques de Santé Canada.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 2,9 milliards de dollars d’ici 2028*.

REC-2282

Recursion Pharmaceuticals Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Processus accéléré

Méningiomes causés par la mutation du gène NF2 (neurofibromatose de type II)

• Désignation de médicament rare ou orphelin

• Pan-inhibiteur des histones désacétylases (HDAC). Il inhibe les protéines histones et non histones.
• Administré par voie orale.

Essais cliniques

• Selon les études menées à ce jour, le médicament semble bien toléré, y compris chez les patients traités pendant plusieurs années¹⁰⁵.
• Sa biodisponibilité orale, sa capacité de pénétration du SNC et sa toxicité cardiaque potentiellement réduite le différencient des autres inhibiteurs des HDAC (p. ex. vorinostat, romidepsine)¹⁰⁶.
• Si le médicament donne de bons résultats aux essais de phase III, il pourrait devenir le premier traitement approuvé pour les méningiomes causés par la mutation du gène NF2¹⁰⁷.
• Un essai de phase II/III est en cours¹⁰⁸.
• Il y a un autre médicament en cours d’essais de phase II, mais il n’a pas le même mécanisme d’action que le médicament REC-2282¹⁰⁹. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Revenus mondiaux annuels prévus inconnus.

Garadacimab

CSL Ltd

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme

Angio-œdème héréditaire (AOH) (déficit en inhibiteur de la C1 estérase [C1‑INH])

• Essais cliniques au Canada
• Désignation de médicament rare ou orphelin
• Produit biologique

• Anticorps monoclonal recombinant d’immunoglobuline G4 entièrement humain qui interfère avec la coagulation par le facteur XIIa. En ciblant le facteur XIIa, il inhibe la cascade de l’AOH à son origine, contrairement aux autres traitements de l’AOH qui ciblent les médiateurs en aval.
• Administré une fois par mois par injection sous-cutanée ou par voie intraveineuse.

Essais cliniques

• Dans une étude de phase III, le médicament a permis de réduire le nombre de poussées sur une période allant jusqu’à six mois et a démontré une innocuité et une tolérabilité favorables¹¹⁰.
• Il pourrait devenir le premier traitement transformateur de sa classe pour les personnes atteintes d’AOH¹¹¹.
• Un essai de phase III a été mené à bien¹¹² et un autre est en cours¹¹³.
• Il y a d’autres médicaments en cours d’essais de phase II (n = 3)^114, mais aucun n’a le même mécanisme d’action que le garadacimab. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Revenus mondiaux annuels prévus inconnus.

Omidubicel

Gamida Cell Ltd

• Nouveau mécanisme
• Découverte
• Thérapie génique ou cellulaire
• Examen prioritaire

Transplantation de cellules souches hématopoïétiques

• Désignation de médicament rare ou orphelin
• Produit biologique

• Produit de cellules progénitrices hématopoïétiques en culture d’expansion ex vivo et de cellules lymphoïdes et myéloïdes qui n’ont pas été soumises à une culture d’expansion issues d’une seule unité de sang de cordon ombilical¹¹⁵.
• Administré par perfusion.

Essais cliniques

• La transplantation de cellules souches avec de l’omidubicel permet d’accélérer la récupération hématopoïétique et de réduire les complications précoces liées à la transplantation en comparaison de la transplantation de cellules souches issues de sang de cordon ombilical classique^{116, 117}.
• Les données à un an après transplantation font état de bienfaits cliniques soutenus, comme en témoignent la réduction considérable des complications infectieuses, la diminution de la mortalité non liée à la rechute, l’absence de hausse significative des taux de rechute et l’absence de hausse des taux de maladie du greffon contre l’hôte¹¹⁸.
• Le médicament a le potentiel de devenir le traitement standard pour les patients adultes admissibles à la transplantation de cellules souches prélevées dans le sang de cordon ombilical¹¹⁹.
• Aucun médicament en cours d’essais de phase II n’a été trouvé pour cette indication pour le moment.
• Aucun essai clinique canadien ne figure actuellement dans la base de données sur les essais cliniques de Santé Canada.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 121 millions de dollars d’ici 2028*.

Posoleucel

AlloVir Inc

• Nouveau mécanisme
• Thérapie génique ou cellulaire

Infections à herpès virus

• Essais cliniques au Canada
• Désignation de médicament rare ou orphelin
• Produit biologique

• Traitement allogénique prêt à l’emploi à base de lymphocytes T spécifiques à plusieurs virus.
• Administré par injection intraveineuse et par perfusion.

Essais cliniques

• Actuellement, il n’existe pas de traitement approuvé pour la plupart des infections virales survenant à la suite de la transplantation de cellules souches. Les traitements standards offrent une efficacité limitée et sont associés à une importante toxicité¹²⁰.
• Les données d’essais de phase II ont démontré une réduction considérable du taux attendu de maladies ou d’infections virales cliniquement significatives dans la population de patients à risque élevé malgré les forts taux attendus de réactivation virale¹²¹.
• Aucun médicament en cours d’essais de phase II n’a été trouvé pour cette indication pour le moment.
• Des essais de phase III sont en cours^{123, 124, 125}.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 1,4 milliard de dollars d’ici 2028*.

