L’Observateur des médicaments émergents 2020

Sommaire

L’Observateur des médicaments émergents (OMÉ) est un rapport d’analyse prospective qui présente une sélection de nouveaux médicaments qui en sont aux dernières étapes de l’évaluation clinique et qui pourraient avoir une incidence importante sur la pratique clinique future ou sur les dépenses en médicaments au Canada.

Les médicaments en essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation sont considérés pour la sélection s’ils peuvent répondre à un besoin thérapeutique non comblé, offrir un mécanisme d’action nouveau ou un avantage thérapeutique par rapport aux traitements existants, ou traiter une affection grave. La sélection finale présente des médicaments provenant d’un large éventail de domaines thérapeutiques. En plus de désigner les nouveaux médicaments à inclure dans la liste, les médicaments figurant dans l’OMÉ 2019 sont également examinés pour rendre compte des changements de leur état d’émergence. Une section axée sur le Canada met en évidence les médicaments potentiellement importants actuellement examinés par Santé Canada.

Cette édition du rapport comprend une nouvelle section sur la COVID-19, qui donne un aperçu des médicaments en cours d'essais cliniques de phase I, II et III ou en attente d’homologation pour le traitement et la prévention de la nouvelle maladie à coronavirus.

Le rapport rassemble des données provenant de deux sources principales : la base de données GlobalData Healthcare est utilisée pour relever les médicaments actuellement en essais cliniques, tandis que la liste de présentations de médicaments et de produits de santé en cours d’examen (PCE) de Santé Canada fournit de l’information sur les nouveaux médicaments en cours d’examen au Canada.

Avec sa publication complémentaire, la Veille des médicaments mis en marché, cette série de rapports assure une surveillance des médicaments nouveaux ou émergents au Canada et à l’étranger et fournit des renseignements clés aux décideurs, aux chercheurs, aux patients, aux cliniciens et aux autres intervenants.

Faits saillants relatifs aux médicaments émergents en 2020

• En 2020, les médicaments émergents comprenaient 6 946 nouveaux médicaments à différentes étapes de l’évaluation, dont 13 % étaient en cours d’essais cliniques de phase III et en attente d’homologation; ils représentaient un large éventail de domaines thérapeutiques.
• L’oncologie a continué de dominer la combinaison thérapeutique en 2020, les traitements contre le cancer représentant plus d’un tiers (35 %) des médicaments à toutes les phases des essais cliniques. Les traitements contre les maladies infectieuses occupaient la deuxième place, avec 13 %, et devraient prendre de l’importance en raison de la pandémie de COVID-19.
• Plus d’un tiers des médicaments en cours d’essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation avaient une désignation rapide de médicament orphelin approuvée par la FDA ou l’Agence européenne des médicaments, ce qui concorde avec la tendance à la hausse de la prévalence des médicaments orphelins entrant sur le marché pharmaceutique.
• Seize nouveaux médicaments aux dernières étapes, dont cinq produits de thérapie génique, ont été sélectionnés pour être ajoutés à l’OMÉ 2020 en raison de leur incidence potentielle sur le système de soins de santé au Canada. Certains de ces médicaments peuvent offrir des percées en ce qui concerne la réponse à des besoins auparavant non comblés ou pourraient traiter de grandes populations de patients.
• Sur les 24 nouveaux médicaments présentés dans l’édition 2019 de l’OMÉ, 11 ont été conservés sur la liste, car ils correspondaient toujours aux critères de sélection.
• Le rapport met également en évidence six nouveaux médicaments actuellement à l’étude par Santé Canada. Quatre d’entre eux devraient générer des revenus mondiaux dépassant le milliard de dollars américains d’ici 2026.
• En date de novembre 2020, 427 vaccins et traitements étaient en cours d’évaluation pour le traitement et la prévention de la COVID-19.

Liste de termes

Les termes suivants et leurs définitions s’appliquent aux fins du présent rapport.

Autorisation de mise en marché :

Processus d’approbation de la commercialisation d’un médicament dans un pays donné. Au Canada, l’approbation de la commercialisation est accordée à la suite d’une évaluation scientifique approfondie de l’innocuité, de l’efficacité et de la qualité d’un produit, comme l’exigent la Loi sur les aliments et drogues et son Règlement^{Footnote i}.

Efficacité clinique :

Réponse maximale possible d’un médicament en contexte de recherche médicale et capacité d’avoir un effet thérapeutique suffisant en contexte clinique^{Footnote ii}.

