Lignes directrices sur la présentation de plans de développement pédiatrique et d’études pédiatriques : Plans approuvés à l’étranger

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• Format et contenu
• Situations où la décision étrangère peut ne pas s'appliquer
• Vérification d'un PDP approuvé à l'étranger
• Modification d'un PDP approuvé à l'étranger

Format et contenu

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l'Agence européenne des médicaments (EMA) exigent toutes les 2la présentation de plans détaillés pour les programmes d'investigation de drogues pédiatriques pendant le programme d'investigation de drogues pour adultes. La FDA des États-Unis exige un plan d'étude pédiatrique initial (iPSP) et l'EMA exige un plan d'investigation pédiatrique (UE-PIP).

Les 2 organismes auront généralement conclu des ententes avec le promoteur sur ces plans au moment où une présentation sera déposée auprès de Santé Canada pour la même drogue.

Les promoteurs qui souhaitent participer au programme pilote peuvent présenter l'un des documents suivants :

• un UE-PIP approuvé
• un iPSP accepté en attente d'une décision finale de la FDA des États-Unis sur les demandes de report ou de dérogation
• un iPSP accepté après la décision finale de la FDA des États-Unis d'approuver ou de refuser les demandes de report ou de dérogation au moment de la demande de mise en marché

Les promoteurs doivent inclure la version approuvée ou acceptée la plus récente du plan. Les promoteurs qui ont un iPSP et un UE-PIP peuvent choisir le plan qu'ils soumettront en vue de participer au programme pilote.

Santé Canada acceptera le plan soumis comme plan de développement pédiatrique (PDP).

Les promoteurs qui présentent un iPSP approuvé pour lequel la décision finale de la FDA des États-Unis sur les demandes de report ou de dérogation est en attente doivent communiquer avec Santé Canada pour connaître la façon de soumettre la décision finale. Si l'examen de Santé Canada est terminé avant que la FDA des États-Unis ou l'EMA ne rende sa décision finale, les promoteurs doivent consulter la section Modification d'un PDP approuvé à l'étranger. Cette section fournit des renseignements sur la manière de présenter la mise à jour.

Les produits qui présentent plus de 1 indication peuvent avoir plus de 1 iPSP ou UE-PIP. Pour ces produits, les promoteurs peuvent choisir des plans de la FDA des États-Unis et de l'EMA pour le PDP, le cas échéant. Par exemple, les promoteurs peuvent choisir un plan de la FDA des États-Unis pour l'indication A et un plan de l'EMA pour l'indication B.

Des renseignements sur la façon dont les plans pédiatriques seront examinés se trouvent à la section Vérification d'un PDP approuvé à l'étranger.

Addenda canadien

Les promoteurs peuvent choisir de remplir une annexe supplémentaire (addenda canadien) s'ils disposent de renseignements supplémentaires qui pourraient aider à clarifier certains aspects de leur plan étranger. Cet addenda peut comprendre les détails suivants :

• Les communications entre les promoteurs et les organismes de réglementation étrangers, à l'exclusion des renseignements commerciaux confidentiels tels que définis dans la Loi sur les aliments et drogues, qui apportent des précisions sur la justification de tout aspect du plan qui pourrait ne pas être clair pour Santé Canada sans ce contexte
• Les considérations particulières à prendre en compte concernant des facteurs propres à la population canadienne (par exemple, des facteurs génétiques ou extrinsèques)
• Les renseignements qui reflètent les indications autorisées au Canada pour les drogues dont l'indication autorisée au Canada diffère de celle de la FDA des États-Unis ou de l'EMA
• Les différences pertinentes entre les traitements autorisés et commercialisés pour le problème de santé au Canada et ceux dans le territoire pour lequel le plan a été élaboré
• Les autres renseignements que le promoteur juge pertinents dans le contexte canadien

Les renseignements doivent être présentés sous la forme d'un addenda canadien unique.

Situations où la décision étrangère peut ne pas s'appliquer

Dans certains cas, la décision prise à l'étranger pourrait ne pas être conforme à la politique de Santé Canada sur la présentation d'études pédiatriques. Il s'agit notamment des exemptions pour certaines catégories de l'EMA et de l'exemption pour les médicaments orphelins de la FDA des États-Unis.

Exemptions pour certaines catégories de l'EMA

Santé Canada ne suivra pas le même processus que celui qui est utilisé pour les exemptions pour certaines catégories (class waivers, en anglais seulement) de l'EMA. Les promoteurs qui ne disposent pas d'un PIP ou d'un iPSP doivent suivre la procédure décrite dans la section suivante :

• Justification pour ne pas mener d'études fondée sur le fait qu'un problème de santé chez l'adulte survient rarement ou jamais chez l'enfant ou bénéficie d'une exemption pour certaines catégories de l'EMA

Exemption pour les médicaments orphelins de la FDA des États-Unis

La FDA des États-Unis exempte les médicaments classés comme orphelins des exigences de l'iPSP. Santé Canada n'utilisera pas l'exemption pour les médicaments orphelins de la FDA des États-Unis.