Zoliflodacine

Entasis Therapeutics Holdings Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme
• Processus accéléré

Gonorrhée urétrale et cervicale non compliquée

• Premier d’une nouvelle classe : les spiropyrimidinetriones. Inhibiteur de l’ADN gyrase et de la topoisomérase IV qui entraîne l’interruption de la synthèse de l’ADN et, par la suite, la mort cellulaire.
• Administré par voie orale, en une seule dose.

Essais cliniques

• L’innocuité cardiaque du médicament a été évaluée, et aucun effet cliniquement significatif n’a été observé sur la fréquence cardiaque, les intervalles PR et QRS, la morphologie électrocardiographique ou les paramètres biologiques, ce qui confirme que l’administration d’une seule dose est sûre et bien tolérée¹²⁵.
• Le médicament a un mode unique d’inhibition des topoisomérases bactériennes de type II, avec des sites de liaison dans la gyrase bactérienne qui sont différents de ceux des fluoroquinolones. Il représente [traduction] « un nouveau traitement oral prometteur contre les infections à N. gonorrheae résistantes aux médicaments¹²⁶ ».
• Un essai de phase III est en cours¹²⁷.
• Aucun médicament en cours d’essais de phase II n’a été trouvé pour cette indication pour le moment.

Revenus prévus

• Revenus mondiaux annuels prévus inconnus.

Insuline humaine, voie orale

(ORMD-0801)

Oramed Pharmaceuticals Inc

• Nouveau mécanisme

Diabète de type 2

• Essais cliniques au Canada
• Produit biologique

• Agoniste des récepteurs de l’insuline.
• Administré par voie orale.

Essais cliniques

• Le médicament a le potentiel d’influer considérablement sur le traitement du diabète de type 2.
• Des essais de phase III sont en cours^{128, 129, 130}.
• De l’insuline humaine pour inhalation est en cours d’essais de phase II, mais aucune insuline pour administration par voie orale en cours d’essais de phase II n’a été trouvée pour le moment.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 394 millions de dollars d’ici 2028*.

Insuline icodec

Novo Nordisk AS

• Nouveau mécanisme

Diabète de type 1 (diabète insulino-dépendant); diabète de type 2

• Essais cliniques au Canada
• Perpétuation possible
• Produit biologique

• Analogue de l’insuline basale à action prolongée.
• Administré par voie sous-cutanée une fois par semaine.

Essais cliniques

• Dans un essai clinique de phase II, l’insuline icodec administrée une fois par semaine a permis une régulation sûre et efficace de la glycémie comparativement à l’insuline glargine administrée une fois par jour chez des patients atteints de diabète de type 2^{131, 132}.
• Une réduction de la fréquence des injections d’insuline basale pourrait faciliter l’acceptation et le respect du traitement chez les patients atteints de diabète de type 2¹³³.
• Plusieurs essais de type III ont été menés à bien^{134, 135, 136, 137} et de nombreux autres sont en cours^{138, 139, 140, 141, 142}.
• Aucune insuline administrée une fois par semaine en cours d’essais de phase II n’a été trouvée pour le moment.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 973 millions de dollars d’ici 2028*.

Acétate de rusfertide

Protagonist Therapeutics Inc.

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme
• Découverte Processus accéléré

• Essais cliniques au Canada
• Désignation de médicament rare ou orphelin
• Produit biologique

• Mimétique synthétique de l’hepcidine, une hormone naturelle qui régule l’absorption, la distribution et le stockage du fer, contrôlant ainsi la production de globules rouges par l’organisme.
• Administré chaque semaine sous forme d’injection sous-cutanée.
• Il semblerait que le médicament a [traduction] « une activité, une stabilité et une solubilité plus grandes que l’hormone naturelle¹⁴³ ».

Essais cliniques

• Dans une étude de phase II, le médicament a constitué un traitement efficace pour les patients atteints de polycythémie vraie, lequel s’est traduit par une régulation rapide et durable de l’hématocrite et par une amélioration possible de la qualité de vie en leur permettant d’éviter essentiellement la phlébotomie pendant une période pouvant aller jusqu’à 18 mois^{144, 145}.
• Le médicament a le potentiel d’offrir une option de traitement très efficace aux patients atteints de polycythémie vraie et de transformer radicalement la prise en charge de la maladie^{146, 147}.
• Un essai de phase III est en cours.¹⁴⁸.
• Aucun médicament en cours d’essais de phase II n’a été trouvé pour cette indication pour le moment¹⁴⁹.

Revenus prévus

• Revenus mondiaux annuels prévus inconnus.

Bémarituzumab

Amgen Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme
• Découverte

Adenocarcinoma of the gastroesophageal junction; Gastric cancer; Bladder cancer; Gastroesophageal (GE) junction carcinomas

• Essais cliniques au Canada
• Produit biologique

• Anticorps monoclonal ciblé mis au point pour empêcher les facteurs de croissance des fibroblastes (FGF) de se lier au récepteur 2b du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR2b) et de l’activer, inhibant plusieurs voies de signalisation pro-tumorales en aval et ralentissant potentiellement la progression du cancer.
• Administré par voie intraveineuse.

Essais cliniques

• Dans l’essai de phase II FIGHT, l’ajout du médicament à la chimiothérapie a permis d’allonger la survie sans progression et la survie globale chez les patients atteints d’un cancer de l’estomac ou d’un cancer de la jonction œsophago-gastrique à FGFR2b positif à un stade avancé. Le médicament a aussi été associé à davantage d’effets secondaires, notamment des problèmes oculaires¹⁵⁰.
• Des essais de phase III sont en cours^{151, 152}.
• Il y a d’autres médicaments en cours d’essais de phase II (n > 10)^153, dont un qui a un mécanisme d’action semblable à celui du bémarituzumab. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 639 millions de dollars d’ici 2028*.