Ingrédient médicinal :

Substance chimique ou biologique responsable de l’effet pharmacologique d’un produit médicamenteux. Parfois appelé molécule, substance active ou ingrédient actif^{Footnote iii}.

Médicament :

Terme général englobant à la fois le produit médicamenteux final et les ingrédients médicinaux, notamment les substances actives et les produits biologiques fabriqués chimiquement, ainsi que les thérapies géniques. Les médicaments sont déclarés au niveau des ingrédients médicinaux et peuvent faire référence à un seul ingrédient ou à une combinaison unique d’ingrédients.

Médicaments émergents :

Ensemble de nouveaux médicaments candidats qui font l’objet de recherches actives et de mises au point par une société de biotechnologie ou de produits pharmaceutiques.

Médicament orphelin :

Médicament utilisé pour traiter une maladie rare. Pour les besoins de cette étude, les médicaments orphelins sont définis comme ayant une désignation de médicament orphelin accordée par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis ou l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour l’indication concernée.

Nouveau médicament :

Ingrédient médicinal dont la mise en marché n’a pas encore été autorisée par un organisme de réglementation^{Footnote iii} .

Phases des essais cliniques

Phase I : Ces essais permettent de tester pour la première fois un médicament expérimental sur un petit groupe de personnes. L’objectif est d’examiner l’innocuité du médicament, de déterminer une gamme de dosage sécuritaire et de surveiller les éventuels effets secondaires.

Phase II :

Dans cette phase, le médicament est administré à un plus grand groupe de personnes (généralement 100 ou plus) en vue de recueillir des données sur l’efficacité du médicament pour traiter une maladie ou une affection, de vérifier son innocuité sur un plus grand nombre de personnes et de déterminer la meilleure dose^{Footnote iv}.

Phase III :

Ces essais, contrôlés ou non, sont effectués après que des données préliminaires permettant de penser que le médicament est efficace ont été obtenues. L’objectif est de recueillir des données supplémentaires et de confirmer l’efficacité clinique et l’innocuité du médicament dans les conditions d’utilisation proposées^{Footnote v} . Les essais de phase III sont habituellement des essais randomisés à double insu menés auprès de plusieurs centaines ou de plusieurs milliers de patients.

En attente d’homologation :

Un médicament est en attente d’homologation une fois que tous les essais cliniques nécessaires sont terminés et qu’il attend l’homologation ou l’approbation de son utilisation par un organisme de réglementation^{Footnote vi}.

Thérapie génique :

Technique utilisée pour traiter des maladies génétiques qui consiste à remplacer un gène absent ou défectueux par un gène sain, selon la définition de Santé Canada^{Footnote v}.

Introduction

La dixième édition de l’Observateur des médicaments émergents (OMÉ) présente une sélection de médicaments qui en sont à l’étape des essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation en 2020 et qui peuvent avoir une incidence importante sur la pratique clinique ou les dépenses en médicaments au Canada.

La méthodologie, qui est décrite en détail dans la section suivante, utilise un ensemble précis de critères pour dresser la liste des médicaments candidats tirés de la base de données GlobalData Healthcare, ainsi que la liste des candidats en cours d’examen au Canada selon la liste des PCE de Santé Canada. Les médicaments mentionnés dans l’édition précédente sont également passés en revue dans la présente édition, qu’il s’agisse de ceux qui continuent à figurer sur la liste des candidats ou de ceux qui ont entre-temps reçu une autorisation de mise en marché. De même, les nouveaux médicaments figurant dans le présent rapport feront l’objet d’un suivi dans les prochaines éditions de l’OMÉ afin de relever ceux qui réussissent à faire leur entrée sur le marché.

Pour mettre en contexte la sélection des médicaments, l’OMÉ comprend un aperçu de l’ensemble des médicaments émergents, qui met l’accent sur la ventilation thérapeutique de chaque phase d’essais cliniques. Cette édition du rapport met également en lumière certains vaccins et autres médicaments en cours d’évaluation pour le traitement et la prévention de la COVID‑19, dans les marchés mondiaux ainsi qu’au Canada. Les médicaments évalués pour cette partie de l’analyse comprennent de nouveaux traitements ainsi que des traitements précédemment commercialisés qui ont été repositionnés.

