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Lignes directrices sur la présentation de plans de développement pédiatrique et d’études pédiatriques : Plans canadiens

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Format et contenu

Les promoteurs qui ne disposent pas de plan d'étude pédiatrique initial (iPSP) ou de plan d'investigation pédiatrique (UE-PIP) peuvent participer au programme pilote de politique en incluant un plan de développement pédiatrique canadien (PDP-C) avec des présentations qui s'inscrivent dans la portée des présentes lignes directrices.

Les PDP-C feront l'objet d'un examen scientifique afin de déterminer si le plan proposé est adéquat pour étudier l'efficacité, l'innocuité et la qualité de la drogue dans une ou plusieurs populations pédiatriques. Pour être accepté dans le cadre du programme pilote, le plan doit respecter les critères énoncés dans les présentes lignes directrices. Un modèle de PDP-C est inclus à la fin de cette page.

Les promoteurs sont encouragés à tenir compte des besoins de toutes les populations pédiatriques, y compris les nouveau-nés, dans la mesure du possible, lorsqu'ils élaborent leur PDP-C. Ils peuvent également proposer d'étudier les avantages thérapeutiques potentiels de l'ingrédient actif de la drogue dans la population pédiatrique concernée pour des indications qui vont au-delà de celles qui complètent les indications existantes et proposées chez l'adulte.

Toutes les sources de données doivent s'appuyer sur les références incluses dans la présentation. Les citations peuvent comprendre des références qui figurent dans d'autres modules de présentation.

Les promoteurs sont encouragés à examiner les lignes directrices applicables publiées par l'International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH). Les organismes de réglementation étrangers publient également des lignes directrices pertinentes qui peuvent vous aider à élaborer vos plans pédiatriques, notamment :

Les présentations pour des drogues associées à plus de 1 indication peuvent aborder toutes les indications dans 1 seul plan pédiatrique ou dans des plans pédiatriques distincts.

Page titre

Les promoteurs doivent inclure les renseignements suivants au sujet de la drogue dans la page titre du PDP :

Aperçu de la maladie ou du problème de santé dans la population pédiatrique

Cette section devrait résumer brièvement les renseignements disponibles sur les éléments suivants :

Les promoteurs peuvent faire un renvoi au module 2 de la présentation de drogue nouvelle (PDN) ou du supplément à une présentation de drogue nouvelle (SPDN), le cas échéant.

Plan de développement pédiatrique proposé

Conformément à la section Portée et application des présentes lignes directrices, le PDP-C devrait aborder les points suivants :

Lorsque les investigations concernant la drogue ne sont pas appropriées ou pratiques dans la totalité ou dans une partie de la population pédiatrique, on demande aux promoteurs qui souhaitent participer au programme pilote d'inclure une justification dans le PDP-C.

Cette justification devrait :

Pour en savoir plus sur les justifications, veuillez consulter les sections suivantes :

Un PDP-C est fondé sur les connaissances concernant la drogue et la maladie ou le problème de santé au moment de la présentation de la PDN ou du SPDN à Santé Canada. Au cours de la mise en œuvre du plan, des données supplémentaires pourraient devenir disponibles et avoir une incidence sur certains aspects du PDP-C. Les promoteurs peuvent soumettre des modifications à un PDP-C accepté conformément au processus décrit dans la section sur la modification d'un PDP canadien accepté.

Aperçu de l'extrapolation prévue à des populations pédiatriques particulières

Il peut être approprié d'extrapoler l'efficacité d'une drogue si l'évolution de la maladie ou du problème de santé et la réponse attendue au produit entre les populations pédiatrique et adulte sont semblables. Dans certains cas, il peut également être approprié de procéder à une extrapolation d'un groupe d'âge pédiatrique à un autre.

Le PDP-C devrait fournir des précisions sur toute extrapolation prévue de l'efficacité du produit proposé.

Les promoteurs devraient également justifier le recours à l'extrapolation. Cette justification doit comprendre :

On pourrait envisager l'extrapolation de l'efficacité pour d'autres drogues de la même catégorie si elle a déjà été acceptée par Santé Canada, la FDA des États-Unis ou l'EMA.