Chlorhydrate d’iberdomide

Bristol-Myers Squibb Co

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme

Myélome multiple réfractaire; myélome multiple récidivant

• Essais cliniques au Canada
• Désignation de médicament rare ou orphelin

• Médicament imide immunomodulateur ciblant la protéine céréblon (CRBN) qui inhibe l’ubiquitination de la protéine CRBN et qui favorise la production de l’interleukine-2 (IL-2) par les lymphocytes T, mais qui inhibe la production d’immunoglobulines par les lymphocytes B.
• Administré par voie orale.

Essais cliniques

• L’association d’iberdomide et de dexaméthasone était généralement sûre et montrait une activité clinique considérable chez les patients atteints d’un myélome multiple qui avaient reçu des traitements intensifs, y compris chez les patients dont la maladie était réfractaire aux agents immunomodulateurs¹⁵⁴.
• Des essais de phase III sont en cours^{155, 156}.
• Il y a d’autres médicaments en cours d’essais de phase II (n > 10)^157, dont deux qui ont un mécanisme d’action semblable à l’iberdomide. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 276 millions de dollars d’ici 2028*.

Dichlorhydrate de navitoclax

AbbVie Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme

Myélofibrose

• Essais cliniques au Canada
• Désignation de médicament rare ou orphelin

• Antagoniste d’une sous-famille de la famille des protéines Bcl-2. Il se lie de façon sélective aux protéines anti-apoptotiques Bcl-2, Bcl-w et Bcl-XL, et les empêche de se lier aux protéines pro-apoptotiques Bax et Bak, ce qui pourrait déclencher l’apoptose des cellules tumorales surexprimant Bcl-2 et Bcl-XL.
• Administré par voie orale.

Essais cliniques

• Les données cliniques à ce jour, en particulier celles sur l’association synergique du médicament avec les inhibiteurs des Janus kinases 2 (JAK2) classiques, semblent prometteuses pour les personnes dont la maladie a récidivé ou s’est montrée réfractaire aux traitements antérieurs¹⁵⁸.
• L’ajout du médicament au ruxolitinib chez les patients atteints d’une myélofibrose persistante ou évolutive a entraîné une réduction durable du volume de la rate, ainsi qu’une amélioration du score total des symptômes, de la réponse hémoglobinique et de la fibrose médullaire¹⁵⁹.
• Des essais de phase III sont en cours^{160, 161}.
• Il y a d’autres médicaments en cours d’essais de phase II (n > 10)^162, mais aucun n’a le même mécanisme d’action que le navitoclax. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 611 millions de dollars d’ici 2028*.

Imételstat sodique

Geron Corp

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme
• Processus accéléré

Syndrome myélodysplasique; myélofibrose secondaire à une thrombocytémie essentielle (MF post‑TE); myélofibrose secondaire à une polycythémie vraie (MF post-PV)

• Essais cliniques au Canada
• Désignation de médicament rare ou orphelin

• Oligonucléotide conjugué à un lipide qui se lie directement, avec une haute affinité, à la région matrice du composant ARN de la télomérase humaine et qui inhibe l’activité enzymatique de la télomérase.
• Administré par perfusion intraveineuse.

Essais cliniques

• Le médicament a démontré des bienfaits cliniques considérables, notamment un solide taux de réponse des symptômes et une possible amélioration de la survie globale, dans le cadre de l’essai IMbark, une étude de phase II menée chez des patients atteints d’une myélofibrose à haut risque ou à risque intermédiaire-2 qui connaissent une rechute après un traitement par un inhibiteur des Janus kinases ou qui y sont réfractaires^{163, 164}.
• Des essais de phase III sont en cours^{165, 166}.
• Il y a d’autres médicaments en cours d’essais de phase II (n > 10)^167, mais aucun n’a le même mécanisme d’action que l’imételstat. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 945 millions de dollars d’ici 2028*.

Rélacorilant

Corcept Therapeutics Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme

Cancer épithélial de l’ovaire

• Essais cliniques au Canada

• Antagoniste sélectif du récepteur des glucocorticoïdes qui cible le récepteur des glucocorticoïdes II (GR-II).
• Administré par voie orale.

Essais cliniques

• Les résultats d’une étude de phase II ont démontré une amélioration de la survie sans progression, de la durée de réponse et de la survie globale sans augmentation du fardeau des effets indésirables¹⁶⁸.
• Comme il n’existe pas de traitement approuvé ni de traitement standard efficace à l’heure actuelle pour les patientes atteintes d’un cancer de l’ovaire qui ont déjà subi des traitements intensifs à base d’un seul agent de chimiothérapie et/ou de bévacizumab, l’administration intermittente de rélacorilant et de nab-paclitaxel pourrait entraîner une amélioration considérable sans augmentation de la toxicité comparativement à l’administration de nab-paclitaxel seul¹⁶⁹.
• Si l’essai de phase III confirme ces résultats, [traduction] « l’association de rélacorilant et de nab-paclitaxel a le potentiel de devenir le nouveau traitement standard¹⁷⁰ ».
• L’essai de phase III chez des patientes atteintes d’un cancer de l’ovaire est en cours¹⁷¹.
• Il y a d’autres médicaments en cours d’essais de phase II (n > 10)^172, mais aucun n’a le même mécanisme d’action que le rélacorilant. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 455 millions de dollars d’ici 2028*.