L’OMÉ est une publication complémentaire à la Veille des médicaments mis en marché, qui analyse la dynamique du marché des médicaments nouvellement approuvés au Canada et à l’étranger. Ensemble, ces deux rapports du CEPMB permettent de surveiller le continuum post-commercialisation des médicaments émergents aux dernières étapes de développement et des nouveaux médicaments approuvés, en plus de fournir de l’information sur les médicaments émergents et les pressions changeantes sur les coûts aux décideurs, aux chercheurs, aux patients, aux cliniciens et à d’autres intervenants.

Méthodologie

L’Observateur des médicaments émergents

L’OMÉ met l’accent sur les nouveaux médicaments en cours d’essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation au Canada, aux États‑Unis et en Europe. La sélection des médicaments émergents à inclure repose sur un processus en deux étapes (figure 1). À l’étape de la sélection initiale, les médicaments choisis en sont aux dernières étapes de l’évaluation clinique, tandis qu’à l’étape de l’examen analytique, une évaluation plus rigoureuse de chaque médicament potentiel est effectuée afin de déterminer les médicaments qui peuvent avoir une incidence clinique ou budgétaire importante. La deuxième étape tient compte d’un ensemble précis de critères et des résultats d’un examen approfondi des données cliniques et des publications scientifiques.

La méthodologie est examinée annuellement et perfectionnée au besoin.

Figure 1. Processus de sélection des médicaments présentés dans l’OMÉ

Description de la figure

Cet organigramme décrit la procédure de sélection des nouveaux médicaments inscrits. Le schéma comprend deux étapes :

1. Sélection initiale
Cette étape comprend d’abord tous les médicaments faisant l’objet d’essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. À l’étape suivante, les seuls médicaments retenus sont ceux dont la date de fin prévue des essais cliniques est comprise dans les trois années suivant l’analyse, dans les régions du Canada, des États-Unis et de l’Europe. Pour qu’un médicament satisfasse au critère géographique, il doit faire l’objet d’essais cliniques de phase III au Canada, aux États-Unis ou sur le continent européen (à l’exclusion de la Russie et de la Turquie).

2. Examen analytique
L’étape d’examen analytique comprend deux parties : une voie pour les nouveaux médicaments et une autre pour les thérapies géniques.

Les nouveaux médicaments doivent respecter au moins l’une des exigences suivantes pour figurer dans la liste :

Preuves d’une innocuité et d’une efficacité accrues

Nouveau mécanisme ou premier agent de sa classe, avec au moins une désignation parmi les suivantes : découverte, processus accéléré ou examen prioritaire

L’efficacité clinique des thérapies géniques doit être démontrée, et ces thérapies doivent présenter un profil d’innocuité acceptable pour figurer dans la liste.

Étape 1. Sélection initiale

La base de données GlobalData Healthcare est utilisée pour dresser une liste des médicaments en essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation. Ces médicaments servent de base pour l’étape de la sélection initiale.

La géographie des médicaments, qui s’entend de la région géographique ou du pays où le médicament est commercialisé ou en développement, est limitée au Canada et à d’autres pays ayant des processus de réglementation et d’approbation semblables, soit les États-Unis et le continent européen (à l’exclusion de la Russie et de la Turquie). Seuls les nouveaux ingrédients médicinaux dont l’innocuité et l’efficacité accrues démontrées dans les essais cliniques sont établies par des données adéquates peuvent être considérés pour la sélection.

Les médicaments approuvés ou vendus au Canada, aux États-Unis ou en Europe pour toute autre indication ou dans toute autre concentration ou formulation sont exclus pendant le processus de sélection, tout comme les médicaments dont les essais cliniques sont inactifs, suspendus, retirés ou terminés.

Le processus de sélection regroupe les médicaments candidats en deux catégories : (a) les nouveaux médicaments et (b) les nouvelles thérapies géniques. Comme l’illustre la figure 1, le processus de sélection initiale est le même pour les deux catégories, mais l’examen analytique est légèrement différent, car les données accessibles pour les thérapies géniques sont limitées.

Étape 2. Examen analytique

Critères de sélection

La seconde étape du processus tient compte d’un certain nombre de critères de sélection pour déterminer la liste finale des médicaments candidats. Ces critères sont présentés dans le tableau 1.

Les thérapies géniques sont sélectionnées selon une approche plus générale, étant donné que les données cliniques accessibles sur ce groupe sont relativement limitées. Pour rester sur la liste, une thérapie génique doit présenter des résultats préliminaires (ou définitifs) des essais de phase III indiquant qu’il y a des données probantes sur l’efficacité clinique de la thérapie et un profil d’innocuité acceptable.