Le cas échéant, le promoteur doit également discuter :

Dans certains cas, il peut être possible d'utiliser les renseignements existants sur l'innocuité et la posologie chez les adultes ou d'autres populations pédiatriques pour tirer des conclusions sur l'innocuité de la drogue chez les populations pédiatriques.

Les promoteurs qui proposent d'utiliser l'extrapolation comme outil pour appuyer les inférences sur l'innocuité doivent clairement :

Justification pour ne pas mener d'études

Les promoteurs doivent fournir une justification à Santé Canada lorsqu'il existe une raison de ne pas mener d'études dans la totalité ou une partie de la population pédiatrique.

Cette justification doit comprendre :

Conformément aux normes de la FDA des États-Unis et de l'EMA pour les demandes d'exemption concernant les études pédiatriques, cette justification devrait indiquer que les études ne seront pas menées pour l'une ou l'autre des raisons suivantes :

Les promoteurs qui fournissent une justification pour ne pas mener d'études pédiatriques doivent remplir uniquement les sections suivantes (numérotation selon le modèle du PDP-C) :

Lorsque la justification pour ne pas mener d'études se fonde sur le fait qu'une drogue est inefficace ou dangereuse pour les populations pédiatriques, il peut être nécessaire de l'indiquer sur l'étiquetage du produit. Les mentions d'étiquetage appropriées seront déterminées en fonction des données présentées et en collaboration avec Santé Canada.

Justification pour ne pas mener d'études fondée sur le fait qu'un problème de santé chez l'adulte survient rarement ou jamais chez l'enfant ou bénéficie d'une exemption pour certaines catégories de l'EMA

Un PDP-C abrégé est demandé aux promoteurs qui ne sont pas en mesure d'entreprendre des études sur une partie quelconque de la population pédiatrique, car le problème de santé figure sur la :

Dans ces circonstances, les promoteurs doivent inclure ce qui suit dans leur PDP-C :

Drogues pour le traitement des cancers chez l'adulte jugées très pertinentes pour la croissance ou la progression d'un cancer pédiatrique

Une drogue contre le cancer chez l'adulte peut être très pertinente pour le traitement d'un cancer pédiatrique différent. Dans le cas de ces produits, il pourrait être insuffisant de présenter une justification pour ne pas mener d'études au seul motif que le problème de santé ne survient pas dans les populations pédiatriques.

Pour mettre au point des PDP-C pour ces types de drogues, les promoteurs sont invités à examiner :

Pour les drogues à ciblage moléculaire contre le cancer, les promoteurs sont invités à examiner les lignes directrices de la FDA des États-Unis sur les études pédiatriques de drogues à ciblage moléculaire pour le traitement des cancers (PDF, en anglais seulement).

La FDA des États-Unis publie également 2 listes régulièrement mises à jour pour appuyer le développement pédiatrique de drogues à ciblage moléculaire pour le traitement des cancers :

Résumé tabulaire des investigations cliniques et non cliniques prévues

Le résumé doit être présenté sous forme de tableau qui :

Le tableau suivant constitue un exemple du format recommandé pour le tableau récapitulatif. Les promoteurs peuvent utiliser des raccourcis pour décrire les études proposées, à condition qu'ils donnent une note explicative à la fin du tableau (par exemple, R = randomisé, CP = contrôlé par placebo).