Zolbétuximab

Astellas Pharma Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme
• Processus accéléré

Adénocarcinome de la jonction œsophago-gastrique; cancer de l’estomac

• Essais cliniques au Canada
• Traitement d’appoint
• Produit biologique

• Anticorps monoclonal qui cible la claudine 18.2 (CLDN18.2, une protéine transmembranaire) et se lie à elle.
• Administré par perfusion intraveineuse.  

Essais cliniques

• Le médicament a permis d’obtenir des résultats positifs avec peu d’événements indésirables de grade élevé; par conséquent, il a le potentiel de devenir un nouveau traitement efficace¹⁷³.
• La claudine 18.2 (CLDN 18.2) est surexprimée dans au moins le tiers des adénocarcinomes de la jonction œsophago-gastrique. L’association du zolbétuximab et de la chimiothérapie permet une amélioration de la survie, corrélée avec l’intensité de l’expression de la CLDN 18.2¹⁷⁴.
• Les résultats d’un essai de phase III ont démontré que le traitement à base de zolbétuximab et de FOLFOX6m permettait une amélioration significative de la survie sans progression et de la survie globale¹⁷⁵.
• Des essais de phase III sont en cours^{176, 177}.
• Il y a d’autres médicaments en cours d’essais de phase II (n > 10)^178, dont deux qui ont un mécanisme d’action semblable à celui du zolbétuximab. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 622 millions de dollars d’ici 2028*.

Lénadogène nolparvovec

GenSight Biologics SA

• Nouveau mécanisme
• Thérapie génique ou cellulaire

Neuropathie optique héréditaire de Leber (atrophie optique de Leber)

• Produit biologique
• Désignation de médicament rare ou orphelin

• Vecteur à base de virus adéno-associé recombinant de sérotype 2 (AAV2) contenant le gène mitochondrial humain de type sauvage ND4 (vecteur rAAV2-ND4).
• Administré par voie intravitréenne.

Essais cliniques

• La neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) reste une maladie qui constitue un besoin médical important non comblé¹⁷⁹.
• La capacité du médicament à améliorer avec efficacité l’acuité visuelle chez les patients atteints de NOHL a été confirmée au sein d’une vaste cohorte de patients traités unilatéralement^{180, 181, 182,} par comparaison au déclin spontané selon l’évolution naturelle de la maladie^{183, 184}.
• Le médicament présente un bon profil d’innocuité général et une excellente tolérabilité systémique, ce qui est compatible avec une biodistribution limitée¹⁸⁵.
• On ne sait pas encore si l’injection bilatérale pourrait offrir des bienfaits supplémentaires comparativement à l’injection unilatérale. La FDA a demandé à l’entreprise de mener une étude supplémentaire¹⁸⁶.
• Aucun médicament en cours d’essais de phase II n’a été trouvé pour cette indication pour le moment.
• Aucun essai clinique canadien ne figure actuellement dans la base de données sur les essais cliniques de Santé Canada.

Revenus prévus

• Revenus mondiaux annuels prévus inconnus.

Apabétalone

Resverlogix Corp.

• Nouveau mécanisme
• Découverte

Coronaropathie

(cardiopathie ischémique)

• Essais cliniques au Canada

Essais cliniques

• Les résultats positifs provenant de l’essai de phase III ont été publiés¹⁸⁷. Il n’y a pas d’information disponible pour le moment qui permettrait de confirmer qu’une demande a été présentée.

Revenus prévus

• Revenus mondiaux annuels prévus inconnus.

CSL112

CSL Ltd

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme

Syndrome coronarien aigu (SCA)

Essais cliniques

• L’essai de phase III est toujours en cours; il devrait être achevé en décembre 2023¹⁸⁸.
• Selon le Memorial Care Heart and Vascular Institute, qui participe à l’essai de phase III, [traduction] « ce traitement par perfusion change la donne, parce que nous sommes capables d’administrer un traitement potentiellement salvateur par voie intraveineuse directement dans le sang peu après la survenue d’un événement cardiaque, ce qui nous permet d’éliminer le blocage à l’origine de la crise cardiaque¹⁸⁹ ».

Revenus prévus

• Revenus mondiaux annuels prévus inconnus.

Latozinémab
(anciennement AL-001)

Alector Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme
• Processus accéléré

Démence frontotemporale (DFT)

• Essais cliniques au Canada
• Désignation de médicament rare ou orphelin
• Produit biologique

Essais cliniques

• L’essai de phase III est toujours en cours; il devrait être achevé en décembre 2023¹⁹⁰.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 333 millions de dollars d’ici 2028*.

Midomafetamine (MDMA)

Multidisciplinary Association for Psychedelic Studies

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme

Trouble de stress post-traumatique (TSPT)

• Essais cliniques au Canada

Essais cliniques

• Selon un article de synthèse, la psychothérapie assistée par la MDMA serait un traitement efficace pour les patients atteints de TSPT, et le médicament présenterait un profil d’innocuité raisonnable¹⁹¹.
• Un autre essai de phase III a été mené à bien¹⁹²; l’autre essai de phase III est en phase de recrutement par invitation jusqu’en mars 2023¹⁹³.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 75 millions de dollars d’ici 2028*.