Tableau 1. Critères de sélection de l’OMÉ

Critères de sélection
Amélioration de l’innocuité ou de l’efficacité démontrée dans les essais cliniques : médicament qui démontre une innocuité accrue, de nouvelles mesures des résultats, une espérance de vie accrue ou une meilleure qualité de vie.
Nouveau mécanisme ou premier de sa classe : médicament qui utilise un nouveau mécanisme d’interaction biochimique pour produire un effet médical, ou médicament qui est le premier de sa classe thérapeutique. De plus, le médicament doit correspondre à l’une ou à plusieurs des trois désignations suivantes de la FDA pour le développement et l’examen accélérés : Découverte – médicament destiné à traiter un problème de santé grave et pour lequel des données cliniques préliminaires indiquent qu’il peut démontrer une amélioration importante sur un ou des paramètres cliniquement significatifs par rapport au traitement disponible. Processus accéléré – médicament destiné à traiter un problème de santé grave et à répondre à un besoin médical non comblé. Examen prioritaire – médicament qui améliorerait considérablement l’innocuité ou l’efficacité du traitement, du diagnostic ou de la prévention d’un problème de santé grave par rapport aux applications standard. Thérapie génique : technique utilisée pour traiter des maladies génétiques qui consiste à remplacer un gène absent ou défectueux par un gène sain.

Renseignements descriptifs supplémentaires

Le profil de chaque médicament candidat retenu est fourni, ce qui comprend un aperçu de l’indication et du mécanisme d’action, ainsi qu’un résumé des résultats publiés pertinents des essais cliniques. Les attributs particuliers qui peuvent influer sur l’adoption éventuelle ou le coût de chaque médicament sont également énoncés. Le tableau 2 fournit une description détaillée de ces principaux attributs.

Tableau 2. Principaux attributs des nouveaux médicaments sélectionnés pour l’OMÉ

Attribut	Pertinence	Source de données
Essais cliniques de phase III au Canada	Les médicaments mis à l’essai au Canada sont susceptibles d’intéresser les Canadiens.	GlobalData Healthcare; Base de données sur les essais cliniques de Santé Canada; Présentations de médicaments et de produits de santé en cours d’examen de Santé Canada; Registre des essais cliniques du National Institutes of Health
Désignation de médicament rare ou orphelin	Les médicaments utilisés dans le traitement des maladies ou des problèmes de santé rares ont généralement des coûts de traitement élevés et peuvent entraîner des dépenses importantes.	GlobalData Healthcare
Médicament biologique	Ces molécules complexes produites par des organismes vivants devraient avoir des coûts élevés et entraîner ainsi des dépenses importantes.
Traitement d’appoint	Les médicaments conçus pour être utilisés en association avec des médicaments existants peuvent augmenter les coûts de traitement et contribuer à une augmentation des dépenses.

Le profil précise également les répercussions possibles sur les coûts, le cas échéant, y compris les revenus mondiaux prévus déclarés par GlobalData.

Les indications et les domaines thérapeutiques des médicaments présentés correspondent à leur stade d’essai clinique de phase III ou d’attente d’homologation. Un seul essai clinique peut évaluer plusieurs indications du même domaine thérapeutique. Ces médicaments peuvent avoir des indications supplémentaires à diverses étapes de l’évaluation clinique qui ne sont pas mentionnées dans le présent rapport. La description scientifique et les principaux attributs fournis sont axés sur l’indication précisée pour les médicaments sélectionnés.

Limites

La présente analyse donne un aperçu des médicaments émergents pour une période donnée. Bien qu’il soit censé être représentatif de la composition des médicaments au cours de l’année complète, l’ensemble des médicaments émergents est assez dynamique, et la part des médicaments dans un domaine thérapeutique particulier peut varier.

L’évaluation se limite aux médicaments en développement destinés à la commercialisation au Canada et dans d’autres pays ayant des processus de réglementation et d’approbation semblables, soit les États-Unis et l’Europe (à l’exclusion de la Russie et de la Turquie). Les médicaments qui n’ont pas encore reçu d’autorisation de mise en marché dans ces pays ont été considérés comme des médicaments candidats potentiels, même s’ils ont été approuvés ailleurs dans le monde.

Certains des médicaments sélectionnés peuvent faire l’objet d’essais cliniques pour des indications supplémentaires; la présente analyse ne fait état que des indications aux derniers stades de développement, c’est-à-dire lors des essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation par la FDA des États-Unis, qui répondent aux critères de sélection énoncés dans la méthodologie.