Tableau 1 : Format recommandé pour le tableau récapitulatif des études (les entrées sont fournies à titre d'exemple uniquement)
Espèce/âge/numéro d'étude (si connu)
Énumérer tous les groupes, y compris ceux pour lesquels une justification pour ne pas mener d'études a été fournie		 Type d'étude
(Si elle est connue, inclure la durée de la posologie ou du traitement)		 Commentaires
(Peut comprendre le but ou l'objectif de l'étude)		 État de l'étude et date de début/d'achèvement prévue
(MM/AAAA)
Études non cliniques
Rat
Environ 35 jours après la naissance
No d'étude : ABC123		 Intervalle de doses thérapeutiques pour déterminer la toxicologie juvénile
3 semaines		 Étude soumise avec la demande de PDN Terminée
Études cliniques
Études pédiatriques pharmacocinétique (PC) ou pharmacocinétique (PC)/pharmacodynamique (PD)
2 ans à moins de 12 ans Étude ouverte à dose unique pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la PC
  • Les résultats serviront à établir la dose de départ dans l'étude de confirmation de l'innocuité et de l'efficacité
  • Les résultats serviront à extrapoler la PC de la population existante à la population pédiatrique
 Début prévu : 06/2025
Fin prévue : 04/2026
Évaluation clinique de l'innocuité et de l'efficacité
0 an à moins de 2 ans
  • Justification pour ne pas mener d'études incluse dans le PDP-C
  • Les études sont très difficiles à réaliser en raison des difficultés d'inscription prévues
 S.O.
2 ans à moins de 12 ans
  • Étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour étudier l'efficacité et l'innocuité
  • Durée du traitement à déterminer
  • Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité
  • Paramètres de sécurité : événements indésirables, examens physiques, essais de sécurité en laboratoire
  • Paramètres d'efficacité : questionnaire sur la qualité de vie, essais fonctionnels, essais en laboratoire pour les paramètres pertinents
 Inscription non commencée
Début prévu : 12/2026
Fin prévue : 03/2029
12 ans à moins de 18 ans
No d'étude : XYZ123
  • Essai ouvert multicentrique à 1 seul groupe pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la posologie pour la population adolescente
  • Durée du traitement : 6 à 12 mois
  • Étude soumise avec la demande de PDN
 Terminée
Date cible pour la présentation à Santé Canada 10/2029

S.O. : sans objet

PC : pharmacocinétique

Élaboration d'une formulation adaptée à l'âge

Si la formulation actuelle de la drogue ne convient pas à tous les groupes d'âge pédiatrique, les promoteurs doivent expliquer la façon dont une formulation adaptée à l'âge sera élaborée pour les groupes d'âge pertinents.

Dans cette section, les promoteurs devront fournir des renseignements sur :

Études non cliniques

Dans cette section, les promoteurs doivent :

Si d'autres études non cliniques ne sont pas nécessaires, le promoteur doit fournir une justification claire de cette conclusion.

Si d'autres études non cliniques sont nécessaires avant le début des essais cliniques proposés, les promoteurs doivent fournir une brève description de l'étude. Cette description devrait comprendre, au minimum :

Données cliniques à l'appui de la conception ou du lancement d'études auprès de patients pédiatriques

Dans cette section, les promoteurs doivent :

Études pédiatriques en cours et prévues

Études pédiatriques pharmacocinétiques ou pharmacocinétiques/pharmacodynamiques

Dans cette section, les promoteurs doivent :

Des examens PC spécialisés peuvent ne pas être nécessaires pour chaque groupe d'âge dans un PDP-C. Dans certains cas, il peut être approprié pour un promoteur de recourir à d'autres études, comme une mise à l'échelle des doses appropriée à partir d'une posologie adulte ou des études de confirmation de la PC de la population au lieu d'une étude PC spécialisé. Les promoteurs doivent justifier de façon claire et concise le plan d'étude d'extrapolation.

Études cliniques sur l'efficacité et l'innocuité

Dans cette section, les promoteurs doivent :

Un plan d'analyse statistique détaillé n'est pas nécessaire pour le PDP.

Ententes concernant des études pédiatriques avec d'autres organismes de réglementation

Les promoteurs qui disposent d'un plan de développement pédiatrique étranger accepté par une autorité autre que la FDA des États-Unis et l'EMA doivent inclure un bref résumé du plan dans cette section. Cela aidera Santé Canada à harmoniser le PDP-C avec les plans pédiatriques d'autres autorités (dans la mesure du possible).

Les promoteurs doivent intégrer les éléments suivants :

Examen d'un PDP canadien

Santé Canada examine tous les PDP-C, consulte les experts en la matière appropriés et rend des décisions sur tous les PDP-C.