ND-0612
(lévodopa-carbidopa pour perfusion sous-cutanée)

Mitsubishi Tanabe Pharma Corp

• Innocuité et efficacité accrues

Maladie de Parkinson (MP)

• Traitement d’appoint

Essais cliniques

• L’essai de phase III est toujours en cours; il devrait être achevé en octobre 2023¹⁹⁴.

Revenus prévus

• Revenus mondiaux annuels prévus inconnus.

Valiltramiprosate
(anciennement ALZ-801)

Alzheon Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme
• Processus accéléré

Maladie d’Alzheimer (MA)

Essais cliniques

• L’essai de phase III est toujours en cours; il devrait être achevé en juillet 2024¹⁹⁵.

Revenus prévus

• Revenus mondiaux annuels prévus inconnus.

Brazikumab

AstraZeneca Plc

• Innocuité et efficacité accrues

Maladie de Crohn

(entérite régionale)

• Essais cliniques au Canada
• Produit biologique

Essais cliniques

• Les essais de phase III sont toujours en cours^{196, 197}.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 377 millions de dollars d’ici 2028*.

RBX-2660

Rebiotix Inc

• Innocuité et efficacité accrues

Infections à Clostridium difficile (maladies associées à C. difficile)

• Essais cliniques au Canada

Essais cliniques

• Un essai de phase III a été mené à bien^198, et les résultats ont été publiés¹⁹⁹. Selon ces résultats, [traduction] « le médicament RBX2660 est un traitement sûr et efficace permettant de réduire les infections récurrentes à C. difficile à la suite d’une antibiothérapie standard, et il présente une réponse durable sur 6 mois. Il s’agit du premier produit biothérapeutique vivant basé sur le microbiote à démontrer son efficacité dès la première récidive d’infection à C. difficile²⁰⁰ ».
• Un autre essai de phase III est toujours en cours; il devrait être achevé en septembre 2023²⁰¹.

Revenus prévus

• Revenus mondiaux annuels prévus inconnus.

Mésylate de gépotidacine

GlaxoSmithKline PLC

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme

Cystite; infections urinaires

Essais cliniques

• Le recrutement dans le cadre des essais pivots de phase III a pris fin rapidement pour le volet efficacité compte tenu d’une recommandation formulée par l’Independent Data Monitoring Committee^{202, 203}. Cette décision est fondée sur les résultats d’une analyse provisoire prédéterminée des données sur l’efficacité et l’innocuité chez plus de 3 000 patients dans tous les essais. Le recrutement pour les essais EAGLE-2 et 3 est maintenant terminé, et les dernières visites d’étude et la collecte des données devraient avoir lieu lors du premier trimestre de 2023^{204, 205}.
• L’entreprise prévoit présenter les documents réglementaires à la FDA des États-Unis au cours du premier semestre de 2023²⁰⁶.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 376 millions de dollars d’ici 2028*.

Bentracimab

PhaseBio Pharmaceuticals Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme
• Découverte

Troubles du saignement et de la coagulation

• Produit biologique

Essais cliniques

• Les résultats provisoires de l’essai de phase III sont positifs²⁰⁷.
• L’entreprise prévoit soumettre une demande d’homologation de produit biologique à la FDA des États-Unis vers la fin 2022²⁰⁸.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 436 millions de dollars d’ici 2028*.

Danicopan

Alexion Pharmaceuticals Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme
• Découverte

Hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)

• Essais cliniques au Canada
• Désignation de médicament rare ou orphelin
• Traitement d’appoint

Essais cliniques

• Une analyse provisoire des données issues de l’essai de phase III a démontré des résultats généraux positifs chez les patients atteints d’HPN qui présentent une hémolyse extravasculaire cliniquement significative²⁰⁹.
• L’essai de phase III est toujours en cours; il devrait être achevé en décembre 2023²¹⁰.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 109 millions de dollars d’ici 2028*.

Fidanacogène
élaparvovec

Pfizer Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme
• Thérapie génique ou cellulaire
• Découverte

Hemophilia B
(factor IX deficiency)

• Essais cliniques au Canada
• Désignation de médicament rare ou orphelin
• Produit biologique

Essais cliniques

• La FDA des États-Unis a accepté une demande d’homologation de produit biologique en octobre 2022; une décision est attendue d’ici juin 2023²¹¹.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 364 millions de dollars d’ici 2028*.

Fitusiran

Sanofi

• Innocuité et efficacité accrues
• Processus accéléré

Hémophilie A; hémophilie B

• Essais cliniques au Canada
• Désignation de médicament rare ou orphelin

Essais cliniques

• Les résultats d’un essai de phase III sont positifs²¹². Une étude approfondie menée selon un protocole modifié prévoyant des doses réduites et une administration moins fréquente (tous les deux mois) est en cours²¹³.
• Un essai de phase III à long terme est en cours jusqu’en octobre 2026²¹⁴.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 415 millions de dollars d’ici 2028*.

Palopegtériparatide

(TransCon PTH)

Ascendis Pharma AS

• Innocuité et efficacité accrues
• Examen prioritaire

Hypoparathyroïdie

• Essais cliniques au Canada
• Désignation de médicament rare ou orphelin
• Produit biologique

Essais cliniques

• Les résultats de l’essai de phase III ont été publiés²¹⁵.
• Une demande de drogue nouvelle a été présentée à la FDA des États-Unis et a reçu la désignation « Examen prioritaire »²¹⁶.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 1,1 milliard de dollars d’ici 2028*.