Pour chaque médicament émergent sélectionné, les principaux fabricants et le nom commercial, le cas échéant, sont précisés avec l’indication. Dans certains cas, d’autres fabricants, y compris des filiales, peuvent également participer au développement du médicament avec les principales entreprises, ou d’autres fabricants peuvent mettre au point le même médicament pour d’autres indications.

Bien que le présent rapport tente de définir les médicaments émergents les plus importants, la sélection n’est pas exhaustive, et certains médicaments qui ne sont pas inclus dans cette sélection peuvent avoir une incidence importante sur la pratique clinique future ou les dépenses en médicaments au Canada.

Sauf indication contraire, les listes présentées rendent compte de la composition des médicaments émergents à partir de juillet 2020 et elles sont valides dès la fin novembre 2020. En raison de la nature imprévisible et rapide de l’entrée sur le marché des médicaments émergents, certains des médicaments énumérés dans la présente édition peuvent avoir été approuvés ou commercialisés au Canada, aux États-Unis ou en Europe après cette date. Les médicaments émergents qui n’ont pas été inclus dans le rapport en raison du calendrier de sélection peuvent actuellement répondre aux critères de sélection et ceux-ci, ainsi que le reste de la liste des médicaments émergents, seront pris en considération pour la prochaine édition du rapport.

Aperçu des médicaments émergents en 2020

L’innovation pharmaceutique transforme le développement et l’application des traitements médicaux dans le monde entier. En 2020, près de 7 000 nouveaux médicaments étaient en évaluation clinique ou en attente d’homologation.

La figure 2 donne un aperçu des médicaments émergents en 2020, y compris du nombre de nouveaux ingrédients médicinaux pour chaque phase de l’évaluation clinique. Sur les 6 946 nouveaux médicaments, 935 (13 %) étaient en essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation.

Figure 2. Nombre de nouveaux médicaments à chaque phase d’évaluation clinique, 2020

Description de la figure

Ce graphique à barres présente le nombre de nouveaux ingrédients médicinaux en fonction de la dernière phase d’évaluation clinique atteinte en juillet 2020. Il y avait 6 946 nouveaux médicaments émergents, dont 2 885 faisaient l’objet d’essais cliniques de phase I, 3 126 de phase II, 778 de phase III et 157 étaient en attente d’homologation.

Source de données : Base de données GlobalData Healthcare (consultée en juillet 2020); MIDAS^MD d’IQVIA.

La figure 3 représente la répartition des nouveaux médicaments par domaine thérapeutique, de la phase I à l’attente d’homologation. Bien que les résultats montrent que les médicaments émergents correspondent à un large éventail de domaines thérapeutiques en 2020, les traitements contre le cancer dominent la combinaison thérapeutique dans l’ensemble, représentant plus d’un tiers (35 %) des médicaments à toutes les phases de l’évaluation clinique. D’autres domaines thérapeutiques importants comprenaient les traitements contre les maladies infectieuses (comme la COVID-19) et contre les maladies du système nerveux central.

Figure 3. Répartition par classe thérapeutique des médicaments émergents à chaque phase d’évaluation clinique, 2020

Description de la figure

Un graphique à barres empilées montre la répartition des nouveaux médicaments en cours de développement par domaine thérapeutique. La répartition est fournie sous forme de pourcentage de l’ensemble des nouveaux médicaments par phase de développement, ainsi qu’en fonction du pourcentage total pour toutes les phases.

	Phase I	Phase II	Phase III	Pré-homologation	Toutes les phases
Oncologie	39 %	35 %	23 %	21 %	35 %
Maladies infectieuses	12 %	12 %	17 %	15 %	13 %
Système nerveux central	12 %	10 %	10 %	13 %	11 %
Troubles du métabolisme	6 %	5 %	6 %	9 %	5 %
Immunologie	5 %	5 %	5 %	5 %	5 %
Système digestif	4 %	5 %	5 %	1 %	5 %
Cardiovasculaire	4 %	4 %	6 %	5 %	4 %
Respiratoire	3 %	4 %	3 %	1 %	4 %
Ophthalmologie	2 %	3 %	5 %	4 %	3 %
Dermatologie	2 %	4 %	4 %	4 %	3 %
Troubles génétiques	1 %	3 %	4 %	4 %	2 %
Autres	10 %	9 %	13 %	17 %	10 %

Sources de données : Base de données GlobalData Healthcare (consultée en juillet 2020).