Les promoteurs participant au programme pilote qui ne disposent pas d'iPSP parce que leur produit est classé comme médicament orphelin aux États-Unis devront :

• soumettre un UE-PIP approuvé, s'ils en ont un
• ou suivre la procédure de présentation d'un PDP propre au Canada (PDP-C) pour décrire les études en cours ou proposées
• ou fournir une justification qui explique la raison pour laquelle la drogue ne fait pas l'objet d'études dans la totalité ou une partie de la population pédiatrique

Vérification d'un PDP approuvé à l'étranger

Santé Canada acceptera les iPSP approuvés par la FDA des États-Unis ou les PIP approuvés par l'EMA comme PDP pour le programme pilote. Les directives relatives au contenu des plans pédiatriques sont harmonisées entre les 3 organismes de réglementation.

La vérification d'un plan pédiatrique approuvé à l'étranger consistera à confirmer que l'iPSP ou le PIP est complet et conforme au contenu recommandé du PDP-C. Au cours de la vérification, Santé Canada peut demander des précisions sur certaines parties des plans. Une fois que Santé Canada aura vérifié que le plan approuvé à l'étranger est conforme aux recommandations relatives au contenu du PDP-C, il sera désigné comme le PDP sans que des changements y soient apportés.

La période de vérification des iPSP et des UE-PIP commence après la délivrance de la lettre d'acceptation à la suite de l'examen préliminaire pour la présentation par Santé Canada. Nous vérifierons l'information dans les plans pédiatriques étrangers parallèlement avec l'examen effectué pour le reste de la présentation.

La vérification sera effectuée conformément aux normes de rendement de la présentation qui visent les plans pédiatriques. Par exemple, si un promoteur inclut un ou plusieurs plans pédiatriques avec une présentation de drogue nouvelle (PDN) associée à un délai d'examen de 300 jours, la vérification de ces plans aura lieu dans les délais établis pour la présentation. La vérification du PDP approuvé à l'étranger n'influencera pas l'examen de la présentation, y compris les délais.

Si le ou les plans pédiatriques étrangers ne répondent pas aux recommandations relatives au contenu du PDP-C, Santé Canada en informera le promoteur. Celui-ci peut choisir de se retirer du programme pilote ou de présenter un PDP-C à la place du plan étranger. Le retrait du programme pilote n'aura aucune incidence sur la décision d'examen relative à la PDN ou au supplément à une présentation de drogue nouvelle (SPDN) connexe.

Santé Canada fournira le résultat de la vérification du plan pédiatrique étranger au moment de rendre sa décision finale concernant l'examen, dans une lettre qui sera délivrée en même temps que l'avis de conformité (AC). Cette lettre précisera les délais dans lesquels les rapports d'études pédiatriques achevées devraient être soumises à Santé Canada.

Nous demandons que toutes les études du PDP soient présentées dans les 6 mois suivant l'achèvement de l'étude finale, à moins que le promoteur et Santé Canada n'en conviennent autrement.

Si :

• la décision concernant la présentation est négative, aucune décision ne sera prise au sujet du plan pédiatrique étranger
• un médicament dont la vente est autorisée au Canada est annulé avant ou après sa mise en marché, on ne s'attendra pas à ce que l'étude mentionnée dans le PDP pour ce médicament soit achevé

L'adoption par Santé Canada d'un iPSP ou d'un UE-PIP approuvé en tant que PDP canadien :

• ne témoigne pas d'un accord futur avec la décision de la FDA des États-Unis ou de l'EMA d'approuver la modification de l'indication, de la formulation ou de l'étiquetage pédiatriques
  • Nous effectuerons un examen indépendant en fonction du contexte canadien et du cadre réglementaire
• ne constitue pas une approbation des essais cliniques décrits dans le PDP
  • Les promoteurs doivent demander l'approbation des essais cliniques auprès des autorités où les essais ont lieu

Dans le cas des essais cliniques au Canada, les promoteurs devraient communiquer avec le bureau des essais cliniques pertinent et suivre les lignes directrices énoncées dans le document suivant :

• Ligne directrice à l'intention des promoteurs d'essais cliniques : Demandes d'essais cliniques

Modification d'un PDP approuvé à l'étranger

Santé Canada demande aux promoteurs de l'informer de toutes les modifications une fois qu'elles ont été approuvées par la FDA des États-Unis ou l'EMA. Si un iPSP ou un UE-PIP approuvé est modifié par la suite en collaboration avec l'organisme de réglementation étranger, la modification approuvée peut être présentée à Santé Canada dans le même format que celui dans lequel elle a été présentée à la FDA des États-Unis ou à l'EMA.

Les modifications doivent être déposées au moyen du Portail commun de demandes électroniques (PCDE) dans le cadre de l'activité de réglementation Plan de développement pédiatrique – Modifications (PDPAM) dans le format Electronic Common Technical Document (eCTD) comme suit :

Toutes les études de qualité, non cliniques ou cliniques à l'appui doivent être à la fois :

• présentées dans leurs modules eCTD respectifs
• organisées conformément aux spécifications électroniques actuelles de la ligne directrice suivante :
  • Préparation des activités de réglementation en format Electronic Common Technical Document (eCTD)

Pour en savoir plus sur la façon de déposer les présentations par voie électronique, veuillez consulter :

• Dépôt des soumissions par voie électronique

Les modifications seront assujetties à une période de traitement de 10 jours civils, à une période d'examen préliminaire de 15 jours civils et à une norme de service en matière de vérification de 90 jours civils.