V-7

Immunitor Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme

Tuberculose (TB)

• Désignation de médicament rare ou orphelin
• Traitement d’appoint

Essais cliniques

• Rien de nouveau à signaler.
• Il s’agit de l’un des nombreux médicaments émergents contre la tuberculose²¹⁷.

Revenus prévus

• Revenus mondiaux annuels prévus inconnus.

Triflutate de fexapotide

Nymox Pharmaceutical Corp

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme

Hypertrophie bénigne de la prostate (HBP)

• Produit biologique

Essais cliniques

• Une demande de drogue nouvelle a été présentée à la FDA des États-Unis²¹⁸.

Revenus prévus

• Revenus mondiaux annuels prévus inconnus.

Birtamimab

Prothena Corp Plc

• Innocuité et efficacité accrues
• Processus accéléré

Amylose systémique primaire

• Désignation de médicament rare ou orphelin
• Traitement d’appoint
• Produit biologique

Essais cliniques

• Les résultats de l’essai de phase III (AFFIRM-AL) vont être présentés²¹⁹.
• L’essai de phase III est en cours; il devrait être achevé en juin 2024²²⁰.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 193 millions de dollars d’ici 2028*.

Donislecel

(Lantidra)

CellTrans Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Thérapie génique ou cellulaire

Diabète de type 1 (DT1; diabète juvénile)

• Produit biologique

Essais cliniques

• Une demande d’homologation de produit biologique a été présentée à la FDA des États-Unis. À la question « Le donislecel administré par voie intraportale a-t-il un profil risques-avantages global favorable pour certains patients atteints de diabète de type 1? », les membres du comité consultatif de la FDA ont été douze à répondre « oui » et quatre à répondre « non » (une abstention)²²¹.

Revenus prévus

• Revenus mondiaux annuels prévus inconnus.

Pégunigalsidase alfa

Chiesi Farmaceutici SpA

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme
• Processus accéléré

Maladie de Fabry

• Essais cliniques au Canada
• Désignation de médicament rare ou orphelin
• Produit biologique

Essais cliniques

• L’entreprise a rencontré les représentants de la FDA des États-Unis pour discuter des problèmes liés à la demande antérieure^222, et elle a de nouveau transmis ses données²²³. Une demande est également en cours d’examen par l’EMA²²⁴.

Revenus prévus

Revenus mondiaux annuels prévus inconnus.

Arfolitixorine

Isofol Medical AB

• Innocuité et efficacité accrues
• Processus accéléré

Cancer colorectal métastatique

• Essais cliniques au Canada
• Traitement d’appoint

Essais cliniques

• L’essai de phase III est toujours en cours; il devrait être achevé en janvier 2023²²⁵.

Revenus prévus

• Revenus mondiaux annuels prévus inconnus.

SGX-301
(hypéricine synthétique)

(HyBryte)

Soligenix Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Processus accéléré

Lymphome T cutané (LTC)

• Désignation de médicament rare ou orphelin

Essais cliniques

• L’essai de phase III a été mené à bien^226, et les résultats ont été publiés²²⁷.
• L’entreprise a présenté une demande de drogue nouvelle; la FDA des États-Unis a émis une lettre de refus au motif que les données étaient insuffisantes pour permettre un examen approfondi²²⁸. L’entreprise prévoit rencontrer les représentants de la FDA.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 8 millions de dollars d’ici 2028*.

Ipatasertib

Genentech, Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme

Cancer de la prostate métastatique hormono-résistant (résistant à la castration, androgéno-indépendant)

• Essais cliniques au Canada
• Produit biologique
• Traitement d’appoint

Essais cliniques

• Un essai de phase III est toujours en cours; il devrait être achevé en octobre 2023²²⁹.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 424 millions de dollars d’ici 2028*.

Motixafortide

(BL-8040; Aphexda)

BioLineRx Ltd

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme

Myélome multiple (maladie de Kahler)

• Essais cliniques au Canada
• Traitement d’appoint
• Produit biologique

Essais cliniques

• L’essai de phase III (GENESIS) a été mené à bien. Les résultats ont démontré que, chez près de 90 % des patients, il a été possible de prélever un nombre optimal de cellules pour transplantation à la suite d’une seule administration et d’une seule séance d’aphérèse²³⁰.
• Une demande de drogue nouvelle a été présentée à la FDA des États-Unis²³¹.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 70 millions de dollars d’ici 2028*.

Avacincaptad pégol sodique

(Zimura)

Iveric Bio Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Processus accéléré
• Examen prioritaire
• Découverte

Atrophie géographique

• Essais cliniques au Canada

Essais cliniques

• L’essai de phase III est toujours en cours; il devrait être achevé en juillet 2023²³².
• L’entreprise a présenté une demande de drogue nouvelle à la FDA des États-Unis, qui l’a acceptée aux fins d’examen²³³.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 1,5 milliard de dollars d’ici 2028*.