Les médicaments orphelins, comme ils sont désignés par la FDA des États-Unis ou l’Agence européenne des médicaments, représentaient une proportion notable du total des médicaments émergents en 2020. La figure 4 présente les parts des médicaments orphelins et des autres médicaments émergents de la phase I jusqu’à l’attente d’homologation. Les médicaments orphelins représentaient une plus grande part des médicaments aux dernières étapes de l’évaluation clinique, représentant 8 % des médicaments émergents en essais cliniques de phase I et 40 % des médicaments en attente d’homologation. Une répartition des médicaments orphelins selon la dernière phase d’évaluation clinique atteinte montre que, comparativement aux médicaments non orphelins, les traitements contre les maladies rares sont plus concentrés dans les phases avancées de l’évaluation.

Figure 4. Part des médicaments orphelins en cours de développement selon la dernière phase d’évaluation clinique atteinte, 2020

Description de la figure

Deux graphiques à barres empilées donnent la répartition des médicaments orphelins et non orphelins en cours de développement. Le premier graphique montre la part des médicaments orphelins dans chaque phase (phase I, phase II, phase III et pré-homologation) en date de novembre 2020, tandis que le second présente la répartition de tous les médicaments orphelins en cours de développement selon la dernière phase d’évaluation atteinte, par rapport à la répartition des médicaments non orphelins en cours de développement. Les médicaments orphelins ont été définis comme des médicaments émergents ayant reçu une désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis ou l’Agence européenne des médicaments (EMA).

a) Part des médicaments orphelins et des médicaments non orphelins dans chaque phase d’évaluation clinique

	Phase I	Phase II	Phase III	Pré-homologation
Orphelin	8 %	20 %	33 %	40 %
Non-orphelin	92 %	80 %	67 %	60 %

b) Répartition des médicaments orphelins et non orphelins en cours de développement en fonction de la phase d’évaluation clinique

	Orphelin	Non orphelin
Phase I	18 %	45 %
Phase II	54 %	44 %
Phase III	24 %	10 %
Pré-homologation	4 %	1 %

Remarque : Comprend tous les médicaments émergents ayant atteint les essais cliniques de phase I jusqu’à l’attente d’homologation qui sont mis au point pour le marché au Canada, aux États-Unis ou sur le continent européen (à l’exclusion de la Russie et de la Turquie). Les médicaments orphelins ont été définis comme des médicaments émergents qui ont reçu une désignation de médicament orphelin par la FDA des États-Unis ou l’Agence européenne des médicaments.

Source de données : Base de données GlobalData Healthcare (consultée en novembre 2020).

L’Observateur des médicaments émergents 2020

Les tableaux suivants présentent la sélection des nouveaux médicaments émergents en 2020, ceux conservés d’éditions antérieures de l’OMÉ, ainsi que des médicaments figurant dans des éditions antérieures qui ont depuis reçu une autorisation de mise en marché. Ces médicaments émergents continueront de faire l’objet d’un suivi dans les prochaines éditions du rapport.

En appliquant les critères de sélection décrits dans la section « Méthodologie », 16 des 935 médicaments émergents aux dernières étapes de l’évaluation clinique, dont 5 thérapies géniques, ont été sélectionnés pour figurer dans la liste des nouveaux médicaments de 2020 (« Nouveaux médicaments sélectionnés en 2020 »). De même, 12 médicaments aux dernières étapes ont été conservés parmi ceux de la liste de 2019, car ils continuent à répondre aux mêmes critères (« Médicaments émergents conservés de l’OMÉ 2019 »).

Trois nouveaux médicaments figurant dans l’édition 2019 de l’OMÉ ont reçu une autorisation de mise en marché aux États-Unis, en Europe ou au Canada avant novembre 2020. Ces médicaments figurent sous le titre « Médicaments émergents de l’OMÉ 2019 ayant reçu une autorisation de mise en marché ».

Pleins feux sur le Canada

Cette section comprend une liste de certains médicaments en cours d’examen par Santé Canada qui pourraient avoir une incidence importante sur la pratique clinique et les dépenses en médicaments à l’avenir. Les médicaments figurant sur cette liste sont nouveaux au Canada, mais peuvent avoir été approuvés dans d’autres pays.