La conclusion d'une entente sur un PDP-C représente un processus de collaboration qui peut nécessiter des discussions entre Santé Canada et le promoteur. Nous pouvons :

Toutes les communications concernant les plans pédiatriques devraient être adéquatement documentées par les intervenants et Santé Canada. Les processus de documentation des communications, y compris le dépôt de toute information sollicitée et non sollicitée pendant l'examen d'un plan pédiatrique, sont les mêmes que ceux pour les présentations de drogues.

Pour en savoir plus, veuillez consulter la ligne directrice suivante :

La période d'examen des PDP-C commence après la délivrance de la lettre d'acceptation de l'examen préliminaire. Santé Canada effectuera l'examen du plan pédiatrique en concomitance avec l'examen préalable à la commercialisation. La norme de service d'examen du PDP-C est la même que la norme de service de la présentation qui comprenait le plan pédiatrique.

Si le promoteur et Santé Canada ne parviennent pas à s'entendre sur le contenu du PDP-C, le promoteur peut se retirer du programme pilote. Ce retrait n'aura aucune incidence sur notre décision d'examen pour la PDN ou le SPDN connexe.

Santé Canada fournira le résultat de l'évaluation dans une lettre qui sera envoyée en même temps que l'avis de conformité (AC). Cette lettre précisera les délais dans lesquels les rapports d'études complétées devraient être soumis à notre intention. Tous les rapports d'études mentionnées dans le PDP-C doivent être présentés dans les 6 mois suivant l'achèvement de l'étude finale, à moins que le promoteur et Santé Canada n'en conviennent autrement.

Si :

L'accord de Santé Canada à l'égard d'un PDP-C ne témoigne pas d'une décision positive future concernant des études pédiatriques soumises à la suite du PDP-C dans le but d'obtenir l'approbation de la modification d'une indication, d'une formulation ou de l'étiquetage pour la population pédiatrique. Nous effectuerons un examen complet et indépendant de toutes les études incluses dans les présentations de drogues subséquentes en fonction du PDP-C.

De même, l'accord concernant un PDP-C ne constitue pas l'approbation des essais cliniques décrits dans le PDP-C. Il incombe aux promoteurs de demander l'approbation des essais cliniques, comme l'exigent les autorités où les essais ont lieu.

Dans le cas des essais cliniques au Canada, les promoteurs devraient communiquer avec le bureau des essais cliniques pertinent, conformément au document suivant :

Modification d'un PDP canadien accepté

Il peut arriver au cours d'une enquête qu'un changement à un PDP-C soit nécessaire après que Santé Canada l'a accepté. Dans ce cas, les promoteurs peuvent demander une modification du plan.

Voici des exemples de telles situations :

Tous les autres changements apportés à un PDP-C qui dépassent la portée d'une modification doivent être inclus dans le rapport annuel.

Les promoteurs peuvent demander une modification à un PDP accepté en tout temps. Les modifications proposées au PDP-C devraient être communiquées le plus tôt possible afin de permettre leur examen.

Les modifications doivent être déposées au moyen du Portail commun de demandes électroniques (PCDE) dans le cadre de l'activité de réglementation Plan de développement pédiatrique – Modifications (PDPAM) dans le format Electronic Common Technical Document (eCTD) comme suit :

Document présenté dans le format eCTD
Type de document Module eCTD Titre leaf du document eCTD
PDP propre au Canada modifié 1.0.7 Note générale à l'examinateur PDP-C annoté
PDP-C non annoté

Toutes les études de qualité, non cliniques ou cliniques à l'appui doivent être présentées dans leurs modules eCTD respectifs et être organisées conformément aux spécifications électroniques actuelles de la ligne directrice suivante :

Pour en savoir plus sur la façon de déposer les présentations par voie électronique, veuillez consulter :

Une demande de modification devrait inclure les renseignements suivants :

Les modifications seront assujetties à une période de traitement de 10 jours civils, à une période d'examen préliminaire de 15 jours civils et à une norme de service d'examen de 90 jours civils.

Les modifications apportées à un PDP-C ne seront pas considérées comme acceptées tant que Santé Canada n'aura pas avisé le promoteur qu'il a accepté les modifications.

Modèle de PDP canadien

Pour obtenir des conseils sur les renseignements à inclure dans chaque section, veuillez consulter la section Format et contenu de cette page.

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