Fézolinétant

Astellas Pharma Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme
• Examen prioritaire

Symptômes vasomoteurs de la ménopause (bouffées de chaleur)

• Essais cliniques au Canada

Essais cliniques

• L’entreprise a présenté une demande de drogue nouvelle à la FDA des États-Unis. La date cible d’examen était le 22 février 2023²³⁴. [Remarque : Les résultats d’un essai de phase III mené en Asie ne respectaient pas les critères de signification statistique^235, ce qui pourrait avoir une incidence sur l’examen par la FDA.]
• La date de fin de l’examen par la FDA, qui avait été fixée au 22 février 2023, a été repoussée de trois mois²³⁶.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 1,8 milliard de dollars d’ici 2028*.

Lécanemab

(Leqembi)

Eisai Co Ltd

• Innocuité et efficacité accrues
• Examen prioritaire
• Processus accéléré
• Découverte

Maladie d’Alzheimer (MA)

• Essais cliniques au Canada
• Produit biologique

Approbation

• Approuvé par la FDA des États-Unis (Leqembi; 6 janvier 2023)²³⁷.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 4,7 milliards de dollars d’ici 2028*.

Ublituximab

(Briumvi)

TG Therapeutics, Inc.; LFB S.A.

• Innocuité et efficacité accrues

Sclérose en plaques récurrente-rémittente (SEP-RR)

• Essais cliniques au Canada
• Produit biologique
• Traitement d’appoint

Approbation

• Approuvé par la FDA des États-Unis (Briumvi; 28 décembre 2022)²³⁸.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 826 millions de dollars d’ici 2028*.

Étranacogène dezaparvovec

(Hemgenix)

CSL Ltd

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme
• Thérapie génique ou cellulaire
• Découverte
• Examen prioritaire

Hémophilie B (déficit en facteur IX)

• Essais cliniques au Canada
• Désignation de médicament rare ou orphelin
• Produit biologique

Approbation

• Approuvé par la FDA des États-Unis (Hemgenix; 22 novembre 2022)²³⁹.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 386 millions de dollars d’ici 2028*.

Otéséconazole

(Vivjoa)

Mycovia Pharmaceuticals Inc.

• Innocuité et efficacité accrues
• Processus accéléré
• Examen prioritaire

Candidose vulvovaginale (CVV) récidivante

• Essais cliniques au Canada

Approbation

• Approuvé par la FDA des États-Unis (Vivjoa; 26 avril 2022)²⁴⁰.

Revenus prévus

• Revenus mondiaux annuels prévus inconnus.

Téplizumab

(Tzield)

Provention Bio Inc and Sanofi

• Innocuité et efficacité accrues
• Nouveau mécanisme
• Découverte

Diabète de type 1 (DT1; diabète juvénile)

• Essais cliniques au Canada
• Désignation de médicament rare ou orphelin
• Produit biologique

Approbation

• Approuvé par la FDA des États-Unis (Tzield; 17 novembre 2022)²⁴¹.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 604 millions de dollars d’ici 2028*.

Élacestrant

(Orserdu)

Stemline Therapeutics Inc.

• Innocuité et efficacité accrues
• Processus accéléré
• Examen prioritaire

Cancer du sein négatif pour le récepteur 2 du facteur de croissance épidermique humain (cancer du sein HER2-); cancer du sein métastatique

Approbation

• Approuvé par la FDA des États-Unis (Orserdu; 27 janvier 2023)²⁴². [Remarque : L’entreprise américaine figure sous le nom de Stemline Therapeutics, Inc.]

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 57 millions de dollars d’ici 2028*.

Mésylate de masitinib

AB Science S.A.

• Nouveau mécanisme

Sclérose latérale amyotrophique (SLA)

• Traitement d’appoint
• Désignation de médicament rare ou orphelin

• Inhibiteur sélectif de la tyrosine kinase.
• Administré par voie orale, en association avec le riluzole.

Essais cliniques

• Dans une analyse de la survie de patients déjà répartis de façon aléatoire en vue d’une étude de phase III, on a constaté que le médicament prolongeait la survie de plus de deux ans, comparativement au placebo, chez les patients qui avaient commencé à être traités avant qu’il y ait une détérioration grave des capacités fonctionnelles²⁴³.
• Une demande d’autorisation conditionnelle a été présentée à l’EMA²⁴⁴. [Remarque : En 2018, l’EMA a refusé une demande d’autorisation pour la SLA (Alsitek; 18 avril 2018²⁴⁵), mais, selon les renseignements transmis par le fabricant, les problèmes cernés à l’époque par l’EMA ont été réglés.]
• Il y a d’autres médicaments en cours d’essais de phase II pour cette indication, mais aucun n’a le même mécanisme d’action que le masitinib²⁴⁶. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Revenus mondiaux annuels prévus inconnus.

Concizumab

Novo Nordisk Canada Inc

• Nouveau mécanisme
• Découverte

Hémophilie B

• Désignation de médicament rare ou orphelin
• Produit biologique

• Anticorps IgG4 monoclonal humanisé dirigé contre le domaine Kunitz-2 de l’inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (TFPI)²⁴⁷.
• Administré une fois par jour, par voie sous-cutanée, sous forme de traitement prophylactique (traitement régulier visant à prévenir les saignements spontanés et prolongés) de l’hémophilie²⁴⁸.