« Nouveaux médicaments sélectionnés en cours d’examen par Santé Canada, 2020 » présente six nouveaux médicaments actuellement inscrits sur la liste des PCE de Santé Canada et qui ont un nouveau mécanisme d’action ou dont l’innocuité et l’efficacité ont été améliorées pendant des essais cliniques. Sur les neuf médicaments figurant dans l’édition de 2019, sept ont depuis reçu une autorisation de mise en marché de Santé Canada, tandis que deux ont été conservés pour la liste actuelle.

Les PCE constituent un ensemble de documents accessibles au public énumérant les présentations de produits pharmaceutiques et biologiques qui contiennent de nouveaux ingrédients médicinaux et qui ont été acceptés pour examen au Canada.

Traitements émergents contre la COVID-19

Cette nouvelle section de l’OMÉ comprend un aperçu des médicaments émergents, nouveaux et existants, qui sont en cours d’évaluation pour des indications liées à la prévention et au traitement de la COVID‑19. Une analyse des marchés mondiaux fournit de l’information sur les médicaments contre la COVID‑19 à toutes les phases des essais cliniques et en attente d’homologation. En outre, un examen des processus concernant la mise au point accélérée de médicaments contre la COVID‑19 au Canada montre l’incidence potentielle de la nature rapide de l’entrée sur le marché canadien des médicaments émergents.

Marchés mondiaux

Une grande incertitude plane sur les médicaments émergents contre la COVID‑19 dans le monde entier. Les données publiées visant à confirmer l’innocuité et l’efficacité des divers traitements contre la COVID‑19 sont limitées, et les renseignements disponibles évoluent constamment¹⁴⁶.

En plus de la grande variété de vaccins en cours d’élaboration, de nombreux médicaments nouveaux et repositionnés sont actuellement évalués dans le cadre d’essais cliniques pour leurs bienfaits possibles dans le traitement de la COVID‑19. Ces médicaments comprennent des antiviraux, des interférons, des antimalariques, des antiparasitaires, des produits biologiques (anticorps monoclonaux et antagonistes des récepteurs de l’interleukine), des thérapies cellulaires (cellules souches mésenchymateuses et cellules tueuses naturelles), des plasmas de convalescents et des adsorbeurs de cytokines¹⁴⁷.

La figure 5 présente une ventilation des vaccins et des traitements émergents contre la COVID‑19 en fonction de la phase d’évaluation clinique. Pour cet aperçu, des données ont été extraites concernant les médicaments indiqués pour le traitement de la COVID‑19 en phase I, II, III ou en attente d’homologation. Ces médicaments sont présentés en trois catégories : les vaccins, qui sont utilisés pour prévenir l’infection du nouveau coronavirus; les traitements contre la COVID‑19 (nouveaux), qui sont de nouveaux médicaments utilisés pour la prévention ou la réduction de certaines complications associées à la COVID‑19 (p. ex. pneumonie ou complications respiratoires, choc cytokinique et hyperinflammation); et les traitements contre la COVID‑19 (existants), qui sont des médicaments déjà commercialisés repositionnés en vue de traiter la COVID‑19 ou ses symptômes.

Aperçu

Les médicaments émergents pour traiter la COVID‑19 prennent rapidement de l’ampleur, avec des études cliniques sur les médicaments nouveaux et existants :

• Le remdésivir de Gilead a reçu l’approbation de la FDA en octobre 2020 et est maintenant approuvé dans l’Union européenne, au Japon, en Inde, à Singapour, en Australie et en Corée du Sud pour le traitement des patients hospitalisés.
• La dexaméthasone (corticostéroïde) a été approuvée au Royaume-Uni, au Japon et à Taïwan.
• La FDA a accordé une autorisation d’utilisation d’urgence pour le plasma de convalescent afin de traiter les patients hospitalisés atteints de la COVID‑19.
• La FDA a accordé une autorisation d’utilisation d’urgence pour l’anticorps monoclonal bamlanivimab (LY-CoV555) d’Eli Lilly pour traiter la COVID‑19 légère à modérée. Santé Canada a aussi accordé une autorisation (avec conditions).
• La FDA a accordé une autorisation d’utilisation d’urgence pour Olumiant (baricitinib) d’Eli Lilly en association avec le remdésivir pour le traitement de patients hospitalisés atteints de la COVID‑19 et nécessitant de l’oxygène d’appoint.
• La FDA a également accordé une autorisation d’utilisation d’urgence pour l’anticorps REGN-COV2 de Regeneron pour le traitement de la COVID‑19 légère à modérée chez les patients qui ont un résultat positif au test de dépistage du SARS-CoV-2 et qui présentent un risque élevé d’hospitalisation ou de progression vers une COVID-19 grave.