Essais cliniques

• Les résultats de l’essai de phase III ont révélé une réduction de 86 % des saignements spontanés et traumatiques chez les patients traités par concizumab en prophylaxie, avec un taux de saignement annualisé moyen estimé de 1,7 comparativement à un taux de 11,8 sans prophylaxie²⁴⁹.
• Le médicament offre aux personnes atteintes d’hémophilie la possibilité de bénéficier d’une protection quotidienne et constitue un ajout potentiel important, en particulier pour la population atteinte d’hémophilie B avec inhibiteur, pour qui les options de traitement sont limitées à l’heure actuelle²⁵⁰.
• Il y a d’autres médicaments en cours d’essais de phase II pour cette indication, mais aucun n’a le même mécanisme d’action que le concizumab²⁵¹. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 177 millions de dollars d’ici 2028*.

Spésolimab

Boehringer Ingelheim (Canada) Ltd Ltee

• Nouveau mécanisme
• Découverte
• Examen prioritaire

Psoriasis pustuleux généralisé (PPG)

• Produit biologique
• Désignation de médicament rare ou orphelin

• Anticorps monoclonal humanisé qui agit comme antagoniste du récepteur de l’interleukine-36 (IL-36R).
• Administré par voie intraveineuse.

Essais cliniques

• Dans un essai clinique pivot de 12 semaines, le médicament s’est rapidement avéré efficace, soit dans la semaine suivant la première perfusion par intraveineuse, chez la majorité des patients atteints de psoriasis pustuleux généralisé^{252, 253}.
• Le psoriasis pustuleux généralisé (PPG) est une maladie rare qui peut mettre en jeu le pronostic vital. Il n’existe pas d’options de traitement approuvées pour les poussées de PPG^{254, 255, 256}.
• Approuvé par la FDA des États-Unis (SPEVIGO; 1er septembre 2022)²⁵⁷ et approbation conditionnelle accordée par l’EMA (Spevigo; 13 octobre 2022)²⁵⁸.
• Aucun médicament en cours d’essais de phase II n’a été trouvé pour le moment²⁵⁹.

Revenus prévus

• Revenus mondiaux annuels prévus inconnus.

Ciltacabtagène autoleucel

(Carvykti)

Janssen Inc

• Innocuité et efficacité accrues
• Thérapie génique ou cellulaire
• Découverte
• Examen prioritaire

Myélome multiple en rechute ou réfractaire

• Produit biologique
• Désignation de médicament rare ou orphelin

• Santé Canada a approuvé le médicament, mais celui-ci n’était pas encore commercialisé en date du 9 février 2023.
• Thérapie par lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique (CAR) qui cible l’antigène de maturation des lymphocytes B (BCMA) à la surface des cellules cancéreuses qui composent les tumeurs malignes associées aux lymphocytes B, comme le myélome multiple²⁶⁰.
• Administré par voie intraveineuse.

Essais cliniques

• Dans le cadre d’un essai principal, une seule perfusion s’est révélée efficace pour éliminer les cellules cancéreuses chez les patients atteints d’un myélome multiple en rechute pour qui les trois traitements antérieurs (minimum) n’avaient pas eu d’effet. Après un an et demi, environ 84 % des patients (95 sur 113) présentaient une bonne réponse au traitement et, dans 69 % des cas (78 sur 113), les signes du cancer avaient disparu (réponse complète). Le médicament n’a pas été comparé à un autre traitement dans le cadre de l’étude. Ces résultats étaient meilleurs que ceux constatés dans d’autres études menées auprès de patients recevant des traitements standards contre le myélome multiple²⁶¹.
• De façon générale, le médicament a eu des résultats supérieurs à l’idécabtagène vicleucel (Abecma) en matière d’efficacité contre le myélome multiple, mais les événements indésirables étaient comparables.²⁶²
• Le médicament présentait une efficacité supérieure au traitement de choix des médecins, ce qui en fait une nouvelle option de traitement prometteuse pour les patients atteints d’un myélome multiple en rechute ou réfractaire qui ont été traités avec les trois principales classes de médicaments²⁶³.
• Approuvé par la FDA des États-Unis (Carvykti; 28 février 2022)²⁶⁴ et par l’EMA (Carvykti; 17 juin 2022)²⁶⁵.
• Il y a d’autres produits de thérapie génique en cours d’essais de phase II pour cette indication²⁶⁶. Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 4,8 milliards de dollars d’ici 2028*.

Glofitamab

Hoffmann-La Roche Limitée

• Nouveau mécanisme
• Examen prioritaire

Lymphome diffus à grandes cellules B

• Produit biologique
• Désignation de médicament rare ou orphelin

• Anticorps bispécifique anti-CD20-CD3 de type IgG pleine longueur qui présente une configuration 2:1 unique, une demi-vie prolongée et une liaison supérieure à la protéine CD20²⁶⁷.
• Administré par voie intraveineuse.

Essais cliniques

• L’administration de glofitamab pour une durée fixe (et non jusqu’à la progression de la maladie) a produit un taux de réponse objective et un taux de rémission complète remarquables chez les patients atteints d’un lymphome à grandes cellules B hautement réfractaire qui ont subi des traitements intensifs^{268, 269}.
• Le médicament semble être [traduction] « un ajout bienvenu aux options de traitement offertes aux patients atteints d’un lymphome à cellules B qui, autrement, disposeraient d’options de traitement limitées²⁷⁰ ».
• En cours d’examen par l’EMA²⁷¹.
• Il y a d’autres médicaments en cours d’essais de phase II pour cette indication, mais aucun n’a le même mécanisme d’action que le glofitamab²⁷². Consulter l’annexe A pour plus de détails.

Revenus prévus

• Les revenus mondiaux annuels devraient totaliser 634 millions de dollars d’ici 2028*.