Source : Pharma COVID-19 Bulletin, GlobalData (30 novembre 2020); Santé Canada (novembre 2020).

La figure 6 présente les vaccins candidats contre la COVID-19 par catégorie et par dernière phase de mise au point atteinte^{Footnote vii}. Les vaccins sont répartis en différentes catégories en fonction de leur mécanisme d’action; par exemple, les vaccins vivants atténués ciblent le virus entier, mais les vaccins sous-unitaires et recombinants ciblent une partie du virus.

Figure 5. Nombre de vaccins et de traitement émergents contre la COVID-19, en fonction de la phase d’évaluation clinique, 2020

Description de la figure

Ce graphique à barres empilées présente le nombre de vaccins et de traitements émergents contre la COVID-19 selon la dernière phase d’évaluation clinique atteinte en novembre 2020. Les totaux sont fournis pour les vaccins et les traitements contre la COVID-19, avec des totaux distincts pour les médicaments nouveaux et existants.

-	Traitement contre la COVID-19 (nouveaux médicaments)	Traitement contre la COVID-19 (médicaments existants)	Vaccin
Phase I	61	18	16
Phase II	123	53	23
Phase III	68	46	10
Pré-homologation	5	1	3

Figure 6. Répartition des vaccins contre la COVID-19 par catégorie et phase d’évaluation clinique, 2020

Description de la figure

Un graphique à barres empilées donne la répartition des vaccins contre le coronavirus à chaque phase d’évaluation clinique par type de vaccin, en date de novembre 2020.

	Vaccin à ADN	Vaccin inactivé	Vaccin vivant atténué	Vaccin à ARNm	Vaccin à vecteur recombinant	Vaccin sous-unitaire	Total général
Phase I	2	-	-	1	5	8	16
Phase II	5	4	-	6	2	6	23
Phase III	-	6	1	-	2	1	10
Pré-homologation	-	-	-	2	1	1	3
Total général	7	10	1	9	10	12	52

Canada

Le Canada a publié des lignes directrices et des processus pour permettre d’accélérer l’accès aux médicaments pendant la pandémie de COVID‑19. Le 25 août 2020, l’Agence de la santé publique du Canada a publié le plan d’intervention fédéral-provincial-territorial en matière de santé publique pour la gestion continue de la COVID‑19 afin d’orienter la prise de décisions en vue d’intervenir lors des prochaines vagues de la pandémie¹⁴⁸. En date de novembre 2020, cinq arrêtés d’urgence avaient été pris par la ministre de la Santé en réponse à la COVID‑19^{149, 150, 151, 152, 153}. Par exemple, l’Arrêté d’urgence concernant l’importation, la vente et la publicité de drogues à utiliser relativement à la COVID‑19¹⁵⁴, signé par la ministre de la Santé le 16 septembre 2020, permet l’obtention accélérée d’une autorisation pour l’importation, la vente et la publicité de drogues à utiliser relativement à la COVID‑19 et l’Arrêté d’urgence sur les essais cliniques d’instruments médicaux et de drogues en lien avec la COVID‑19, approuvé le 23 mai 2020, présente une autre voie pour faciliter les essais cliniques de potentiels médicaments et instruments médicaux liés à la COVID‑19, tout en maintenant de solides exigences en matière de sécurité des patients et la validité des données d’essai¹⁵⁵.

En date de novembre 2020, Santé Canada avait reçu cinq demandes d’autorisation de médicament et de vaccin en vertu de l’arrêté d’urgence (tableau 8). Deux des cinq médicaments – remdésivir et bamlanivimab (LY-CoV555) – avaient reçu des autorisations avec conditions, tandis que les trois autres demandes étaient en cours. De plus, 71 essais cliniques portant sur des médicaments et des vaccins contre la COVID‑19 avaient été autorisés par Santé Canada au moment de l’analyse¹⁵⁷, et GlobalData a signalé plus de 90 essais cliniques prévus et en cours au Canada.

Tableau 8. Demandes liées aux médicaments et aux vaccins contre la COVID-19 reçues par Santé Canada, 2020

Source de données : Santé Canada, Autorisation de médicament et de vaccin contre la COVID-19 : Liste des demandes reçues (consultation en novembre 2020) : https://www.canada.ca/fr/sante-canada/services/medicaments-produits-sante/covid19-industrie/medicaments-vaccins-traitements/demandes.html

Références

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